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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

特定臨床研究
平成31年3月6日
令和4年5月11日
成人型シトルリン血症患者における経口LOLA (L-ornithine-L-aspartate)投与の有効性・安全性の検証:非盲検小規模先行試験
成人型シトルリン血症患者における経口LOLA投与の有効性の検証
矢﨑 正英
信州大学バイオメディカル研究所
成人型シトルリン血症患者における経口LOLAの有効性・安全性の検証
2
成人型シトルリン血症(CTLN2)
研究終了
LOLA (L-ornithine L-aspartate)
LOLA (L-ornithine L-aspartate)
国立大学法人信州大学臨床研究審査委員会
CRB3200010

管理的事項

研究の種別 特定臨床研究
届出日 令和4年5月3日
臨床研究実施計画番号 jRCTs031180195

1 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

(1)研究の名称

成人型シトルリン血症患者における経口LOLA (L-ornithine-L-aspartate)投与の有効性・安全性の検証:非盲検小規模先行試験 Evaluation of efficacy and safety of LOLA (L-ornithine L-aspartate) in adult-onset citrullinemia patients: non-double blind pilot study (ELCTLN)
成人型シトルリン血症患者における経口LOLA投与の有効性の検証 Evaluation of efficacy of LOLA (L-ornithine L-aspartate) in adult-onset citrullinemia patients (ELCTLN)

(2)研究責任医師(多施設共同研究の場合は、研究代表医師)に関する事項等

矢﨑 正英 Yazaki Masahide
70372513
/ 信州大学バイオメディカル研究所 Institute for Biomedical Sciences, Shinshu University
ニューロヘルスイノベーション部門
390-8621
/ 長野県松本市旭3-1-1 3-1-1 Asahi, Matsumoto, Nagano Prefecture, Japan
0263-37-3548
mayazaki@shinshu-u.ac.jp
矢﨑 正英 Yazaki Masahide
信州大学バイオメディカル研究所 Institute for Biomedical Sciences, Shinshu University
ニューロヘルスイノベーション部門
390-8621
長野県松本市旭3-1-1 3-1-1 Asahi, Matsumoto, Nagano Prefecture, Japan
0263-37-3548
0263-37-3549
mayazaki@shinshu-u.ac.jp
川真田 樹人
あり
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている

(3)研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

信州大学医学部附属病院
林 美海子
臨床研究支援センター データ管理グループ
信州大学医学部附属病院
穂刈 敏史
臨床研究支援センター モニタリンググループ
該当なし
信州大学医学部附属病院
濃沼 政美
臨床研究支援センター 生物統計・解析グル-プ
該当なし
信州大学医学部附属病院
高木 佳子
臨床研究支援センター プロジェクト管理グループ

(4)多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等

多施設共同研究の該当の有無 なし

2 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

(1)特定臨床研究の目的及び内容

成人型シトルリン血症患者における経口LOLAの有効性・安全性の検証
2
10
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
(1)同意取得時において年齢が20歳以上の患者
(2)SLC25A13遺伝子変異が同定あるいは肝臓の免疫ブロットでシトリン蛋白の欠損が証明されている患者
(3)血漿アンモニア値 (70 μg/dL以上)、あるいは血漿シトルリン値 (40 nmol/mL以上)が上昇している患者
(4)本研究への参加にあたり十分な説明を受けた後、文書による同意が得られた患者
1) Adult patients(more than 20 yo) with adult-onset citrullinemia patients at obtaining informed consent
2) Patients who were confirmed citrin-deficiency in the liver by western blot analysis or SLC25A13 gene analysis.
3) Patients who have raised plasma levels of ammonia (more than 70 micro g/dL) and/or citrulline (more than 40 nmol/mL).
4) Patients obtained written informed consent
(1)以前に肝移植治療を受けていた患者
(2)妊婦または授乳中の女性患者
(3)腎不全患者(透析中あるいは血清Cr 2 mg/dL以上)
(4)肝臓癌治療中の患者(根治患者は除外しない)
(5)その他、研究責任者が被験者として不適当と判断した患者
1) Patients who previously underwent liver-transplant
2) Expectant and lactating patients
3) Patients with renal dysfunction (serum Cr more than 2.0 mg/dL or dialysis patients)
4) Patients who are receiving therapies for hepatic cancer (Patients who had made a completely recovery from hepatic cancer are not excluded)
5) Others (patients who are judged to be unqualified for this clinical study)
20歳 以上 20age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
(1)研究対象者本人の同意撤回があった場合
(2)有害事象の発現等により試験継続が不可能となった場合
(3)不適格症例であると判明した場合
(4)転居等により研究対象者が来院しない場合
(5)併用禁止薬の使用が必要となった場合
(6)試験参加医師が中止すべきと判断した場合
(7)試験が中止された場合
(8)高度な肝性昏睡度等で、服薬指示に従えない状態が8日以上継続した場合
成人型シトルリン血症(CTLN2) Adult-onset citrullinemia (CTLN2)
あり
LOLA 3 gを1日3回、毎食後に経口投与で開始。投与3日目、安全性評価を行い、医師が適当と判断した場合は、投与4日目から LOLA 6gを1日3回、毎食後に経口投与する。 Patients are started to administer LOLA at 3g TID (per os) and three days later, the dose is up to 6g TID (per os) if patients have any adverse events.
LOLA投与前と、投与開始後12週・長期継続投与観察期間開始3年後での血漿アンモニアと血漿シトルリン値の低下度 Decrease in plasma levels of ammonia and /or citrulline at 12 weeks and 3.5 years after start of LOLA
肝性脳症の重症度改善 (肝性昏睡度・高次脳機能検査の変化) Improvements of severity of hepatic encephalopathy (improvement of the grade of hepatic encephalopathy and neuropsychological tests)

(2)特定臨床研究に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
LOLA (L-ornithine L-aspartate)
LOLA (L-ornithine L-aspartate)
なし
協和発酵バイオ株式会社
東京都 千代田区大手町一丁目9番2号

3 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

(1)監査の実施予定

なし

(2)特定臨床研究の進捗状況

/

研究終了

Complete

/

4 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
死亡・後遺障害補償 有害事象に対する医療費補償
なし

5 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

(1)特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

協和発酵バイオ株式会社
なし
なし
なし

(2)特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

あり
シトリン財団(シンガポール) Citrin foundation (Singapore)
非該当

6 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

国立大学法人信州大学臨床研究審査委員会 Shinshu University Certified Review Board of Clinical Research
CRB3200010
長野県 松本市旭3-1-1 3-1-1 Asahi, Matsumoto, Nagano
0263-37-2572
md_rinri@shinshu-u.ac.jp
承認

7 その他の事項

(1)特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

No

(2)他の臨床研究登録機関への登録

(3)特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
なし none
なし
該当しない
該当しない
該当しない

(4)全体を通しての補足事項等

添付書類(実施計画届出時の添付書類)

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和4年5月11日 (当画面) 変更内容
変更 令和3年3月2日 詳細 変更内容
変更 令和2年12月17日 詳細 変更内容
変更 令和元年7月3日 詳細 変更内容
新規登録 平成31年3月6日 詳細