臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

研究の種別		特定臨床研究
初回公表日		平成31年3月12日
最終公表日		令和4年3月8日
中止年月日
観察期間終了日		令和4年1月17日
研究名称		胆道閉鎖症の臨床経過における脂肪酸プロファイルとエイコサノイドの変化およびその補正の予後に与える影響についての研究
平易な研究名称		胆道閉鎖症の臨床経過と脂肪酸代謝の影響
研究責任（代表）医師の氏名		住田　亙
研究責任（代表）医師の所属機関		名古屋大学医学部附属病院
研究・治験の目的		胆道閉鎖症に存在するグリソン鞘領域の炎症の原因として多価不飽和脂肪酸の代謝産物であるエイコサノイドの影響を調べるとともに、ω３系脂肪酸を投与してその炎症の進行、経過を観察する。
試験のフェーズ		N/A
対象疾患名		胆道閉鎖症、新生児肝炎、アラジール症候群、PFICなど
進捗状況		研究終了
医薬品等の一般名称		エイコサペンタエン酸
販売名		エパデールS
認定委員会の名称		名古屋大学臨床研究審査委員会
認定番号		CRB4180004

総括報告書の概要

管理的事項

届出日		2022年03月02日

２　臨床研究結果の要約

観察期間終了日 / Completion date	2022年01月17日
実施症例数 / Result actual enrolment	30
臨床研究の対象者の背景情報 / Baseline Characteristics	１）胆道閉鎖症の新規症例：21人葛西手術施行時の日齢中央値は56日、男児5人、女児16人２）新生児期、乳児期に肝機能異常、非生理的黄疸をみとめる症例（対照1）：9人組み込み時の日齢中央値は72日、男児7人、女児2人３）同年齢層の明確な肝胆道系疾患を持たないもの（対照2）：なし	1) Patients with biliary atresia: 21( male 5, female 16) Median age at Kasai portoenterostomy; 56 days 2) Baby with abnormal liver function test or jaundice (control 1): 9 (male 7, female 2) Median age at assignment; 72days 3) Healthy control (control 2): none
臨床研究のデザインに応じた進行状況に関する情報 / Participant flow	登録ペースは、当初は研究に参加を希望する患者が多く、予想通りであったが、その後、研究への参加を希望されない患者があったため、最終的に目標人数に達しなかった。また、胆道閉鎖症の常として、2年間の経過観察期間の間に肝移植を必要としたり重篤な消化管出血によって研究の中止を必要とする患者が多かった。最終的に2年間の研究期間を完了したのは7名、9名が肝移植を必要とした、3例が消化管出血、また2名は親の希望で研究を中止した。対照群Aについては、9名の対象者が参加した。この群については、初回の血液検査のみである。	The enrollment was progressed as expected, but did not reach the target number due to some patients not wishing to participate in the study. In addition, as usual with biliary atresia, many patients discontinued the study due to liver transplantation or severe gastrointestinal bleeding. Finally, 7 patients completed the 2-year study period, 9 required liver transplantation, 3 had gastrointestinal bleeding, and 2 had discontinued the study at the request of their parents. For control group A, 9 subjects participated. For this group, only blood specimen was collected at the enrollment.
疾病等の発生状況のまとめ / Adverse events	TRDはなし。対象群で、肝移植：9例　消化管出血：3例　　これについては、現病の進行に伴うもので、臨床研究に無関係と思われた。対照群1については、特になし。	There is no TRD. In the BA group, liver transplantation: 9 cases, gastrointestinal bleeding: 3 cases. These were evaluated due to the progression of BA and to be unrelated to clinical studies. Nothing particular occurred on control group 1.
主要評価項目及び副次評価項目のデータ解析及び結果 / Outcome measures	本試験では、有効性のprimary endpointとして肝線維化マーカーとしてM2BPGiによる評価を行った。本疾患の性質として、肝移植もしくは消化管出血を発生することが多く、術後2年の時点では統計学的有意差を評価できるほどの症例数が集まらなかった。目標症例数に達せず、統計学的に評価ができない段階での結果であるが、対象群（EPA内服群）の根治術2年後の時点での自己肝無黄疸生存症例7例の、M2BPGiの中央値は0.96、EPAなし群の根治術後2年後での自己肝無黄疸生存11例の、M2BPGiの中央値は2.29とEPA内服群の方が低い傾向にあった。また、副次評価項目では、手術前のエイコサノイドに明らかな差を認めなかった。	Primary endpoint: Liver fibrosis was evaluated with M2BPGi. Though the number of cases was not large enough to evaluate a statistically significant difference, the median M2BPGi was 0.96 in 7 cases of EPA group, and the median M2BPGi was 2.29 in 11 patients of the non-EPA group. M2BPGi tended to be lower in the EPA group. Secondary endpoints: No statistical difference was proven in preoperative eicosanoids between two groups.
簡潔な要約 / Brief summary	対象群（EPA内服群）の根治術2年後の時点での自己肝無黄疸生存症例7例の、M2BPGiの中央値は0.96、EPAなし群の根治術後2年後での自己肝無黄疸生存11例の、M2BPGiの中央値は2.29とEPA内服群の方が低い傾向にあったが、p=0.479と統計学的有意差は認めなかった。これは、症例数が少ないことも一因と考えられた。対照群と対照群1について、術前のエイコサノイドの測定値には大きな差はなかった。本症の性質により、現病の悪化で離脱症例が多く、本研究に必要な症例が困難であり、継続を中止した。	Median M2BPGi of cases without jaundice 2 years after portoenterostomy with EPA supplement was lower than that of the cases without EPA supplement, though showing no statistically significant. This was considered due to the small number of cases. There was no significant difference in eicosanoid measurements between BA patients and control 1. Many cases were withdrawn due to worsening of the current disease. It is difficult to enroll the necessary cases for this study. This study was discontinued.
公開予定日	2022年03月02日
結果に関する最初の出版物での発表日 / Date of the first journal publication of results
結果と出版物に関するURL / URL hyperlink(s) related to results and publications

３　IPDシェアリング

特定臨床研究の個々の対象者を識別することができないように加工されたデータを共有する計画 / Plan to share IPD		無	No
上記予定の詳細 / Plan description		なし	none

管理的事項

研究の種別	特定臨床研究
届出日	令和4年3月2日
臨床研究実施計画番号	jRCTs041180088

１　特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

研究名称 / Scientific Title（Acronym）		胆道閉鎖症の臨床経過における脂肪酸プロファイルとエイコサノイドの変化およびその補正の予後に与える影響についての研究	The difference of the profile of fatty acids and eicosanoids in clinical course and the effect to the prognosis by collection of biliary atresia
平易な研究名称 / Public Title（Acronym）		胆道閉鎖症の臨床経過と脂肪酸代謝の影響	Influence of fatty acid metabolism for clinical course of biliary atresia

（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等

研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）の連絡先 Contact for Scientific Queries	氏名 / Name	住田　亙	Sumida Wataru
	e-Rad番号	70437044
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	名古屋大学医学部附属病院	Nagoya University Hospital
	所属部署	小児がん治療センター
	所属機関の郵便番号	466-8550
	所属機関の住所 / Address	愛知県名古屋市昭和区鶴舞町６５	Aichi
	電話番号	052-744-2959
	電子メールアドレス	wsumida@med.nagoya-u.ac.jp
研究に関する問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name	住田　亙	Sumida Wataru
	担当者所属機関 / Affiliation	名古屋大学医学部附属病院	Nagoya University Hospital
	担当者所属部署	小児がん治療センター
	担当者所属機関の郵便番号	466-8550
	担当者所属機関の住所 / Address	愛知県名古屋市昭和区鶴舞町６５	Aichi
	電話番号	052-744-2959
	FAX番号	052-744-2980
	電子メールアドレス	wsumida@med.nagoya-u.ac.jp
研究責任医師(多施設共同研究の場合は、研究代表医師)の所属する実施医療機関の管理者の氏名		小寺　泰弘
当該特定臨床研究に対する管理者の許可の有無		あり
認定臨床研究審査委員会の承認日		平成31年2月4日
救急医療に必要な施設又は設備		自施設に当該研究に必要な救急医療施設あり。

（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

データマネジメント担当機関		名古屋大学大学院医学系研究科小児外科学
データマネジメント担当責任者	氏名	田中　裕次郎
	e-Rad番号	90382928
	所属部署	名古屋大学大学院医学系研究科小児外科学

モニタリング担当機関		名古屋大学大学院医学系研究科小児外科学
モニタリング担当責任者	氏名	城田　千代栄
	e-Rad番号	20378194
	所属部署	名古屋大学大学院医学系研究科小児外科学

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属部署

統計解析担当機関		名古屋大学大学院医学系研究科小児外科学
統計解析担当責任者	氏名	住田　亙
	e-Rad番号	70437044
	所属部署	名古屋大学医学部附属病院

研究・開発計画支援担当機関		名古屋大学大学院医学系研究科小児外科学
研究・開発計画支援担当責任者	氏名	住田　亙
	e-Rad番号	70437044
	所属部署	名古屋大学医学部附属病院

調整・管理実務担当機関		名古屋大学大学院医学系研究科小児外科学
調整・管理実務担当責任者	氏名	住田　亙
	e-Rad番号	70437044
	所属部署	名古屋大学医学部附属病院

研究代表医師・研究責任医師以外の研究を総括する者	氏名 / Name	内田　広夫	Uchida Hiroo
	e-Rad番号	40275699
	所属機関 / Affiliation	名古屋大学大学院医学系研究科小児外科学	Nagoya University Graduate School of Medicine, Pediatric Surgery
	所属部署
	Secondary Sponsor の該当性	該当

（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等

多施設共同研究の該当の有無	なし

２　特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）特定臨床研究の目的及び内容

研究の目的		胆道閉鎖症に存在するグリソン鞘領域の炎症の原因として多価不飽和脂肪酸の代謝産物であるエイコサノイドの影響を調べるとともに、ω３系脂肪酸を投与してその炎症の進行、経過を観察する。
試験のフェーズ / Phase		N/A
実施期間（開始日）		2016年12月01日
実施期間（終了日）		2022年03月31日
実施予定被験者数		30
試験の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験デザイン Study Design	無作為化 / allocation	非無作為化比較	non-randomized controlled trial
	盲検化 /masking	非盲検	open(masking not used)
	対照 / control	実薬（治療）対照	active control
	割付け / assignment	並行群間比較	parallel assignment
	研究目的 / purpose	治療	treatment purpose
プラセボの有無		なし
盲検の有無		なし
無作為化の有無		なし
研究対象者の適格基準 / Key inclusion & exclusion criteria	主たる選択基準 / Inclusion Criteria	１）胆道閉鎖症の新規症例。また対照として、２）新生児期、乳児期に肝機能異常、非生理的黄疸をみとめ、胆道閉鎖症が考えられるため介入が必要なもの（対照A）。３）同年齢層の明確な肝胆道系疾患を持たないもの（対照B）。	1) New case with biliary atresia. 2) As control group A, cases of suspected biliary atresia with liver dysfunction or jaundice. 3) As control group B, healthy individuals with similar age.
	主たる除外基準 / Exclusion Criteria	研究開始１か月以内の輸血歴	A history of blood transfusion within 1 month before enrollment
	年齢下限 / Age Minimum	下限なし	No limit
	年齢上限 / Age Maximum	上限なし	No limit
	性別 / Gender	男性・女性	Both
中止基準		１）肝移植の準備が必要な状態。２）大量出血
対象疾患名 / Health Condition(s) or Problem(s) Studied		胆道閉鎖症、新生児肝炎、アラジール症候群、PFICなど	biliary atresia, neonatal hepatitis, Alagille syndrome, PFIC, etc.
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
介入の有無		あり
介入の内容 / Intervention(s)		エイコサペンタエン酸を30(±10)mg/kg/day経口投与	oral administration of 30(+/- 10)mg/kg/day of eicosapentaenoic acid
介入コード / Code
介入キーワード /Keyword
主たる評価項目 / Primary Outcome(s)		BA患者の肝線維化は軽減されるか。	Liver fibrosis in BA patients with or without administration of EPA
副次的な評価項目 / Secondary Outcome(s)		BA患者と非BA患者では長鎖多価不飽和脂肪酸、エイコサノイドの濃度に差があるか。	The difference of concentration of long chain polyunsaturated fatty acids, or eicosanoids among BA group and non-BA groups

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要

医薬品、医療機器、再生医療等製品の別			医薬品
医薬品医療機器等法における未承認、適応外、承認内の別			適応外
一般名称等	医薬品	一般名称	エイコサペンタエン酸
		販売名（海外製品の場合は国名も記載すること）	エパデールS
		承認番号	21600AMZ00409000
被験薬等提供者		名称
被験薬等提供者		所在地

３　特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無	なし

（２）特定臨床研究の進捗状況


症例登録開始予定日 / Anticipated date of first enrollment	2016年12月01日
第1症例登録日 / Actual date of first enrollment	2016年12月01日
進捗状況 / Recruitment status	研究終了	Complete
主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

４　特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

研究対象者への補償の有無		なし
補償の内容	保険への加入の有無	あり
	保険の補償内容	薬剤投与については、副作用の発現に注意を払いつつ研究を施行し、万が一重篤な副作用が発生した場合は保険の範囲内で補償する。
	保険以外の補償の内容	なし

５　特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者等の名称	持田製薬株式会社
研究資金等の提供の有無	なし
研究資金等の提供組織名称 / Source of Monetary Support/Secondary Sponsor
Secondary Sponsorの該当性
契約締結の有無
契約締結日
物品提供の有無	なし
物品提供の内容
役務提供の有無	なし
役務提供の内容

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

研究資金等の提供の有無	なし
研究資金等の提供組織名称 / Source of Monetary Support
Secondary Sponsorの該当性

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

当該特定臨床研究について審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称 / Name of Certified Review Board	名古屋大学臨床研究審査委員会	Nagoya University Certified Review Board
上記委員会の認定番号	CRB4180004
住所 / Address	愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65番地	65 Tsurumai-cho, Showa-ku, Nagoya, Japan, Aichi
電話番号	052-744-2479
電子メールアドレス	ethics@med.nagoya-u.ac.jp
当該特定臨床研究に対する審査結果	承認

７　その他の事項

（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の臨床研究登録機関発行の研究番号
他の臨床研究登録機関の名称
Issuing Authority

（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究	該当しない
	臨床研究を実施する国（日本以外） / Countries of Recruitment（Except Japan）	なし	none
	保険外併用療養の有無	あり
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる臨床研究	該当しない
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる臨床研究	該当しない
	生物由来製品に指定が見込まれる薬物を用いる臨床研究	該当しない

（４）全体を通しての補足事項等

その他１
その他２
その他３

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

２－１その他の添付資料１	設定されていません
２－２その他の添付資料２	設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

1-1 特定臨床研究の研究計画書		研究計画書.pdf
1-2 説明文書及び同意文書の様式		別記様式第３号　説明書（共通）（PUFA).pdf
2 統計解析計画書		設定されていません

変更履歴

種別	公表日
終了	令和4年3月8日	(当画面)	変更内容
変更	令和元年8月28日	詳細	変更内容
新規登録	平成31年3月12日	詳細

変更履歴一覧

総括報告書の概要

管理的事項

２ 臨床研究結果の要約

３ IPDシェアリング

管理的事項

１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等

（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等

２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）特定臨床研究の目的及び内容

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要

３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）特定臨床研究の進捗状況

４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

７ その他の事項

（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

変更履歴

２　臨床研究結果の要約

３　IPDシェアリング

１　特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

２　特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

４　特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

７　その他の事項