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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和6年11月8日
軟骨低形成症の小児患者を対象としたボソリチドの有効性及び安全性を評価する第III相無作為化二重盲検プラセボ対照多施設共同試験
軟骨低形成症の小児患者に対する治療薬としてボソリチドを評価する介入試験
伊藤　眞弓
イーピーエス株式会社
軟骨低形成症の小児患者を対象としたボソリチドの有効性及び安全性を評価する第III相無作為化二重盲検プラセボ対照多施設共同試験（111-303試験）
3
軟骨低形成症
募集中
ボソリチド (遺伝子組換え)
ボックスゾゴ
大阪大学医学部附属病院　治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和6年11月8日
jRCT番号 jRCT2051240179

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

軟骨低形成症の小児患者を対象としたボソリチドの有効性及び安全性を評価する第III相無作為化二重盲検プラセボ対照多施設共同試験 A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multicenter Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Vosoritide in Children with Hypochondroplasia
軟骨低形成症の小児患者に対する治療薬としてボソリチドを評価する介入試験 Interventional Study of Vosoritide for the Treatment of Children With Hypochondroplasia

（２）治験責任医師等に関する事項

伊藤　眞弓 Ito Mayumi
/ イーピーエス株式会社 EPS Corporation
/ 東京都新宿区下宮比町2-23 2-23 Shimomiyabicho, Shinjuku-ku, Tokyo
03-3868-5185
jrct-inquiry@eps.co.jp
イーピーエス株式会社　jRCT問合せ受付センター　 EPS Corporation jRCT inquiry reception center
イーピーエス株式会社 EPS Corporation
東京都新宿区下宮比町2-23 2-23 Shimomiyabicho, Shinjuku-ku, Tokyo
03-3868-5185
jrct-inquiry@eps.co.jp
令和6年10月9日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

国立大学法人大阪大学医学部附属病院

Osaka University Hospital

　

　
/

　

/

鳥取大学医学部附属病院

Tottori University Hospital

　

　
/

　

/

熊本大学病院

Kumamoto University Hospital

　

　
/

　

/

徳島大学病院

Tokushima University Hospital

　

　
/

　

/

東京科学大学病院

Institute of Science Tokyo Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

軟骨低形成症の小児患者を対象としたボソリチドの有効性及び安全性を評価する第III相無作為化二重盲検プラセボ対照多施設共同試験（111-303試験）
3
2024年11月22日
2024年09月30日
2026年03月31日
8
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
オーストラリア/英国/カナダ/フランス/ドイツ/イタリア/スペイン/米国 Australia/UK/Canada/France/Germany/Italy/Spain/United States
1. 組入れ時に3歳以上18歳未満の患者
2. 遺伝子検査によりHCHの遺伝子診断が確定している.
3. 無作為化前に6ヵ月間以上の立位身長の投与前評価がある。
4. 米国疾病予防管理センター（CDC）の成長曲線を用いて算出した身長Zスコアが同性・同年齢の一般集団と比較して−2.0 SDS以下である。
5. 標準治療に従ってGreulich-Pyle法（Greulich 1971）により左手の前後（AP）X線写真を用いて骨端線閉鎖前の状態であると判定されている。
6. 男性及び女性が本治験に参加可能である。
7. 10歳以上又は初経後の女性は、スクリーニング来院時の妊娠検査が陰性であり、治験期間中に追加の妊娠検査を受ける意思がある。
8. 性的に活動的である場合、治験参加中、効果の高い避妊法を使用する意思がある。		 1. Participants must be >= 3 to < 18 years of age at enrollment
2. A confirmed genetic diagnosis of HCH
3. Have at least a 6-month period of pre-treatment standing height assessments prior to randomization.
4. A height Z score of <= - 2.0 standard deviations (SDs) in reference to the general population of the same age and sex, as calculated using the Center for Disease Control and Prevention (CDC) growth charts
5. Open epiphyses as assessed by left hand antero-posterior (AP) X-rays, by the Greulich and Pyle method (Greulich 1971), as per standard of care.
6. Males and females are eligible to participate in this clinical study.
7. Females >= 10 years old or who have begun menses must have a negative pregnancy test at the Screening Visit and be willing to have additional pregnancy tests during the study.
8. If sexually active, participants must be willing to use a highly effective method of contraception while participating in the study.
1. HCH以外の低身長疾患を有する。
2. 本治験中に外科的介入を必要とする可能性が高い不安定な疾患を有する。
3. 成長速度の低下及び／又は成長板閉鎖のエビデンスがある。
4. 併用禁止薬のいずれかを使用している。
5. 成長ホルモン、インスリン様成長因子1（IGF-1）又は蛋白同化ステロイドによる治療を受けた。
6. 治験期間中に四肢延長術が計画されている、又は予想される。
7. 治験期間中に骨関連手術（骨皮質の破壊を伴う手術、抜歯を除く）が計画されている、又は予想される。
8. 治験期間完了前に他の治験薬を必要とする。
9. 過去にボソリチド若しくは他の治験薬、又は治験用医療機器を使用した。
10. いずれかの時点で、HCH又は低身長の治療として治験薬（ボソリチドを含む）又は治験用医療機器を使用したことがある。
11. 悪性腫瘍に罹患している、悪性腫瘍の既往歴がある、又は悪性腫瘍の疑いについて現在精密検査を受けている。
12. ボソリチド又はその添加剤に対する既知の過敏症
13. 何らかの理由により治験参加又は安全性評価を妨げると治験担当医師が判断する疾患又は状態が併存する。		 1. Short stature condition other than HCH
2. Have an unstable condition likely to require surgical intervention during the study.
3. Evidence of decreased growth velocity and/or growth plate closure
4. Taking any of the prohibited medications
5. Treated with growth hormone, insulin-like growth factor 1 (IGF-1), or anabolic steroids
6. Planned or expected to have limb-lengthening surgery during the study period.
7. Planned or expected bone-related surgery (ie, surgery involving disruption of bone cortex, excluding tooth extraction), during the study period
8. Require any investigational agent prior to completion of study period.
9. Received vosoritide or another investigational product or investigational medical device in the past
10. Have used any investigational product or investigational medical device for the treatment of HCH or short stature at any time, including vosoritide
11. Have current malignancy, history of malignancy, or currently under work-up for suspected malignancy.
12. Have known hypersensitivity to vosoritide or its excipients.
13. Concurrent disease or condition that, in the view of the investigator, would interfere with study participation or safety evaluations, for any reason.
3歳 以上 3age old over
18歳 未満 18age old not
男性・女性 Both
軟骨低形成症 Hypochondroplasia
あり
治験薬：ボソリチド
体重幅別の投与法に基づくボソリチドの推奨用量を52週間1日1回皮下投与する。
その他の名称：修飾組換えヒトC型ナトリウム利尿ペプチド

治験薬：プラセボ
プラセボの推奨用量を52週間1日1回皮下投与する。		 Drug: Vosoritide
Subcutaneous injection of recommended dose of vosoritide based on weight-band dosing once daily for 52 weeks.
Other Names:
Modified recombinant human C-type natriuretic peptide

Drug: Placebo
Subcutaneous injection of recommended dose of placebo once daily for 52 weeks.
Week 52時の年間成長速度（AGV）のベースラインからの変化量のプラセボとの比較 Change from baseline in annualized growth velocity (AGV) at Week 52 versus placebo
- Week 52時の立位身長のベースラインからの変化量のプラセボとの比較
- Week 52時の身長Zスコアのベースラインからの変化量のプラセボとの比較		 - Change from baseline in standing height at Week 52 versus placebo
- Change from baseline in height Z-score at Week 52 versus placebo

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
適応外
ボソリチド (遺伝子組換え)
ボックスゾゴ
30400AMX00212000, 30400AMX00213000, 30400AMX002140
BioMarin Pharmaceutical Inc.
105 Digital Drive, Novato, CA 94949 USA

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

バイオマリンファーマシューティカル社（治験国内管理人：イーピーエス株式会社）
BioMarin Pharmaceutical Inc. (ICCC: EPS Corporation)

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

大阪大学医学部附属病院　治験審査委員会 Institutional Review Board of Osaka University Hospital
大阪府吹田市山田丘2番15号 2-15 Yamadaoka, Suita, Osaka, Osaka
06-6210-8290
jim-chiken@hp-crc.med.osaka-u.ac.jp
承認
鳥取大学医学部附属病院 治験審査委員会 Tottori University Hospital Institutional Review Board
鳥取県米子市西町36番地1 36-1, Nishi-cho, Yonago, Tottori, Japan, Tottori
0859-38-7014
me-rinshoukenkyu@ml.adm.tottori-u.ac.jp
承認
熊本大学病院 治験審査委員会 Kumamoto University Hospital Institutional Review Board
熊本県熊本市中央区本荘1丁目1番1号 1-1-1 Honjo, Chuo-ku, Kumamoto City, Kumamoto, Japan, Kumamoto
096-344-2111
未承認
徳島大学病院治験審査委員会 Tokushima University Hospital Institutional Review Board
徳島県徳島市蔵本町2丁目50番1号 2-50-1, Kuramoto-cho, Tokushima, Tokushima, Tokushima
088-633-9294
awachiken@tokushima-u.ac.jp
未承認
東京科学大学病院治験等審査委員会 Institute of Science Tokyo Hospital Institutional Review Board
東京都文京区湯島1丁目5番45号 1-5-45, Yushima, Bunkyo-ku, Tokyo, Tokyo
03-5803-4575
tiken.crc@tmd.ac.jp
未承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT06455059
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov
2024-513129-22-00
EU Clinical Trials Information System (EU CTIS)
EU Clinical Trials Information System (EU CTIS)

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当する
該当しない
該当しない
該当しない

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付文書 - ボックスゾゴ® 皮下注用0.56mg - ボックスゾゴ® 皮下注用1.2mg

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません