臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 医師主導治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和4年7月14日 | ||
| 令和5年11月4日 | ||
| ATR−X症候群の患者を対象としたNPJ005による安全性と有効性を検討する探索的試験 | ||
| 5-アミノレブリン酸によるATR−X症候群の患者を対象とした医師主導治験 | ||
| 和田 敬仁 | ||
| 京都大学大学院医学研究科 | ||
| X 連鎖 α サラセミア・知的障害（ATR-X）症候群の患者を対象に NPJ005 を投与することの安全性の検討及び有効性の評価項目を探索する。 | ||
| 2 | ||
| ATR-X症候群 | ||
| 募集終了 | ||
| 5-アミノレブリン酸(5-ALA)塩酸塩およびクエン酸第一鉄ナトリウム(SFC)を含有する 錠剤 | ||
| NPJ005 | ||
| 京都大学医学部附属病院医薬品等臨床研究審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 医師主導治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和5年10月30日 |
| jRCT番号 | jRCT2051220062 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| ATR−X症候群の患者を対象としたNPJ005による安全性と有効性を検討する探索的試験 | Exploratory study to investigate the safety and efficacy of NPJ005 in patients with ATR-X syndrome. (IACT21003) | ||
| 5-アミノレブリン酸によるATR−X症候群の患者を対象とした医師主導治験 | Physician-initiated clinical trial in patients with 5-aminolevulinic acid-induced ATR-X syndrome. | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 和田 敬仁 | Wada Takahito | ||
| 0757534364 | |||
| / | 京都大学大学院医学研究科 | Kyoto University Graduate School of Medicine | |
| Department of Genomic Medicine | |||
| 606-8501 | |||
| / | 京都府京都市左京区吉田近衛町 | Yoshida-Konoe-cho, Sakyo-ku, 606-8501, Kyoto | |
| 075-753-4364 | |||
| wadataka@kuhp.kyoto-u.ac.jp | |||
| 吉田 健司 | Takeshi Yoshida | ||
| 京都大学医学部附属病院 | Kyoto University Hospital | ||
| 小児科 | |||
| 606-8507 | |||
| 京都府京都市左京区聖護院川原町54 | 54 Syogoin-Kawaramachi-cho, Sakyo-ku, 606-8507, Kyoto | ||
| 075-751-4494 | |||
| 075-751-4269 | |||
| tayoshi@kuhp.kyoto-u.ac.jp | |||
| 宮本 享 | |||
| 令和4年6月24日 | |||
| 京都大学医学部附属病院 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
| 京都大学医学部附属病院 | ||
| 木下 明美 | ||
| 先端医療研究開発機構 クリニカルトライアルサイエンス部 | ||
| 京都大学医学部附属病院 | ||
| 渡邊 美惠子 | ||
| 先端医療研究開発機構 クリニカルトライアルサイエンス部 | ||
| シミック株式会社 | ||
| 鈴木 徳昭 | ||
| クオリティマネジメント本部 | ||
| 京都大学医学部附属病院 | ||
| 森田 智視 | ||
| 先端医療研究開発機構 クリニカルトライアルサイエンス部 | ||
| 京都大学医学部附属病院 | ||
| 飯間 麻美 | ||
| 先端医療研究開発機構 医療開発部 | ||
| 京都大学医学部附属病院 | ||
| 堀尾 綾香 | ||
| 先端医療研究開発機構 臨床研究支援部 | ||
| 和田 敬仁 | Wada Takahito | ||
| 70359727 | |||
| 京都大学大学院医学研究科ゲノム医療学講座 | Department of Genomic Medicine, KyotoUniversity Graduate School of Medicine | ||
| 特定教授 | |||
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | なし |
|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| X 連鎖 α サラセミア・知的障害（ATR-X）症候群の患者を対象に NPJ005 を投与することの安全性の検討及び有効性の評価項目を探索する。 | |||
| 2 | |||
| 2022年07月14日 | |||
| 2022年07月14日 | |||
| 2023年07月31日 | |||
| 5 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| 1) ATR-X 症候群の診断基準の Definite を満たすもの 2) 登録の時点で、年齢が 2 歳以上のもの 3) 登録の時点で、体重が 10 kg 以上のもの 4) 保護者または信頼できる介護者のいるもの 5) 本治験への参加について文書同意が得られているもの。（患者が 18 歳未満の場合は、本人及び法的保護者から同意を取得する）。知的障害により本人からの同意の取得が難しい場合、法的保護者から同意を取得する。 |
1) meet the Definite diagnostic criteria for the ATR-X syndrome 2) Age > 2 years at the time of enrolment 3) Weigh 10 kg or more at the time of enrolment 4) Have a parent or reliable carer 5) Have given written consent to participate in this clinical trial. (If the patient is under 18 years of age, consent should be obtained from the individual and his/her legal guardian). If the patient's intellectual disability makes it difficult to obtain consent from the individual, consent should be obtained from the legal guardian. |
||
| 1) ATR-X 症候群と直接関連のない合併症（周産期の低酸素性脳症等、評価に影響を及ぼす可能性がある疾患）を有するもの 2) 重篤な疾患を合併しているもの（血液疾患、腎疾患、肝疾患、心疾患、癌等） 3) 過去に大きな病気や手術をした既往があり、中枢神経機能評価に影響を与えると判断された場合 4) 検査指標が認識出来る視機能がないもの 5) 光線過敏症またはポルフィリン症の合併もしくは既往歴があるもの 6) 5-ALA、ポルフィリン、鉄剤に対し過敏症の既往歴があるもの 7) ヘモクロマトーシスを有するもの 8) 登録前 3 か月（3 か月前の同じ日）以内に、主成分として 5-ALA を含有するサプリメントを摂取しているもの 9) 同意取得前 3 か月（3 か月前の同じ日）以内に、介入を伴う他の臨床研究・治験に参加しているもの 10) その他、治験責任医師または治験分担医師が本治験を安全に実施するのに不適当と判断したもの |
