臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 特定臨床研究 | ||
| 令和3年2月17日 | ||
| 令和5年3月31日 | ||
| 眼筋型重症筋無力症に対するステロイドパルス療法の有効性、安全性評価のための単群パイロット試験 | ||
| 眼筋型重症筋無力症に対するステロイドパルス療法の有効性、安全性評価のための単群パイロット試験 | ||
| 高 真守 | ||
| 和歌山県立医科大学附属病院 | ||
| アセチルコリンエステラーゼ阻害薬で効果不十分な眼筋型重症筋無力症（OMG）患者に対し、ステロイドパルス療法最大3クールと少量経口ステロイドによる維持療法を行うことによる早期（治療開始4週間後）の⊿Ocular MG-ADLを検討する。 | ||
| N/A | ||
| 眼筋型重症筋無力症 | ||
| 募集中 | ||
| メチルプレドニゾロン、プレドニゾロン | ||
| ソル・メドロール静注用1000mg等、プレドニン錠5 mg等 | ||
| 公立大学法人和歌山県立医科大学臨床研究審査委員会 | ||
| CRB5180004 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 特定臨床研究 |
|---|---|
| 届出日 | 令和5年3月23日 |
| 臨床研究実施計画番号 | jRCTs051200137 |
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
（１）研究の名称
| 眼筋型重症筋無力症に対するステロイドパルス療法の有効性、安全性評価のための単群パイロット試験 | Efficacy and safety of methylprednisolone pulse therapy for ocular myasthenia gravis: a pilot study (ESPRETHO) | ||
| 眼筋型重症筋無力症に対するステロイドパルス療法の有効性、安全性評価のための単群パイロット試験 | Efficacy and safety of methylprednisolone pulse therapy for ocular myasthenia gravis: a pilot study (ESPRETHO) | ||
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
| 高 真守 | Koh Jinsoo | ||
| / | 和歌山県立医科大学附属病院 | Wakayama Medical University Hospital | |
| 脳神経内科 | |||
| 641-8510 | |||
| / | 和歌山県和歌山市紀三井寺811-1 | 811-1 Kimiidera,Wakayama-shi,Wakayama, Japan | |
| 073-441-0655 | |||
| jinsoo@wakayama-med.ac.jp | |||
| 高 真守 | Koh Jinsoo | ||
| 和歌山県立医科大学附属病院 | Wakayama Medical University Hospital | ||
| 脳神経内科 | |||
| 641-8510 | |||
| 和歌山県和歌山市紀三井寺811-1 | 811-1 Kimiidera,Wakayama-shi,Wakayama, Japan | ||
| 073-441-0655 | |||
| 073-441-0655 | |||
| jinsoo@wakayama-med.ac.jp | |||
| 中尾 直之 | |||
| あり | |||
| 令和3年1月20日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている | |||
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 和歌山県立医科大学附属病院 | ||
| 高 真守 | ||
| 脳神経内科 | ||
| 和歌山県立医科大学 | ||
| 高橋 麻衣子 | ||
| 脳神経内科 | ||
| 和歌山県立医科大学附属病院 | ||
| 下川 敏雄 | ||
| 臨床研究センター | ||
| 和歌山県立医科大学附属病院 | ||
| 奥田 匡哉 | ||
| 臨床研究センター | ||
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
| 多施設共同研究の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 石口 宏 |
Ishiguchi Hiroshi |
|
|---|---|---|---|
| / | 新宮市立医療センター |
Shingu Municipal Medical Center |
|
脳神経内科 |
|||
647-0072 |
|||
和歌山県 新宮市蜂伏18-7 |
|||
0735-31-3333 |
|||
hishigu@wakayama-med.ac.jp |
|||
石口 宏 |
|||
新宮市立医療センター |
|||
脳神経内科 |
|||
647-0072 |
|||
| 和歌山県 新宮市蜂伏18-7 | |||
0735-31-3333 |
|||
0735-31-3335 |
|||
hishigu@wakayama-med.ac.jp |
|||
| 中井 三量 | |||
| あり | |||
| 令和3年1月20日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている | |||
| / | 廣西 昌也 |
Hironishi Masaya |
|
|---|---|---|---|
| / | 和歌山県立医科大学附属病院紀北分院 |
Wakayama medical university Kihoku hospital |
|
内科 |
|||
649-7113 |
|||
和歌山県 伊都郡かつらぎ町妙寺219 |
|||
0736-22-0066 |
|||
msyhrns@wakayama-med.ac.jp |
|||
廣西 昌也 |
|||
和歌山県立医科大学附属病院紀北分院 |
|||
内科 |
|||
649-7113 |
|||
| 和歌山県 伊都郡かつらぎ町妙寺219 | |||
0736-22-0066 |
|||
0736-22-8223 |
|||
msyhrns@wakayama-med.ac.jp |
|||
| 廣西 昌也 | |||
| あり | |||
| 令和3年1月20日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている | |||
| / | 檜皮谷 泰寛 |
Hiwatani Yasuhiro |
|
|---|---|---|---|
| / | 和歌山ろうさい病院 |
Wakayama Rosai Hospital |
|
脳神経内科 |
|||
640-8505 |
|||
和歌山県 和歌山市木ノ本93番１ |
|||
073-451-3181 |
|||
yasuhiro@wakayama-med.ac.jp |
|||
檜皮谷 泰寛 |
|||
和歌山ろうさい病院 |
|||
脳神経内科 |
|||
640-8505 |
|||
| 和歌山県 和歌山市木ノ本93番１ | |||
073-451-3181 |
|||
073-452-7171 |
|||
yasuhiro@wakayama-med.ac.jp |
|||
| 南條 輝志男 | |||
| あり | |||
| 令和3年1月20日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている | |||
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）特定臨床研究の目的及び内容
（１）特定臨床研究の目的及び内容
| アセチルコリンエステラーゼ阻害薬で効果不十分な眼筋型重症筋無力症（OMG）患者に対し、ステロイドパルス療法最大3クールと少量経口ステロイドによる維持療法を行うことによる早期（治療開始4週間後）の⊿Ocular MG-ADLを検討する。 | |||
| N/A | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2025年06月30日 | |||
| 10 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| (1) 易疲労性や日内変動を呈する眼球運動障害、眼瞼下垂、顔面筋力低下のいずれかを認める (2) 下記検査所見のA、Bのいずれか一つ以上の陽性所見を満たす A.病原性自己抗体（①②のいずれかを満たす） ①抗アセチルコリン受容体（AChR）抗体 ②抗筋特異的受容体型チロシンキナーゼ（MuSK）抗体 B.神経筋接合部障害（①〜⑤のいずれかを満たす） ①眼瞼の易疲労性試験 ②アイスパック試験 ③エドロホニウム試験 ④反復刺激試験 ⑤単線維筋電図でジッターの増大 (3) Ocular MG-ADLスケールが1点以上かつOMGの症状により日常生活に支障をきたしている患者 (4) AChE-Iを最大用量内服中、あるいは有害事象等の理由によりAChE-Iの増量が困難な患者 (5) 同意取得時の年齢が20歳以上の患者 (6) 研究参加に対して文書による同意が得られ、自署可能で、本研究の手順を遵守することができる患者 |
(1) Diagnosed of OMG without thymoma with any of the symptoms of ocular motility disorder, ptosis, or facial muscle weakness showing easy fatigue (2) One or more positive findings of either A or B: A. Pathogenic autoantibodies (1 or 2) 1 Anti-acetylcholine receptor (AChR) antibody 2 Anti-muscle-specific receptor tyrosine kinase (MuSK) antibody B. Neuromuscular junction disorders (one or more of the following) 1 Eyelid fatigue test 2 Ice pack test 3 Edrophonium test 4 Repeated stimulation test 5 Increased jitter in single-fiber EMG (3) An ocular MG-ADL scale 1 or higher, and ocular symptoms that interfere with daily activities (4) Treating the maximum dose of AChE-I or difficulty increasing the dose of AChE-I due to adverse events (5) Aged 20 years or older (6) Capable of providing informed consent and complying with study procedures |
||
| (1) OMGを発症してから10年以上の患者 (2) 登録日から過去90日以内に副腎皮質ステロイド薬の全身投与、あるいは免疫抑制薬、免疫グロブリン、血漿交換療法による治療歴のある患者 (3) 胸腺腫を認める患者（摘除術後の患者は許容する） (4) コントロール不良の糖尿病（HbA1c≧8.0%）の患者 (5) コントロール不良の緑内障の患者 (6) コントロール不良の高血圧（収縮期血圧≧180 mmHg又は拡張期血圧≧100 mmHg）の患者 (7) 副腎皮質ステロイド薬で副作用の既往のある患者 (8) 肥満（BMI >40 kg/m2）の患者 (9) 骨粗鬆症による骨折の既往のある患者 (10) HBs抗原陽性又はHBV-DNA量検出感度以上、又はHCV抗体陽性の患者 (11) 2年以内の結核感染、あるいはインターフェロンγ遊離試験（Tスポット®TBあるいはクオンティフェロン®）陽性の患者 (12) 患者の安全性または試験結果に干渉する可能性がある、または、臨床的に問題があると研究責任（分担）医師が判断する甲状腺疾患、肝機能障害、腎機能障害、血液疾患、心機能障害、活動性消化性潰瘍、コントロール不良の感染症、その他の疾患、又は、臨床的に重要な臨床検査値異常のある患者 (13) 妊娠中または授乳中の患者 (14) 登録前30日以内に他の臨床試験で試験治療を受けた患者 |
(1) Disease duration 10 years or more after onset (2) Treatment with systemic corticosteroids, immunosuppressive drugs, immunoglobulins or plasmapheresis within 90 days of enrollment. (3) Patients with thymoma (post-resection patients are acceptable) (4) Poorly controlled diabetes (HbA1c 8.0% or more) (5) Poorly controlled glaucoma (6) Poorly controlled hypertension (systolic blood pressure 180 mmHg or higher, or diastolic blood pressure 100 mmHg or higher) (7) prior steroid intolerance (8) Obesity (BMI over 40 kg/m2) (9) A history of osteoporotic fracture (10) HBs antigen positive or HBV-DNA amount detection sensitivity or higher, or HCV antibody positive (11) Tuberculosis infection within 2 years, or interferon gamma release assay (T-spot. TB or QFT) positive (12) Active thyroid disease, liver or renal failure, poorly controlled cardiac or blood disease, active peptic ulcer or infection, or any other illness that would make it unsafe for the patient to participate in the trial (13) Pregnant or lactating (14) Receipt of another study within 30 days prior to enrollment |
||
| 20歳 以上 | 20age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| (1) 研究対象者が同意を撤回した場合 (2) 研究対象者が試験治療中止を希望した場合 (3) 登録後に選択基準に合致しない又は除外基準に抵触する不適格症例であることが判明した場合 (4) 研究対象者が死亡した場合 (5) 妊娠が判明した場合 (6) MGFA Ⅱ以上（全身型）となった場合（ステロイドの初期増悪による一過性の症状の場合は除く） (7) その他、研究代表医師、研究責任医師、又は研究分担医師が研究の継続が不可能と判断した場合 |
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| 眼筋型重症筋無力症 | ocular myasthenia gravis | ||
| 眼筋型重症筋無力症、ステロイドパルス、メチルプレドニゾロン | ocular myasthenia gravis, steroid pulse, methylprednisolone | ||
| あり | |||
| メチルプレドニゾロン1日1gを3日間連続経静脈投与を2~3クール行い、その後16週までプレドニゾロン1日5mgを経口投与する。 | Methylprednisolone 1 g daily is administered intravenously for 3 consecutive days for 2 to 3 courses, and then 5 mg of prednisolone daily is orally administered until 16 weeks. | ||
| IVMP開始4週後の⊿Ocular MG-ADL | Ocular MG-ADL change 4 weeks after the start of IVMP | ||
| 4～16週時のMM達成率 ベースラインと4週時および8週、12週、16週時のOcular-QMGスコア ベースラインと4週時および8週、12週、16週時のOcular MG-ADLスケール ベースラインと4週時および16週時のMG-QOL15 有害事象 |
MM achievement rate at 4 to 16 weeks Ocular-QMG scores at baseline and at 4 and 8 weeks, 12 weeks, 16 weeks Ocular MG-ADL scale at baseline and at 4 and 8 weeks, 12 weeks, 16 weeks MG-QOL15 at baseline and at 4 and 16 weeks Adverse event |
||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| メチルプレドニゾロン | |||
| ソル・メドロール静注用1000mg等 | |||
| 22000AMX00384等 | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| プレドニゾロン | |||
| プレドニン錠5 mg等 | |||
| 16000AMZ01740000等 | |||
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| なし |
（２）特定臨床研究の進捗状況
（２）特定臨床研究の進捗状況
実施計画の公表日 |
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| / | 募集中 |
Recruiting |
| / | ||
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| なし | ||
| なし | ||
| なし | ||
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| ファイザー株式会社、シオノギファーマ株式会社等 | ||
| なし | ||
| なし | ||
| なし | ||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| あり | ||
| 一般社団法人 日本血液製剤機構 | Japan Blood Products Organization | |
| 非該当 | ||
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 公立大学法人和歌山県立医科大学臨床研究審査委員会 | Wakayama Medical University Certified Review Board | |
| CRB5180004 | ||
| 和歌山県 和歌山市紀三井寺８１１番地１ | 811-1, Kimiidera, Wakayama-shi, Wakayama, Wakayama | |
| 073-441-0896 | ||
| wa-rinri@wakayama-med.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
| 無 | No | |
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | |||
| なし | none | ||
| なし | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
（４）全体を通しての補足事項等
（４）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |