臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(JMACCT)
| 観察研究 | ||
| 平成30年12月7日 | ||
| 令和3年6月3日 | ||
| 令和3年1月25日 | ||
| 遅発型慢性経過SMA患者の歩行機能に対するヌシネルセン（スピンラザ髄注12mg）の治療効果に関する観察研究（前向きおよび後向き多施設共同観察研究） | ||
| 遅発型慢性経過SMA患者の歩行機能に対するヌシネルセン（スピンラザ髄注12mg）の治療効果に関する観察研究（前向きおよび後向き多施設共同観察研究） | ||
| 中島孝 | ||
| 独立行政法人国立病院機構新潟病院 | ||
| 遅発型慢性経過SMA患者の歩行機能におけるヌシネルセンの有効性、及びHALとの併用治療の効果を評価する。,遅発型慢性経過SMA患者の自力での歩行能力の獲得におけるヌシネルセンの効果、及びHALとの併用治療の効果を探索する。 遅発型慢性経過SMA患者の上肢機能やQOL、PROを含む、全身の運動機能におけるヌシネルセンの効果、及びHALとの併用治療の効果を探索する。 |
||
| 非該当 | ||
| 歩行機能に制限があり、40ヵ月以上の罹患期間を有する身長100cm以上のSMA症例 | ||
| 募集終了 | ||
| 国立病院機構新潟病院倫理委員会 | ||
総括報告書の概要
総括報告書の概要
管理的事項
管理的事項
| 2018年12月07日 | ||
１ 臨床研究の名称等
１ 臨床研究の名称等
２ 臨床研究結果の要約
２ 臨床研究結果の要約
| 2021年01月25日 | ||
| 12 | ||
| / | ||
| / | ||
| / | ||
| / | ||
| / | ||
| 未公表 | No | |
| 初回出版日 / Date of First Publication | ||
| 結果の開示先 / Results links | ||
| 結果の開示先 / Results links |
設定されていません |
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３ IPDシェアリング
３ IPDシェアリング
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|---|---|---|
| / |
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 観察研究 |
|---|---|
| 登録日 | 2018年12月07日 |
| jRCT番号 | jRCT1090220400 |
１ 臨床研究の実施体制に関する事項及び臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
１ 臨床研究の実施体制に関する事項及び臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
（１）研究の名称
| 遅発型慢性経過SMA患者の歩行機能に対するヌシネルセン（スピンラザ髄注12mg）の治療効果に関する観察研究（前向きおよび後向き多施設共同観察研究） (Nusinersen Effect on Ambulatory Function of Patients with Chronic SMA) | Nusinersen Effect on Ambulatory Function of Patients with Late-onset, Chronic SMA: A Multicenter, Prospective and Retrospective Observational Study. (Nusinersen Effect on Ambulatory Function of Patients with Chronic SMA) | ||
| 遅発型慢性経過SMA患者の歩行機能に対するヌシネルセン（スピンラザ髄注12mg）の治療効果に関する観察研究（前向きおよび後向き多施設共同観察研究） | Nusinersen Effect on Ambulatory Function of Patients with Late-onset, Chronic SMA: A Multicenter, Prospective and Retrospective Observational Study. | ||
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
| / | 中島孝 | Takashi Nakajima | / | 独立行政法人国立病院機構新潟病院 | Niigata National Hospital, National Hospital Organization |
|---|---|---|---|
| / | 臨床研究部、神経内科 | Department of Clinical research,Department of Neurology | |
| / | 〒945-8585 新潟県柏崎市赤坂町3-52 | 3-51 Akasaka-cho Kashiwazaki city Niigata prefecture,Zip code 945-8585 | |
| 0257-22-2126 | |||
| 0257-22-0277 | |||
| nakajima.takashi.ud@mail.hosp.go.jp | |||
| 中島孝 | Takashi Nakajima | ||
| 独立行政法人国立病院機構新潟病院 | Niigata National Hospital, National Hospital Organization | ||
| 臨床研究部、神経内科 | Department of Clinical research,Department of Neurology | ||
| 〒945-8585 新潟県柏崎市赤坂町3-52 | 3-51 Akasaka-cho Kashiwazaki city Niigata prefecture,Zip code 945-8585 | ||
| 0257-22-2185 | |||
| 0257-24-9812 | |||
| 225-kenkyuu@mail.hosp.go.jp | |||
| http://www.niigata-nh.go.jp/html/index.html | |||
| Date of Approved | 2018年11月30日 | ||
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
| 3 | |||
| プライマリーケアと専門医療の両方を行う病院・医院 | PRIMARY and SPECIALTY CARE HOSPITAL or CLINIC | ||
| 日本 | Japan | ||
| 新潟県,大阪府,鹿児島県 | Niigata,Osaka,Kagoshima | ||
| / |
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|---|---|---|---|
| / | |||
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２ 臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）臨床研究の目的及び内容
（１）臨床研究の目的及び内容
| 遅発型かつ慢性経過のSMA患者の歩行機能に対するヌシネルセン治療の臨床効果を評価する。また、スマートデバイスを用いた理学療法としてロボットスーツHybrid Assistive Limb (HAL) による理学療法を併用することにより、ヌシネルセンの治療効果を高めることができるかの探索を行う。本研究は観察研究として実施し、施設毎の診療形態に依存して通常の理学療法またはHALと、ヌシネルセンとの併用治療による有効性を比較する。 | The study is planned to evaluate clinical effect of nusinersen on ambulatory function of patients with late-onset, chronic SMA. The study also aims to explore whether a smart device-guided physical therapy using robot-suit Hybrid Assistive Limb (HAL) would enhance the treatment effect of nusinersen. This is an observational study and compares the combination of nusinersen plus either conventional or HAL-assisted physical therapy in routine medical practice at the study sites. | ||