1) Those with complications not directly related to the ATR-X syndrome (e.g. perinatal hypoxic encephalopathy, which may affect the assessment) 2) Those with serious complications (e.g. haematological, renal, hepatic, cardiac, cancer) 3) Those with a history of major illness or surgery in the past, which is judged to affect the assessment of central nervous system function 4) Those with no visual function that allows recognition of test indices 5) Those with concomitant or previous history of photosensitivity or porphyria 6) With a history of hypersensitivity to 5-ALA, porphyrins or iron preparations 7) Those with haemochromatosis 8) have taken supplements containing 5-ALA as a main ingredient within 3 months prior to enrolment (same date 3 months earlier) 9) Participating in another clinical study or trial involving an intervention within 3 months (same date 3 months earlier) prior to obtaining consent 10) Any other case that the investigator or sub-investigator deems inappropriate for the safe conduct of this clinical trial. |
||
| 2歳 0ヶ月 0週 以上 | 2age 0month 0week old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性 | Male | ||
| 以下のいずれかに該当した場合、治験責任医師等は速やかにその旨を被験者及び代諾者に通知し、治験薬投与を中止し、必要に応じて適切な処置を行う。また、有害事象発現時は被験者の安全を確保するための検査等を実施する。 1) 有害事象により、治験責任医師等が本治験の継続が困難であると判断した場合 2) 被験者または代諾者が治験薬投与の中止を希望した場合 3) 重大な治験実施計画書違反が明らかになった場合（併用禁止薬を継続して使用することが必要になった場合を含む） 4) 被験者が死亡した場合 5) 登録後に不適格であることが判明した場合 6) その他、治験責任医師等が本治験の継続が不適切であると判断した場合 |
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| ATR-X症候群 | ATR-X syndrome | ||
| D008607 | |||
| 小児、知的障害、エピジェネティクス、グアニン四重鎖 | infant, intellectual disability, epigenetics, guanine quadruplex | ||
| あり | |||
| 5-アミノレブリン酸(5-ALA)塩酸塩およびクエン酸第一鉄ナトリウム(SFC)を含有する 錠剤（1錠中5-ALA塩酸塩25mg/SFC39.2mg、NPJ005）を24週間内服 |
Containing 5-aminolevulinic acid (5-ALA) hydrochloride and sodium ferrous citrate (SFC) Tablets (25 mg 5-ALA hydrochloride/39.2 mg SFC per tablet, NPJ005) for 24 weeks |
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| D000622 | |||
| 5-アミノレブリン酸 | 5-aminolevulinic acid, | ||
| 1 安全性：（有害事象及び副作用の発現頻度、程度） 2 有効性：新版 K 式発達検査による発達の評価 3 有効性：S-M 社会生活能力検査による社会生活能力の評価 |
1 Safety: (frequency and extent of adverse events and side effects) 2 Efficacy: assessment of development using the new version of the K-type developmental test 3 Efficacy: assessment of social competence with the S-M Social Competence Test |
||
| 1 M-CHAT による症状の評価 2 視線計測装置（Gazefinder®）による社会性発達注視パターンの評価 3 消化器症状の評価 4 発育（体重） 5 5-ALA および PPⅨの血中濃度 |
1 Assessment of symptoms by M-CHAT 2 Assessment of social developmental gaze patterns using gaze measurement device, Gazefinder 3 Assessment of gastrointestinal symptoms 4 Development (body weight) 5 Blood levels of 5-ALA and PP9 |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| 5-アミノレブリン酸(5-ALA)塩酸塩およびクエン酸第一鉄ナトリウム(SFC)を含有する 錠剤 | |||
| NPJ005 | |||
| なし | |||
| ネオファーマジャパン株式会社 | |||
| 静岡県 袋井市久能 3056 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 医療費・医療手当、補償金の支払い | ||
| なし | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| あり | ||
| 国⽴研究開発法⼈⽇本医療研究開発機構 Japan Agency for Medical Research and Development | ||
| 非該当 | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 京都大学医学部附属病院医薬品等臨床研究審査委員会 | Kyoto University Hospital Cerfitied Review Board | |
| 京都府京都市左京区聖護院川原町54 | 54 Syogoin-Kawaramachi, Sakyo-ku, 606-8507, Kyoto, Kyoto | |
| 075-751-3111 | ||
| tiken@kuhp.kyoto-u.ac.jp | ||
| K083 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |