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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(JMACCT)

保留
平成28年8月2日
令和4年9月18日
令和8年4月10日
結節性硬化症患者の自閉スペクトラム症に対するエベロリムスの改善効果に関する臨床研究
結節性硬化症患者の自閉スペクトラム症に対するエベロリムスの改善効果
油井邦雄　
獨協医大大医学部
mTOR阻害薬であるエベロリムスはTSCの脳腫瘍および腎腫瘍に対する有効性が示され、それらの治療薬として認可されている。ASDも高率に併発するので、mTOR阻害薬がTSCのASD症状を改善するかどうかを検証する。,mTOR阻害薬がASDの症状を改善するかどうかを検証する。
非該当
保険適応の結節硬化症の上衣下巨細胞性星細胞腫（SEGA)で自閉症スペクトラム障害を示す症例はごく少数であること。
募集中
藤田医科大医学部倫理委員会

管理的事項

研究の種別 保留
登録日 2016年08月02日
jRCT番号 jRCT1090220258

１　臨床研究の実施体制に関する事項及び臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

結節性硬化症患者の自閉スペクトラム症に対するエベロリムスの改善効果に関する臨床研究 (Clinical effects of everolimus in the subjects with ASD) Clinical effects of everolimus in the ubjects with tuberous sclerosis. (Clinical effects of everolimus in the subjects with ASD)
結節性硬化症患者の自閉スペクトラム症に対するエベロリムスの改善効果 Clinical effects of everolimus in the subjects with autism spectrum disprders (ASD) in relation to tuberous sclerosis.

（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等

/ 油井邦雄　 Kunio Yui
/ 獨協医大大医学部 http://www.fujita-hu.ac.jp/
/ 腎泌尿器外科 Department of Urology
/ 愛知県豊明市沓掛町田楽窪1-98 http://www.fujita-hu.ac.jp/
0652-93-9257
0562-93-7863
yui16@bell.ocn.ne.jp
油井邦雄　 Kunio Yui
獨協医科大学医学部 Dokkyo Medical University, School of Medicine
小児科 Department of Pediatrics
栃木県壬生町北小林880 Tochigi 321-0293
0282-86-1111
0182-86-7521
yui16@bell.ocn.ne.jp
http://ebmh.med.kyoto-u.ac.jp
Date of Approved 2018年09月06日

（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

　
　
　
　
　
　
　

（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等

25
専門医療病院・医院 SPECIALTY CARE HOSPITAL or CLINIC
日本 Japan
北海道,栃木県,東京都,静岡県,愛知県,京都府,大阪府,岡山県,香川県,愛媛県 Hokkaido,Tochigi,Tokyo,Shizuoka,Aichi,Kyoto,Osaka,Okayama,Kagawa,Ehime
/

　

/

　

　

２　臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）臨床研究の目的及び内容

結節性硬化症（TSC）は、過誤腫や腫瘍を多臓器に形成する神経皮膚症候群である。TSC患者の75～80%はTSC1ないしTSC2遺伝子変異を有しており、TSCではこれらの遺伝子異常によってmTORの脱抑制が生じることが本質的な病態と考えられている。実際、mTOR阻害薬であるエベロリムスはTSCの脳腫瘍および腎腫瘍に対する有効性が示され、それらの治療薬として認可されている。ASDも高率に併発するので、mTOR阻害薬がTSCのASD症状を改善するかどうかを検証する。 Tuberous sclerosis (TSC)is neuro-dermatol diseases with multiple tumors, dermal exanthema, and ASD symptoms. The disease is caused by oberactivities of mTOR signaling, and thus, mTOR inhibitor such as everolimus improves the symptoms. Thus, we examine the effects of everolimus in individuals with ASD.
mTOR阻害薬であるエベロリムスはTSCの脳腫瘍および腎腫瘍に対する有効性が示され、それらの治療薬として認可されている。ASDも高率に併発するので、mTOR阻害薬がTSCのASD症状を改善するかどうかを検証する。,mTOR阻害薬がASDの症状を改善するかどうかを検証する。mTOR阻害薬がASDの症状を改善するかどうかを検証する。 We examine whether mTOR inhibitor such as everolimus improves the TSC-related ASD symptoms. ,We examine whether mTOR inhibitor such as everolimus improves the ASD symptoms. We examine whether mTOR inhibitor such as everolimus improves the ASD symptoms.
非該当 N/A
2015年06月20日
2015年05月19日
2015年06月10日
2015年07月10日
2022年07月31日
2006年07月29日
2026年07月30日
2026年12月10日
2026年04月10日
20
観察研究 Observational
オープンラベル試験 open-label treatment
4
非盲検 open(masking not used)
治療 treatment purpose
なし No
非該当 NOT APPLICABLE
なし No
なし No
なし No
非該当 NOT APPLICABLE
/ 日本 Japan
結節硬化症の自閉症スペクトラム症の症例 Individuals with autism spectrum disorders in TSC
なし none
5歳 ヶ月 週 日 時間 以上 5Age Month Week Day Hour over
30歳 ヶ月 週 日 時間 以下 30Age Month Week Day Hour under
男性・女性 Both
なし No
/ 保険適応の結節硬化症の上衣下巨細胞性星細胞腫（SEGA)で自閉症スペクトラム障害を示す症例はごく少数であること。 there are a few individuals with TSC with SEGA who exhibite ASD symptoms.
/
非癌性脳腫瘍 non-cartinogen brin tumor
いいえ No
なし No
結節動物硬化症の治療薬のmTOR阻害薬によって、本症の自閉症スペクトラム症が約30％の症例で改善したこと(Mizuguchi et al, 2017)から、mTOR阻害薬のよる本症の自閉症スペクトラム症改善伴う血清ペプチドが、ペプチド創薬の素になることを考案した。このことから、本研究を企画、実施中である。 Social behavior of the animal modelof TSC was improved by everolimus.
/ 介入の種類：
介入の名称：エベロリムスのASD症状に対する効果
医薬品の剤型／医療機器の一般的名称：散剤（撒布粉剤を除く）
投与経路／適用部位：経口
投与量／使用量：3.5mg
3.5mg/M2
mg/M2
投与回数／使用回数：1日1回
1日1回
継続期間：24週
投与レジメン：粉末で投与量を調整
治療群の詳細：保険適応の結節硬化症の上衣下巨細胞性星細胞腫（SEGA)で自閉症スペクトラム障害を示す症例
対照の名称：
医薬品の剤型／医療機器の一般的名称：
投与経路／適用部位：
投与量／使用量：
投与回数／使用回数：
継続期間：
投与レジメン：		 Intervention type:
Name of intervention:
Dose form / Japanese Medical Device Nomenclature:POWDER
Route of administration / Site of application:ORAL
Dose per administration:3.5mg
3.5mg/M2
mg/M2
Dosing frequency / Frequency of use:QD
once a day
Planned duration of intervention:24 weeks
Intended dose regimen:powder was used
detailes of teratment arms:Individuals with TSC relted SEGA who exhibite ASD symptoms
Comparative intervention name:
Dose form / Japanese Medical Device Nomenclature:
Route of administration / Site of application:
Dose per administration:
Dosing frequency / Frequency of use:
Planned duration of intervention:
Intended dose regimen:
/
Aberrant Behavior Checklist (ABC), Social Resposiveness Scale (SRS) Aberrant Behavior Checklist (ABC), Social Resposiveness Scale (SRS), Social communication Questionnaire (SCQ)
2026年9月 September, 2026
Aberrant Behavior Checklist (ABC), Social Resposiveness Scale (SRS)の評価点の総合点で判定 Total scores of ABC and SRS scles.
Autism Social Questionnaire (ASQ) Aberrant Behavior Checklist (ABC), Social Resposiveness Scale (SRS)
2026年9月 September, 2026
2026年9月 September, 2026

（２）臨床研究に用いる医薬品等の概要

３　臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）臨床研究の進捗状況

募集中 RECRUITING
実施中 ACTIVE

４　臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

油井邦雄、
Kunio Yui
佐々木ひと美他19名
Shinobu Fukumura ant 19 pediatricians.

（２）臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

自己資金
公益法人 PUBLIC-INTEREST CORPORATION
日本 Japan

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

藤田医科大医学部倫理委員会 Ethic Cimmitee of the Fujita M<edical University School of Medicine
0562-93-9257
0562-93-7863
yui16@bell.ocn.ne.jp
HM18-136
承認 Yes

７　その他の事項

（１）臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

なし No
JMA-IIA00258

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPDシェアリング

有 Yes
臨床効果、症例の症状など

（５）全体を通しての補足事項等

特記事項なし No other informations

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

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変更 令和4年9月18日 (当画面) 変更内容
新規登録 平成28年8月2日 詳細
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