臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 観察研究 | ||
| 令和6年4月25日 | ||
| 令和6年12月6日 | ||
| 国内の血液凝固第VIII因子欠乏患者におけるエフアネソクトコグ・アルファの多施設前向き観察研究 | ||
| 国内の血液凝固第VIII因子欠乏患者におけるエフアネソクトコグ・アルファの多施設前向き観察研究 | ||
| 木谷 曜子 | ||
| サノフィ株式会社 | ||
| 本研究の目的は、国内の血液凝固第VIII因子（FVIII）欠乏患者を対象とし、実臨床におけるエフアネソクトコグ アルファ（遺伝子組換え）の安全性及び有用性を検討することである。 | ||
| N/A | ||
| 血液凝固第VIII因子欠乏患者 | ||
| 募集中 | ||
| エフアネソクトコグ アルファ（遺伝子組換え） | ||
| オルツビーオ®静注用 | ||
| 特定非営利活動法人 全国臨床研究協議会 倫理審査委員会 | ||
| 17000103 | ||
管理的事項
| 研究の種別 | 観察研究 |
|---|---|
| 登録日 | 令和6年12月4日 |
| jRCT番号 | jRCT1031240049 |
１ 臨床研究の実施体制に関する事項及び臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
| 国内の血液凝固第VIII因子欠乏患者におけるエフアネソクトコグ・アルファの多施設前向き観察研究 | Efanesoctocog Alfa Multicenter Prospective Observational Study in patients with factor VIII deficiency in Japan | ||
| 国内の血液凝固第VIII因子欠乏患者におけるエフアネソクトコグ・アルファの多施設前向き観察研究 | Efanesoctocog Alfa Multicenter Prospective Observational Study in patients with factor VIII deficiency in Japan | ||
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
| 木谷 曜子 | Kidani Yoko | ||
| / | サノフィ株式会社 | Sanofi K.K. | |
| スペシャルティケアメディカル本部 希少血液疾患メディカル部 | |||
| 163-1488 | |||
| / | 東京都新宿区西新宿3丁目20-2 東京オペラシティタワー | Tokyo opera city tower,3-20-2,Nishi Shinjuku,Shinjuku-ku,Tokyo | |
| 03-6301-3000 | |||
| X-ceedstudy@sanofi.com | |||
| 小西 郁恵 | Konishi Ikue | ||
| シミック株式会社 | CMIC Co.,Ltd. | ||
| 臨床事業本部 | |||
| 105-0023 | |||
| 東京都港区芝浦1-1-1 浜松町ビルディング | Hamamatsucho Building,1-1-1,Shibaura,Minato-ku,Tokyo | ||
| 03-6779-8000 | |||
| X-ceed_jimu@cmic.co.jp | |||
| 令和6年4月12日 | |||
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
| 多施設共同研究の該当の有無 | あり |
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|---|---|---|---|
| / | 産業医科大学 |
University of Occupational and Environmental Health |
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| 令和6年4月12日 | |||
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|---|---|---|---|
| / | 成田赤十字病院 |
Japanese Red Cross Narita Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | やすまゆファミリークリニック |
YASUMAYU FAMILY CLINIC |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 埼玉県立小児医療センター |
Saitama Prefectural Children's Medical Center |
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|---|---|---|---|
| / | 石川県立中央病院 |
Ishikawa Prefectural Central Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 長野赤十字病院 |
Nagano Red Cross Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 兵庫医科大学病院 |
Hyogo Medical University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 愛媛大学医学部附属病院 |
Ehime University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 浜松医療センター |
Hamamatsu Medical center |
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|---|---|---|---|
| / | 京都第一赤十字病院 |
Japanese Red Cross Society Kyoto Daiichi Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 宮城県立こども病院 |
Miyagi Children's Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 関西医科大学 |
Kansai Medical University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 姫路赤十字病院 |
Japanese Red Cross Society Himeji Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 静岡こども病院 |
Shizuoka Children’s Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 群馬大学医学部附属病院 |
Gunma University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 南部医療センター |
Nanbu Medical Center & Children’s Medical Center |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 仙台医療センター |
National Hospital Organization Sendai Medical Center |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 広島大学病院 |
Hiroshima University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 高知医療センター |
Kochi Health Sciences Center |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人 国立病院機構 大阪医療センター |
National Hospital Organization Osaka National Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 名古屋大学医学部附属病院 |
Nagoya University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 東京医科大学病院 |
Tokyo Medical University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人 神奈川県立病院機構 神奈川県立こども医療センター |
Kanagawa Children’s Medical Center |
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|---|---|---|---|
| / | 大分大学 |
Oita University |
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|---|---|---|---|
| / | 九州大学 |
Kyushu University |
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|---|---|---|---|
| / | 千葉大学医学部附属病院 |
Chiba University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 長野県立こども病院 |
Nagano Children's Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 学校法人北里研究所 北里大学病院 |
Kitasato University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人神戸市民病院機構 神戸市立医療センター中央市民病院 |
Kobe City Medical Center General Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 医療法人財団 荻窪病院 |
Ogikubo Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 九州医療センター |
National Hospital Organization Kyushu Medical Center |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 奈良県立医科大学附属病院 |
