臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)
保留 | ||
令和2年3月18日 | ||
令和4年11月18日 | ||
中等症から重症の血友病B成人男性患者(FIX:C 2%以下)を対象としてPF-06838435(rAAV-Spark100-hFIX-Padua)によるFIX遺伝子導入の有効性および安全性を評価する非盲検,単群,第3相試験(BeneGene-2試験)(治験実施計画書番号:C0371002試験) | ||
中等症から重症の血友病B成人男性患者に対するPF-06838435によるFIX遺伝子導入の有効性および安全性を評価する試験 | ||
本治験は,中等症から重症の血友病B成人男性患者(FIX:C 2%以下)を対象としてPF-06838435(遺伝子治療)の有効性および安全性を評価する。この遺伝子治療は,遺伝物質を細胞に導入し,第IX因子の欠測または機能不全を補うように設計されている。本治験には,先行するリードイン試験(C0371004試験)で6ヵ月以上FIX製剤による定期補充療法を実施した被験者を適格とし,組み入れる。治験薬の単回静脈内投与後6年間にわたり評価する。本治験の主要目的は,遺伝子治療後の年間出血率(ABR)をリードイン試験における定期補充療法と比較することである。 | ||
3 | ||
中等症から重症の血友病B(循環血中血液凝固第IX因子活性が2%以下) | ||
参加募集終了 | ||
Fidanacogene elaparvovec、- | ||
奈良県立医科大学附属病院治験審査委員会 | ||
研究の種別 | 保留 |
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登録日 | 2022年11月17日 |
jRCT番号 | jRCT1080225132 |
中等症から重症の血友病B成人男性患者(FIX:C 2%以下)を対象としてPF-06838435(rAAV-Spark100-hFIX-Padua)によるFIX遺伝子導入の有効性および安全性を評価する非盲検,単群,第3相試験(BeneGene-2試験)(治験実施計画書番号:C0371002試験) | |||
中等症から重症の血友病B成人男性患者に対するPF-06838435によるFIX遺伝子導入の有効性および安全性を評価する試験 |
ファイザーR&D合同会社 | |||
クリニカル・リサーチ統括部 | |||
東京都渋谷区代々木3丁目22-7 | |||
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clinical-trials@pfizer.com,お問合せにはe-Mailにて返信いたしますので,@Pfizer.comドメインからの受信およびURL付きメールの受信を許可する設定にしてください。 |
ファイザーR&D合同会社 | |||
クリニカル・リサーチ統括部 | |||
東京都渋谷区代々木3丁目22-7 | |||
- | |||
clinical-trials@pfizer.com,お問合せにはe-Mailにて返信いたしますので,@Pfizer.comドメインからの受信およびURL付きメールの受信を許可する設定にしてください。 |
2020年01月20日 |
あり |
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2020年03月19日 | |||
本治験は,中等症から重症の血友病B成人男性患者(FIX:C 2%以下)を対象としてPF-06838435(遺伝子治療)の有効性および安全性を評価する。この遺伝子治療は,遺伝物質を細胞に導入し,第IX因子の欠測または機能不全を補うように設計されている。本治験には,先行するリードイン試験(C0371004試験)で6ヵ月以上FIX製剤による定期補充療法を実施した被験者を適格とし,組み入れる。治験薬の単回静脈内投与後6年間にわたり評価する。本治験の主要目的は,遺伝子治療後の年間出血率(ABR)をリードイン試験における定期補充療法と比較することである。 | |||
3 | 3 | ||
2020年03月16日 | |||
2020年03月16日 | |||
2029年11月30日 | |||
55 | |||
介入研究 | Interventional | ||
非盲検,単群 |
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治療 |
treatment purpose |
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/ | 日本/アジア(日本以外)/北米/欧州/オセアニア | Japan/Asia except Japan/North America/Europe/Oceania | |
/ | ・本試験のスクリーニング来院時の同意取得前に,リードイン試験(C0371004試験)で6ヵ月以上のFIX製剤による定期補充療法を完了している男性 |
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/ | ・抗AAV Spark100中和抗体(nAb)の抗体価が規定した閾値の1:1以上 |
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/ | 18歳以上 |
18age old over |
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/ | 65歳以下 |
65age old under |
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/ | 男性 |
Male |
