臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(JMACCT)
| 保留 | ||
| 平成31年2月27日 | ||
| 令和4年6月14日 | ||
| 先天性尿素サイクル異常症に対するHAES移植治療の医師主導治験：新生児期発症型患者を対象とした探索的試験 | ||
| 先天性尿素サイクル異常症に対するHAES移植治療の医師主導治験：新生児期発症型患者を対象とした探索的試験 | ||
| 福田 晃也 | ||
| 国立成育医療研究センター | ||
| 新生児期発症型の先天性尿素サイクル異常症の患者を対象に、HAES移植の安全性を確認する。,有効性を探索的に検討する。 | ||
| 1-2 | ||
| 新生児期発症型尿素サイクル異常症 | ||
| 募集中 | ||
| 国立成育医療研究センター治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 保留 |
|---|---|
| 登録日 | 2019年02月27日 |
| jRCT番号 | jRCT1090220412 |
１ 臨床研究の実施体制に関する事項及び臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
１ 臨床研究の実施体制に関する事項及び臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
（１）研究の名称
| 先天性尿素サイクル異常症に対するHAES移植治療の医師主導治験：新生児期発症型患者を対象とした探索的試験 (HAES transplantation study in patients with neonatal onset urea cycle disorder) | Clinical study of HAES transplantation in patients with neonatal onset urea cycle disorder (HAES transplantation study in patients with neonatal onset urea cycle disorder) | ||
| 先天性尿素サイクル異常症に対するHAES移植治療の医師主導治験：新生児期発症型患者を対象とした探索的試験 | Clinical study of HAES transplantation in patients with neonatal onset urea cycle disorder | ||
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
| / | 福田 晃也 | Akinari Fukuda | / | 国立成育医療研究センター | National center for child health and development |
|---|---|---|---|
| / | 臓器移植センター移植外科 | Division of transplant surgery, Organ transplantation center | |
| / | 〒157-8535 東京都世田谷区大蔵2-10-1 | 2-10-1 Okura Setagaya Tokyo 157-8535 | |
| 03-3416-0181 | |||
| 03-3416-2222 | |||
| fukuda-a@ncchd.go.jp | |||
| 福原 康之 | Yasuyuki Fukuhara | ||
| 国立成育医療研究センター | National center for child health and development | ||
| 生体防御系内科部遺伝子診療科 | Division of medical genetics | ||
| 〒157-8535 東京都世田谷区大蔵2-10-1 | 2-10-1 Okura Setagaya Tokyo 157-8535 | ||
| 03-3416-0181 | |||
| 03-3416-2222 | |||
| fukuhara-ys@ncchd.go.jp | |||
| Date of Approved | 2018年03月15日 | ||
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
| 1 | |||
| 専門医療病院・医院 | SPECIALTY CARE HOSPITAL or CLINIC | ||
| 日本 | Japan | ||
| 東京都 | Tokyo | ||
| / |
|
|
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|---|---|---|---|
| / | |||
|
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２ 臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）臨床研究の目的及び内容
（１）臨床研究の目的及び内容
| HAESはアンモニア代謝能を有する細胞への分化が方向づけられたES細胞由来の細胞製剤である。先天性尿素サイクル異常症患者に対するHAES移植は、患者の肝移植までの橋渡し治療となることが期待される。本治験では、低体重（6 kg以下）のためすぐに肝移植ができない新生児期発症型の先天性尿素サイクル異常症患者にHAES移植を行い、肝移植までの期間、その安全性を確認し有効性を探索的に検討する。 | HAES is derived from human ES cells and directed to differentiate to cells with ammonia metabolism capacity. HAES transplantation is expected as an effective bridging therapy to liver transplantation for patients with urea cycle disorder. This study is conducted to assess the safety and efficacy of HAES transplantation for the neonatal onset patients who have difficulty in instant liver transplantation surgery due to low body weight (6 kg or less). | ||
| 新生児期発症型の先天性尿素サイクル異常症の患者を対象に、HAES移植の安全性を確認する。,有効性を探索的に検討する。有効性を探索的に検討する。 | Assess the safety of HAES transplantation in patients with neonatal onset urea cycle disorder,Assess the efficacy explorativelyAssess the efficacy exploratively | ||
| 1-2 | 1-2 | ||
| 2017年12月21日 | |||
| 2018年01月18日 | |||
| 2019年03月02日 | |||
| 2018年04月30日 | |||
| 2022年09月30日 | |||
| 5 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 安全性 / 有効性 / 探索的 | SAFETY / EFFICACY / EXPLORATORY | ||
| 単群、非対照、オープンラベル試験 | Single arm, non-control, open label | ||
| 1 | |||
| 無対照 | None | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | No | ||
| 非該当 | NOT APPLICABLE | ||
| なし | No | ||
| なし | No | ||
| なし | No | ||
| 非該当 | NOT APPLICABLE | ||
| / | 日本 | Japan | |
| (1)新生児期発症型の先天性尿素サイクル異常症と診断された症例 (2)低体重（6 kg以下）のため肝移植手術がすぐに実施できないと判断された症例 (3)左室駆出率50%以上 (4)安静時の経皮的動脈血酸素飽和度（SPO2）95%以上 | (1)Patient presents with neonatal onset urea cycle disorder (2)Patient's body weight is 6 kg or less; that is why patient has to wait the timing of liver transplantation (3)Patient's LVEF is 50% or more (4)Patient's SPO2 is 95% or more at rest | ||
| (1)HBV、HCV又はHIVの感染が疑われる症例 (2)ウシ、ブタ及びマウス由来の成分に対する過敏症を有することが疑われる症例 (3)対象疾患と関連しない重篤な合併症を有する症例 | (1)Patient is suspected of HBV, HCV or HIV infection (2)Patient is suspected of hypersensitivity to bovine-, pig- or murine-derived ingredients (3)Patient has a severe complication irrelevant to urea cycle disorder | ||
| 歳 ヶ月 週 日 時間 下限なし | Age Month Week Day Hour No limit | ||
| 歳 ヶ月 週 日 時間 上限なし | Age Month Week Day Hour No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| なし | No | ||
| / | 新生児期発症型尿素サイクル異常症 | Neonatal onset urea cycle disorder | |
| / | |||
| 小児科、内分泌・代謝病内科、消化器外科（肝・胆・膵） | Pediatrics, Endocrinology and Metabolism, Hepato-biliary-pancreatic surgery | ||
| いいえ | No | ||
| あり | Yes | ||
| 新生児期発症型尿素サイクル異常症はできるだけ早く肝移植を行うのが望ましいが、患児の体重が6 kg以下の場合は手術のリスクが高く移植をすぐに行えない場合がある。肝移植がすぐに行えない場合の橋渡し治療法として、肝細胞を移植する方法が検討されているが、肝細胞は入手が困難である。そのため、ヒトES細胞から分化させた肝細胞様細胞の使用が有用と考えられ、HAESが開発された。 | Although liver transplantation should be done soon for patients with neonatal onset urea cycle disorder if possible, patients with low body weight (6 kg or less) are high-risk for the surgery. Hepatocyte transplantation is expected therapy as bridging to liver transplantation, but it's difficult to secure enough and qualified hepatocytes constantly. So, HASE has been developed as a promising alternative to qualified hepatocytes. | ||
| / | 介入の種類： 介入の名称：細胞移植 医薬品の剤型／医療機器の一般的名称：その他 投与経路／適用部位：肝臓内 投与量／使用量：2.5x10^7 5x10^7 cells/kg 投与回数／使用回数：1日1回 2回 継続期間： 投与レジメン：2.5 x 10^7 cells/kg/day、2日間連日門脈内投与 治療群の詳細： 対照の名称： 医薬品の剤型／医療機器の一般的名称： 投与経路／適用部位： 投与量／使用量： 投与回数／使用回数： 継続期間： 投与レジメン： |
Intervention type: Name of intervention:Cell transplantation Dose form / Japanese Medical Device Nomenclature:OTHER Route of administration / Site of application:INTRAHEPATIC Dose per administration:2.5x10^7 5x10^7 cells/kg Dosing frequency / Frequency of use:QD Twice Planned duration of intervention: Intended dose regimen:2.5 x 10^7 cells/kg/day, two consecutive days, portal injection detailes of teratment arms: Comparative intervention name: Dose form / Japanese Medical Device Nomenclature: Route of administration / Site of application: Dose per administration: Dosing frequency / Frequency of use: Planned duration of intervention: Intended dose regimen: |
|
| / | |||
| 有害事象/不具合の発現頻度と程度 | Incidence and severity of adverse events/failures | ||
| HAES移植から肝移植までの期間 | From HAES transplantation to liver transplantation | ||
| 有害事象/不具合の発現頻度と程度 | Incidence and severity of adverse events/failures | ||
| 血中アンモニア濃度、蛋白摂取量、治療内容の推移 | Transition of blood ammonia level, protein intake, treatments | ||
| HAES移植から肝移植までの期間 | From HAES transplantation to liver transplantation | ||
| 血中アンモニア濃度、蛋白摂取量、治療内容の推移 | Transition of blood ammonia level, protein intake, treatments | ||
（２）臨床研究に用いる医薬品等の概要
（２）臨床研究に用いる医薬品等の概要
３ 臨床研究の実施状況の確認に関する事項
３ 臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）臨床研究の進捗状況
（２）臨床研究の進捗状況
| 募集中 | RECRUITING | ||
| 実施中 | ACTIVE | ||
４ 臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該臨床研究に対する関与に関する事項等
５ 臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| 国立成育医療研究センター | ||
| National center for child health and development | ||
（２）臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
（２）臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| 国立研究開発法人日本医療研究開発機構 | Japan agency for medical research and development | |
| 公的法人 | GOVERNMENT OR PUBLIC CORPORATION | |
| 日本 | Japan |
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 国立成育医療研究センター治験審査委員会 | Institutional review board of National Center for Child Health and Development | |
| 03-3416-0181 | ||
| 03-3416-2222 | ||
| 承認 | Yes | |
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| なし | No | |
| Nill Known | |||
| JMA-IIA00412 | ||
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPDシェアリング
（４）IPDシェアリング
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
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