成人型シトルリン血症患者における経口LOLAの有効性・安全性の検証 | |||
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介入研究 | Interventional | |
Study Design |
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単一群 | single arm study |
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非盲検 | open(masking not used) | |
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非対照 | uncontrolled control | |
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単群比較 | single assignment | |
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治療 | treatment purpose | |
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なし | ||
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なし | ||
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なし | ||
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(1)同意取得時において年齢が20歳以上の患者 (2)SLC25A13遺伝子変異が同定あるいは肝臓の免疫ブロットでシトリン蛋白の欠損が証明されている患者 (3)血漿アンモニア値 (70 μg/dL以上)、あるいは血漿シトルリン値 (40 nmol/mL以上)が上昇している患者 (4)本研究への参加にあたり十分な説明を受けた後、文書による同意が得られた患者 |
1) Adult patients(more than 20 yo) with adult-onset citrullinemia patients at obtaining informed consent 2) Patients who were confirmed citrin-deficiency in the liver by western blot analysis or SLC25A13 gene analysis. 3) Patients who have raised plasma levels of ammonia (more than 70 micro g/dL) and/or citrulline (more than 40 nmol/mL). 4) Patients obtained written informed consent |
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(1)以前に肝移植治療を受けていた患者 (2)妊婦または授乳中の女性患者 (3)腎不全患者(透析中あるいは血清Cr 2 mg/dL以上) (4)肝臓癌治療中の患者(根治患者は除外しない) (5)その他、研究責任者が被験者として不適当と判断した患者 |
1) Patients who previously underwent liver-transplant 2) Expectant and lactating patients 3) Patients with renal dysfunction (serum Cr more than 2.0 mg/dL or dialysis patients) 4) Patients who are receiving therapies for hepatic cancer (Patients who had made a completely recovery from hepatic cancer are not excluded) 5) Others (patients who are judged to be unqualified for this clinical study) |
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20歳 以上 | 20age old over | |
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上限なし | No limit | |
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男性・女性 | Both | |
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(1)研究対象者本人の同意撤回があった場合 (2)有害事象の発現等により試験継続が不可能となった場合 (3)不適格症例であると判明した場合 (4)転居等により研究対象者が来院しない場合 (5)併用禁止薬の使用が必要となった場合 (6)試験参加医師が中止すべきと判断した場合 (7)試験が中止された場合 (8)高度な肝性昏睡度等で、服薬指示に従えない状態が8日以上継続した場合 |
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成人型シトルリン血症(CTLN2) | Adult-onset citrullinemia (CTLN2) | |
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あり | ||
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LOLA 3 gを1日3回、毎食後に経口投与で開始。投与3日目、安全性評価を行い、医師が適当と判断した場合は、投与4日目から LOLA 6gを1日3回、毎食後に経口投与する。 | Patients are started to administer LOLA at 3g TID (per os) and three days later, the dose is up to 6g TID (per os) if patients have any adverse events. | |
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LOLA投与前と、投与開始後12週・長期継続投与観察期間開始3年後での血漿アンモニアと血漿シトルリン値の低下度 | Decrease in plasma levels of ammonia and /or citrulline at 12 weeks and 3.5 years after start of LOLA | |
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肝性脳症の重症度改善 (肝性昏睡度・高次脳機能検査の変化) | Improvements of severity of hepatic encephalopathy (improvement of the grade of hepatic encephalopathy and neuropsychological tests) |
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医薬品 | ||
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未承認 | ||
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LOLA (L-ornithine L-aspartate) |
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LOLA (L-ornithine L-aspartate) | ||
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なし | ||
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協和発酵バイオ株式会社 | |
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東京都 千代田区大手町一丁目9番2号 |
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なし |
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研究終了 |
Complete |
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あり | |
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あり |
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死亡・後遺障害補償 有害事象に対する医療費補償 | |
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なし |
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協和発酵バイオ株式会社 | |
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なし | |
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なし | |
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なし | |
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あり | |
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シトリン財団(シンガポール) | Citrin foundation (Singapore) |
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非該当 |
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国立大学法人信州大学臨床研究審査委員会 | Shinshu University Certified Review Board of Clinical Research |
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CRB3200010 | |
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長野県 松本市旭3-1-1 | 3-1-1 Asahi, Matsumoto, Nagano |
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0263-37-2572 | |
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md_rinri@shinshu-u.ac.jp | |
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承認 |
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無 | No |
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該当しない | |
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なし | none | |
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なし | ||
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該当しない | ||
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該当しない | ||
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該当しない |
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設定されていません |
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設定されていません |