臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 特定臨床研究 | ||
| 令和3年9月28日 | ||
| 令和6年4月3日 | ||
| 肺腫瘍血栓性微小血管症(Pulmonary tumor thrombotic microangiopathy)に対するポナチニブ投与の安全性・有効性確認を目的とした臨床研究 | ||
| PTTMに対するポナチニブ投与の安全性・有効性確認を目的とした臨床研究 | ||
| 佐藤 希美 | ||
| 筑波大学附属病院 | ||
| 本研究の目的は、PTTMにより肺高血圧症をきたし、化学療法の治療適応外と判断された症例に対して、ポナチニブ投与による治療を行い、①重篤な有害事象をきたさないことを検証すること、②肺高血圧症により生じた呼吸・循環障害の改善効果があるかどうかを血液検査、心電図、心エコー検査、心臓カテーテル検査所見の改善の有無を評価し、PTTMの血行動態の改善に有用であるかどうかを検討することである。 ポナチニブはこれまでにPTTMに対する有効性を示した報告は認められないものの、類似薬であるイマチニブについては複数の症例報告で有効性が示唆されている。自験例またその作用機序からは、ポナチニブがより有効である可能性が示唆されるが、十分なエビデンスがないため、本試験を企画した。有効性・安全性が示されれば、治療上の新たな選択肢となりうる。 |
||
| 0 | ||
| 肺腫瘍血栓性微小血管症 | ||
| 募集中 | ||
| ポナチニブ | ||
| アイクルシグ | ||
| 筑波大学臨床研究審査委員会 | ||
| CRB3180028 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 特定臨床研究 |
|---|---|
| 届出日 | 令和6年4月1日 |
| 臨床研究実施計画番号 | jRCTs031210348 |
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
（１）研究の名称
| 肺腫瘍血栓性微小血管症(Pulmonary tumor thrombotic microangiopathy)に対するポナチニブ投与の安全性・有効性確認を目的とした臨床研究 | Safety and efficacy of ponatinib in pulmonary tumor thrombotic microangiopathy | ||
| PTTMに対するポナチニブ投与の安全性・有効性確認を目的とした臨床研究 | Safety and efficacy of ponatinib in PTTM | ||
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
| 佐藤 希美 | Sato Kimi | ||
| / | 筑波大学附属病院 | University of Tsukukba Hospital | |
| 循環器内科 | |||
| 3058576 | |||
| / | 茨城県つくば市天久保2-1-1 | 2-1-1 Amakubo, Tsukuba, Ibaraki | |
| 029-853-3143 | |||
| kimisato@md.tsukuba.ac.jp | |||
| 佐藤 希美 | Sato Kimi | ||
| 筑波大学附属病院 | University of Tsukuba Hospital | ||
| 循環器内科 | |||
| 3058576 | |||
| 茨城県つくば市天久保2-1-1 | 2-1-1 Amakubo, Tsukuba, Ibaraki | ||
| 029-853-3143 | |||
| 029-853-3227 | |||
| kimisato@md.tsukubaa.ac.jp | |||
| 平松 祐司 | |||
| あり | |||
| 令和3年9月15日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている | |||
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 筑波大学附属病院 | ||
| 山本 昌良 | ||
| 循環器内科 | ||
| 筑波大学 | ||
| 高嶋 泰之 | ||
| つくば臨床医学研究開発機構 | ||
| 筑波大学 | ||
| 佐藤 希美 | ||
| 循環器内科 | ||
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
| 多施設共同研究の該当の有無 | なし |
|---|
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）特定臨床研究の目的及び内容
（１）特定臨床研究の目的及び内容
| 本研究の目的は、PTTMにより肺高血圧症をきたし、化学療法の治療適応外と判断された症例に対して、ポナチニブ投与による治療を行い、①重篤な有害事象をきたさないことを検証すること、②肺高血圧症により生じた呼吸・循環障害の改善効果があるかどうかを血液検査、心電図、心エコー検査、心臓カテーテル検査所見の改善の有無を評価し、PTTMの血行動態の改善に有用であるかどうかを検討することである。 ポナチニブはこれまでにPTTMに対する有効性を示した報告は認められないものの、類似薬であるイマチニブについては複数の症例報告で有効性が示唆されている。自験例またその作用機序からは、ポナチニブがより有効である可能性が示唆されるが、十分なエビデンスがないため、本試験を企画した。有効性・安全性が示されれば、治療上の新たな選択肢となりうる。 |
|||
| 0 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2025年03月31日 | |||
| 5 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 1） 肺腫瘍血栓性微小血管症（PTTM）の患者 ・ PTTMの診断は、組織学的診断が可能であれば、肺生検（胸腔鏡下肺生検、TBLB、CTガイド下肺生検）を行い、「末梢肺動脈内の微小な腫瘍塞栓」、「末梢肺動脈の線維性内膜肥厚」を認める場合にPTTMと組織診断するが、肺生検などの侵襲的検査が困難な場合は、下記の3項目のうち、A）に加えてB)もしくはC)の2項目を満たした場合を臨床診断として扱う。 A) 初発の肺高血圧症（右心カテーテル検査で安静時の平均肺動脈圧が25mmHg以上） B) 悪性腫瘍を有することが証明されている（原発巣不明の場合は、CTでのリンパ節腫大などの副次的所見、肺動脈吸引細胞診、リンパ節生検、腫瘍マーカー異常高値を悪性腫瘍存在の証明の代用とする） C) 肺血流シンチで末梢性の微小欠損像の多発を認める 2） 同意取得時において年齢が18歳以上の患者 3） 本試験の参加にあたり十分な説明を受けた後、十分な理解の上、患者本人もしくは代諾者の自由意思による同意が得られた患者 4） 入院患者 |
1) Patient diagnosed with pulmonary tumor thrombotic microangiopathy (PTTM) -Histological diagnosis of PTTM will be made by presence of the tumor cells within the lumen of pulmonary pre-capillary vessels, with fibrocellular intimal hyperplasia in lung biopsy. -Clinical diagnosis will be made when patient meet either (A)+(B) or (A)+(C) of following criteria. (A) primary pulmonary hypertension. (B) presence of malignant tumor. (C) perfusion defects along the pleural margins on lung perfusion scan. 2) Patient aged 18 years or more. 3) Patient or representative person who received detailed explanation and understands the study well is willing to participate in this study. 4) Hospitalized patient. |
||
| 1) 安全性への配慮から、研究責任医師が被験者として不適当と判断した患者 2) チロシンキナーゼ阻害薬による治療中の患者 3) 機械的循環補助導入後24時間以内に下肢阻血、脳卒中、低酸素脳症、出血性合併症、敗血症、その他重篤な合併症を生じた患者 |
1) Patient who will be considered as inappropriate to participate the study by principal investigator 2) Patient who received tyrosine kinase inhibitors. 3) Patient with fatal or severe adverse event within 24 hours after introduction of extracorporeal membrane oxygenation (ECMO). |
||
| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| ・被験者から試験参加の辞退の申し出や同意の撤回があった場合 ・登録後に適格性を満足しないことが判明した場合 ・原疾患が完治し、継続投与の必要がなくなった場合 ・原疾患の悪化のため、試験薬の投与継続が好ましくないと判断された場合 ・合併症の増悪により試験の継続が困難な場合 ・疾病等により試験の継続が困難な場合（グレード3以上の副作用出現時には、試験薬を休薬するが、経過観察後も改善を認めない場合） ・試験全体が中止された場合 ・その他の理由により、医師が試験を中止することが適当と判断した場合 |
|||
| 肺腫瘍血栓性微小血管症 | Pulmonary tumor thrombtic microangiopathy | ||
| C14.280.832 | |||
| 肺高血圧症、腺癌 | Pulmonary hypertension, adenocarcinoma | ||
| あり | |||
| ポナチニブ（アイクルシグ）45㎎1日1回を2週間投与 | Patients will receive 45mg of ponatinib once daily for 2 weeks. | ||
| C14.280.832 | |||
| チロシンキナーゼ阻害薬 | Tyrosine kinase inhibitor | ||
| 死亡、重篤な血管閉塞性事象の複合エンドポイントとする。また、試験薬投与開始後に発現した治療薬に関連した疾病等のうち、NCI CTCAE第4版によるグレード2以上を対象とし、内容別の発現割合を集計する。 | The primary outcome will be composite endpoint of all cause death and severe vascular occlusive event. We will also evaluate the prevalence of grade 2 or higher adverse event (CTCAE v4) associated with ponatinib. | ||
| ・右心カテーテル検査： mPAP、心拍出量（熱希釈法、Fick法）、心係数、肺血管抵抗（PVR）、混合静脈血酸素飽和度のベースラインから投与終了までの変化率 ・心エコー検査： TRPG、推定PASP、推定ｍPAP、RVOT flowパターン、右室拡大（右室径、扁平化率）のベースラインから投与終了までの変化率 ・WHO-FC： ベースラインから投与終了までの変化率 ・バイタルサイン： 収縮期血圧、拡張期血圧、心拍数 ・全観察期間中に機械的循環補助装置（PCPS、IABP、Impella）から離脱が可能であったかどうか ・臨床検査値： BNP値のベースラインから投与終了までの変化量 ・バイオマーカー： VEGF, PDGFなどのベースラインからの変化量 ・試験薬の薬物動態：薬物動態パラメータの変化、定常状態の確認、蓄積性の有無について評価を行う。投与初日は7点、投与2日目は4点、その後は投与終了まで2点で血液検体を採取し、ポナチニブおよび活性代謝物の、血中濃度—時間曲線下面積、クリアランス、最高血中濃度、最低血中濃度、最高血中濃度到達時間、定常状態分布容積、平均滞留時間、半減期等を求める。 |
The secondary outcome will be the change from baseline in right heart catheterization parameters (mean pulmonary artery pressure, cardiac output, pulmonary vascular resistance), echocardiographic parameters (tricuspid regurgitant velocity, estimated pulmonary artery pressure, right ventricular size), WHO functional class, vital sign, or laboratory markers (BNP, VEGF, PDGF). We will also evaluate the proportion of successful weaning from ECMO and pharmacokinetics of ponatinib. | ||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| ポナチニブ | |||
| アイクルシグ | |||
| 22800AMX00707 | |||
| 大塚製薬 | |||
| 東京都 千代田区神田司町2-9 | |||
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| なし |
（２）特定臨床研究の進捗状況
（２）特定臨床研究の進捗状況
実施計画の公表日 |
||
2022年03月10日 |
||
| / | 募集中 |
Recruiting |
| / | ||
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| なし | ||
| なし | ||
| 最善の医療の提供 | ||
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| 大塚製薬 | ||
| なし | ||
| なし | ||
| なし | ||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| あり | ||
| 筑波大学附属病院 | University of Tsukuba Hospital | |
| 非該当 | ||
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 筑波大学臨床研究審査委員会 | University of Tsukuba Certified Review Board | |
| CRB3180028 | ||
| 茨城県 つくば市天王台1-1-1 | 1-1-1Tennodai, Tsukuba, Ibaraki | |
| 029-853-3914 | ||
| t-credo.adm@un.tsukuba.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | |||
| なし | none | ||
| なし | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
（４）全体を通しての補足事項等
（４）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |