臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 非特定臨床研究 | ||
| 令和5年1月31日 | ||
| イソ吉草酸血症に対するグリシン投与の効果 | ||
| イソ吉草酸血症に対するグリシン投与の有効性 | ||
| 知念 安紹 | ||
| 琉球大学病院 | ||
| イソ吉草酸血症ではロイシン代謝過程のイソバレリルCoA脱水素酵素欠損(IVD)によりイソ吉草酸が体内に蓄積し、これとグリシンが抱合しイソ吉草酸グリシンとなって尿中に排泄され、イソ吉草酸の量が軽減される。急性期のみならず維持療法において良好な全身管理が期待される。 | ||
| N/A | ||
| イソ吉草酸血症 | ||
| 募集中 | ||
| グリシン | ||
| グリシン (JP18) <US> | ||
| 琉球大学臨床研究倫理審査委員会 | ||
| CRB7200001 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 非特定臨床研究 |
|---|---|
| 登録日 | 令和5年1月20日 |
| jRCT番号 | jRCT1071220102 |
１ 臨床研究の実施体制に関する事項及び臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
１ 臨床研究の実施体制に関する事項及び臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
（１）研究の名称
| イソ吉草酸血症に対するグリシン投与の効果 | Therapeutic response to supplementation with glycine for isovaleric acidemia | ||
| イソ吉草酸血症に対するグリシン投与の有効性 | Therapeutic effect to supplementation with glycine for isovaleric acidemia | ||
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
| 知念 安紹 | Chinen Yasutsugu | ||
| 90305201 | |||
| / | 琉球大学病院 | University of the Ryukyus Hospital | |
| 小児科 | |||
| 903-0215 | |||
| / | 沖縄県中頭郡西原町字上原207 | 207, Uehara, Nishihara, Okinawa, Japan | |
| 098-895-1154 | |||
| ychinen@med.u-ryukyu.ac.jp | |||
| 知念 安紹 | Chinen Yasutsugu | ||
| 大学院医学研究科 育成医学講座 | Graduate School of Medicine, University of the Ryukyus | ||
| 大学院医学研究科 育成医学講座 | |||
| 903-0215 | |||
| 沖縄県中頭郡西原町字上原207 | 207, Uehara, Nishihara, Okinawa, Japan | ||
| 098-895-1154 | |||
| 098-895-1418 | |||
| ychinen@med.u-ryukyu.ac.jp | |||
| 知念 安紹 | |||
| あり | |||
| 平成29年2月20日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている | |||
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 琉球大学 | ||
| 知念 安紹 | ||
| 90305201 | ||
| 大学院医学研究科 育成医学講座 | ||
| 琉球大学 | ||
| 吉田 朝秀 | ||
| 20363682 | ||
| 周産母子センター | ||
| 非該当 | |||
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
| 多施設共同研究の該当の有無 | なし |
|---|
２ 臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）臨床研究の目的及び内容
（１）臨床研究の目的及び内容
| イソ吉草酸血症ではロイシン代謝過程のイソバレリルCoA脱水素酵素欠損(IVD)によりイソ吉草酸が体内に蓄積し、これとグリシンが抱合しイソ吉草酸グリシンとなって尿中に排泄され、イソ吉草酸の量が軽減される。急性期のみならず維持療法において良好な全身管理が期待される。 | |||
| N/A | |||
| 2020年04月30日 | |||
| 2023年03月31日 | |||
| 2 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| ヒストリカルコントロール | historical control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 平成18年3月から令和5年3月の期間に琉球大学医学部附属病院においてイソ吉草酸血症と診断された症例 | Patients diagnosed with isovaleric acidemia between March 2006 and March 2023 are able to attend the University of the Ryukyu Hospital. | ||
| 本人または代理人から参加拒否の申し出があった場合は除外する。 | Patients or their representatives request refusal to participate this studay. | ||
| 下限なし | No limit | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 1. プロトコル治療の中止基準（観察は継続） 有害事象の対応によりプロトコル治療の継続が困難と判断された場合 2. 試験の中止基準 ①研究対象者から同意撤回の申し出があった場合 ②登録後に適格性を満たしていない事が判明した場 合 ③試験全体が中止された場合 |
|||
| イソ吉草酸血症 | Isovaleric acidemia | ||
| C538167 | |||
| 有機酸代謝異常 | abnormal metabolism of organic acid | ||
| あり | |||
| 試験開始前に説明同意書を取得し、病歴・身体所見・画像・血液検査等を実施する。グリシン投与量はグリシン100~250mg/kg/dayより開始し、全身状態が安定しているのを確認し適宜減量を行い、調整する。 | After taking informed consent, study items such as medical history, physical findings, imaging tests, and blood tests are performed. Glycine dosage should be started at 100~250 mg/kg/day, and the dosage should be reduced and adjusted as necessary after confirming that the patient's general condition is stable. | ||
| D046650 | |||
| イソ吉草酸血症 | Isovaleric acidemia | ||
| 急性代謝性発作の回数 | Number of acute metabolic crisis | ||
| 血液アシドーシスの程度、知能検査、血中生化学項目：アンモニア、グリシン、遊離カルニチン、イソ吉草酸カルニチン | Degree of blood acidosis, intelligence testing, blood biochemicals: ammonia, glycine, free carnitine. | ||
（２）臨床研究に用いる医薬品等の概要
（２）臨床研究に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| グリシン | |||
| グリシン (JP18) <US> | |||
| D00011 (日本薬局方収載医薬品) | |||
| グリシン | |||
| 京都府 京都市 | |||
３ 臨床研究の実施状況の確認に関する事項
３ 臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| なし |
（２）臨床研究の進捗状況
（２）臨床研究の進捗状況
2020年04月30日 |
||
2020年04月30日 |
||
| / | 募集中 |
Recruiting |
| / | ||
４ 臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| なし | ||
| なし | ||
| なし | ||
５ 臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該臨床研究に対する関与に関する事項等
５ 臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| なし | ||
| なし | ||
| なし | ||
（２）臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
（２）臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 琉球大学臨床研究倫理審査委員会 | University of the Ryukyus Clinical Research Review Board | |
| CRB7200001 | ||
| 沖縄県中頭郡西原町字千原１番地 | 1 Senbaru, Nishihara, Okinawa, Japan , Okinawa, Okinawa, Okinawa | |
| 098-895-1542 | ||
| krinken@acs.u-ryukyu.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
| 無 | No | |
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | |||
| なし | none | ||
| なし | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
（４）全体を通しての補足事項等
（４）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |