jRCT ロゴ

臨床研究等提出・公開システム

Top

English

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和4年2月23日
令和5年4月7日
令和4年12月15日
C5阻害剤による治療で効果不十分な発作性夜間ヘモグロビン尿症患者を対象としてBCX9930経口単剤療法の有効性、安全性および忍容性を評価する無作為化・非盲検・多施設共同・並行群間比較試験(REEDEM-1)
C5阻害療法で効果不十分な発作性夜間ヘモグロビン尿症患者を対象としたBCX9930 の治療(REDEEM-1)
坂上 洋平
株式会社メディサイエンスプラニング
C5阻害剤による治療が効果不十分な発作性夜間ヘモグロビン尿症患者を対象に、経口BCX9930単剤療法を24週間行った場合の有効性と安全性について、C5阻害剤の継続投与と比較する。
2
発作性夜間ヘモグロビン尿症
募集終了
BCX9930
なし
兵庫医科大学病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和5年3月27日
jRCT番号 jRCT2051210179

1 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

(1)試験等の名称

C5阻害剤による治療で効果不十分な発作性夜間ヘモグロビン尿症患者を対象としてBCX9930経口単剤療法の有効性、安全性および忍容性を評価する無作為化・非盲検・多施設共同・並行群間比較試験(REEDEM-1) A Randomized, Open-Label, Multicenter, Parallel-Group Study to Evaluate the Efficacy, Safety, and Tolerability of Oral BCX9930 Monotherapy for the Treatment of Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria in Subjects with Inadequate Response to C5 Inhibitor Therapy(REEDEM-1)
C5阻害療法で効果不十分な発作性夜間ヘモグロビン尿症患者を対象としたBCX9930 の治療(REDEEM-1) BCX9930 for Treatment of PNH in Subjects With Inadequate Response to C5 Inhibitor Therapy (REDEEM-1)

(2)治験責任医師等に関する事項

坂上 洋平 Sakagami Yohei
/ 株式会社メディサイエンスプラニング MEDISCIENCE PLANNING INC.
臨床開発部
104-0033
/ 東京都中央区新川2丁目27-1 2-27-1, Shinkawa, Chuo-ku, Tokyo
03-5544-8181
BCX9930_cra@mpi-cro.jp
坂上 洋平 Sakagami Yohei
株式会社メディサイエンスプラニング MEDISCIENCE PLANNING INC.
臨床開発部
104-0033
東京都中央区新川2丁目27-1 2-27-1, Shinkawa, Chuo-ku, Tokyo
03-5544-8181
03-5544-8188
BCX9930_cra@mpi-cro.jp
令和3年12月21日

(3)その他の試験等に従事する者に関する事項

株式会社メディサイエンスプラニング
坂上 洋平
臨床開発部

(4)多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

 

/

兵庫医科大学病院

Hyogo College Of Medicine College Hospital

 

 

2 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

(1)試験等の目的及び内容

C5阻害剤による治療が効果不十分な発作性夜間ヘモグロビン尿症患者を対象に、経口BCX9930単剤療法を24週間行った場合の有効性と安全性について、C5阻害剤の継続投与と比較する。
2
2022年02月01日
2022年01月07日
2021年11月22日
2025年02月28日
81
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
非盲検 open(masking not used)
実薬(治療)対照 active control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
あり
あり
アルゼンチン/オーストリア/ブラジル/カナダ/コロンビア/フランス/香港/ハンガリー/イタリア/オランダ/スロバキア/韓国/スペイン/台湾/トルコ/イギリス/アメリカ Argentina/Austria/Brazil/Canada/Colombia/France/Hong Kong/Hungary/Italy/Netherlands/Slovakia/South Korea/Spain/Taiwan/Turkey/United Kingdom/United States
1. フローサイトメトリーによりPNHと確定診断された記録があり、スクリーニング時のPNH顆粒球クローンサイズ又はPNH単球クローンサイズが10%以上である。
2. スクリーニング来院前3ヵ月以上にわたってエクリズマブの投与を一定の用法・用量で受けているか、スクリーニング来院前6ヵ月以上にわたってラブリズマブの投与を一定の用法・用量で受けている。
3. スクリーニング時に以下の検査値が記録されている。
 a. ヘモグロビン(Hb)が105 g/L以下(10.5 g/dL。以下)である。
 b. 網赤血球絶対数(ARC)が100 × 10⁹個/L以上(100,000個/μL以上、100 G/L以上)である。
 c. 絶対好中球数が0.75 × 10⁹ 個/L以上(750個/μL以上、0.75 G/L以上)である。
 d. 血小板数が30 × 10⁹/L以上(30,000/μL以上、30 G/L以上)である。
 e. フェリチンが基準値下限(LLN)以上あるいは総鉄結合能が基準値上限(ULN)以下であることから、鉄貯蔵量が十分であると判断される。
f. Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration(CKD-EPI)式に基づく推定糸球体ろ過量(eGFR)が60 mL/min/1.73 m2以上であり、基礎疾患であるPNHとは関連のない臨床的に問題となる腎機能の異常を示すエビデンスがない
1. Documented diagnosis of PNH confirmed by flow cytometry with a PNH granulocyte or monocyte clone size of >= 10% during screening.
2. Treated with a stable regimen of eculizumab for >= 3 months prior to the screening visit or ravulizumab for >= 6 months prior to the screening visit.
3. Recorded the following results during screening:
a. Hemoglobin(Hb) of <= 105 g/L (<= 10.5 g/dL).
b. Absolute Reticulocyte Count(ARC) of >= 100 X 10^9 cells/L (>= 100,000 cells/microL; >= 100 G/L).
c. Absolute neutrophil count of >= 0.75 X 10^9 cells/L (>= 750 cells/microL; >= 0.75 G/L).
d. Platelet count of >= 30 X 10^9/L (>= 30,000/microL; >= 30 G/L).
e. Adequate iron reserve based on ferritin >= Lower limit of normal(LLN) or total iron binding capacity <= Upper limit of normal (ULN).
f. Estimated glomerular filtration rate(eGFR) of >= 60 mL/min/1.73 m^2 using the Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) equation and no evidence of clinically relevant abnormal renal function unrelated to underlying PNH disease.
1. 遺伝性補体欠損症の既往歴又は現病歴がある。
2. 造血細胞移植又は固形臓器移植の既往歴があるか、本治験中に移植が必要になると予測される。
3. スクリーニング来院前180日以内に抗胸腺細胞グロブリンによる治療を受けた。
4. スクリーニング来院前28日以内に、赤血球生成促進剤(例:エリスロポエチン)、トロンボポエチン受容体作動薬(例:エルトロンボパグ)、ダナゾールのいずれかによる治療を開始した。
5. スクリーニング来院時に以下の検査値のうちいずれかが認められた。
 a. ALT(SGPT)がULNの3倍超。
 b. AST(SGOT)がULNの3倍超。
(注:ASTがULNの3倍超でも、それが溶血によるものであれば組入れ可とする。)
 c. 血清総ビリルビンがULNの2倍超
(注:血清総ビリルビンがULNの2倍超でも、それが溶血又はジルベール症候群によるものであれば組入れ可とする。ただし、溶血の場合は血清総ビリルビンがULNの5倍未満、ジルベール症候群の場合は血清総ビリルビンがULNの11倍未満でなければならない。)
1. Known history of or existing diagnosis of hereditary complement deficiency.
2. History of hematopoietic cell transplant or solid organ transplant or anticipated candidate for transplantation during the study.
3. Treatment with anti-thymocyte globulin within 180 days prior to the screening visit.
4. Initiation of treatment with an erythropoiesis-stimulating agent (eg, erythropoietin), a thrombopoietin receptor agonist (eg, eltrombopag), or danazol within 28 days prior to the screening visit.
5. Subjects with any of the following results at the screening visit:
a. ALT (SGPT) > 3 X ULN.
b. AST (SGOT) > 3 X ULN. (Note: Subjects may be enrolled with AST > 3 X ULN if explained by hemolysis.)
c. Total serum bilirubin > 2 X ULN (Note: Subjects may be enrolled with total serum bilirubin > 2 X ULN if explained by hemolysis or Gilberts syndrome. In the case of hemolysis, total serum bilirubin must be < 5 X ULN and in the case of Gilberts syndrome, total serum bilirubin must be < 11 X ULN.)
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
発作性夜間ヘモグロビン尿症 Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria
D006457
発作性夜間ヘモグロビン尿症 Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria
あり
BCX9930
1日2回、約12時間おきに経口投与する。投与開始の最初14日間はBCX9930 200mgを1日2回経口投与し、その後はBCX9930 400mgを1日2回経口投与する。

対照薬:C5阻害剤の継続治療
エクリズマブ
継続中の投与レジメンで点滴静注により投与する。
ラブリズマブ
継続中の投与レジメンで点滴静注により投与する。
BCX9930
Administered orally at a dose of 200 mg twice daily for the first 2 weeks, then 400 mg twice daily

Comparator: Continued C5 inhibitor therapy
-Eculizumab
Administered by intravenous infusion per current dose regimen
-Ravulizumab
Administered as intravenous infusion per current dose regimen
ヘモグロビンのベースラインからの変化量[Week 12、16、20、24の平均値] Change from baseline in hemoglobin [mean of values at Weeks 12, 16, 20, and 24]
1. 輸血不要症例の割合[Week4からWeek 24まで]
2. 濃厚赤血球(pRBC)輸血単位数[Week 4からWeek 24まで]
3. FACIT-Fatigue尺度スコアのベースラインからの変化r量[Week 12、16、20、24の平均値]
1. Proportion of subjects who are transfusion-free [from Week 4 to Week 24]
2. Number of units of packed Red Blood Cell(pRBCs) transfused [from Week 4 to Week 24]
3. Change from baseline in FACIT-Fatigue scale score [mean of values at Weeks 12, 16, 20, and 24]

(2)試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
BCX9930
なし
なし
BioCryst Pharmaceuticals, Inc.
4505 Emperor Boulevard, Suite 200 Durham, North Carolina 27703, USA

3 試験等の実施状況の確認に関する事項

(1)監査の実施予定

(2)試験等の進捗状況

/

募集終了

Not Recruiting

/

4 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

5 依頼者等に関する事項

(1)依頼者等に関する事項

バイオクリスト・ファーマシューティカルズ
BioCryst Pharmaceuticals, Inc.

(2)依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

6 IRBの名称等

兵庫医科大学病院治験審査委員会 Hyogo College Of Medicine College Hospital Institutional Review Board
兵庫県西宮市武庫川町1番1号 1-1 Mukogawacho, Nishinomiya, Hyogo, 663-8501, Japan, Hyogo
0798-45-6111
chiken02@hyo-med.ac.jp
承認

7 その他の事項

(1)試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

(2)他の臨床研究登録機関への登録

NCT05116774
Clinical Trials.gov
Clinical Trials.gov

(3)臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当する
該当しない
該当しない
該当しない

(4)IPD(individual clinical trial participant-level data)シェアリング(匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有)

No

(5)全体を通しての補足事項等

添付書類(実施計画届出時の添付書類)

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和5年4月7日 (当画面) 変更内容
中止 令和5年2月28日 詳細 変更内容
変更 令和4年12月14日 詳細 変更内容
新規登録 令和4年2月23日 詳細