jRCT ロゴ

臨床研究等提出・公開システム

Top

English

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(JMACCT)

保留
平成29年7月28日
Japan Gaucher Research - 002
Japan Gaucher Research - 002
坪井　一哉　
名古屋セントラル病院
JGR-002は、酵素補充療法、特にゴーシェ病における骨病変の有効性を評価するための前向き観察研究である。 研究に登録された患者に対するすべての治療および臨床評価は、単一施設でのみで実施を行う。,ゴーシェ病に対する酵素補充療法の有効性および安全性に対しても評価を行う。
非該当
ゴーシェ病
募集中
名古屋セントラル病院

管理的事項

研究の種別 保留
登録日 2017年07月28日
jRCT番号 jRCT1090220305

１　臨床研究の実施体制に関する事項及び臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

Japan Gaucher Research - 002 (JGR-002) Japan Gaucher Research - 002 (JGR-002)
Japan Gaucher Research - 002 Japan Gaucher Research - 002

（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等

/ 坪井　一哉　 Kazuya Tsuboi
/ 名古屋セントラル病院 Nagoya Central Hospital
/ ライソゾーム病センター LSD Center
/ 453-0801 名古屋市中村区太閤 3-7-7 3-7-7 Taiko, Nakamura-ku, Nagoya 453-0801, Japan
052-452-3165
052-452-3190
kazuya.tsuboi@jr-central.co.jp
坪井　一哉　 Kazuya Tsuboi
名古屋セントラル病院 Nagoya Central Hospital
ライソゾーム病センター LSD Center
453-0801 名古屋市中村区太閤 3-7-7 3-7-7 Taiko, Nakamura-ku, Nagoya 453-0801, Japan
052-452-3165
052-452-3190
kazuya.tsuboi@jr-central.co.jp
http://nagoya-central-hospital.com/
Date of Approved 2004年11月01日

（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

　
　
　
　
　
　
　

（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等

1
専門医療病院・医院 SPECIALTY CARE HOSPITAL or CLINIC
日本 Japan
愛知県 Aichi
/

　

/

　

　

２　臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）臨床研究の目的及び内容

ゴーシェ病は、細胞内リソソームにおいて加水分解酵素であるβ- glucocerebrosidaseが遺伝的に欠損、またはその活性が低下しているため、本来分解すべき糖脂質（主にglucocerebroside）を分解できず、肝臓、脾臓、骨髄などに、glucocerebrosideが蓄積する先天性代謝異常症である。ゴーシェ病の骨病変は、骨髄にゴーシェ細胞が蓄積し、血流障害等による激しい痛み、局所的虚血性壊死や、骨形成プロセスの障害による構造の変形が見られ、骨皮質が菲薄化し、そのため病的骨折や、骨髄炎等が発症すると考えられている。 骨強度は，骨密度と骨の質で決定される。今回、骨密度に関してDXA法を行い、骨の質に関して生化学的骨代謝マーカーを経時的に測定し前向きに評価を行う。また、骨の病理学的検討を行い、ゴーシェ病における骨病変の評価を行う。 Gaucher disease (GD) is a congenital metabolic disorder in which glucocerebroside (a sphingolipid, also known as glucosylceramide) accumulates in cells and certain organs because beta-glucocerebrosidase, a hydrolytic enzyme of intracellular lysosome, is genetically deficient or its activity is decreased, therefore resulting in accumulation of glucocerebroside in organs such as the liver, spleen, brain and bone marrow. Bone strength is determined by bone mineral density (BMD) and bone quality. BMD is defined by the amount of mineral per unit area or unit volume. Bone quality is determined by bone microstructure, bone turnover, accumulation of microdamage, degree of mineralization, and properties of bone matrix including collagen. In the JGR-002, the dual-energy X-ray absorptiometry (DXA) method is employed to measure BMD, and biochemical markers of bone metabolism are measured prospectively over time to evaluate bone quality. Pathological investigation of the bone is also conducted to evaluate bone lesions in GD.
JGR-002は、酵素補充療法、特にゴーシェ病における骨病変の有効性を評価するための前向き観察研究である。 研究に登録された患者に対するすべての治療および臨床評価は、単一施設でのみで実施を行う。,ゴーシェ病に対する酵素補充療法の有効性および安全性に対しても評価を行う。ゴーシェ病に対する酵素補充療法の有効性および安全性に対しても評価を行う。 The JGR-002 is a prospective observational study to evaluate efficacy of Enzyme replacement therapy, especially the bone lesions in Gaucher disease. All treatments and clinical evaluations to the patients who are enrolled in the study are also conducted at only one institute.,We also evaluate the effectiveness and safety of enzyme replacement therapy for Gaucher disease.We also evaluate the effectiveness and safety of enzyme replacement therapy for Gaucher disease.
非該当 N/A
2004年11月01日
2004年11月01日
2004年11月01日
2004年11月01日
5
観察研究 Observational
安全性 / 有効性 SAFETY / EFFICACY
JGR-002は、酵素補充療法、特にゴーシェ病における骨病変の有効性を評価するための前向き観察研究である。 The JGR-002 is a prospective observational study to evaluate efficacy of Enzyme replacement therapy, especially the bone lesions in Gaucher disease.
1
無対照 None
非盲検 open(masking not used)
なし No
非該当 NOT APPLICABLE
なし No
なし No
なし No
非該当 NOT APPLICABLE
/ 日本 Japan
1.組織学的診断、酵素活性の測定、および遺伝子検査の結果に基づいてゴーシェ病と診断をした患者。 2.2週間ごとに60U/kgのイミグルセラーゼまたは2週間ごとにベラグルセラーゼα60U/kgで治療を受けている患者。 1.Patients with a diagnosis of GD based on histological diagnosis, measurements of enzyme activity, and genetic testing. 2.Patients receiving treatment with imiglucerase 60 U/kg every two weeks or Velaglucerase alfa 60 U/kg every two weeks.
骨形成悪性腫瘍または骨転移を有する患者は除外した。 1.Patients with osteogenic malignancy or bone metastases were excluded.
歳 ヶ月 週 日 時間 下限なし Age Month Week Day Hour No limit
歳 ヶ月 週 日 時間 上限なし Age Month Week Day Hour No limit
男性・女性 Both
なし No
/ ゴーシェ病 Gaucher disease
/
いいえ No
なし No
/ 介入の種類：
介入の名称：
医薬品の剤型／医療機器の一般的名称：
投与経路／適用部位：
投与量／使用量：
投与回数／使用回数：
継続期間：
投与レジメン：
治療群の詳細：
対照の名称：
医薬品の剤型／医療機器の一般的名称：
投与経路／適用部位：
投与量／使用量：
投与回数／使用回数：
継続期間：
投与レジメン：		 Intervention type:
Name of intervention:
Dose form / Japanese Medical Device Nomenclature:
Route of administration / Site of application:
Dose per administration:
Dosing frequency / Frequency of use:
Planned duration of intervention:
Intended dose regimen:
detailes of teratment arms:
Comparative intervention name:
Dose form / Japanese Medical Device Nomenclature:
Route of administration / Site of application:
Dose per administration:
Dosing frequency / Frequency of use:
Planned duration of intervention:
Intended dose regimen:
/
本研究では、ゴーシェ病における骨病変および骨病変に対する酵素補充療法の長期有効性を評価する。 この前向き観察研究は、2004年11月より開始した。骨組織の免疫染色を除いて、臨床的症状に加えて、骨髄X線、骨MRI、BMD（DXA法）、血液検査などの関連検査を含むすべての観察試験を行ってゆく。 In this study, we evaluate bone lesions in Gaucher disease and the long-term efficacy of Enzyme replacement therapy on bone lesions. This prospective observational study is initiated in November 2004. ERT is performed at Nagoya Central Hospital where this study is conducted. Except for bone tissue immunostaining, all observation-tests for the study including various relevant tests, bone X-ray, bone MRI, BMD (DXA method), and blood tests are conducted in the same hospital, in addition to clinical symptoms.
年に一度、定期検査を行ってゆく。 Once a year
すべての検査項目の結果は、各検査の標準値(基準値)と比較することによって評価を行ってゆく。 All examination results are evaluated by comparing with the standard value of each test item.

（２）臨床研究に用いる医薬品等の概要

３　臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）臨床研究の進捗状況

募集中 RECRUITING
実施中 ACTIVE

４　臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

坪井　一哉
Kazuya Tsuboi
山本　浩志
Hiroshi Yamamoto

（２）臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

自己調達 Founds are raised by ourselves.
日本 Japan

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

名古屋セントラル病院 Institutional Research Board, Nagoya Central Hospital
052-452-3165
052-452-3190
http://nagoya-central-hospital.com/
承認 Yes

７　その他の事項

（１）臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

なし No
Nill Known
JMA-IIA00305

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPDシェアリング

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません
トップ画面