Nara Medical University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 長崎大学病院 |
Nagasaki University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 滋賀医科大学医学部附属病院 |
Shiga University of Medical Science Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人市立東大阪医療センター |
Higashiosaka City Medical Center |
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|---|---|---|---|
| / | 日本大学医学部附属板橋病院 |
Nihon University Itabashi Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 上本町ぼく小児科 |
UEHONMACHI BOKU CHILDREN’S CLINIC |
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|---|---|---|---|
| / | 聖マリアンナ医科大学病院 |
ST.MARIANNA UNIVERSITY HOSPITAL |
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|---|---|---|---|
| / | 聖マリアンナ医科大学横浜市西部病院 |
St.Marianna University Yokohama Seibu Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 金沢大学附属病院 |
Kanazawa University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 札幌徳洲会病院 |
Sapporo Tokushukai Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 北朝霞・朝霞台えきまえエスエスこどもクリニック |
Kitaasaka / Asakadai Station SS Children's Clinic |
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|---|---|---|---|
| / | 久留米大学 |
Kurume University |
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２ 臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）臨床研究の目的及び内容
| 本研究の目的は、国内の血液凝固第VIII因子（FVIII）欠乏患者を対象とし、実臨床におけるエフアネソクトコグ アルファ（遺伝子組換え）の安全性及び有用性を検討することである。 | |||
| N/A | |||
| 2024年04月26日 | |||
| 2024年06月04日 | |||
| 2024年04月26日 | |||
| 2029年04月30日 | |||
| 150 | |||
| 観察研究 | Observational | ||
| なし | none | ||
| 1. 本研究の目的を理解して、研究参加に関し、文書で同意した患者 ※患者が16歳未満の場合、あるいは、中学校等の課程を修了している又は16歳以上18歳未満で、十分な判断能力を有すると判断されない場合は、代諾者の同意とする。 2. 血液凝固第 VIII 因子欠乏患者でエフアネソクトコグ アルファの投与を予定しているか、又は過去 8 カ月（240 日）以内に投与を開始した患者 ※年齢、性別、血友病の重症度（FVIIIの活性値）、FVIIIの投与経験、過去のインヒビターの有無は問わない。 |
1.Patients who understand the purposes and risks of this study and voluntarily give written informed consent to participate in this study *If the patient is under 16 years of age, or if the patient has completed junior high school or is 16<= and <18 years of age and is judged to have insufficient judgment capability, the consent of the legal representative shall be obtained. 2.Patients with coagulation factor VIII deficiency who are scheduled to receive efanesoctocog alfa or have started treatment within the past 8 months (240 days) *Regardless of age, sex, hemophilia severity (FVIII activity), prior FVIII treatment, and presence of previous inhibitors. |
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| インフォームド・コンセントを提供できない、又は提供する意志がない患者 | Patients unable or unwilling to provide informed consent | ||
| 下限なし | No limit | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 以下の理由のいずれかに該当する場合、研究責任者又は分担者は、研究対象者の本研究参加を中止する。 · 研究対象者が研究参加の同意を撤回する場合 · 研究責任者又は分担者が医学的理由で研究対象者の本研究参加中止を判断した場合 · 本剤の定期補充療法を中止し、4 週間以上他の製剤に変更した場合（研究対象者が出血時補充療法として本剤を使用する場合は、この限りでない。） もし研究対象者が本研究の観察期間を完了する前に、本研究参加が中止となった場合、その理由を全て eCRF に記録する。本研究の一部として、中止した研究対象者から収集した全ての情報は原則解析のために保持する。 研究対象者は、受けることができる医療や治療に関して何の制限も受けることなく、いつでも本研究への参加の同意を撤回することができる。研究責任者又は分担者は、研究対象者から同意撤回の申し出があった場合は、同意撤回書に署名及び署名日の記載を依頼するとともに、これまで得られたデータの利用許諾について確認を行う。研究責任者又は分担者は、同意撤回書に同意撤回を確認した日付及び署名を記載するとともに、同意撤回を確認した旨を診療録に記録する。同意撤回があった研究対象者のデータについては、データの利用について研究対象者から許可が得られなかった場合は全て解析対象から除外する。 |
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| 血液凝固第VIII因子欠乏患者 | Patients with blood coagulation factor VIII deficiency | ||
| エフアネソクトコグ アルファ（遺伝子組換え第Ⅷ因子製剤） | efanesoctocog alfa : recombinant Factor VIII | ||
| なし | |||
| 実臨床における本剤の安全性情報の収集、評価 | To collect and assess the safety information of efanesoctocog alfa in clinical practice | ||
| ・定期補充療法における評価 ・定期補充療法時の出血の評価 ・定期補充療法及び出血時補充療法中の患者における急性出血治療の評価 ・周術期の評価 ・有害事象（AE） ・患者の生活の質（QOL）への影響 |
-Assessment of prophylaxis treatment -Assessment of bleeding during prophylaxis treatment -Assessment of treatment for acute bleeding in patients during prophylaxis therapy and on demand therapy -Assessment during perioperative period -Adverse events (AEs) -Impact on Quality of Life (QOL) of patients |
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（２）臨床研究に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| エフアネソクトコグ アルファ（遺伝子組換え） | |||
| オルツビーオ®静注用 | |||
| 30500AMX00262000、30500AMX00263000等 | |||
| サノフィ株式会社 | |||
| 東京都 新宿区西新宿３丁目20-2 東京オペラシティタワー | |||
３ 臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（２）臨床研究の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| なし | ||
５ 臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| サノフィ株式会社 | ||
| サノフィ株式会社 | ||
| Sanofi K.K. | ||
（２）臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 特定非営利活動法人 全国臨床研究協議会 倫理審査委員会 | Japan Conference of Clinical Research EC | |
| 17000103 | ||
| 東京都豊島区南池袋1-13-23 | 1-13-23,minamiikebukuro,toshima-ku,Tokyo, Tokyo | |
| 03-6868-7022 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
（１）臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |