臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 特定臨床研究 | ||
| 令和3年3月4日 | ||
| 令和6年2月14日 | ||
| 先天性グリコシル化異常症患者を対象とした乳糖補充療法の有効性及び安全性を評価する非無作為化、単群、多施設共同試験 | ||
| 先天性グリコシル化異常症に対する乳糖補充試験 | ||
| 前垣 義弘 | ||
| 鳥取大学医学部附属病院 | ||
| 先天性グリコシル化異常症患者を対象として、乳糖を単独投与した際の有効性、安全性及び忍容性を評価する。 | ||
| 2-3 | ||
| 先天性グリコシル化異常症 | ||
| 募集終了 | ||
| 乳糖水和物 | ||
| 乳糖｢ホエイ｣CF（結晶） | ||
| 鳥取大学医学部附属病院臨床研究審査委員会 | ||
| CRB6200003 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 特定臨床研究 |
|---|---|
| 届出日 | 令和6年2月13日 |
| 臨床研究実施計画番号 | jRCTs061200059 |
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
（１）研究の名称
| 先天性グリコシル化異常症患者を対象とした乳糖補充療法の有効性及び安全性を評価する非無作為化、単群、多施設共同試験 | Clinical trial of lactose supplementation in patients with congenital disorders of glycosylation | ||
| 先天性グリコシル化異常症に対する乳糖補充試験 | Trial of lactose supplementation in CDG | ||
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
| 前垣 義弘 | Maegaki Yoshihiro | ||
| / | 鳥取大学医学部附属病院 | Tottori University Hospital | |
| 脳神経小児科 | |||
| 683-8504 | |||
| / | 鳥取県米子市西町36-1 | 36-1 Nishi-cho. Yonago, Tottori, Japan | |
| 0859-38-6777 | |||
| maegaki@tottori-u.ac.jp | |||
| 太田 健人 | Ohta Kento | ||
| 鳥取大学医学部附属病院 | Tottori University Hospital | ||
| 脳神経小児科 | |||
| 683-8504 | |||
| 鳥取県米子市西町36-1 | 36-1 Nishi-cho. Yonago, Tottori, Japan | ||
| 0859-38-6777 | |||
| 0859-38-6779 | |||
| neurotaidea@gmail.com | |||
| 武中 篤 | |||
| あり | |||
| 令和3年2月24日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。 | |||
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 鳥取大学医学部附属病院 | ||
| 岡西 徹 | ||
| 脳神経小児科 | ||
| 鳥取大学医学部附属病院 | ||
| 土江 宏和 | ||
| 脳神経小児科 | ||
| 鳥取大学医学部附属病院 | ||
| 野間 久史 | ||
| 鳥取大学医学部附属病院 | ||
| 岡西 徹 | ||
| 脳神経小児科 | ||
| 鳥取大学医学部附属病院 | ||
| 金井 創太郎 | ||
| 80836916 | ||
| 脳神経小児科 | ||
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
| 多施設共同研究の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 乾 健彦 |
Inui Takehiko |
|
|---|---|---|---|
| / | 宮城県立こども病院 |
Miyagi Children's Hospital |
|
神経科 |
|||
989-3126 |
|||
宮城県 仙台市青葉区落合4丁目3-17 |
|||
022-391-5111 |
|||
inutakejp@yahoo.co.jp |
|||
乾 健彦 |
|||
宮城県立こども病院 |
|||
神経科 |
|||
989-3126 |
|||
| 宮城県 仙台市青葉区落合4丁目3-17 | |||
022-391-5111 |
|||
022-391-5118 |
|||
inutakejp@yahoo.co.jp |
|||
| 今泉 益栄 | |||
| あり | |||
| 令和3年11月24日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。 | |||
| / | 辻 恵 |
Tsuji Megumi |
|
|---|---|---|---|
| / | 神奈川県立こども医療センター |
Kanagawa Children’s Medical Center |
|
神経内科 |
|||
232-8555 |
|||
神奈川県 横浜市南区六ツ川2-138-4 |
|||
045-711-2351 |
|||
mtsuji@kcmc.jp |
|||
辻 恵 |
|||
神奈川県立こども医療センター |
|||
神経内科 |
|||
232-8555 |
|||
| 神奈川県 横浜市南区六ツ川2-138-4 | |||
045-711-2351 |
|||
045-721-3324 |
|||
mtsuji@kcmc.jp |
|||
| 黒田 達夫 | |||
| あり | |||
| 令和3年11月24日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。 | |||
| / | 髙橋 幸利 |
Takahashi Yukitoshi |
|
|---|---|---|---|
| / | 静岡てんかん・神経医療センター |
Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders |
|
てんかん科 |
|||
420-8688 |
|||
静岡県 静岡市葵区漆山886 |
|||
054-245-5446 |
|||
takahashi-ped@umin.ac.jp |
|||
髙橋 幸利 |
|||
静岡てんかん・神経医療センター |
|||
てんかん科 |
|||
420-8688 |
|||
| 静岡県 静岡市葵区漆山886 | |||
054-245-5446 |
|||
054-247-9781 |
|||
takahashi-ped@umin.ac.jp |
|||
| 今井 克美 | |||
| あり | |||
| 令和3年11月24日 | |||
| 連携他施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。 | |||
| / | 仲村 貞郎 |
Nakamura Sadao |
|
|---|---|---|---|
| / | 琉球大学病院 |
University of the Ryukyus Hospital |
|
小児科 |
|||
903-0215 |
|||
沖縄県 中頭郡西原町字上原207 |
|||
098-895-1154 |
|||
h071341@med.u-ryukyu.ac.jp |
|||
仲村 貞郎 |
|||
琉球大学病院 |
|||
小児科 |
|||
903-0215 |
|||
| 沖縄県 沖縄県中頭郡西原町字上原207 | |||
098-895-1154 |
|||
h071341@med.u-ryukyu.ac.jp |
|||
| 大屋 祐輔 | |||
| あり | |||
| 令和4年8月23日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。 | |||
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）特定臨床研究の目的及び内容
（１）特定臨床研究の目的及び内容
| 先天性グリコシル化異常症患者を対象として、乳糖を単独投与した際の有効性、安全性及び忍容性を評価する。 | |||
| 2-3 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2025年03月31日 | |||
| 5 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 1） 遺伝学的検査によりSLC35A2、PGM1、SLC39A8、TMEM165のいずれかの遺伝子変異が確定している先天性グリコシル化異常症患者 2） 試験薬投与開始日前28日間に1回以上のてんかん発作を伴う患者 |
Patients with 1) CDG having the mutation in one of the genes of SLC35A2, PGM1, SLC39A8, or TMEM165. 2) At least one epileptic seizure 28 days prior to the drug administration. |
||
| 1） 乳製品アレルギーの患者 2） 一次性乳糖不耐症の患者 3） 糖尿病の患者 4） 重篤な肝、腎または心血管障害を有し、研究責任医師または研究分担医師が不適格と判断した患者 5） 妊娠中、授乳中の患者 6） 登録前3か月以内に他の治験、臨床研究に参加した患者 7） その他、研究責任医師または研究分担医師が研究対象として不適格と判断した患者 |
Patients with 1) Dairy allergies. 2) Lactose intolerance. 3) Diabetes mellitus. 4) Severe liver, renal, or cardiac dysfunction. 5) Pregnancy or nursing. 6) Participating in other clinical trials or stidies within three months before enrollment. 7) Judgement to be ineligible for trial. |
||
| 下限なし | No limit | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 1） 研究対象者又は代諾者から研究参加の辞退の申し出や同意の撤回があった場合 2） 登録後に適格性を満たさないことが判明した場合 3） 原疾患の悪化のため、試験薬の投与継続が好ましくないと判断された場合 4） 合併症の増悪により研究の継続が困難な場合 5） 試験薬1g/kg/日の内服量で試験薬内服2時間後血糖値≧200mg/dLが3日間連続で出現した場合 6） 試験薬1g/kg/日の内服量で1日5回以上の下痢が5日間連続で持続した場合 7） 効果不十分と判断された場合 8） 転居など研究対象者の都合で研究の継続が不可能な場合 9） 妊娠が判明した場合 10） 著しくコンプライアンス不良の場合（全予定投与回数の70%未満の服薬となると判断される場合、あるいは120%を越えると判断される場合） 11） 研究全体が中止された場合 12） その他の理由により、研究責任医師又は研究分担医師が研究を中止することが適当と判断した場合 |
|||
| 先天性グリコシル化異常症 | Congenital disorder of glycosylation | ||
| あり | |||
| 乳糖水和物の投与 | Administration of lactose hydrate. | ||
| てんかん発作の頻度のベースラインから52週間後の変化率 | Differences of frequencies of epileptic seizures between baseline and 52 weeks later. | ||
| ・ てんかん発作の経時変化 ・ Nijmegen Pediatric CDG Rating Scaleにより測定された臨床評価項目の変化率 ・ 脳波検査でのてんかん性突発波の頻度の変化率及び経時変化 ・ 薬物応答と関連する血中ガラクトシル化グリカンの変化率及び経時変化 |
Variabilities of 1) Epileptic seizures 2) Scores of Nijmegen Pediatric CDG Rating Scale 3) Interictal epileptiform discarges in EEG 4) Serum galactosylglycan |
||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| 乳糖水和物 | |||
| 乳糖｢ホエイ｣CF（結晶） | |||
| 13A2X10110 | |||
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| なし |
（２）特定臨床研究の進捗状況
（２）特定臨床研究の進捗状況
実施計画の公表日 |
||
2021年06月13日 |
||
| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
| / | ||
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 障害等級1級及び2級に対する補償金 | ||
| 適切な医療の提供 | ||
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| ヴィアトリス製薬株式会社 | ||
| なし | ||
| なし | ||
| なし | ||
| マイランEPD合同会社 | ||
| なし | ||
| なし | ||
| なし | ||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 鳥取大学医学部附属病院臨床研究審査委員会 | Certified Review Board, Tottori University Hospital | |
| CRB6200003 | ||
| 鳥取県 米子市西町３６番地の1 | 36-1 Nishi-cho, Yonago, Tottori | |
| 0859-38-7021 | ||
| cert.office@ml.med.tottori-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | |||
| なし | none | ||
| なし | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
（４）全体を通しての補足事項等
（４）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |