PNH患者を対象に、12週間のBCX9930単剤療法の有効性と安全性についてプラセボと比較する | |||
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2022年02月01日 | |||
2021年11月26日 | |||
2021年11月22日 | |||
2024年12月31日 | |||
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57 | ||
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介入研究 | Interventional | |
Study Design |
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無作為化比較 | randomized controlled trial |
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二重盲検 | double blind | |
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プラセボ対照 | placebo control | |
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並行群間比較 | parallel assignment | |
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治療 | treatment purpose | |
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あり | ||
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あり | ||
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あり | ||
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あり | ||
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アルバニア/アルゼンチン/アゼルバイジャン/ブラジル/カナダ/中国/コロンビア/チェコ/香港/イタリア/リトアニア/マレーシア/フィリピン/ポーランド/ルーマニア/セルビア/南アフリカ/韓国/スペイン/スウェーデン/台湾/トルコ/アメリカ | Albania /Argentina/ Azerbaijan/Brazil/ Canada/China/Colombia/Czech Republic/Hong Kong/ Italy/ Lithuania/ Malaysia/Philippines/ Poland/Romania/Serbia/South Africa/South Korea/Spain/Sweden/ Taiwan/Turkey/United States | |
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1. フローサイトメトリーによりPNHと確定診断された記録があり、スクリーニング時のPNH顆粒球クローンサイズ又はPNH単球クローンサイズが10%以上である。 2. 以下のいずれかに該当する。 (a)補体阻害剤による治療を受けたことがない。 (b)スクリーニング来院前12ヵ月以内に補体阻害剤による治療を受けていない。 3. スクリーニング時に以下の検査値が記録されている。 a. ヘモグロビン(Hb)が105 g/L以下(10.5 g/dL。以下)である。 b. 網赤血球絶対数(ARC)が100 × 109個/L以上(100,000個/μL以上、100 G/L以上)である。 c. 絶対好中球数が0.75 × 109 個/L以上(750個/μL以上、0.75 G/L以上)である。 d. 血小板数が30 × 109/L以上(30,000/μL以上、30 G/L以上)である。 e. フェリチンが基準値下限(LLN)以上あるいは総鉄結合能が基準値上限(ULN)以下であることから、鉄貯蔵量が十分であると判断される。 f. Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration(CKD-EPI)式に基づく推定糸球体ろ過量(eGFR)が60 mL/min/1.73 m2以上であり、基礎疾患であるPNHとは関連のない臨床的に問題となる腎機能の異常を示すエビデンスがない。 4. 承認されている補体阻害剤(C5阻害剤又はC3阻害剤)による治療を受けることができない又はこれらの治療が禁忌(すなわち、重篤な副作用が発現したことがある)である。 |
1. Documented diagnosis of PNH confirmed by flow cytometry with a PNH granulocyte or monocyte clone size of >= 10% during screening. 2. Are either: (a) naive to treatment with a complement inhibitor, or (b) have received no treatment with a complement inhibitor for at least 12 months prior to the screening visit. 3. Recorded the following results during screening: a. Hemoglobin(Hb) of <= 105 g/L (<= 10.5 g/dL). b. Absolute Reticulocyte Count(ARC) of >= 100 X 10^9 cells/L (>= 100,000 cells/microL; >= 100 G/L). c. Absolute neutrophil count of >= 0.75 X 10^9 cells/L (>= 750 cells/microL; >= 0.75 G/L). d. Platelet count of >= 30 X 10^9/L (>= 30,000/microL; >= 30 G/L). e. Adequate iron reserve based on ferritin .>= Lower limit of normal(LLN) or total iron binding capacity <= Upper limit of normal (ULN). f. Estimated glomerular filtration rate(eGFR) of >= 60 mL/min/1.73 m^2 using the Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) equation and no evidence of clinically relevant abnormal renal function unrelated to underlying PNH disease. 4. Do not have access to or have a contraindication (ie, have had a serious adverse reaction) to approved complement, C5 or C3, inhibitor therapies. |
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1. 遺伝性補体欠損症の既往歴又は現病歴がある。 2. 造血細胞移植又は固形臓器移植の既往歴があるか、本治験中に移植が必要になると予測される。 3. スクリーニング来院前180日以内に抗胸腺細胞グロブリンによる治療を受けた。 4. スクリーニング来院前28日以内に、赤血球生成促進剤(例:エリスロポエチン)、トロンボポエチン受容体作動薬(例:エルトロンボパグ)、ダナゾールのいずれかによる治療を開始した。 5. スクリーニング来院時に以下の検査値のうちいずれかが認められた。 a. ALT(SGPT)がULNの3倍超。 b. AST(SGOT)がULNの3倍超。 (注:ASTがULNの3倍超でも、それが溶血によるものであれば組入れ可とする。) c. 血清総ビリルビンがULNの2倍超 (注:血清総ビリルビンがULNの2倍超でも、それが溶血又はジルベール症候群によるものであれば組入れ可とする。ただし、溶血の場合は血清総ビリルビンがULNの5倍未満、ジルベール症候群の場合は血清総ビリルビンがULNの11倍未満でなければならない。) |
1. Known history of or existing diagnosis of hereditary complement deficiency. 2. History of hematopoietic cell transplant or solid organ transplant or anticipated candidate for transplantation during the study. 3. Treatment with anti-thymocyte globulin within 180 days prior to the screening visit. 4. Initiation of treatment with an erythropoiesis-stimulating agent (eg, erythropoietin), a thrombopoietin receptor agonist (eg, eltrombopag), or danazol within 28 days prior to the screening visit. 5. Subjects with any of the following results at the screening visit: a. ALT (SGPT) > 3 X ULN. b. AST (SGOT) > 3 X ULN. (Note: Subjects may be enrolled with AST > 3 X ULN if explained by hemolysis.) c. Total serum bilirubin > 2 X ULN (Note: Subjects may be enrolled with total serum bilirubin > 2 X ULN if explained by hemolysis or Gilberts syndrome. In the case of hemolysis, total serum bilirubin must be < 5 X ULN and in the case of Gilberts syndrome, total serum bilirubin must be < 11 X ULN.) |
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18歳 以上 | 18age old over | |
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上限なし | No limit | |
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男性・女性 | Both | |
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発作性夜間ヘモグロビン尿症 | Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria | |
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D006457 | ||
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発作性夜間ヘモグロビン尿症 | Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria | |
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あり | ||
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BCX9930錠剤を400mgを1日2回、約12時間おきに経口投与する。投与開始の最初14日間はBCX9930 200mgを1日2回経口投与し、その後はBCX9930 400mgを1日2回経口投与する。 プラセボ 1日2回、約12時間おきに経口投与する |
BCX9930 will be administered orally at 200 mg BID, approximately 12 hours apart, using tablets for the first 2 weeks, then 400 mg BID, approximately 12 hours apart. Placebo Administered orally twice daily |
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ヘモグロビンのベースラインからの変化量[Week 12] | Change from baseline in Hemoglobin [at Week 12] | |
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1. 輸血不要症例の割合[Week 4からWeek 12まで] 2. pRBC輸血単位数[Week 4からWeek 12まで] 3. LDHのベースラインからの変化量(%)[Week 12] 4. FACIT-Fatigue尺度スコアのベースラインからの変化量[Week 12] |
1. Proportion of subjects who are transfusion-free [from Week 4 to Week 12] 2. Number of units of packed Red Blood Cell(pRBCs) transfused [from Week 4 to Week 12] 3. Percent change from baseline in Lactate dehydrogenase(LDH) [at Week 12] 4. Change from baseline in FACIT-Fatigue scale score [at Week 12] |
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医薬品 | ||
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未承認 | ||
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BCX9930 |
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なし | ||
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なし | ||
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BioCryst Pharmaceuticals, Inc. | |
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4505 Emperor Boulevard, Suite 200 Durham, North Carolina 27703, USA |
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募集終了 |
Not Recruiting |
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バイオクリスト・ファーマシューティカルズ |
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BioCryst Pharmaceuticals, Inc. |
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なし | |
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神戸市立医療センター中央市民病院治験審査委員会 | Kobe City Medical Center General Hospital Institutional Review Board |
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兵庫県神戸市中央区港島南町2丁目1-1 | 2-1-1, Minatojima Minamimachi, Chuo-ku, Kobe, Hyogo, 650-0047, Japan, Hyogo |
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078-302-4499 | |
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c_ccri@kcho.jp | |
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承認 |
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NCT05116787 |
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Clinical Trials.gov |
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Clinical Trials.gov |
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該当する |
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該当しない | |
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該当しない | |
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該当しない |
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無 | No |
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設定されていません |
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設定されていません |