ヌシネルセン(スピンラザ)又はリスジプラム(エブリスディ)による治療を中止した被験者を対象として,単回腰椎髄腔内注射により投与したOAV101(1.2 × 10^14vg)の安全性,忍容性,及び有効性を52週間にわたり検討すること | |||
3 | |||
2023年01月31日 | |||
2023年01月30日 | |||
2022年09月30日 | |||
2025年01月31日 | |||
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4 | ||
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介入研究 | Interventional | |
Study Design |
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単一群 | single arm study |
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非盲検 | open(masking not used) | |
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非対照 | uncontrolled control | |
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単群比較 | single assignment | |
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治療 | treatment purpose | |
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なし | ||
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なし | ||
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なし | ||
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オーストラリア/ベルギー/カナダ/フランス | Australia/Belgium/Canada/France | |
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1. SMAと診断された患者 2. 2~18歳未満の患者 3. スクリーニング時点で,少なくとも4回のヌシネルセン(スピンラザ)の負荷投与又は少なくとも3ヵ月間のリスジプラム(エブリスディ)の投与を受けている患者 4. 治験実施計画書に規定されているSMAの症状がある患者 |
1. SMA diagnosis 2. Aged 2 to < 18 years 3. Have had at least four loading doses of nusinersen (Spinraza) or at least 3 months of treatment with risdiplam (Evrysdi) at Screening 4. Must have symptoms of SMA as defined in the protocol |
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1. イムノアッセイによる抗アデノ随伴ウイルス血清型9型(AAV9)抗体価が上昇していると報告された患者 2. 治験責任(分担)医師が臨床的に重要と判断した検査結果の異常を認めた患者 3. 腰椎穿刺の手順が禁忌の患者 4. ベースライン時に規定された期間内にヌシネルセン(スピンラザ)又はリスジプラム(エブリスディ)の投与を受けている患者 5. OAV101投与前2週間以内にワクチン接種を受けた患者 6. スクリーニング前2ヵ月以内に肺事象又は栄養補助のために入院した患者又は入院での大手術を計画している患者 7. 感染症又は発熱性疾患を有する患者 8. 侵襲的換気を必要とする患者 |
1. Anti Adeno Associated Virus Serotype 9 (AAV9) antibody titer using an immunoassay is reported as elevated 2. Clinically significant abnormalities in test results during screening 3. Contraindications for lumbar puncture procedure 4. At Baseline, participants are excluded if they received: Nusinersen (Spinraza) or risdiplam (Evrysdi) within a defined timeframe 5. Vaccinations 2 weeks prior to administration of OAV101 6. Hospitalization for a pulmonary event, or for nutritional support within 2 months prior to Screening or inpatient major surgery planned. 7. Presence of an infection or febrile illness 8. Requiring invasive ventilation |
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2歳 以上 | 2age old over | |
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12歳 未満 | 12age old not | |
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男性・女性 | Both | |
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脊髄性筋萎縮症 | Spinal muscular atrophy | |
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あり | ||
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OAV101 1.2 × 10^14vgを単回髄腔内投与する | OAV101 administered as a single IT dose of 1.2 x 10^14 vector genomes | |
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AE,治験製品に関連する有害事象,SAE,及びAESIが報告された被験者の数及び割合 | Number and percentage of participants reporting AEs, related AEs, SAEs, and AESIs | |
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再生医療等製品 | ||
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未承認 | ||
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OAV101 |
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なし | ||
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なし | ||
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募集終了 |
Not Recruiting |
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ノバルティスファーマ株式会社 |
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Novartis Pharma. K.K. |
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なし | |
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久留米大学 臨床試験審査委員会 | Kurume University Hospital Institutional review board |
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福岡県久留米市旭町67番地 | 67, Asahimachi, Kurume, Fukuoka, Fukuoka |
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0942-31-7200 | |
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kcrc_jimu@kurume-u.ac.jp | |
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承認 |
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NCT05386680 |
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Clinical Traials.gov |
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Clinical Traials.gov |
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有 | Yes |
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資格要件を満たした外部の研究者と被験者レベルのデータや試験関連文書を共有することは可能である。これらの要望は科学的な利益に基づいて独立した専門家委員会が審査し承認する。提供されるすべてのデータは、適用される法令に従い、試験参加者のプライバシーを守るために匿名化される。 | Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent expert panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations. This trial data is currently available according to the process described on www.clinicalstudydatarequest.com. |
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設定されていません |
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