臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 特定臨床研究 | ||
| 令和4年9月8日 | ||
| 令和6年2月16日 | ||
| 再発ランゲルハンス細胞組織球症に対するハイドロキシウレア（ハイドレアカプセル®）/メトトレキサート（メソトレキセート®）の安全性と有効性を探索するパイロット研究 | ||
| 再発LCHに対するハイドロキシウレア/メトトレキサート療法パイロット研究 | ||
| 塩田 曜子 | ||
| 国立成育医療研究センター | ||
| 再発ランゲルハンス細胞組織球症に対するハイドロキシウレア（ハイドレアカプセル®）/メトトレキサート（メソトレキセート®）の安全性と有効性の探索 | ||
| N/A | ||
| ランゲルハンス細胞組織球症 | ||
| 募集中 | ||
| ヒドロキシカルバミドカプセル、メトトレキサート | ||
| ハイドレア、メソトレキセート | ||
| 国立研究開発法人国立成育医療研究センター臨床研究審査委員会 | ||
| CRB3200005 | ||
管理的事項
| 研究の種別 | 特定臨床研究 |
|---|---|
| 届出日 | 令和6年2月16日 |
| 臨床研究実施計画番号 | jRCTs031220324 |
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
| 再発ランゲルハンス細胞組織球症に対するハイドロキシウレア（ハイドレアカプセル®）/メトトレキサート（メソトレキセート®）の安全性と有効性を探索するパイロット研究 | Pilot study to estimate the safety and effectiveness of hydroxyurea and methotrexate recurrent Langerhans cell histiocytosis (LCH-HU-Pilot) | ||
| 再発LCHに対するハイドロキシウレア/メトトレキサート療法パイロット研究 | Pilot study of hydroxyurea and methotrexate for recurrent Langerhans cell histiocytosis (LCH-HU-Pilot) | ||
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
| 塩田 曜子 | Shioda Yoko | ||
| 30307532 | |||
| / | 国立成育医療研究センター | National Center for Child Health and Development | |
| 小児がんセンター | |||
| 157-8535 | |||
| / | 東京都世田谷区大蔵2-10-1 | 2-10-1 Okura, Setagaya-ku, Tokyo 157-8535, Japan | |
| 03-3416-0181 | |||
| shioda-y@ncchd.go.jp | |||
| 坂本 謙一 | Sakamoto Kenichi | ||
| 滋賀医科大学医学部附属病院 | Shiga University of Medical Science Hospital | ||
| 小児科 | |||
| 520-2192 | |||
| 滋賀県大津市瀬田月輪町 | Seta Tsukinowa-cho, Otsu, Shiga | ||
| 077-548-2228 | |||
| 077-548-2230 | |||
| sken1@belle.shiga-med.ac.jp | |||
| 笠原 群生 | |||
| あり | |||
| 令和4年7月28日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている | |||
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 国立成育医療研究センター | ||
| 瀧本 哲也 | ||
| 小児がんセンター 小児がんデータ管理科 | ||
| 国立成育医療研究センター | ||
| 佐古 まゆみ | ||
| 臨床研究センター データサイエンス部門 モニタリングユニット | ||
| 滋賀医科大学附属病院 | ||
| 坂本 謙一 | ||
| 小児科 | ||
| 松本 公一 | Matsumoto Kimikazu | ||
| 国立成育医療研究センター | National Center for Child Health and Development | ||
| 小児がんセンター | |||
| 非該当 | |||
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
| 多施設共同研究の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 佐藤 亜紀 |
Sato Aki |
|
|---|---|---|---|
| / | 東京大学医科学研究所 |
The Institute of Medical Science, The University of Tokyo |
|
血液腫瘍内科 |
|||
108-8639 |
|||
東京都 港区白金台４丁目６−１ |
|||
03-5449-5542 |
|||
akisato@ims.u-tokyo.ac.jp |
|||
佐藤 亜紀 |
|||
東京大学医科学研究所 |
|||
血液腫瘍内科 |
|||
108-8639 |
|||
| 東京都 港区白金台４丁目６−１ | |||
03-5449-5542 |
|||
akisato@ims.u-tokyo.ac.jp |
|||
| 四柳 宏 | |||
| あり | |||
| 令和4年7月28日 | |||
| 対応あり | |||
| / | 土居 岳彦 |
Doi Takehiko |
|
|---|---|---|---|
| / | 広島大学 |
Hiroshima University |
|
小児科学 |
|||
734-8551 |
|||
広島県 広島市南区霞1-2-3 |
|||
082-257-5212 |
|||
take-doi02@hiroshima-u.ac.jp |
|||
土居 岳彦 |
|||
広島大学 |
|||
小児科学 |
|||
734-8551 |
|||
| 広島県 広島市南区霞1-2-3 | |||
082-257-5212 |
|||
take-doi02@hiroshima-u.ac.jp |
|||
| 工藤 美樹 | |||
| あり | |||
| 令和4年7月28日 | |||
| 対応あり | |||
| / | 長谷川 大一郎 |
Hasegawa Daiichiro |
|
|---|---|---|---|
| / | 兵庫県立こども病院 |
Hyogo Prefectural Kobe Children's Hospital |
|
小児がん医療センター血液・腫瘍内科 |
|||
650-0047 |
|||
兵庫県 神戸市中央区港島南町1-6-7 |
|||
078-945-7300 |
|||
hasegawa_kch@hp.pref.hyogo.jp |
|||
長谷川 大一郎 |
|||
兵庫県立こども病院 |
|||
小児がん医療センター血液・腫瘍内科 |
|||
650-0047 |
|||
| 兵庫県 神戸市中央区港島南町1-6-7 | |||
078-945-7300 |
|||
hasegawa_kch@hp.pref.hyogo.jp |
|||
| 飯島 一誠 | |||
| あり | |||
| 令和4年7月28日 | |||
| 対応あり | |||
| / | 康 勝好 |
Ko Katsuyoshi |
|
|---|---|---|---|
| / | 埼玉県立小児医療センター |
Saitama Prefectural Hospital Organization |
|
血液・腫瘍科 |
|||
330-8777 |
|||
埼玉県 さいたま市中央区新都心1番地2 |
|||
048-601-2200 |
|||
ko.katsuyoshi@saitama-pho.jp |
|||
康 勝好 |
|||
埼玉県立小児医療センター |
|||
血液・腫瘍科 |
|||
330-8777 |
|||
| 埼玉県 さいたま市中央区新都心1番地2 | |||
048-601-2200 |
|||
ko.katsuyoshi@saitama-pho.jp |
|||
| 岡 明 | |||
| あり | |||
| 令和4年7月28日 | |||
| 対応あり | |||
| / | 栁町 昌克 |
Yanagimachi Masakatsu |
|
|---|---|---|---|
| / | 神奈川県立こども医療センター |
Kanagawa Children's Medical Center |
|
血液・腫瘍科 |
|||
235-8555 |
|||
神奈川県 横浜市南区六ッ川2-138-4 |
|||
045-711-2351 |
|||
myanagimachi.ped@tmd.ac.jp |
|||
栁町 昌克 |
|||
神奈川県立こども医療センター |
|||
血液・腫瘍科 |
|||
235-8555 |
|||
| 神奈川県 横浜市南区六ッ川2-138-4 | |||
045-711-2351 |
|||
myanagimachi.ped@tmd.ac.jp |
|||
| 町田 治郎 | |||
| あり | |||
| 令和4年7月28日 | |||
| 対応あり | |||
| / | 佐藤 篤 |
Sato Atsushi |
|
|---|---|---|---|
| / | 宮城県立こども病院 |
Miyagi Children's Hospital |
|
血液腫瘍科 |
|||
989-3126 |
|||
宮城県 仙台市青葉区落合4丁目3-17 |
|||
022-391-5111 |
|||
asatoh@miyagi-children.or.jp |
|||
佐藤 篤 |
|||
宮城県立こども病院 |
|||
血液腫瘍科 |
|||
989-3126 |
|||
| 宮城県 仙台市青葉区落合4丁目3-17 | |||
022-391-5111 |
|||
asatoh@miyagi-children.or.jp |
|||
| 今泉 益栄 | |||
| あり | |||
| 令和4年7月28日 | |||
| 対応あり | |||
| / | 今村 俊彦 |
Imamura Toshihiko |
|
|---|---|---|---|
| / | 京都府立医科大学 |
Kyoto Prefectural University of Medicine |
|
小児科 |
|||
602-8566 |
|||
京都府 京都市上京区河原町通広小路上る梶井町465 |
|||
075-251-5571 |
|||
imamura@koto.kpu-m.ac.jp |
|||
今村 俊彦 |
|||
京都府立医科大学 |
|||
小児科 |
|||
602-8566 |
|||
| 京都府 京都市上京区河原町通広小路上る梶井町465 | |||
075-251-5571 |
|||
imamura@koto.kpu-m.ac.jp |
|||
| 夜久 均 | |||
| あり | |||
| 令和4年7月28日 | |||
| 対応あり | |||
| / | 多賀 崇 |
Taga Takashi |
|
|---|---|---|---|
| / | 滋賀医科大学 |
Shiga University of Medical Science |
|
小児科 |
|||
520-2192 |
|||
滋賀県 大津市瀬田月輪町 |
|||
077-548-2228 |
|||
ttaga@belle.shiga-med.ac.jp |
|||
多賀 崇 |
|||
滋賀医科大学 |
|||
小児科 |
|||
520-2192 |
|||
| 滋賀県 大津市瀬田月輪町 | |||
077-548-2228 |
|||
ttaga@belle.shiga-med.ac.jp |
|||
| 田中 俊宏 | |||
| あり | |||
| 令和4年7月28日 | |||
| 対応あり | |||
| / | 古賀 友紀 |
Koga Yuhki |
|
|---|---|---|---|
| / | 九州大学病院 |
Kyushu University Hospital |
|
小児科 |
|||
812-8582 |
|||
福岡県 福岡市東区馬出3-1-1 |
|||
092-642-5421 |
|||
koga.yuhki.743@m.kyushu-u.ac.jp |
|||
|
|||
| 中村 雅史 | |||
| あり | |||
| 令和5年6月7日 | |||
| 対応あり | |||
| / | 渡邉 健一郎 |
Watanabe Kenichirou |
|
|---|---|---|---|
| / | 静岡県立こども病院 |
Shizuoka Prefectural Hospital |
|
血液腫瘍科 |
|||
232-8555 |
|||
静岡県 静岡県静岡市葵区漆山８６０ |
|||
054-247-6251 |
|||
wataken@kuhp.kyoto-u.ac.jp |
|||
|
|||
| 坂本 喜三郎 | |||
| あり | |||
| 令和5年6月7日 | |||
| 対応あり | |||
| / | 長 祐子 |
Cho Yuuko |
|
|---|---|---|---|
| / | 北海道大学病院 |
Hokkaido University Hospital |
|
小児科 |
|||
060-8648 |
|||
北海道 札幌市北区北14条西5丁目 |
|||
011-706-5954 |
|||
ymcho@med.hokudai.ac.jp |
|||
|
|||
| 渥美 達也 | |||
| あり | |||
| 令和5年6月7日 | |||
| 対応あり | |||
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）特定臨床研究の目的及び内容
| 再発ランゲルハンス細胞組織球症に対するハイドロキシウレア（ハイドレアカプセル®）/メトトレキサート（メソトレキセート®）の安全性と有効性の探索 | |||
| N/A | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2028年03月31日 | |||
| 10 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 無治療対照/標準治療対照 | no treatment control/standard of care control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 再発ランゲルハンス細胞組織球症 1.カプセル製剤の内服が可能であること。 2.初発または再発時に病理組織学的にLCHと診断されている。 3.再発である（再発回数は問わない）。*尿崩症単独再発は除く。 4.再発に対する治療が開始されていない（局所治療は除く） 5.リスク臓器（肝臓・脾臓・造血器）へのLCH浸潤がない。 6.再発時に血球貪食性リンパ組織球症（HLH）を合併していない 7.試験開始時に十分な肝・腎・心・肺機能が保たれている。 8.Performance status(PS)による一般状態が0〜2の患者である。 |
Relapsed patients with Langerhans cell histiocytosis 1. Capsule formulation must be able to be taken internally. 2. Histopathologically diagnosed with LCH at the time of initial or recurrent disease. 3. The LCH disease is recurrent (regardless of the number of recurrences). *Central diabetes insipidus alone is excluded. 4. Treatment for the recurrence has not been initiated (local treatment is excluded). 5. No LCH involvement of risk organs (liver, spleen, hematopoietic organs). 6. No hemophagocytic lymphohistiocytosis (HLH) complication at the time of relapse 7. Adequate hepatic, renal, cardiac, and pulmonary function at study entry. 8. Patients have a general status of 0 to 2 on the Performance status (PS) scale. |
||
| 1.再発が尿崩症単独である症例 2.活動性の感染症を有する症例 3.活動性重複がんを有する症例 4.妊娠中・授乳中の女性 5.妊娠の可能性のある症例 6.登録時点で活動性の出血病変を有する症例 7.登録時点で活動性の中枢神経症状を有する症例（LCH自体による症状は除く） 8.これまでにLCHに対してハイドロキシウレアを投与された症例 9.その他、試験責任医師/試験分担医師が不適当と判断する症例。 |
1. Cases with recurrence of Central diabetes insipidus alone 2. Cases with active infection 3. Patients with active multiple cancers 4. Pregnant or lactating women 5. Patients of childbearing potential 6. Patients with active bleeding at the time of enrollment 7. Patients with active CNS symptoms at the time of enrollment (excluding symptoms caused by LCH itself) 8.Patients who have received hydroxyurea for LCH 9. Other cases deemed inappropriate by the investigators/associate investigators. |
||
| 0歳 以上 | 0age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 1.被験者本人ないしは代諾者から同意撤回の申し出があった場合 2.ハイドレアを「減量レベル3」へ減量後もCTCAE Grade 3以上の血液障害が持続する場合 3.原疾患の増悪（AD-p）が確認された場合 4.研究責任医師が中止する必要があると判断した場合 5.併存疾患・合併症の増悪によって継続が困難である場合 6.登録後、診断・重症度分類の誤り等被験者の不適格性が判明した場合 7.妊娠が判明した場合 8.転居により来院が困難である場合 9.効果・安全性評価委員会から中止の指示があった場合 |
|||
| ランゲルハンス細胞組織球症 | Langerhans cell histiocytosis | ||
| D006646 | |||
| ランゲルハンス細胞組織球症 | Langerhans cell histiocytosis | ||
| あり | |||
| 再発ランゲルハンス細胞組織球症患者に対して、ハイドロキシウレア/メトトレキサートによる最大48週間の治療を行う。 | Treatment of patients with recurrent Langerhans cell histiocytosis with hydroxyurea and methotrexate for up to 48 weeks | ||
| 1.ハイドロキシウレア 2.メトトレキサート | 1.hydroxyurea 2. methotrexate | ||
| 試験薬投与24週終了時点までの、LCH再発病変に伴う理学的所見と画像所見のNon Active Disease（NAD)達成率 | Rate of achieving Non-Active Disease (NAD) on physical and imaging findings associated with recurrent LCH lesions by the end of 24 weeks of study treatment | ||
| 1.試験治療6週終了時点の治療反応性割合（GR,PR,SD,PD) 2.試験治療12週終了時点（治療13週目, week13）、24週終了時点（治療25週目, week25）、（32週終了時点［治療33週目, week33］）、（40週終了時点［治療41週目, week41］）、48週終了時点（試験薬投与終了時）のNAD, AD-r, AD-s, AD-p割合 3.メトトレキサート併用患者の割合 4.ハイドロキシウレア投与に伴う有害事象発生頻度 5.ハイドロキシウレアとメソトレキサート併用投与に伴う有害事象発生頻度 6.試験期間中の入院日数および外来通院日数 7.対象患者のSwimmer Plot 8.試験治療12週終了時点（治療13週目, week13）、24週終了時点（治療25週目, week25）、48週終了時点（試験薬投与終了時）のハイドロキシウレア血中濃度とNAD, AD-r, AD-s, AD-p達成率との関連 |
1. Rate of treatment response at the end of 6 weeks of study treatment (GR, PR, SD, PD) 2. Rate of NAD, AD-r, AD-p, AD-s, and AD-p at the end of 12 weeks (week 13), 24 weeks (week 25), (week 32 [week 33]), (week 40 [week 41]), and 48 weeks (end of study drug administration) of study treatment (week 13) 3. Percentage of patients receiving concomitant methotrexate 4. Frequency of adverse events associated with hydroxyurea administration 5. Frequency of adverse events associated with concomitant administration of hydroxyurea and methotrexate 6. Number of days of hospitalization and outpatient visits during the study period 7. Swimmer plots of the patients 8. Relationship between blood concentration of hydroxyurea and achievement of NAD, AD-r, AD-s, and AD-p at the end of 12 weeks (week 13), 24 weeks (week 25), and 48 weeks (end of study drug administration) of study treatment |
||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| ヒドロキシカルバミドカプセル | |||
| ハイドレア | |||
| 20400AMY00227 | |||
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| メトトレキサート | |||
| メソトレキセート | |||
| 13800AZY00018 | |||
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
| なし |
（２）特定臨床研究の進捗状況
実施計画の公表日 |
||
| / | 募集中 |
Recruiting |
| / | ||
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 臨床研究補償・賠償責任保険 | ||
| 医療補償 | ||
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| ブリストル・マイヤーズ スクイブ株式会社 | ||
| なし | ||
| なし | ||
| なし | ||
| ファイザー株式会社 | ||
| なし | ||
| なし | ||
| なし | ||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| あり | ||
| 国立成育医療研究センター | National Center for Child Health and Development | |
| 非該当 | ||
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 国立研究開発法人国立成育医療研究センター臨床研究審査委員会 | Certified Review Board of National Center for Child Health and Development | |
| CRB3200005 | ||
| 東京都 世田谷区大蔵二丁目１０番１号 | 2-10-1 Okura,Setagaya-ku,Tokyo , Tokyo | |
| 03-3416-0181 | ||
| rinken@ncchd.go.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
| 無 | No | |
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | |||
| なし | none | ||
| なし | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
（４）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |