神経型ゴーシェ病においてアンブロキソールを用いたシャペロン療法を酵素補充療法と併用し、安全性及び忍容性を検討する。 | |||
2 | |||
2010年02月10日 | |||
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2022年12月31日 | ||
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25 | ||
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介入研究 | Interventional | |
Study Design |
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単一群 | single arm study |
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非盲検 | open(masking not used) | |
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無治療対照/標準治療対照 | no treatment control/standard of care control | |
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単群比較 | single assignment | |
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治療 | treatment purpose | |
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なし | ||
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なし | ||
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なし | ||
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1) 生化学的(リンパ球または培養皮膚線維芽細胞βグルコセレブロシダーゼ(GBA)活性)及び遺伝学的(GBA遺伝子診断)にゴーシェ病と確定診断され、その臨床経過から神経型と診断された患者 2) これまでにアンブロキソールによるシャペロン効果が確認されている遺伝子変異(F213I、N188S、R120W、G202R等)を有する患者。アンブロキソールによるシャペロン効果が得られる既知の変異を認めない場合、あるいは新規の変異を認める場合は、患者由来培養皮膚線維芽細胞を用いたシャペロンテストを行い、シャペロン効果が確認された患者 3) 本試験の参加にあたり、充分な説明を受けた後、十分な理解の上、患者本人あるいは保護者の自由意思による文書同意が得られた患者 |
1)Patients with neuronopathic Gaucher disease, defined by the presence of deficiency of glucocerebrosidase activities in lymphocytes/fibroblasts and 2 mutated GBA alleles. 2)Patients with known sequence variants associated with ABX effectiveness (such as F213I,N188S,R120W,G202R), or prior known positive result on in-vitro chaperone test using ABX. 3)Signed written informed consent |
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次の、除外基準のいずれにも抵触しない患者 1) 他の治験薬を使用中、もしくは試験薬投与開始前3ヶ月以内に治験薬を使用した患者 2) 試験参加に適切でないと研究責任医師又は研究分担医師が判断した患者 |
1) Current participation in another investigational study, or using other investigational drug within 3 months prior to the participation to the trial. 2) Patients who are not appropriate to participate to the trial. |
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下限なし | No limit | |
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上限なし | No limit | |
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男性・女性 | Both | |
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(1)薬疹などのアンブロキソールに対するアレルギー症状を呈した場合 (2)AST/ALT が300 を超えるような肝機能障害を認めた場合 (3)研究対象者から研究参加の辞退の申し出や同意の撤回があった場合 (4)登録後に適格性を満足しないことが判明した場合 (5)原疾患の悪化のため、試験薬の投与継続が好ましくないと判断された場合 (6)合併症の増悪により研究の継続が困難な場合 (7)有害事象により研究の継続が困難な場合 (8)効果不十分と判断された場合 (9)転居など研究対象者の都合で研究の継続が不可能な場合 (10)研究全体が中止された場合 (11)治療の継続が適切でないと研究責任医師又は研究分担医師が判断した患者 |
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神経型ゴーシェ病 | Neuronopathic Gaucher disease | |
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D005776 | ||
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ゴーシェ病、シャペロン療法、アンブロキソール | Gaucher disease, Pharmacological chaperone therapy, ambroxol | |
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あり | ||
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アンブロキソール塩酸塩として1 日25mg/kg または上限1300 mg /日(体重40kg を超える症例)を3 回に分けて経口投与する。 | Ambroxol at a dose level of 25 mg/kg/day (upper limit: 1300mg/day) will be given by mouth for 6 months. | |
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安全性(身体所見、有害事象、血液尿検査) |
Primary Outcome Measures: Safety Safety will be based on physical exam, vital signs, adverse event query, and clinical pathology (includes chemistry, hematology and urinalysis), asessed at baseline and approximately biweekly during the study. |
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二次アウトカム:有効性 リンパ球酵素活性 神経症状及び神経生理学的所見 ADL評価 |
Secondary Outcome Measures: Efficacy Efficacy is based on biomarker (glucocerebrosidase activities in lymphocytes), changes in neurological or neurophysiological assessments, activities of daily living (ADLs). |
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医薬品 | ||
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適応外 | ||
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アンブロキソール塩酸塩 |
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ムコソルバン錠15mg | ||
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22100AMX00834000 | ||
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医薬品 | ||
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適応外 | ||
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アンブロキソール塩酸塩 |
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アンブロキソール塩酸塩錠15mg「トーワ」 | ||
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22500AMX01142 | ||
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医薬品 | ||
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適応外 | ||
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アンブロキソール塩酸塩 |
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アンブロキソール塩酸塩錠15mg「日新」 | ||
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22500AMX00603 | ||
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医薬品 | ||
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適応外 | ||
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アンブロキソール塩酸塩 |
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プルスマリンA錠15mg | ||
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21900AMX01160 | ||
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なし |
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2010年02月10日 |
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2010年03月16日 |
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研究終了 |
Complete |
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あり | |
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なし |
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適切な医療の提供 |
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帝人ファーマ株式会社 | |
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なし | |
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なし | |
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なし | |
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東和薬品株式会社 | |
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なし | |
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なし | |
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なし | |
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日新製薬株式会社 | |
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なし | |
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なし | |
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なし | |
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高田製薬株式会社 | |
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なし | |
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なし | |
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なし | |
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あり | |
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サノフィ株式会社 | Sanofi K.K |
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非該当 |
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鳥取大学医学部附属病院臨床研究審査委員会 | Certified Review Board, Tottori University Hospital |
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CRB6200003 | |
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鳥取県 米子市西町36番地の1 | 36-1 Nishi-cho, Yonago, Tottori |
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0859-38-7021 | |
|
cert.office@ml.med.tottori-u.ac.jp | |
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承認 |
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UMIN000009392 |
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大学病院医療情報ネットワーク研究センター 臨床試験登録システム |
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UMIN-CTR |
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該当しない | |
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なし | none | |
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なし | ||
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該当しない | ||
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該当しない | ||
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該当しない |
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設定されていません |
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設定されていません |
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【C2069】研究計画書(ver.13)_jRCT提出用.pdf | |
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【C2069】説明文書・同意文書(Ver.9)_ jRCT提出用.pdf | |
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設定されていません |