臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和3年10月5日 | ||
| 令和5年7月25日 | ||
| 小児ウィルソン病患者を対象にALXN1840の有効性、安全性、薬物動態及び薬力学的作用を標準治療と比較する多施設共同、ランダム化、比較対照、オープンラベル、評価者盲検化試験 | ||
| 小児ウィルソン病患者を対象にALXN1840と標準治療を比較する第3相オープンラベル試験 | ||
| 小林 博 | ||
| アレクシオンファーマ合同会社 | ||
| 登録時に3歳以上18歳未満のWD患者を対象にALXN1840を48週投与したときの銅コントロールに及ぼす効果を標準治療と比較検討する | ||
| 3 | ||
| ウィルソン病 | ||
| 募集終了 | ||
| ALXN1840 | ||
| 未定 | ||
| 独立行政法人国立病院機構北海道医療センター 受託研究審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和5年7月24日 |
| jRCT番号 | jRCT2011210038 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 小児ウィルソン病患者を対象にALXN1840の有効性、安全性、薬物動態及び薬力学的作用を標準治療と比較する多施設共同、ランダム化、比較対照、オープンラベル、評価者盲検化試験 | A multicenter, randomized, controlled, open-label, rater-blinded study to evaluate efficacy, safety, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of ALXN1840 versus standard of care in pediatric participants with Wilson disease | ||
| 小児ウィルソン病患者を対象にALXN1840と標準治療を比較する第3相オープンラベル試験 | Phase 3, open-label study of ALXN1840 versus standard of care in pediatric participants with Wilson disease | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 小林 博 | Kobayashi Hiroshi | ||
| / | アレクシオンファーマ合同会社 | Alexion Pharma GK | |
| 研究開発統括本部 | |||
| 108-0023 | |||
| / | 東京都港区芝浦三丁目1番1号 田町ステーションタワーN | Tamachi Station Tower N, 3-1-1, Shibaura, Minato-ku, Tokyo 108-0023, Japan | |
| 03-3457-9559 | |||
| Hiroshi.Kobayashi@alexion.com | |||
| 小林 博 | Kobayashi Hiroshi | ||
| アレクシオンファーマ合同会社 | Alexion Pharma GK | ||
| 研究開発統括本部 | |||
| 108-0023 | |||
| 東京都港区芝浦三丁目1番1号 田町ステーションタワーN | Tamachi Station Tower N, 3-1-1, Shibaura, Minato-ku, Tokyo 108-0023, Japan | ||
| 03-3457-9559 | |||
| 03-3457-9569 | |||
| Hiroshi.Kobayashi@alexion.com | |||
| 令和3年5月13日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 |
|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 登録時に3歳以上18歳未満のWD患者を対象にALXN1840を48週投与したときの銅コントロールに及ぼす効果を標準治療と比較検討する | |||
| 3 | |||
| 2021年08月02日 | |||
| 2021年10月27日 | |||
| 2021年06月01日 | |||
| 2024年08月31日 | |||
| 48 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 実薬（治療）対照 | active control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| あり | |||
| オーストラリア/韓国/イギリス/アメリカ/スペイン/フランス/ドイツ/ポーランド | Australia/South Korea /UK/US/Spain/France/Germany/Poland | ||
| ・2012 European Association for the Study of Liver WD Clinical Practice Guidelines（Ferenci, 2003；EASL, 2012）に概説されるように、Leipzig-Scoreが4以上であり、WDの確定診断を受けたことが文書で記録されている。 注：WDの確定診断のため、以下の一部又はすべてを含むWDの過去の検査結果を代わりに使用することができる：Kayser-Fleischer輪の存在、神経症状、基準値範囲を下回る血清セルロプラスミン、クームス試験陰性溶血性貧血、肝臓又は尿中の銅上昇、ATP7B遺伝子の変異の存在、又は適切と考えられるその他の検査結果。 ・患者の保護者／代理人が書面によるインフォームドコンセントに署名する意思があり、署名できる。また、患者が書面によるアセントに署名する意思がある（中央又は現地の治験審査委員会［IRB］／治験実施医療機関［又は独立］倫理委員会［IEC］の判断に基づき該当する場合）。各国の規制により許可されている場合は、患者が同意書を提出できなければ、法的保護者が同意書を提出してもよい。 ・規定された血液検体を採取するための十分な静脈アクセスが確保されている。 ・ALXN1840錠又はALXN1840ミニタブレットをそのまま飲み込むことができる。栄養補給又は投薬のために胃瘻造設器を必要とする患者は、メディカルモニターの同意があれば組入れ可能とする。 ・試験期間をとおして、高濃度の銅を含有する食品及び飲料の摂取を避ける意思がある。 |
- Established diagnosis of WD by Leipzig-Score over 4 documented by testing as outlined in the 2012 European Association for the Study of Liver WD Clinical Practice Guidelines (Ferenci 2003. EASL 2012). Note: Historical test results for WD, including some or all of the following: presence of KF rings, neurologic symptoms, serum ceruloplasmin below the reference range, Coombs-negative hemolytic anemia, elevated liver or urinary copper, presence of mutations in the ATP7B gene, or other, as considered appropriate, may be used instead to confirm the diagnosis of Wilson disease. - Participant's parent or proxy must be willing and able to give written informed consent and the participant must be willing to give written informed assent (if applicable as determined by the central or local Institutional Review Board (IRB) or Institutional (or Independent) Ethics Committee (IEC)). If allowable per local regulations, a participant's Legally Acceptable Representative (LAR) may provide informed consent if a participant is unable to do so. - Adequate venous access to allow collection of required blood samples. - Able to swallow intact ALXN1840 tablets or mini-tablets. Participants who require gastrostomy devices for feeding or medications may be enrolled upon agreement by the Medical Monitor. - Willing to avoid intake of foods and drinks with high contents of copper throughout the study duration |
||
| ・非代償性肝硬変を有する。 ・Model for End-stage Liver Disease（MELD）scoreが13超（12歳以上18歳未満）又はPediatric End-stage Liver Disease（PELD）scoreが13超（3歳以上12歳未満）である。 ・Modified Nazer scoreが7超である（Dhawan, 2005）。 ・過去3ヵ月以内に臨床的に重要な消化管出血が認められた。 ・WD治療歴が28日を超える患者（コホート1）の場合、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）が基準値上限（ULN）の2倍を超えている。 ・未治療の患者又はWD治療歴が28日以内の患者（コホート2）の場合、ALTがULNの5倍を超えている。 |
- Decompensated hepatic cirrhosis. - MELD score more than 13 (ages 12 to less than 18) or PELD score more than 13 (ages 3 to less than 12). - Modified Nazer score more than 7 (Dhawan, 2005). - Clinically significant gastrointestinal (GI) bleed within past 3 months - Alanine aminotransferase (ALT) more than 2 times upper limit of normal (ULN) for participants treated for more than 28 days with WD therapy (Cohort 1). - ALT more than 5 times ULN for treatment naive participants or participants who have been treated for under 28 days (Cohort 2) |
||
| 3歳 0ヶ月 0週 以上 | 3age 0month 0week old over | ||
| 18歳 0ヶ月 0週 未満 | 18age 0month week old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| ・標準治療の効果がみられない非代償性肝硬変事象が発現 ・ 非代償性肝硬変は、急性の食道又は胃静脈瘤出血、新規の顕性肝性脳症の発現、若しくは実質的なde novo腹水形成と定義する。 ・重篤な過敏反応 ・重度のコントロール不良の感染症 ・併用禁止薬の使用 ・妊娠又は妊娠予定 ・アレクシオン社又は治験責任医師が、患者のために中止すべきと判断 |
|||
| ウィルソン病 | Wilson disease | ||
| あり | |||
| ・12歳以上18歳未満の患者：開始用量を15 mg/日とし、必要に応じて治験実施計画書の用量減量に関する指示に従って減量する。 ・3歳以上12歳未満の患者：開始用量を2.5 mg/日とし、個別に2.5 mgずつ増量して最大15 mg/日まで投与できる。 |
- Participants aged 12 to < 18 years: starting dose of 15 mg/day, if necessary, reduce the dose according to the dose reduction instructions in the study protocol. - Participants aged 3 to < 12 years: starting dose of 2.5 mg/day, with increase in increments of 2.5 mg up to 14 mg/day |
||
| ベースライン（Day 1）からWeek 48までの血漿中NCCの変化率。ALXN1840が投与された患者では血漿中NCCをALXN1840のTPCと結合した銅量で補正した値（NCCcorrected）を算出する。 | Percentage change from baseline (Day 1) to 48 weeks in NCC in plasma. For ALXN1840-treated participants, the NCC in plasma will be corrected for the amount of copper bound to the ALXN1840 TPC (NCCcorrected) | ||
| ・有害事象／重篤な有害事象の発現割合、特に注目すべき有害事象、忍容性、臨床検査データ（肝機能検査を含む）、神経学的検査所見、身体検査所見、12誘導心電図データ、バイタルサイン ・NCCのAUEC ・血漿中総銅量のAUEC ・バイオマーカー：CpC及びセルロプラスミンの実測値、絶対値及び変化率 ・UWDRS Part II total scoreのベースラインからWeek 48までの変化量 ・UWDRS Part III total score又は必要に応じてindividual items/subscalesのベースラインからの変化量 ・MELD score（12歳以上）又はPELD score（3歳以上12歳未満）のベースラインからWeek 48までの変化量 ・Modified Nazer scoreのベースラインからWeek 48までの変化量 |
- Incidence of AEs/SAEs, AESIs, tolerability, clinical laboratory test data (including liver function tests), neurological and physical examination findings, 12-lead ECG data, and vital signs. - AUEC for NCC - AUEC for plasma total copper - Biomarkers: observed, absolute and percentage changes of ceruloplasmin-bound copper and ceruloplasmin - Change from baseline to Week 48 in the UWDRS Part II total score - Change from baseline in UWDRS Part III total score or individual items/subscales, as appropriate - Change from Baseline to Week 48 in MELD score (ages 12 years and older) or PELD score (ages 3 to < 12 years) - Change from Baseline to Week 48 in Modified Nazer score |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ALXN1840 | |||
| 未定 | |||
| なし | |||
| アレクシオンファーマ合同会社 | |||
| 東京都 港区芝浦三丁目1番1号 田町ステーションタワーN | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| アレクシオンファーマ合同会社 | |
| Alexion Pharma GK | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 独立行政法人国立病院機構北海道医療センター 受託研究審査委員会 | National Hospital Organization Hokkaido Medical Center IRB | |
| 北海道札幌市西区山の手5条7丁目1番1号 | 7-1-1 Yamanote-5, Nishi-ku, Sapporo 063-0005, Japan, Hokkaido | |
| 011-611-8111 | ||
| 101-chiken1@mail.hosp.go.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05047523 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |