臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 医師主導治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和3年8月27日 | ||
| 令和5年7月15日 | ||
| EPI-589の筋萎縮性側索硬化症を対象とした探索的試験 | ||
| EPI-589の筋萎縮性側索硬化症を対象とした探索的試験 | ||
| 藤田 浩司 | ||
| 徳島大学病院 | ||
| 主要な目的：筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者を対象に EPI-589を投与したときの安全性及び忍容性を評価する。 探索的な目的：ALS患者を対象にEPI-589を投与したときの臨床経過及びバイオマーカーを評価する。 |
||
| 2 | ||
| 筋萎縮性側索硬化症 | ||
| 研究終了 | ||
| EPI-589 | ||
| なし | ||
| 徳島大学病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 医師主導治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和5年7月14日 |
| jRCT番号 | jRCT2061210031 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| EPI-589の筋萎縮性側索硬化症を対象とした探索的試験 | EPI-589 Early Phase 2 Investigator-initiated Clinical trial for ALS (EPIC-ALS) | ||
| EPI-589の筋萎縮性側索硬化症を対象とした探索的試験 | EPI-589 Early Phase 2 Investigator-initiated Clinical trial for ALS (EPIC-ALS) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 藤田 浩司 | Fujita Koji | ||
| / | 徳島大学病院 | Tokushima University Hospital | |
| 脳神経内科 | |||
| 770-8503 | |||
| / | 徳島県徳島市蔵本町 2丁目 50番1号 | 2-50-1 Kuramoto-cho, Tokushima-shi, Tokushima, Japan | |
| 088-633-9658 | |||
| chousei_EPI-589@umin.ac.jp | |||
| 土師 正太郎 | Haji Shotaro | ||
| 徳島大学病院 | Tokushima University Hospital | ||
| 治験調整事務局 | |||
| 770-8503 | |||
| 徳島県徳島市蔵本町 2丁目 50番1号 | 2-50-1 Kuramoto-cho, Tokushima-shi, Tokushima, Japan | ||
| 088-633-9658 | |||
| chousei_EPI-589@umin.ac.jp | |||
| 香美 祥二 | |||
| 令和3年8月19日 | |||
| 救命救急センターを有している | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
| 公益財団法人 神戸医療産業都市推進機構 | ||
| 小川 良太 | ||
| 医療イノベーション推進センター | ||
| シミック株式会社 | ||
| 小泉 幸信 | ||
| 臨床事業本部 | ||
| シミック株式会社 | ||
| 鈴木 徳昭 | ||
| クオリティマネジメント本部 信頼性保証部 | ||
| 公益財団法人 神戸医療産業都市推進機構 | ||
| 鍵村 達夫 | ||
| 医療イノベーション推進センター | ||
| 非該当 | |||
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 土師 正太郎 |
Haji Shotaro |
|
|---|---|---|---|
| / | 徳島大学病院 |
Tokushima University Hospital |
|
脳神経内科 |
|||
770-8503 |
|||
徳島県 徳島市蔵本町 2丁目 50番1号 |
|||
088-633-9658 |
|||
|
|||
徳島大学病院 |
|||
総合臨床研究センター |
|||
770-8503 |
|||
| 徳島県 徳島市蔵本町 2丁目 50番1号 | |||
088-633-9658 |
|||
| 香美 祥二 | |||
| 令和3年8月19日 | |||
| 救命救急センターを有している | |||
| / | 熱田 直樹 |
Atsuta Naoki |
|
|---|---|---|---|
| / | 愛知医科大学病院 |
Aichi Medical University Hospital |
|
神経内科 |
|||
480-1195 |
|||
愛知県 愛知県長久手市岩作雁又１−１ |
|||
0561-62-3311 |
|||
|
|||
愛知医科大学病院 |
|||
臨床研究支援センター |
|||
480-1195 |
|||
| 愛知県 愛知県長久手市岩作雁又１−１ | |||
0561-62-3311 |
|||
| 道勇 学 | |||
| 令和3年10月8日 | |||
| 救命救急センターを有している | |||
| / | 長野 清一 |
Nagano Seiichi |
|
|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人 大阪大学医学部附属病院 |
Osaka University Hospital |
|
神経内科・脳卒中科 |
|||
565-0871 |
|||
大阪府 大阪府吹田市山田丘2番15号 |
|||
06-6879-5111 |
|||
|
|||
大阪大学医学部附属病院 |
|||
未来医療開発部 |
|||
565-0871 |
|||
| 大阪府 大阪府吹田市山田丘2番15号 | |||
06-6879-6106 |
|||
ibyou-kanja-moushide@ml.office.osaka-u.ac.jp |
|||
| 竹原 徹郎 | |||
| 令和3年11月22日 | |||
| 救命救急センターを有している | |||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 主要な目的：筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者を対象に EPI-589を投与したときの安全性及び忍容性を評価する。 探索的な目的：ALS患者を対象にEPI-589を投与したときの臨床経過及びバイオマーカーを評価する。 |
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| 2 | |||
| 2021年09月15日 | |||
| 2021年10月04日 | |||
| 2021年08月01日 | |||
| 2023年10月31日 | |||
| 10 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| 1） 本治験への参加について、本人より文書同意が得られた患者（同意取得時に未成年の場合、本人からの文書による同意取得に加えて、代諾者からも文書による同意を取得する。） 2） 同意取得時の年齢が18歳以上、79歳以下の患者 3） 改訂 El Escorial 基準のdefinite、probable又はprobable-laboratory supportedに該当する孤発性ALSと診断された患者（ただし、前観察期開始後に遺伝子解析でSOD1等の原因遺伝子が明らかになった場合は、治験を継続する。） 4） スクリーニング時において発症後1年半以内の患者 5） 発症時点からスクリーニング時点までのALSFRS-R合計スコアの平均悪化速度*が1ヵ月平均で－0.3点よりも速い患者（発症時点のALSFRS-R合計スコアが不明の場合は、48点として平均悪化速度を計算する） *平均悪化速度算出方法：（スクリーニング時の点数 － 発症時の点数）/ 発症からスクリーニング時までの月数 6） スクリーニング時において、ALSFRS-Rの全12項目が全て2点以上の患者 7） スクリーニング時において、ALSFRS-Rの3つの呼吸項目（呼吸困難、起坐呼吸、呼吸不全）が全て4点の患者 8） スクリーニング時において、ALSFRS-Rの嚥下項目が3点以上の患者 9） スクリーニング時において、%SVCが80%以上の患者 10） 前観察期登録前30日以上、リルゾールを同じ用法・用量で服用しているリルゾール併用患者 11） 外来通院が可能な患者 12） 採取した血液検体を用いて遺伝子解析を実施することに同意する患者 |
(1) subjects providing written informed consent (Subject and representative providing written informed conset are needed, if the subject is under 20 years old.) (2) aged between 18 and 79 years at the time of informed consent (3) meet the revised El Escorial criteria for clinically definite, clinically probable laboratory-supported or clinically probable (4) within 18 months from symptom onset at screening (5) ALSFRS-R total score progression of <-0.3 (>0.3 decline)/month between the onset and screening (If ALSFRS-R at the time of symptom onset is not determined, please set as 48 points) *progression rate is calculated as: (ALSFRS-R at the time of screening - ALSFRS-R at the time of onset)/duration from onset to screening (month). (6) scores of >=2 points on all 12 items of ALSFRS-R (7) scores of 4 points on three items of respiratory subscore of ALSFRS-R (8) scores of >=3 points in ALSFRS-R swallowing item (9) slow vital capacity (SVC) >= 80% (10) on a stable dose of riluzole for at least 30 day prior to registration for pre-observation period (11) ambulant (12) agreement for genetic research |
||
| 1) 臨床的に意義のある重度のALS以外の合併症、既往症を有し、治験責任医師又は治験分担医師が治験の対象には不適切であると判断した患者 2) 精神疾患、認知機能障害、パーキンソン病を合併している患者 3) 気管切開を施行している患者 4) 非侵襲的呼吸補助装置を装着したことのある患者 5) 薬物アレルギー又は重度のアレルギー疾患（アナフィラキシーショック等）を既往又は合併している患者 6) 悪性腫瘍を合併している、又は同意取得前5年以内に既往歴を有する患者 7) スクリーニング時において、脳脊髄液（CSF）採取が実施困難な患者 8) スクリーニング時において、 MRI検査（MRS、拡散テンソル画像検査含む）が実施困難な患者 9) スクリーニング時において、AST、ALTが基準値上限の3倍以上の高値を示した患者 10) スクリーニング時において、CKが基準値上限の2.5倍以上の高値を示した患者 11) スクリーニング時において、推算糸球体濾過量（eGFR）が45 mL／min／1.73m2未満であった患者 12) 妊婦、授乳婦又は妊娠している可能性のある患者 13) 患者本人又はパートナーが妊娠を希望している、又は同意取得時から治験薬の最終服用後30日までの期間、避妊を実施することに同意できない患者 14) 前観察期登録前30日以内にエダラボンを使用している患者 15) 同意取得日以降、リルゾールの用法・用量を変更、又は服用中止した患者 16) 過去にEPI-589を服用したことのある患者 17) 同意取得前に他の治験に参加し、かつ同意取得時点で他の治験薬投与から30日間経過していない患者（他の治験薬の半減期を5倍した日数が30日よりも長い場合は、半減期の5倍の日数が経過している必要有）又は同意取得時に他の治験に参加又は参加を予定している患者 18) 同意取得前に細胞治療、又は遺伝子治療を受けた患者 19) 治験責任医師又は治験分担医師が本治験への参加を不適当と判断した患者 |
(1) with a complication or history of significant other medical conditions based on the investigator's judgement (2) complications of psychological disease, cognitive impairment, or Parkinson's disease (3) underwent tracheostomy (4) with experience of using invasive or noninvasive positive pressure ventilation (5) complications or history of drug allergy or severe allergic disease such as anaphylactic shock (6) malignancy within past five years at the time of informed consent (7) contraindications for lumbar puncture at screening (8) contraindications for MRI including Magnetic Resonance Spectroscopy and Difusion Tensor Imaging at screening (9) AST and ALT CK greater than 3 times upper limit of normal at screening (10) CK greater than 2.5 times upper limit of normal at screening (11) eGFR lower than 45 ml/min/1.73m^2 at screening (12) pregnant, nursing, or plan to get pregnant during the course of this clinical trial at screening (13) childbearing potential, or unwilling to use accepted methods of contraception (14) use of edaravone within 30 days from the start of pre-observation period (15) change the dosage or discontinuation of riluzole after informed consent (16) history of administration of EPI-589 (17) participation in a clinical trial before informed consent and within 30 days from investigational drug administration (If 5 times of the investigational drug half life is longer than 30 days, it should takes longer times than 5 times of the investigational drug half life) or willingness to participate for other clinical trial at the time of informed consent (18) history of cell therapy or gene therapy before infromed consent (19) ineligible for the clinical trial based on the investigator's judgement |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 79歳 以下 | 79age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 以下の場合、治験責任医師等は当該被験者の治験を中止する。 1) 被験者より治験参加継続拒否又は同意撤回の申し出があった場合 2) 有害事象の発現を認め、治験責任医師又は治験分担医師が治験の継続を困難と判断した場合 3) 被験者の妊娠の報告があった場合 4) 投与開始前に、被験者が不適格な症例であると判明した場合 5) 投与開始後に、被験者が不適格な症例であると判明した場合 6) 治験責任医師又は治験分担医師が、有効性評価又は安全性確保の上で治験の中止を適切と判 断した場合等 7) 治療期において直前の投与日から29 日以上休薬した場合 8) イベント（非侵襲的呼吸装置の終日装着、侵襲的呼吸補助装置の装着又は死亡）が発生した 場合 |
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| 筋萎縮性側索硬化症 | Amyotrophic Lateral Sclerosis | ||
| あり | |||
| EPI-589 500 mg（EPI-589 250mg錠 2錠）を1日3回食前（朝食、昼食、及び夕食のそれぞれ1時間以上前）に経口投与する。投与期間は、治療期登録翌日から治療期24週時検査終了時までとする。 | EPI-589 500 mg (2 tablets of EPI-589 250 mg) is orally administered three times a day before meals (at least one hour before breakfast, lunch, and dinner). The treatment period will be from the day after the registration of the treatment period to the end of the examination at 24 weeks of the treatment period. | ||
| 安全性及び忍容性の評価項目 有害事象、臨床検査、バイタルサイン、12誘導心電図、コロンビア自殺評価スケール（C-SSRS） |
Safety and tolerability Adverse events (AEs), laboratory tests, vital signs, 12-lead electrocardiogram (ECG), and Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) |
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| 1) 有効性評価項目 ALSFRS-Rスコア変化量及び変化率、治療期開始日からイベント（非侵襲的呼吸補助装置の終日装着、侵襲的呼吸補助装置の装着又は死亡）発生までの期間、%SVCの変化量、MMT合計点数の変化量、握力（左右それぞれ）の変化量、Modified Norrisスケール合計点数の変化量、ALSAQ-40合計点数の変化量 2）バイオマーカー評価項目 CSF中のバイオマーカー（3-NT、8-OHdG、オルニチン、pNfH、NfL）変化量、血漿中のバイオマーカー（3-NT、8-OHdG、pNfH、NfL、クレアチニン）変化量、血中ホモシステイン変化量、プロトン磁気共鳴スペクトロスコピー（1H-MRS）で測定したNAA（クレアチン補正、コリン補正、クレアチン＋コリン補正）の変化量、拡散テンソル画像解析によるFractional Anisotropy値、及びApparent diffusion coefficient値の変化量、全脳3DT1強調画像解析 |
1) Efficacy Change and percent change in ALSFRS-R score, time to event (whole-day use of noninvasive respiratory support, use of invasive respiratory support, or death) from the start day of the treatment phase, change in Slow Vital Capacity (%SVC), change in Manual Muscle Testing (MMT) total score, change in grip strength (right and left) , change in Modified Norris Scale total score, and change in ALS assessment questionnaire-40 (ALSAQ-40) total score 2) Biomarkers Changes in CSF biomarkers (3-nitrotyrosine [3-NT], 8-hydroxy-2'-deoxyguanosine [8-OHdG], ornithine, phosphorylated neurofilament heavy chain [pNfH], neurofilament light chain [NfL]), changes in plasma biomarkers (3-NT, 8-OHdG, pNfH, NfL, creatinine), change in blood homocysteine level, change in N-acetylaspartate (NAA) (corrected for creatine, choline, and creatine + choline) measured by proton magnetic resonance spectroscopy (1H-MRS), changes in DTI-derived fractional anisotropy and apparent diffusion coefficient, and analysis of whole-brain 3D T1-weighted image |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| EPI-589 | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 研究終了 |
Complete |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 医療費、医療手当、障害補償金、遺族補償金 | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| あり | ||
| 住友ファーマ株式会社 | Sumitomo Pharma Co.,Ltd. | |
| 非該当 | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 徳島大学病院治験審査委員会 | Institutional Review Board of Tokushima University | |
| 徳島県徳島市蔵本町2丁目50番地の1 | 2-50-1 Kuramoto-cho, Tokushima-shi, Tokushima | |
| 088-633-9294 | ||
| awachiken@tokushima-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |