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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

特定臨床研究
令和2年10月22日
令和5年3月31日
令和4年10月25日
小児頻回再発型ネフローゼ症候群患者を対象とした、2年間のシクロスポリン内服後にミゾリビン内服開始による頻回再発予防効果を検討する試験
2年間のシクロスポリン治療後のFRNS患者に対するミゾリビン治療の有効性評価
田中　侑
和歌山県立医科大学附属病院
頻回再発型ネフローゼ症候群に対し、シクロスポリンの内服治療を2年間行った患者に、シクロスポリン漸減中止する頃よりミゾリビンを開始することで、頻回再発に回帰することを阻止できるかを評価する。
2
頻回再発型ネフローゼ症候群
研究終了
ミゾリビン、シクロスポリン
ブレディニン錠25、同50、ブレディニンOD錠25、同50 等、ネオーラル内用液10%、同10mgカプセル、同25mgカプセル、同50mgカプセル 等
公立大学法人和歌山県立医科大学臨床研究審査委員会
CRB5180004

総括報告書の概要

管理的事項

2023年03月23日

２　臨床研究結果の要約

2022年10月25日
4
/ 年齢中央値は4.5歳（3-8歳）、男性4人女性0人であった。 The median age of enrolled patients was 4.5 years (range 3-8 years), 4 males and 0 females.
/ 登録ペースは、当初の予測より大幅に遅れた。施設毎の患者登録数は、泉大津市立病院が3名と、大阪市立総合医療センターが1名であった。4施設では患者登録がなかった。症例登録期間中に予定登録数には達しなかった。
プロトコールで規定したミゾリビン治療を完了した患者は4名中3名であった。1名の中止理由はプロトコールと異なる治療への変更を患者の家族が希望したためであった。		 The enrollment pace was significantly slower than expected, and the planned number of enrollments was not reached during the enrollment period. Three of the four patients completed the protocol. The remaining patient was discontinued because of desire to change treatment from the protocol.
/ 臨床研究の実施中又は研究終了後に、臨床研究の対象者に予期せぬ疾病や重篤な有害事象は認めなかった。 There is no severe adverse event during the conduct of the clinical study or after the study was completed.
/ 登録症例数が4例かつ治療完了症例数が3例であり、統計学的分析を行うには症例数が不足であった。治療を完了した3例において、treatment failure に回帰した症例は認めなかった（回帰率：0%）。また、観察期間中に再発を1例認めた（再発率：33%）。ミゾリビンの薬物血中濃度を測定した症例はなかった。 Statistical analysis was not possible due to the small number of enrolled cases. None of the patients regressed to treatment failure (regression rate: 0%). Recurrence was observed in 1 of 3 patients (recurrence rate: 33%). Blood levels of mizoribine were not measured.
/ シクロスポリン内服後にミゾリビン内服を開始することによる頻回再発予防効果は統計的な解析は施行できなかった。しかし、治療を施行した3例は全て頻回再発を認めず、予防効果をもつ可能性はある。 Statistical analysis could not be performed on the preventive efficacy of mizoribine after cyclosporine treatment with frequently relapsing nephrotic syndrome. However, none of her 3 treated cases showed frequent relapses, suggesting a protective effect against frequent relapses.
2023年03月31日

３　IPDシェアリング

/ 無 No
/ IPDシェアリングの予定はない。 There is no plan to share IPD.

管理的事項

研究の種別 特定臨床研究
届出日 令和5年3月23日
臨床研究実施計画番号 jRCTs051200070

１　特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

小児頻回再発型ネフローゼ症候群患者を対象とした、2年間のシクロスポリン内服後にミゾリビン内服開始による頻回再発予防効果を検討する試験 Efficacy of mizoribine after two years of cyclosporine treatment for children with frequently relapsing nephrotic syndrome
2年間のシクロスポリン治療後のFRNS患者に対するミゾリビン治療の有効性評価 EMaCy trial

（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等

田中　侑 Tanaka Yu
/ 和歌山県立医科大学附属病院 Wakayama Medical University Hospital
小児科
641-8510
/ 和歌山県和歌山市紀三井寺811番地1 811-1 Kimiidera, Wakayama City, Wakayama, Japan
073-441-0633
tanaka-y@wakayama-med.ac.jp
田中　侑 Tanaka Yu
和歌山県立医科大学附属病院 Wakayama Medical University Hospital
小児科
641-8510
和歌山県和歌山市紀三井寺811番地1 811-1 Kimiidera, Wakayama City, Wakayama, Japan
073-441-0633
073-441-9055
tanaka-y@wakayama-med.ac.jp
中尾　直之
あり
令和2年8月6日
自施設に当該研究に必要な救急医療が整備されている

（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

ひだか病院
津野　嘉伸
小児科
ひだか病院
津野　嘉伸
小児科
和歌山県立医科大学附属病院
下川　敏雄
臨床研究センター
和歌山県立医科大学附属病院
渡邊　雄大
臨床研究センター

（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等

多施設共同研究の該当の有無 あり
/

五嶋　文彦

Goto Fumihiko

/

ひだか病院

Hidaka Hospital

小児科

644-0002

和歌山県 御坊市薗116番地2　

0738-22-1111

fumihiko.goto@gmail.com

五嶋　文彦

ひだか病院

小児科

644-0002
和歌山県 御坊市薗116番地2　

0738-22-1111

0738-22-7140

fumihiko.goto@gmail.com
尾﨑　文教
あり
令和2年8月6日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。
/

宮脇　正和

Miyawaki Masakazu

/

紀南病院

Kinan Hospital

小児科

646-8588

和歌山県 田辺市新庄町46-70

0739-22-5000

miyawaki1@yahoo.co.jp

宮脇　正和

紀南病院

小児科

646-8588
和歌山県 田辺市新庄町46-70

0739-22-5000

0739-26-0925

miyawaki1@yahoo.co.jp
阪越　信雄
あり
令和2年8月6日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。
/

向山　弘展

Mukaiyama Hironobu

/

橋本市民病院

Hashimoto Municipal Hospital

小児科

648-0005

和歌山県 橋本市小峰台二丁目8番地の1

0736-37-1200

hmukaiyama@hashimoto-hsp.jp

向山　弘展

橋本市民病院

小児科

648-0005
和歌山県 橋本市小峰台二丁目8番地の1

0736-37-1200

0736-34-6122

hmukaiyama@hashimoto-hsp.jp
駿田　直俊
あり
令和2年8月6日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。
/

宮下　律子

Miyashita Ritsuko

/

泉大津市立病院

Izumiotsu Municipal Hospital

小児科

595-0027

大阪府 泉大津市下条町16番1号

0725-32-5622

m_director@hosp-ozu-osaka.jp

宮下　律子

泉大津市立病院

小児科

595-0027
大阪府 泉大津市下条町16番1号

0725-32-5622

0725-32-8056

m_director@hosp-ozu-osaka.jp
宮下　律子
あり
令和2年8月6日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。
/

藤丸　季可

Fujimaru Rika

70753911
/

地方独立行政法人大阪市民病院機構大阪市立総合医療センター

Osaka City General Hospital

小児総合診療科

534-0021

大阪府 大阪市都島区都島本通2-13-22

06-6929-1221

rikafujimaru@gmail.com

藤丸　季可

地方独立行政法人大阪市民病院機構大阪市立総合医療センター

小児総合診療科

534-0021
大阪府 大阪市都島区都島本通2-13-22

06-6929-1221

06-6929-1090

rikafujimaru@gmail.com
瀧藤　伸英
あり
令和2年8月6日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。

２　特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）特定臨床研究の目的及び内容

頻回再発型ネフローゼ症候群に対し、シクロスポリンの内服治療を2年間行った患者に、シクロスポリン漸減中止する頃よりミゾリビンを開始することで、頻回再発に回帰することを阻止できるかを評価する。
2
実施計画の公表日
2024年09月30日
20
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
(1)本試験の実施について十分な説明を受け、認定臨床研究審査委員会で承認された文書を用いて被験者（20歳以上）、又は20歳未満の被験者の親権を行う者若しくは法的保護者（以下、代諾者）から同意が得られている。ただし、被験者が10歳以上19歳以下の場合、本人からの文書による同意取得、又は意思確認ができている必要がある。
(2)1歳から18歳の間に頻回再発型ネフローゼ症候群と診断され、シクロスポリンの2年間内服治療を行っている患者。シクロスポリン内服中の再発の有無は問わない。
(3)登録時点で、寛解状態の患者。
(4)白血球数 3,000/µL 以上である患者。		 1. Written informed consent from the patients' parents or legal guardians.
2. Treated with 2-year cyclosporine after diagnosis of frequently relapsing nephrotic syndrome between one and 18 years of age.
3. Patients in remission at enrollment.
4. Patients with more than 3,000/mm^3 blood leukocytes
(1)頻回再発型ネフローゼ症候群に対する治療薬として、過去にシクロスポリン及び再発時のステロイド以外の薬物を使用した患者。
(2)腎生検や臨床所見、血清学的所見から原発性糸球体疾患によるネフローゼ症候群ではなく、他の腎症または全身性疾患によるネフローゼ症候群と診断されている患者。
(3)シクロスポリン内服中に、頻回再発した患者。ただし、頻回再発ではない再発は許容する。
(4)シクロスポリン以外の免疫抑制薬を使用中の患者。
(5)高血圧の管理が難しい患者。
(6)慢性腎障害 (eGFR ≦60mL/min/1.73m2) を認める患者。
(7)活動性の感染症を有する患者。
(8)生ワクチン投与予定の患者。
(9)重度肝障害を有する患者（AST又はALTが基準値上限の2.5倍以上）。
(10)妊娠中の患者。
(11)その他、研究責任医師又は研究分担医師が対象患者として不適格と判断した患者。		 1. Prior treatment other than cyclosporine or steroids at relapse for frequent relapsing nephrotic syndrome
2. History of secondary nephrotic syndrome by other nephritis or systemic disease revealed by renal biopsy, clinical findings or blood tests
3. Frequency relapse while taking cyclosporine
4.Immunosuppressive drugs other than cyclosporine
5.Uncontrollable hypertension
6.Renal dysfunction(CCr<=60ml/min/1.73m2)
7.Active infectious disease
8.Schedule of live vaccine administration during this study
9.Severe liver dysfunction
10.Pregnant women
11.Otherwise judged inappropriate for this study by the physicians
3歳 以上 3age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
(1)ミゾリビン服用中に頻回再発、ステロイド抵抗性、又はステロイド依存性になった場合
(2)登録後に選択基準に合致しない、又は、除外基準に抵触する不適格症例であることが判明した場合
(3)患者が死亡した場合
(4)妊娠が判明した場合
(5)疾患の症状、有害事象を含む所見の悪化により試験治療の継続が困難な場合
(6)その他、研究代表医師、研究責任医師、又は研究分担医師が研究の継続が不可能と判断した場合
(7)患者（又は代諾者）が試験治療中止を希望した場合
(8)患者（又は代諾者）が同意を撤回した場合
頻回再発型ネフローゼ症候群 Frequently relapsing nephrotic syndrome in children
あり
治療。
本試験では、シクロスポリンの漸減を開始する際に、ミゾリビン内服 (4mg/kg/day, Max 150mg 1日1回)を開始する。最初の1か月はシクロスポリンとミゾリビンを併用する。2か月目は、シクロスポリン1回量を半分に減らす。3か月目は、さらに半分量（当初の1/4量）とし、4か月目以降、シクロスポリン中止しミゾリビン単独とする。		 Treatment.
In this study, oral mizoribine (MZR, 4 mg/kg/day, Max 150 mg, once a day) is initiated when the dose of cyclosporine (CyA) tapering has begun. Both CyA and MZR are used for the first month. In the second month, the dose of CyA is reduced by half. In the third month, the dose of CyA is again reduced by half (1/4 of original dose). From the fourth month, CyA is discontinued (only MZR is continued).
シクロスポリン減量開始後52週までのtreatment failureへの回帰率 Rate of regression to treatment failure up to 52 weeks after starting cyclosporine weight loss
・シクロスポリン減量開始日からの以下の評価
treatment failureに至るまでの期間、52週までの無再発率、無再発期間
・シクロスポリン終了日からの以下の評価
52週までのtreatment failureへの回帰率、treatment failureに至るまでの期間、52週までの無再発率、無再発期間
・その他
ミゾリビンの薬物血中濃度（ピーク値、トラフ値）、安全性の評価		 Period of progression to treatment failure, recurrence-free rate and recurrence-free period, after starting cyclosporine weight loss
Rate of regression to treatment failure, period of progression to treatment failure, recurrence-free rate and recurrence-free period, after stopping cyclosporine weight loss
The blood level and safety of mizoribine

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要

医薬品
適応外
ミゾリビン
ブレディニン錠25、同50、ブレディニンOD錠25、同50 等
15900AMZ00185000, 15900AMZ00186000, 等
医薬品
承認内
シクロスポリン
ネオーラル内用液10%、同10mgカプセル、同25mgカプセル、同50mgカプセル 等
22100AMX01780000, 21200AMY00062000, 等

３　特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

なし

（２）特定臨床研究の進捗状況

実施計画の公表日

2020年12月23日
/

研究終了

Complete
/

４　特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

なし
なし
なし

５　特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

旭化成ファーマ株式会社 等
なし
なし
あり
血中ミゾリビン濃度測定
ノバルティス　ファーマ株式会社等
なし
なし
なし

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

なし

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

公立大学法人和歌山県立医科大学臨床研究審査委員会 Wakayama Medical University Certified Review Board
CRB5180004
和歌山県 和歌山市紀三井寺８１１番地１ 811-1,Kimiidera,Wakayama-shi, Wakayama
073-441-0896
wa-rinri@wakayama-med.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
なし none
なし
該当しない
該当しない
該当しない

（４）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

【EMaCy】研究計画書ver1.4.pdf
【EMaCy】同意説明文書ver.1.4＋アセント文書ver.1.2.pdf

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
終了 令和5年3月31日 (当画面) 変更内容
軽微変更 令和4年11月15日 詳細 変更内容
変更 令和4年5月25日 詳細 変更内容
届出外変更 令和4年5月18日 詳細 変更内容
変更 令和3年12月16日 詳細 変更内容
変更 令和3年6月4日 詳細 変更内容
変更 令和3年3月17日 詳細 変更内容
変更 令和3年1月20日 詳細 変更内容
新規登録 令和2年10月22日 詳細
変更履歴一覧