臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

研究の種別		特定臨床研究
初回公表日		平成31年3月18日
最終公表日		令和6年4月1日
中止年月日
観察期間終了日		令和2年6月23日
研究名称		統合失調症患者に対するベタイン投与の探索的試験
平易な研究名称		ベタイン臨床試験
研究責任（代表）医師の氏名		笠井　清登
研究責任（代表）医師の所属機関		東京大学医学部附属病院
研究・治験の目的		本研究では、ベタイン投与により統合失調症患者の臨床症状や機能障害が改善するか、安全性に問題がないかを検討することを目的とする。
試験のフェーズ		2
対象疾患名		統合失調症
進捗状況		研究終了
医薬品等の一般名称		ベタイン
販売名		サイスタダン
認定委員会の名称		東京大学臨床研究審査委員会
認定番号		CRB3180024

総括報告書の概要

管理的事項

届出日		2021年05月14日

２　臨床研究結果の要約

観察期間終了日 / Completion date	2020年06月23日
実施症例数 / Result actual enrolment	15
臨床研究の対象者の背景情報 / Baseline Characteristics	最大の解析対象集団（FAS）統合失調症患者15例：男11例／女4例、35.1±8.2歳研究計画書に適合した解析対象集団（PPS）統合失調症患者10例：男6例／女4例、36.7±9.2歳	Full Analysis Set (FAS) 15 patients with schizophrenia: male 11/ female 4, 35.1+-8.2 years Per Protocol Set (PPS) 10 patients with schizophrenia: male 6/ female 4, 36.7+-9.2 years
臨床研究のデザインに応じた進行状況に関する情報 / Participant flow	15例が登録、10例が終了、5例が脱落	15 participants were enrolled. 10 participants completed and 5 participants dropped out.
疾病等の発生状況のまとめ / Adverse events	1例が精神病症状悪化したためベタイン投与を中止した。 11例で血中メチオニン高値となったが、全ての症例で処置なく回復した。	1 participant showed worsening of psychosis and stopped betaine supplementation. 11 participants showed increased plasma levels of methionine, but all of them recovered without any treatments.
主要評価項目及び副次評価項目のデータ解析及び結果 / Outcome measures	主要評価項目のGAFスコアはFASでもPPSでもベタイン投与により有意な改善を認めなかった。副次評価項目のPANSS陽性症状スコアは、ベタイン投与によりFASでは有意な改善を認めなかったが、PPSでは有意な改善を認めた。副次評価項目の血漿中メチオニン値はPPSで有意な増加を認めた。ベタイン血中濃度は有意な増加を認め、ベタイン血中濃度の増加とPANSS陽性症状スコアの改善は有意に相関していた。	As a primary endpoint, GAF score improved significantly after betaine supplementation in neither FAS nor PPS. As a secondary endpoint, PANSS positive symptoms score improved significantly after betaine supplementation in PPS but not FAS. As a secondary endpoint, plasma methionine increased significantly after betaine supplementation in PPS. Plasma betaine increased significantly after betaine supplementation. Increased plasma betaine significantly correlated with improvement of positive symptoms.
簡潔な要約 / Brief summary	本研究の結果から、ベタイン投与が統合失調症患者の陽性症状を改善することが示唆された。	The findings of the current study suggest that betaine supplementation may improve positive symptoms in patients with schizophrenia.
公開予定日	2024年04月01日
結果に関する最初の出版物での発表日 / Date of the first journal publication of results
結果と出版物に関するURL / URL hyperlink(s) related to results and publications

３　IPDシェアリング

特定臨床研究の個々の対象者を識別することができないように加工されたデータを共有する計画 / Plan to share IPD		無	No
上記予定の詳細 / Plan description		無	No

管理的事項

研究の種別	特定臨床研究
届出日	令和3年5月14日
臨床研究実施計画番号	jRCTs031180371

１　特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

研究名称 / Scientific Title（Acronym）		統合失調症患者に対するベタイン投与の探索的試験	An exploratory trial of betaine supplementation in patients with schizophrenia (An exploratory trial of betaine supplementation in patients with schizophrenia)
平易な研究名称 / Public Title（Acronym）		ベタイン臨床試験	A clinical trial of betaine in schizophrenia (A clinical trial of betaine in schizophrenia)

（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等

研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）の連絡先 Contact for Scientific Queries	氏名 / Name	笠井　清登	Kasai Kiyoto
	e-Rad番号	80322056
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	東京大学医学部附属病院	The University of Tokyo Hospital
	所属部署	精神神経科
	所属機関の郵便番号	113-8655
	所属機関の住所 / Address	東京都文京区本郷７－３－１	7-3-1 Hongo Bunkyo-ku Tokyo,Japan
	電話番号	03-3815-5411
	電子メールアドレス	kasaik-tky@umin.ac.jp
研究に関する問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name	切原　賢治	Kirihara Kenji
	担当者所属機関 / Affiliation	東京大学医学部附属病院	The University of Tokyo Hospital
	担当者所属部署	精神神経科
	担当者所属機関の郵便番号	113-8655
	担当者所属機関の住所 / Address	東京都文京区本郷７－３－１	7-3-1 Hongo Bunkyo-ku Tokyo,Japan
	電話番号	03-3815-5411
	FAX番号	03-5800-6894
	電子メールアドレス	kirihara-tky@umin.ac.jp
研究責任医師(多施設共同研究の場合は、研究代表医師)の所属する実施医療機関の管理者の氏名		瀬戸　泰之
当該特定臨床研究に対する管理者の許可の有無		あり
認定臨床研究審査委員会の承認日		平成31年3月4日
救急医療に必要な施設又は設備		自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている

（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

データマネジメント担当機関		東京大学医学部附属病院
データマネジメント担当責任者	氏名	多田　真理子
	e-Rad番号	70758193
	所属部署	精神神経科

モニタリング担当機関		東京大学医学部附属病院
モニタリング担当責任者	氏名	田中　佑美
	e-Rad番号
	所属部署	臨床研究推進センター　研究者主導試験推進部門

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属部署

統計解析担当機関		東京大学医学部附属病院
統計解析担当責任者	氏名	神出　誠一郎
	e-Rad番号	30376454
	所属部署	精神神経科

研究・開発計画支援担当機関
研究・開発計画支援担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属部署

調整・管理実務担当機関
調整・管理実務担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属部署

研究代表医師・研究責任医師以外の研究を総括する者	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関 / Affiliation
	所属部署
	Secondary Sponsor の該当性

（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等

多施設共同研究の該当の有無	なし

２　特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）特定臨床研究の目的及び内容

研究の目的		本研究では、ベタイン投与により統合失調症患者の臨床症状や機能障害が改善するか、安全性に問題がないかを検討することを目的とする。
試験のフェーズ / Phase		2
実施期間（開始日）		2015年01月29日
実施期間（終了日）		2021年06月30日
実施予定被験者数		30
試験の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験デザイン Study Design	無作為化 / allocation	単一群	single arm study
	盲検化 /masking	非盲検	open(masking not used)
	対照 / control	無治療対照/標準治療対照	no treatment control/standard of care control
	割付け / assignment	単群比較	single assignment
	研究目的 / purpose	治療	treatment purpose
プラセボの有無		なし
盲検の有無		なし
無作為化の有無		なし
研究対象者の適格基準 / Key inclusion & exclusion criteria	主たる選択基準 / Inclusion Criteria	1) DSM-IV-TRに基づき統合失調症と診断される患者 2) 本研究の参加にあたり十分な説明を受けた後、十分な理解の上、患者本人の自由意思による文書同意が得られた患者	1) Diagnosed as schizophrenia based on DSM-IV-TR 2) Written informed consent after a detailed explanation of this study
	主たる除外基準 / Exclusion Criteria	1) 薬剤に対しショック、アナフィラキシー等の過敏症の既往のある患者 2) DSM-IV-TRに基づきアルコールやその他の物質関連障害の既往のある患者 3) 自傷または他害のリスクが高いと研究責任（分担）医師が判断した患者 4) 研究期間中に避妊することに同意が得られない患者 5) 重篤な心血管系疾患、呼吸器疾患、消化器疾患、腎臓疾患、内分泌疾患、その他の疾患を有する患者、もしくはこれらの疾患の既往があり、研究責任（分担）医師が被験者として不適当と判断した患者 6) 治療を必要とする脳の器質性障害を有する患者 7) ヒト免疫不全ウイルスもしくは肝炎ウイルスに感染している患者 8) 研究開始前に実施したバイタルサイン、臨床検査、心電図の結果、基準範囲から逸脱している項目が認められ、研究責任（分担）医師が臨床的に重大で被験者として不適当と判断した患者 9) 措置入院、緊急措置入院、応急入院、医療保護入院中の患者 10) 隔離、身体的拘束などの行動制限を受けている患者 11) 病名を告知されていない患者 12) 同意取得前の3ヶ月間に電気けいれん療法または経頭蓋磁気刺激療法を受けた患者 13) ベタインを服用したことがある患者 14) 同意取得前の3ヶ月間に何らかの治験薬を投与された患者 15) 研究開始前の検査で血漿中メチオニン値が500μmol/L以上の患者 16) その他、研究責任（分担）医師が被験者として不適当と判断した患者	1) History of allergy to drugs 2) History of substance use disorder 3) High risk of suicide or other-injuring behavior 4) No agreement with contraception during participation of this study 5) Comorbidity or history of serious physical diseases 6) Organic brain disorder requiring treatment 7) Infection with HIV or hepatitis virus 8) Serious abnormality of vital sign, laboratory data, or electrocardiogram 9) Involuntarily hospital admission 10) Restriction of behavior 11) No disease notification 12) Electroconvulsive therapy or transcranial magnetic stimulation within 3 months before participation of this study 13) History of betaine use 14) Use of investigational drug within 3 months before participation of this study 15) More than 500 micromol/L of plasma methionine level 16) Doctor's decision
	年齢下限 / Age Minimum	20歳以上	20age old over
	年齢上限 / Age Maximum	64歳以下	64age old under
	性別 / Gender	男性・女性	Both
中止基準		1) 被験者から研究参加の辞退の申し出や同意の撤回があった場合 2) 登録後に適格性を満足しないことが判明した場合 3) 原疾患の悪化のため、試験薬の投与継続が好ましくないと判断された場合 4) 合併症の増悪により研究の継続が困難な場合 5) 疾病等により研究の継続が困難な場合 6) 被験者またはパートナーの妊娠が判明した場合 7) 研究全体が中止された場合 8) その他の理由により、医師が研究を中止することが適当と判断した場合
対象疾患名 / Health Condition(s) or Problem(s) Studied		統合失調症	Schizophrenia
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
介入の有無		あり
介入の内容 / Intervention(s)		ベタイン1回3gを1日2回、8週間服用する。	Administration of betaine (3g) twice per day (6g/day) for 8 weeks
介入コード / Code
介入キーワード /Keyword
主たる評価項目 / Primary Outcome(s)		機能の全体的評定（GAF）疾病等	Global Assessment of Functioning (GAF) Adverse events
副次的な評価項目 / Secondary Outcome(s)		陽性・陰性症状評価尺度（PANSS）血漿中総ホモシステイン値血漿中ホモシスチン値血漿中メチオニン値血清ビタミンB6濃度血清ビタミンB12濃度血清葉酸濃度 DNA	Positive and Negative Syndrome Scale (PANSS) Plasma total homocysteine Plasma homocystine Plasma methionine Serum vitamin B6 Serum vitamin B12 Serum folate DNA

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要

医薬品、医療機器、再生医療等製品の別			医薬品
医薬品医療機器等法における未承認、適応外、承認内の別			適応外
一般名称等	医薬品	一般名称	ベタイン
		販売名（海外製品の場合は国名も記載すること）	サイスタダン
		承認番号	22600AMX00012000
被験薬等提供者		名称
被験薬等提供者		所在地

３　特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無	なし

（２）特定臨床研究の進捗状況


症例登録開始予定日 / Anticipated date of first enrollment	2016年12月06日
第1症例登録日 / Actual date of first enrollment	2016年12月06日
進捗状況 / Recruitment status	研究終了	Complete
主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

４　特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

研究対象者への補償の有無		あり
補償の内容	保険への加入の有無	あり
	保険の補償内容	死亡や後遺障害に対する補償金
	保険以外の補償の内容	なし

５　特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者等の名称	株式会社レクメド
研究資金等の提供の有無	なし
研究資金等の提供組織名称 / Source of Monetary Support/Secondary Sponsor
Secondary Sponsorの該当性
契約締結の有無
契約締結日
物品提供の有無	なし
物品提供の内容
役務提供の有無	なし
役務提供の内容

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

研究資金等の提供の有無	あり
研究資金等の提供組織名称 / Source of Monetary Support	国立研究開発法人日本医療研究開発機構	Japan Agency for Medical Research and Development
Secondary Sponsorの該当性	非該当

研究資金等の提供組織名称 / Source of Monetary Support	武田科学振興財団	Takeda Science Foundation
Secondary Sponsorの該当性	非該当

研究資金等の提供組織名称 / Source of Monetary Support	文部科学省	Ministry of Education, Culture, Sports, Science and Technology
Secondary Sponsorの該当性	非該当

研究資金等の提供組織名称 / Source of Monetary Support	三菱財団	The Mitsubishi Foundation
Secondary Sponsorの該当性	非該当

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

当該特定臨床研究について審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称 / Name of Certified Review Board	東京大学臨床研究審査委員会	The University of Tokyo, Clinical Research Review Board
上記委員会の認定番号	CRB3180024
住所 / Address	東京都文京区本郷７－３－１	7-3-1, Hongo,Bunkyo-ku, Tokyo
電話番号	03-5841-0818
電子メールアドレス	ethics@m.u-tokyo.ac.jp
当該特定臨床研究に対する審査結果	承認

７　その他の事項

（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の臨床研究登録機関発行の研究番号	UMIN000017295
他の臨床研究登録機関の名称	UMIN臨床試験登録システム
Issuing Authority	UMIN-CTR

（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究	該当しない
	臨床研究を実施する国（日本以外） / Countries of Recruitment（Except Japan）	なし	none
	保険外併用療養の有無	なし
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる臨床研究	該当しない
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる臨床研究	該当しない
	生物由来製品に指定が見込まれる薬物を用いる臨床研究	該当しない

（４）全体を通しての補足事項等

その他１
その他２
その他３

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

２－１その他の添付資料１	設定されていません
２－２その他の添付資料２	設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

1-1 特定臨床研究の研究計画書		b_研究計画書_2018032SP_18.pdf
1-2 説明文書及び同意文書の様式		i_説明文書、同意書、同意撤回書_2018032SP_15.pdf
2 統計解析計画書		j_統計解析計画書_2018032SP.pdf

変更履歴

種別	公表日
終了	令和6年4月1日	(当画面)	変更内容
変更	令和3年3月5日	詳細	変更内容
変更	令和2年7月13日	詳細	変更内容
変更	令和2年4月13日	詳細	変更内容
変更	令和元年7月25日	詳細	変更内容
変更	平成31年4月1日	詳細	変更内容
新規登録	平成31年3月18日	詳細

変更履歴一覧

総括報告書の概要

管理的事項

２ 臨床研究結果の要約

３ IPDシェアリング

管理的事項

１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等

（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等

２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）特定臨床研究の目的及び内容

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要

３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）特定臨床研究の進捗状況

４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

７ その他の事項

（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

変更履歴

２　臨床研究結果の要約

３　IPDシェアリング

１　特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

２　特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

４　特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

７　その他の事項