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/ | 中等症から重症の血友病B(循環血中血液凝固第IX因子活性が2%以下) | ||
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/ | 試験対象薬剤等 一般的名称等:Fidanacogene elaparvovec 薬剤・試験薬剤:Fidanacogene elaparvovec 薬効分類コード:--- その他 用法・用量、使用方法:PF-06838435/ fidanacogene elaparvovec 遺伝子治療 対象薬剤等 一般的名称等:- 薬剤・試験薬剤: 薬効分類コード: 用法・用量、使用方法:- |
investigational material(s) Generic name etc : INN of investigational material : Fidanacogene elaparvovec Therapeutic category code : --- Other Dosage and Administration for Investigational material : |
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/ | 有効性 全出血の年間出血率(ABR)[PF-06838435投与後12週から15ヵ月まで] |
efficacy | |
/ | 安全性 有効性 その他 ・治療を要した出血のABR[治験薬投与後12週から15ヵ月まで] ・年間FIX製剤の投与頻度[治験薬投与後12週から15ヵ月まで] ・定常状態時の循環血中FIC活性(FIX:C)[治験薬投与後12週から15ヵ月まで] ・年間FIX製剤使用量[治験薬投与後12週から15ヵ月まで] ・特定の種類の出血事象の年間発現数:自然出血および外傷性出血,治療を要しない出血[治験薬投与後12週から15ヵ月まで] ・標的関節の出血の発現頻度[治験薬投与後12週から15ヵ月まで] ・出血が発現しなかった被験者の割合[治験薬投与後12週から15ヵ月まで] ・血友病関節健康スコア(HJHS)評価法による関節の評価の変化[治験薬投与後12ヵ月] ・PRO尺度:Hemophilia Quality of Life (Haem-A-QoL)の身体の健康ドメイン[治験薬投与後12ヵ月] ・PRO尺度:Hemophilia Activities List (HAL) の下肢の複雑な動作の要素スコア[治験薬投与後12ヵ月] ・全出血の年間出血率(ABR)[治験薬投与後15ヵ月から24ヵ月,24ヵ月から後は年1回,6年間のフォローアップ全体] ・定常状態時の循環血中FIX活性(FIX:C)[治験薬投与後15ヵ月から24ヵ月,24ヵ月から後は年1回,6年間のフォローアップ全体] ・年間FIX製剤の投与頻度[治験薬投与後15ヵ月から24ヵ月,24ヵ月から後は年1回,6年間のフォローアップ全体] ・治療を要した出血のABR[治験薬投与後15ヵ月から24ヵ月,24ヵ月から後は年1回,6年間のフォローアップ全体] ・年間FIX製剤使用量[治験薬投与後15ヵ月から24ヵ月,24ヵ月から後は年1回,6年間のフォローアップ全体] ・特定の種類の出血事象の年間発現数:自然出血および外傷性出血,治療を要しない出血[治験薬投与後15ヵ月から24ヵ月,24ヵ月から後は年1回,6年間のフォローアップ全体] ・血友病関節健康スコア(HJHS)[年1回,6年間] ・標的関節の出血の発現頻度[治験薬投与後15ヵ月から24ヵ月,24ヵ月から後は年1回,6年間のフォローアップ全体] ・PRO尺度:Hemophilia Quality of Life (Haem-A-QoL)の身体の健康ドメイン[年1回,6年間] ・PRO尺度:Hemophilia Activities List (HAL) の下肢の複雑な動作の要素スコア[年1回,6年間] ・治験期間中に収集したすべてのAEの発現頻度および重症度[治験薬投与後6年間] |
safety efficacy other |
再生医療等製品 | regenerative medical product | |||
Fidanacogene elaparvovec | Fidanacogene elaparvovec | |||
PF-06838435/ fidanacogene elaparvovec 遺伝子治療 | ||||
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参加募集終了 | completed | |
/ | 実施中 |
progressing |
ファイザーR&D合同会社 | ||
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奈良県立医科大学附属病院治験審査委員会 | ||
奈良県橿原市四条町840番地 | ||
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承認 | approved |
国立研究開発法人 国立成育医療研究センター 治験審査委員会 | ||
東京都世田谷区大蔵2-10-1 | ||
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承認 | approved |
有 | presence | |
NCT03861273 | ||
ClinicalTrials.gov | ClinicalTrials.gov | |
JapicCTI-205228 | ||
有 | Yes | ||
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設定されていません |
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