| 遅発型慢性経過SMA患者の歩行機能におけるヌシネルセンの有効性、及びHALとの併用治療の効果を評価する。,遅発型慢性経過SMA患者の自力での歩行能力の獲得におけるヌシネルセンの効果、及びHALとの併用治療の効果を探索する。 遅発型慢性経過SMA患者の上肢機能やQOL、PROを含む、全身の運動機能におけるヌシネルセンの効果、及びHALとの併用治療の効果を探索する。遅発型慢性経過SMA患者の自力での歩行能力の獲得におけるヌシネルセンの効果、及びHALとの併用治療の効果を探索する。 遅発型慢性経過SMA患者の上肢機能やQOL、PROを含む、全身の運動機能におけるヌシネルセンの効果、及びHALとの併用治療の効果を探索する。 | To assess the clinical effect of nusinersen treatment on ambulatory function of patients with late-onset, chronic SMA and evaluate the combination treatment with nusinersen and HAL-assisted physical therapy,To explore the clinical effect of nusinersen treatment on acquisition of independent ambulation in patients with late-onset, chronic SMA and evaluate the combination treatment with nusinersen and HAL-assisted physical therapy To explore the clinical effect of nusinersen treatment on systemic motor function including upper-limb function, QOL and PRO in patients with late-onset, chronic SMA and evaluate the combination treatment with nusinersen and HAL-assisted physical therapyTo explore the clinical effect of nusinersen treatment on acquisition of independent ambulation in patients with late-onset, chronic SMA and evaluate the combination treatment with nusinersen and HAL-assisted physical therapy To explore the clinical effect of nusinersen treatment on systemic motor function including upper-limb function, QOL and PRO in patients with late-onset, chronic SMA and evaluate the combination treatment with nusinersen and HAL-assisted physical therapy | ||
| 非該当 | N/A | ||
| 2018年11月15日 | |||
| 2018年11月30日 | |||
| 2019年01月22日 | |||
| 2018年12月17日 | |||
| 2020年11月30日 | |||
| 2020年12月18日 | |||
| 2020年12月24日 | |||
| 2021年01月25日 | |||
| 12 | |||
| 観察研究 | Observational | ||
| 有効性 | EFFICACY | ||
| 多施設共同観察研究(2コホート) | A multicenter observational study (2 cohorts) | ||
| 2 | |||
| 実薬（治療）対照 | active control | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| なし | No | ||
| 非該当 | NOT APPLICABLE | ||
| なし | No | ||
| なし | No | ||
| なし | No | ||
| 非該当 | NOT APPLICABLE | ||
| / | 日本 | Japan | |
| 以下の基準を全て満たす患者とする。 1. 通常診療下でヌシネルセン治療を開始予定または開始している患者。 2. 本人による文書同意が可能な患者。同意取得時に16歳以上20歳未満の場合は、本人による文書同意に加え、適切な代諾者による文書同意を得る。16歳未満の場合は、代諾者による文書同意に加え、患者が理解可能な程度のアセント文書によりインフォームド・アセントを得るように努める。患者が十分な同意能力をもっているが、原疾患の進行などにより書字が困難な場合は、本人が研究への参加に同意していることを確認の上、立会人を立ち会わせ、代筆による文書同意または代諾者による文書同意を得ることとする。 3. 乳児型以外の5q SMAと確定診断され、治療開始時点で原疾患を発症して40ヶ月以上経過している患者。 4. 支えられると立つことができるが、補助具なしで自立歩行できない患者。 5. 治療開始時点で、身長100cm以上の患者。 6. 治療開始時点で、HALを使用した歩行運動療法による治療が初めての患者（HAL単治療群を除く）。 | To be eligible to participate in this study, candidates must meet the following eligibility criteria. Patients before or during treatment with nusinersen in daily clinical practice. Able to provide consent document. For patients aged 16 or older and under 20, informed consent by legal guardian is required in addition to him/her consent. For patients under 16, obtaining informed assent by him/her is encouraged after explaining the study in readily comprehensible language. Patients with later-onset, genetically confirmed 5q SMA, having a minimum disease duration of 40 months at the time of treatment initiation. Able to stand with assistance but unable to walk independently without support. >=100 cm in height at the time of treatment initiation. Naive to physical therapy using HAL at screening (except for a HAL monotherapy cohort). | ||
| 以下の基準に抵触する患者を除外する。 1. 労作時呼吸困難、心不全、不整脈、心筋梗塞等の合併症がある患者。 2. 身体サイズがHALにあわない患者、ならびに体に大きな変形が有るなどの理由により、HALの装着が困難な患者（HAL群のみ）。 3. 妊娠中の患者、授乳中の患者、及び妊娠している可能性のある患者。本研究期間中に妊娠を希望する患者、効果的な方法で避妊できない患者。 4. その他、研究責任医師または研究分担医師が観察研究対象者として不適当と判断した患者。 | Patients with comorbid diseases including dyspnea on exertion,heart failure, arrhythmia, or myocardial infarction. Patients physically unfit to wearing HAL or having difficulty in using HAL due to severe deformation of the body (for the group using HAL). Female who are pregnant or breastfeeding at screening or who wish to be pregnant and unwilling to use effective contraceptive measures for the duration of the study. Patients judged to be ineligible to the study at the discretion of the principal physician investigator or the physician sub-investigators. | ||
| 歳 ヶ月 週 日 時間 下限なし | Age Month Week Day Hour No limit | ||
| 歳 ヶ月 週 日 時間 上限なし | Age Month Week Day Hour No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| なし | No | ||
| / | 歩行機能に制限があり、40ヵ月以上の罹患期間を有する身長100cm以上のSMA症例 | SMA patients with limited ambulation, a minimum of 40 months disease duration, and >=100cm in height | |
| / | |||
| いいえ | No | ||
| なし | No | ||
| / | 介入の種類： 介入の名称： 医薬品の剤型／医療機器の一般的名称： 投与経路／適用部位： 投与量／使用量： 投与回数／使用回数： 継続期間： 投与レジメン： 治療群の詳細： 対照の名称： 医薬品の剤型／医療機器の一般的名称： 投与経路／適用部位： 投与量／使用量： 投与回数／使用回数： 継続期間： 投与レジメン： |
Intervention type: Name of intervention: Dose form / Japanese Medical Device Nomenclature: Route of administration / Site of application: Dose per administration: Dosing frequency / Frequency of use: Planned duration of intervention: Intended dose regimen: detailes of teratment arms: Comparative intervention name: Dose form / Japanese Medical Device Nomenclature: Route of administration / Site of application: Dose per administration: Dosing frequency / Frequency of use: Planned duration of intervention: Intended dose regimen: |
|
| / | |||
| 2分間歩行テスト | 2-minute walk test | ||
| Week 12, Month 9 and Month 15 | Week 12, Month 9 and Month 15 | ||
| 歩行距離 (m) | Walking distance (m) | ||
| 6分間歩行テスト 10m歩行テスト 拡大Hammersmith運動機能評価スケール 機能的自立度評価法 上肢機能モジュール改訂版 PedsQL Decision Regret Scale | 6-minute walk test 10-meter walk test Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded Functional Independence Measure Revised Upper Limb Module PedsQL Decision Regret Scale | ||
| Week 12, Month 9 and Month 15 | Week 12, Month 9 and Month 15 | ||
| 各々の測定方法による | By scale for each outcome measure | ||
（２）臨床研究に用いる医薬品等の概要
（２）臨床研究に用いる医薬品等の概要
３ 臨床研究の実施状況の確認に関する事項
３ 臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）臨床研究の進捗状況
（２）臨床研究の進捗状況
| 募集終了 | COMPLETED | ||
| 試験終了 | COMPLETED | ||
４ 臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該臨床研究に対する関与に関する事項等
５ 臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| 中島孝 | ||
| Takashi Nakajima | ||
| 齊藤利雄、橋口昭大 | ||
| Toshio Saito,Akihiro Hashiguchi | ||
（２）臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
（２）臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| バイオジェン・ジャパン株式会社 | Biogen Japan Ltd. | |
| 営利法人 | FOR-PROFIT CORPORATION | |
| 日本 | Japan |
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 国立病院機構新潟病院倫理委員会 | Niigata National Hospital Ethics Committee | |
| 0257-22-2126 | ||
| 承認 | Yes | |
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| なし | No | |
| Nill Known | ||
| JMA-IIA00400 | ||
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
| 変更履歴.csv | ||
| ChangeTracking.csv | ||
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
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設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |
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