臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)

研究の種別		使用成績調査
治験の区分
初回公表日		平成30年6月1日
最終公表日		平成30年12月17日
中止年月日
試験終了日または中止日
試験の名称		リュープロレリン酢酸塩注射用キット11.25 mg　特定使用成績調査「全例調査：球脊髄性筋萎縮症（SBMA）」
簡易な試験の名称		リュープロレリン酢酸塩注射用キット11.25 mg　特定使用成績調査「全例調査：球脊髄性筋萎縮症（SBMA）」
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の氏名
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の所属機関
試験の概要		本調査で使用される薬剤はリュープロレリン酢酸塩注射用キット11.25 mgであり、球脊髄性筋萎縮症（SBMA）患者への使用について調査される。本調査は観察試験（非介入）であり、日常診療の使用実態下でのリュープロレリン酢酸塩注射用キット11.25 mgの長期使用時の安全性及び有効性を検討する。予定症例数はおよそ300例である。本調査は日本の複数の医療機関で実施される。
試験のフェーズ		N/A
疾患名		球脊髄性筋萎縮症
被験者募集状況		参加募集中
医薬品等の一般名称		リュープロレリン酢酸塩
販売名
IRBの名称		-
認定番号

管理的事項

試験等の種別	使用成績調査
治験の区分
登録日	2018年12月17日
jRCT番号	jRCT1080223924

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

試験の名称 / Scientific Title（Acronym）		リュープロレリン酢酸塩注射用キット11.25 mg　特定使用成績調査「全例調査：球脊髄性筋萎縮症（SBMA）」	Specified Drug-Use Survey of Leuprorelin Acetate Injection Kit 11.25 mg "All-Case Investigation: Spinal and bulbar muscular atrophy (SBMA)"
簡易な試験の名称 / Public Title（Acronym）		リュープロレリン酢酸塩注射用キット11.25 mg　特定使用成績調査「全例調査：球脊髄性筋萎縮症（SBMA）」	Specified Drug-Use Survey of Leuprorelin Acetate Injection Kit 11.25 mg "All-Case Investigation: Spinal and bulbar muscular atrophy (SBMA)"

（２）治験責任医師等に関する事項

科学的な内容の問合せ先 Contact for Scientific Queries	氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Scientific Queries
	問合せ部署名 / Department Name for Contact
	連絡先住所 / Address
	連絡先電話番号 / Phone Number
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address

一般的な問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Public Queries	武田薬品工業株式会社	Takeda Pharmaceutical Company Limited
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	臨床試験情報お問合せ窓口	Contact for Clinical Trial Information
	連絡先住所 / Address	https://www.takeda.co.jp/contact/form/jp/form/	https://www.takeda.co.jp/contact/form/jp/form/
	連絡先電話番号 / Phone Number
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address

承認日 / Date of Approval by IRB

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

データマネジメント担当機関
データマネジメント担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

モニタリング担当機関
モニタリング担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

統計解析担当機関
統計解析担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

研究・開発計画支援担当機関
研究・開発計画支援担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

調整・管理実務担当機関
調整・管理実務担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

その他の研究を総括する者	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職
	Secondary Sponsor の該当性

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無

試験実施施設 / Examination Facility		本剤をSBMA患者に使用するすべての医療機関	All medical institutions where SBMA patients are treated with this drug.

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

試験の概要 / Brief Summary		本調査で使用される薬剤はリュープロレリン酢酸塩注射用キット11.25 mgであり、球脊髄性筋萎縮症（SBMA）患者への使用について調査される。本調査は観察試験（非介入）であり、日常診療の使用実態下でのリュープロレリン酢酸塩注射用キット11.25 mgの長期使用時の安全性及び有効性を検討する。予定症例数はおよそ300例である。本調査は日本の複数の医療機関で実施される。	The drug being tested in this survey is called leuprorelin acetate injection kit 11.25 mg. This injection kit is being tested to treat people who have SBMA. This survey is an observational (non-interventional) study and will look at the long-term safety and efficacy of the leuprorelin acetate injection kit 11.25 mg in the routine clinical setting. The planned number of observed patients will be approximately 300. This multi-center observational trial will be conducted in Japan.
試験のフェーズ / Phase		N/A	N/A
第1被験者登録・組み入れ日 / Date of First Enrolment
予定試験期間（開始日）		2017年11月02日
予定試験期間（終了日）		2025年08月31日
目標症例数 / Target Sample Size		300
試験の種類 / Study Type		観察研究	Observational
試験等のデザイン Study Design	試験のデザイン / Study Design	製造販売後調査	Post-marketing surveillance
試験等のデザイン Study Design	試験の目的 / Objective
試験実施国・地域 / Countries / Regions of Recruitment
研究対象者の適格基準 Key inclusion & exclusion criteria	適格基準 / Inclusion Criteria	本剤が投与されたSBMA患者	All SBMA patients who have been confirmed as receiving the drug
	除外基準 / Exclusion Criteria	なし	None
	適格基準：年齢（下限） / Minimum Age	下限なし	No limit
	適格基準：年齢（上限） / Maximum Age	上限なし	No limit
	適格基準：性別 / Gender	男性・女性	Both
疾患名 / Health Condition or Problem Studied		球脊髄性筋萎縮症	Spinal and bulbar muscular atrophy
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
介入の内容 / Intervention(s)		試験対象薬剤等一般的名称等：リュープロレリン酢酸塩薬剤・試験薬剤：薬効分類コード：249 その他のホルモン剤（抗ホルモン剤を含む。）用法・用量、使用方法：12週に1回リュープロレリン酢酸塩として11.25 mgを皮下に投与する（最長8年）。患者は日常診療の使用実態下で介入を受ける。	investigational material(s) Generic name etc : Leuprorelin Acetate INN of investigational material : Therapeutic category code : 249 Other hormone preparations (including antihormone preparations) Dosage and Administration for Investigational material : Leuprorelin Acetate Injection Kit 11.25 mg, every 12 weeks subcutaneously, for up to at most 8 years. Participants received interventions as part of routine medical care.
介入コード / Code
介入キーワード / Keyword
評価項目・方法：主要な評価項目 / Primary Outcome		副作用の発現率副作用とは投与された薬物に関連する有害事象を指す。本剤投与開始時から本剤投与開始1年後（投与回数が4回以下で中止の場合、最終投与日から3ヵ月後）までに副作用が発現した調査対象者の割合を報告する。評価期間：1年まで重篤な有害事象の発現率本剤投与開始時から本剤投与開始1年後（投与回数が4回以下で中止の場合、最終投与日から3ヵ月後）までに重篤な有害事象が発現した調査対象者の割合を報告する。評価期間：1年まで	Percentage of Participants who had One or More Adverse Drug Reactions Adverse drug reaction refers to adverse events related to administered drug. Percentage of participants who have the adverse drug reactions that occurred between initiation of treatment with the drug and 1 year after the start of treatment with the drug (or 3 months after the last dose of the drug if the treatment was discontinued within the first four doses) will be reported. Timeframe; Up to 1 Year Percentage of Participants who had One or More Serious Adverse Events Percentage of participants who have the serious adverse events that occurred between initiation of treatment with the drug and 1 year after the start of treatment with the drug (or 3 months after the last dose of the drug if the treatment was discontinued within the first four doses) will be reported. Timeframe; Up to 1 Year
評価項目・方法：副次的な評価項目 / Secondary Outcome		「死亡」イベントの非発現率最終評価時点（最長8年）において、「死亡」イベントが起こらなかった調査対象者の割合を報告する。評価期間：最終評価時点（最長8年）「入院を要する肺炎」イベントの非発現率最終評価時点（最長8年）において、「入院を要する肺炎」イベントが起こらなかった調査対象者の割合を報告する。評価期間：最終評価時点（最長8年）「死亡」及び「入院を要する肺炎」の複合イベントの非発現率最終評価時点（最長8年）において、「死亡」及び「入院を要する肺炎」の複合イベントが起こらなかった調査対象者の割合を報告する。評価期間：最終評価時点（最長8年）「嚥下障害」イベントの非発現率最終評価時点（最長8年）において、「嚥下障害」イベントが起こらなかった調査対象者の割合を報告する。評価期間：最終評価時点（最長8年）	Percentage of Participants without Death Event Percentage of participants without events of death at final assessment point (up to 8 years from initiation of treatment) will be reported. Timeframe; At final assessment point (up to 8 years) Percentage of Participants without Pneumonia Requiring Hospitalization Event Percentage of participants without events of pneumonia requiring hospitalization at final assessment point (up to 8 years from initiation of treatment) will be reported. Timeframe; At final assessment point (up to 8 years) Percentage of Participants without Composite Events of Death and Pneumonia Requiring Hospitalization Percentage of participants without composite events of death and pneumonia requiring hospitalization at final assessment point (up to 8 years from initiation of treatment) will be reported. Timeframe; At final assessment point (up to 8 years) Percentage of Participants without Dysphagia Events Percentage of participants without events of dysphagia at final assessment point (up to 8 years from initiation of treatment) will be reported. Timeframe; At final assessment point (up to 8 years)

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

試験対象薬剤等 / Investigational Material

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無

（２）試験等の進捗状況


被験者募集状況 / Recruitment Status	参加募集中	recruiting
試験の現状 / Study Status
主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

研究対象者への補償の有無
補償の内容	保険への加入の有無
	保険の補償内容
	保険以外の補償の内容

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

試験実施者	武田薬品工業株式会社
Primary Sponsor	TAKEDA PHARMACEUTICAL COMPANY LTD.

共同開発者
Secondary Sponsor
契約締結の有無
契約締結日
物品提供の有無
物品提供の内容
役務提供の有無
役務提供の内容

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

組織名称 / Name of Funding Organization
研究費の名称 / Name of Research Funding

６　IRBの名称等

名称 / Name of IRB	-	-
住所 / Address of IRB
電話番号 / Phone Number of IRB
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB
審査の状況 / Status of IRB Review

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の登録機関 / Other Registries
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	JapicCTI-183981
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる試験等
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

IPD共有に関する計画 / Plan to Share IPD
IPD共有に関する計画の詳細 / Plan Description

（５）全体を通しての補足事項等

関連の試験番号とその名称 / Related Study ID Number and Its Name
その他 / Other		試験実施地域 : 日本試験の目的 : 本調査は、日常診療の使用実態下におけるSBMA患者に対する本剤の長期使用時の安全性及び有効性を検討する。試験の現状 : 実施中関連ＩＤ名称 : Takeda Study ID 関連ＩＤ番号 : Leuprorelin-5004 関連ＩＤ名称 : Clinicaltrials.gov Registry ID 関連ＩＤ番号 : NCT03555578	Region : Japan Objectives of the study : The purpose of this survey is to evaluate the long-term safety and efficacy of leuprorelin acetate injection kit 11.25 mg in patients with spinal and bulbar muscular atrophy (SBMA) in the routine clinical setting. Study status : On-going Related ID Name : Takeda Study ID Related ID number : Leuprorelin-5004 Related ID Name : Clinicaltrials.gov Registry ID Related ID number : NCT03555578
関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） Related Information(e.c. package insert for existing medicine)	名称 / Name
	URL
	上記情報の簡易的な説明 / Brief Description

添付書類

2-1 その他の添付資料１		設定されていません
2-2 その他の添付資料２		設定されていません

変更履歴

種別	公表日
変更	平成30年12月17日	(当画面)	変更内容
変更	平成30年8月10日	詳細	変更内容
変更	平成30年8月10日	詳細	変更内容
変更	平成30年6月1日	詳細	変更内容
新規登録	平成30年6月1日	詳細

変更履歴一覧トップ画面

管理的事項

１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

（２）治験責任医師等に関する事項

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

３ 試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

６ IRBの名称等

７ その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類

変更履歴

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

６　IRBの名称等

７　その他の事項