臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 観察研究 | ||
| 令和5年11月25日 | ||
| 抗エミシズマブ抗体と血漿中エミシズマブ濃度及び各種凝固検査値との関連性を評価する多機関共同臨床研究 | ||
| 該当なし | ||
| 野上 恵嗣 | ||
| 奈良県立医科大学附属病院 | ||
| APTT 延長，出血頻度の増加等により血漿中エミシズマブ濃度の低下を疑う先天性血友病A及び後天性血友病A 患者において，抗エミシズマブ抗体と血漿中エミシズマブ濃度及び各種凝固検査値との関連性を評価する。 | ||
| N/A | ||
| 先天性血友病A患者及び後天性血友病A患者 | ||
| 募集前 | ||
| エミシズマブ（遺伝子組換え） | ||
| ヘムライブラ®皮下注 | ||
| NPO法人MINS研究倫理審査委員会 | ||
| MINS-REC-230233 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 観察研究 |
|---|---|
| 登録日 | 令和5年11月24日 |
| jRCT番号 | jRCT1031230480 |
１ 臨床研究の実施体制に関する事項及び臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
１ 臨床研究の実施体制に関する事項及び臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
（１）研究の名称
| 抗エミシズマブ抗体と血漿中エミシズマブ濃度及び各種凝固検査値との関連性を評価する多機関共同臨床研究 | Multi-center clinical study to describe the relationship between anti-emicizumab antibodies and plasma emicizumab concentration and various coagulation tests | ||
| 該当なし | NA (NA) | ||
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
| 野上 恵嗣 | Keiji Nogami | ||
| / | 奈良県立医科大学附属病院 | Nara Medical University Hospital | |
| 小児科 | |||
| 634-8522 | |||
| / | 奈良県奈良県橿原市四条町840 | 840 Shijo-Cho, Kashihara, Nara | |
| 0744-22-3051 | |||
| roc-noga@naramed-u.ac.jp | |||
| 野上 恵嗣 | Keiji Nogami | ||
| 奈良県立医科大学附属病院 | Nara Medical University Hospital | ||
| 小児科 | |||
| 634-8522 | |||
| 奈良県奈良県橿原市四条町840 | 840 Shijo-Cho, Kashihara, Nara | ||
| 0744-22-3051 | |||
| roc-noga@naramed-u.ac.jp | |||
| 細井 裕司 | |||
| あり | |||
| 令和5年10月5日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている | |||
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 株式会社エスアールエル・メディサーチ | ||
| 樋口 天裕 | ||
| 事業推進本部 データサイエンス部 | ||
| 部長 | ||
| 株式会社エスアールエル・メディサーチ | ||
| 樋口 天裕 | ||
| 事業推進本部 データサイエンス部 | ||
| 部長 | ||
| 株式会社エスアールエル・メディサーチ | ||
| 片倉 義之 | ||
| 品質保証室 | ||
| 室長 | ||
| 株式会社日本科学技術研修所 | ||
| 長谷 和彦 | ||
| 統計ソリューション事業部 クリニカルリサーチサービス部 解析グループ | ||
| 株式会社エスアールエル・メディサーチ | ||
| 佐々木 裕樹 | ||
| 事業推進本部 臨床開発部 | ||
| 西 和彦 | Kazuhiko Nishi | ||
| 中外製薬株式会社 メディカルメディカルアフェアーズ本部 | Medical Affairs Div. Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. | ||
| 本部長 | |||
| 該当 | |||
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
| 多施設共同研究の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 野上 恵嗣 |
Keiji Nogami |
|
|---|---|---|---|
| / | 奈良県立医科大学附属病院 |
Nara Medical University Hospital |
|
小児科 |
|||
634-8522 |
|||
奈良県 橿原市四条町840番地 |
|||
0744-22-3051 |
|||
roc-noga@naramed-u.ac.jp |
|||
荻原 建一 |
|||
奈良県立医科大学附属病院 |
|||
小児科 |
|||
634-8522 |
|||
| 奈良県 橿原市四条町840番地 | |||
0744-22-3051 |
|||
0744-22-4121 |
|||
ogiken55@gmail.com |
|||
| 細井 裕司 | |||
| あり | |||
| 令和5年10月5日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている | |||
２ 臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）臨床研究の目的及び内容
（１）臨床研究の目的及び内容
| APTT 延長，出血頻度の増加等により血漿中エミシズマブ濃度の低下を疑う先天性血友病A及び後天性血友病A 患者において，抗エミシズマブ抗体と血漿中エミシズマブ濃度及び各種凝固検査値との関連性を評価する。 | |||
| N/A | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2027年03月31日 | |||
| 50 | |||
| 観察研究 | Observational | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| その他 | other | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| 血漿中エミシズマブ濃度測定プログラム（以下，測定プログラム）へ血液検体を提出し，研究登録後に前向きに血液検体の採取を行う患者 1) 患者本人又は代諾者から同意説明文書による研究参加の同意が得られている者。小児患者で可能な場合は，本人からインフォームドアセント文書による研究参加の賛意が得られている者 2) 登録時に先天性血友病Aもしくは後天性血友病Aと診断されている者 3) 登録前の測定プログラムへの血液検体提出時に，以下両方の条件を満たしていることを主治医が確認している者 a. 添付文書の効能又は効果，用法及び用量に従ってエミシズマブが投与されている b. APTT 延長，出血頻度の増加等により血漿中エミシズマブ濃度低下の疑いがある 測定プログラムの中央測定機関に血液検体が保管されており，研究登録後に血液検体の採取を行わない患者 1) 研究の内容及び既存試料・情報の使用に関する文書を実施医療機関のホームページ等に掲載し，その間に拒否の意思表示がない者 2) 測定プログラムへの初回検体提出時点で先天性血友病Aもしくは後天性血友病Aと診断されている者 3) 測定プログラムへ提出した血液検体が中央測定機関に保管されており，その血液検体提出時点で以下両方の条件を満たしていることを主治医が確認している者 a.添付文書の効能又は効果，用法及び用量に従ってエミシズマブが投与されている b.APTT 延長，出血頻度の増加等により血漿中エミシズマブ濃度低下の疑いがある |
Patients who have submitted blood samples to the plasma emicizumab concentration measurement program (hereinafter, Measurement Program) and will be collected blood samples prospectively after study enrollment. 1) Informed consent to participate in the study has been obtained from the patient personally or from a legal representative using the Informed Consent Form. If possible, assent to participate in the study will be obtained from pediatric patients personally using the Informed Assent Form. 2) Diagnosis of congenital hemophilia A or acquired hemophilia A at the time of enrollment. 3) Investigator have confirmed both of the following conditions at the time of blood sample submission to the Measurement Program prior to enrollment. a. Recieving emicizumab in accordance with the indications and dosage and administration of the package insert. b. Suspect of having a decreased plasma emicizumab concentration, as evidenced by prolonged APTT and increased bleeding frequency, etc. Patients who have been stored blood samples of the Measurement Program at the central laboratory and will not be collected new blood samples after study enrollment. 1) Patients who have not indicated their refusal during the period when the documents regarding the clinical study and use of existing samples are posted on the website of the medical institution, etc. 2) Diagnosis of congenital hemophilia A or acquired hemophilia A at the time of initial sample submission to the Measurement Program. 3) Blood samples submitted to the Measuremtn Program are stored at the central laboratoy, and investigator have confirmed both of the following conditions at the time of blood sample submission to the Measurement Program. a. Recieving emicizumab in accordance with the indications and dosage and administration of the package insert. b. Suspect of having a decreased plasma emicizumab concentration, as evidenced by prolonged APTT and increased bleeding frequency, etc. |
||
| 1) 先天性血友病A及び後天性血友病A以外の遺伝性又は後天性出血障害がある者 2) 本研究の対象として好ましくないと研究責任（分担）医師が判断した者 |
1) Inherited or acquired bleeding disprder other than congenital hemophilia A and acquired hemophilia A 2) In the judge of the investigator, patient would be unsuitable for study participation |
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| 下限なし | No limit | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| ・患者又は代諾者が同意を撤回した場合 ・患者が何らかの医学的状態を有しており，安全性の理由により，研究の継続が困難であると研究責任医師， 研究分担医師が判断した場合 |
|||
| 先天性血友病A患者及び後天性血友病A患者 | Congenital hemophilia A and acquired hemophilia A | ||
| なし | |||
| 抗エミシズマブ抗体が陽性の先天性血友病A及び後天性血友病A患者において，以下の項目の関連性を評価する ・APTT ・血漿中エミシズマブ濃度 ・抗エミシズマブ抗体（抗体価，中和活性の有無） ・血液凝固第 VIII 因子（FVIII）活性（エミシズマブ非反応性；エミシズマブ中和下凝固一段法） ・FVIII 活性（エミシズマブ反応性；ヒト凝固因子を用いた合成基質法） ・FVIII インヒビター力価 ・凝固波形解析 |
The following endpoints will be described in congenital hemophilia A and aquired hemophilia A patients who are suspected of having decreased plasma emicizumab concentrations, as evidenced by prolonged APTT and increased bleeding frequency, etc., and who have tested positive for anti-emicizumab antibodies APTT Anti-emicizumab antibodies (antibody titer and presence of neutralizing activity) - Plasma emicizumab concentration - FVIII activity (emicizumab non-response, one-stage clotting assay of emicizumab-neutralizing activity) - FVIII activity (emicizumab response, chromogenic assay using human coagulation factor) - FVIII inhibitor titer - Clot waveform analysis |
||
| ● 抗エミシズマブ抗体が陰性の先天性血友病 A 及び後天性血友病 A 患者において，以下の項目の関連性を評価する ・APTT ・血漿中エミシズマブ濃度 ・FVIII 活性（エミシズマブ非反応性；エミシズマブ中和下凝固一段法） ・FVIII 活性（エミシズマブ反応性；ヒト凝固因子を用いた合成基質法） ・FVIII インヒビター力価 ・凝固波形解析 ● 抗エミシズマブ抗体陽性患者の抗体価と各種凝固検査，臨床所見の経時的変化 ● 抗エミシズマブ抗体の特性解析 ● 将来の血友病治療薬に関する探索的検討 |
The following endpoints will be described in congenital hemophilia A and aquired hemophilia A patients who are suspected of having decreased plasma emicizumab concentrations, as evidenced by prolonged APTT and increased bleeding frequency, etc., and who have tested negative for anti-emicizumab antibodies - APTT - Plasma emicizumab concentration - FVIII activity (emicizumab non-response, one-stage clotting assay of emicizumab-neutralizing activity) - FVIII activity (emicizumab response, chromogenic assay using human coagulation factor) - FVIII inhibitor titer - Clot waveform analysis Changes over time in anti-emicizumab antibody titers, coagulation tests and clinical findings in anti-emicizumab antidody-positive patients. Characteristic analysis of anti-emicizumab antibodies. Exploratory study on future hemophilia therapeutic drug. |
||
（２）臨床研究に用いる医薬品等の概要
（２）臨床研究に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| エミシズマブ（遺伝子組換え） | |||
| ヘムライブラ®皮下注 | |||
| 23000AMX00451、23000AMX00447、23000AMX00448等 | |||
| 中外製薬株式会社 | |||
| 東京都 中央区日本橋室町2-1-1 | |||
３ 臨床研究の実施状況の確認に関する事項
３ 臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）臨床研究の進捗状況
（２）臨床研究の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|---|---|
| / |
４ 臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| なし | ||
| あり | ||
| 賠償責任保険 | ||
| なし | ||
５ 臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該臨床研究に対する関与に関する事項等
５ 臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| 該当なし | ||
| NA | ||
（２）臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
（２）臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| あり | ||
| 中外製薬株式会社 | CHUGAI PHARMACEUTICAL CO., LTD. | |
| 該当 | ||
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| NPO法人MINS研究倫理審査委員会 | Non-Profit Organization MINS Research Ethics Committee | |
| MINS-REC-230233 | ||
| 東京都渋谷区道玄坂1-15-14 | 1-15-14 Dougenzaka Shibuyaku Tokyo, Tokyo | |
| 03-6416-1868 | ||
| npo-mins@j-irb.com | ||
| なし | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
| Emi-ADA Study_アセント文書_8~15歳_B版.pdf | |
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