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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和3年4月2日
令和6年4月5日
慢性炎症性脱髄性多発神経炎（CIDP）患者を対象としたEfgartigimod PH20 SCの長期安全性、忍容性及び有効性を評価するARGX-113-1802試験の非盲検延長試験
慢性炎症性脱髄性多発神経炎（CIDP）成人患者を対象とした ARGX-113 PH20 SCの第2相試験（非盲検延長試験）
鶴山　惠理
株式会社新日本科学PPD
Efgartigimod PH20 SC［efgartigimodと遺伝子組換えヒトヒアルロニダーゼPH20（rHuPH20）の皮下注射用混合製剤］の長期安全性及び忍容性を評価する。
2
慢性炎症性脱髄性多発神経炎
募集終了
エフガルチギモド アルファ（遺伝子組換え） /ボルヒアルロニダーゼ アルファ（遺伝子組換え）
Vyvgart Hytrulo（米国）、 VYVGART（ドイツ）
大阪大学医学部附属病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和6年4月3日
jRCT番号 jRCT2051210001

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

慢性炎症性脱髄性多発神経炎（CIDP）患者を対象としたEfgartigimod PH20 SCの長期安全性、忍容性及び有効性を評価するARGX-113-1802試験の非盲検延長試験 Open-label Extension of the ARGX-113-1802 Trial to Investigate the Long-term Safety, Tolerability, and Efficacy of Efgartigimod PH20 SC in Patients With Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy
(CIDP)
慢性炎症性脱髄性多発神経炎（CIDP）成人患者を対象とした ARGX-113 PH20 SCの第2相試験（非盲検延長試験） A Phase 2 Trial of ARGX-113 PH20 SC in Adult Patients with Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy (CIDP)
(Open-label Extension) (ADHERE+)

（２）治験責任医師等に関する事項

鶴山　惠理 Tsuruyama Eri
/ 株式会社新日本科学PPD PPD-SNBL K.K.
104-6591
/ 東京都中央区明石町8-1聖路加タワー12階 St Lukes Tower 12F, 8-1, Akashi-cho, Chuo-ku, Tokyo
090-6475-6960
DL-PPDSNBL-9-CRA-ARGX113@ppd.com
鶴山　惠理 Tsuruyama Eri
株式会社新日本科学PPD PPD-SNBL K.K.
104-6591
東京都中央区明石町8-1聖路加タワー12階 St Lukes Tower 12F, 8-1, Akashi-cho, Chuo-ku, Tokyo
090-6475-6960
DL-PPDSNBL-9-CRA-ARGX113@ppd.com
あり
令和2年10月20日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

桑原　聡

Kuwabara Satoshi

/

千葉大学医学部附属病院

Chiba University Hospital

脳神経内科

260-8677

千葉県 千葉市中央区亥鼻1-8-1

043-222-7171

　

　
あり
/

　

/

獨協医科大学病院

Dokkyo Medical University Hospital

321-0293

栃木県 下都賀郡壬生町北小林880

0282-87-2275

chiken@dokkyomed.ac.jp

　

　
あり
/

　

/

学校法人　北里研究所　北里大学病院

Kitasato University Hospital

252-0375

神奈川県 相模原市南区北里1-15-1

042-778-9965

chiken@kitasato-u.ac.jp

　

　
あり
/

　

/

国立大学法人東京医科歯科大学　 医学部附属病院

Medical Hospital, Tokyo Medical and Dental University

113-8510

東京都 文京区湯島一丁目5番45号

03-5803-5612

tiken.crc@tmd.ac.jp

　

　
あり
/

　

/

名古屋大学医学部附属病院

Nagoya University Hospital

466-8560

愛知県 名古屋市昭和区鶴舞町65

　

　
あり
/

　

/

大阪大学医学部附属病院

Osaka University Hospital

565-0871

大阪府 吹田市山田丘2番2号

06-6879-5111

jimu-chiken@hp-crc.med.osaka-u.ac.jp

　

　
あり
/

　

/

国立大学法人北海道大学病院

Hokkaido University Hospital

060-8648

北海道 札幌市北区北14条西5丁目

011-716-1161

hassi@med.hokudai.ac.jp

　

　
あり
/

　

/

帝京大学医学部附属病院

Teikyo University Hospital

東京都 板橋区加賀2-11-1

03-3964-1211

chiken@med.teikyo-u.ac.jp

　

　
あり
/

　

/

国立大学法人新潟大学　医歯学総合病院

Niigata University Medical & Dental Hospital

新潟県 新潟市中央区旭町通1番町754番地

025-227-2436

jimukyoku_ctrc@med.niigata-u.ac.jp

　

　
あり

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

Efgartigimod PH20 SC［efgartigimodと遺伝子組換えヒトヒアルロニダーゼPH20（rHuPH20）の皮下注射用混合製剤］の長期安全性及び忍容性を評価する。
2
実施計画の公表日
2019年09月01日
2024年12月31日
180
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
あり
アメリカ/カナダ/イギリス/フランス/ロシア/ベルギー/ブルガリア/チェコ/デンマーク/ドイツ/ハンガリー/イタリア/オランダ/ポーランド/ルーマニア/スペイン/ジョージア/イスラエル/セルビア/ウクライナ/ラトビア US/Canada/UK/France/Russia/Belgium/Bulgaria/Czech Republic/Denmark/Germany/Hungary/Italy/Netherlands/Poland/Romania/Spain/Georgia/Israel/Serbia/Ukraine/Latvia
1. 本治験の要件を理解でき、同意説明文書（研究関連医療情報の使用及び公開に関する同意を含む）に署名でき、本治験の治験実施計画書の手順（必要な来院等）を遵守する意思及び能力があること。
2. 以下の選択肢のいずれかに該当する患者（性別問わず）：
• ARGX-113-1802試験のステージBのWeek 48来院を完了し、efgartigimod PH20 SCによる治療に適格であるとみなされる場合、又は
• ARGX-113-1802試験のステージB期間中に悪化が認められ、efgartigimod PH20 SCによる治療に適格であるとみなされる場合、又は
• ARGX-113-1802試験の早期中止（同試験の主要評価項目解析に必要十分なイベント数を達成し、治験を中止した場合）によりOLE試験の参加を提案され、efgartigimod PH20 SCによる治療に適格であるとみなされる場合、又は
• OLE試験での前の治療サイクルのWeek 48来院を完了し、efgartigimod PH20 SCの継続に適格であるとみなされる場合。
3. 妊娠可能であるが治験薬投与前のベースライン時の尿妊娠検査で陰性の女性。
4. 妊娠可能な女性は、ベースライン時から治験薬の最終投与90日後まで、効果の高い又は許容可能な避妊法を使用しなければならない。
5. 男性患者は治験期間中及び治験薬の最終投与90日後まで精子を提供しないことに同意する。

 1. Ability to understand the requirements of the trial, provide written informed consent (including consent for the use and disclosure of research-related health information), willingness and ability to comply with the trial protocol procedures (including required trial visits) of this trial.
2. Male or female patient with one of the following options:
- Have completed the week-48 visit of Stage B of the ARGX-113-1802 trial and are considered to be eligible for treatment with efgartigimod PH20 SC; or
- Have deteriorated during Stage B of the ARGX-113-1802 trial and are considered to be eligible for treatment with efgartigimod PH20 SC, or
- Have been offered the participation in the OLE trial due to early termination of the ARGX-113-1802 trial (because sufficient events for the primary endpoint analysis of the that trial have been reached and it is stopped) and are considered to be eligible for treatment with efgartigimod PH20 SC treatment; or
- Have completed the week-48 visit of the previous cycle of the OLE trial and are considered to be eligible to continue with efgartigimod PH20 SC treatment.
3. Women of childbearing potential who have a negative urine pregnancy test at baseline before IMP administration.
4. Women of childbearing potential must use a highly effective or acceptable method of contraception from baseline to 90 days after the last administration of IMP.
5. Male patients agree not to donate sperm during the trial period and 90 days thereafter.
1. ARGX-113-1802試験のWeek 48来院／ED来院又は前のOLE試験のWeek 48来院が、OLE試験のSD1又はOLE試験の新しい治療サイクルの開始の14日超前であり、治験薬の最終投与日から21日超経過している患者。
2. 治験期間中から治験薬の最終投与90日後までの間、妊婦中及び授乳中の女性、並びに妊娠を希望する女性。
3. その他の重大で重篤な疾患の臨床的エビデンスがある患者、最近大手術を受けた若しくは受ける予定がある患者、又はその他治験の結果に影響を及ぼすこと若しくは過度なリスクを負うことが予想される患者。
 1. Week-48/ED visit in the ARGX-113-1802 trial or the week-48 visit of the previous OLE participation occurred more than 14 days prior to SD1 of the OLE trial or the start of a new treatment cycle in the OLE trial and more than 21 days since the last dose of IMP.
2. Pregnant and lactating women and those intending to become pregnant during the trial or within 90 days after last IMP administration.
3. Patients with clinical evidence of other significant serious disease or patients who underwent a recent or have a planned major surgery, or any other reason which could confound the results of the trial or put the patient at undue risk.
20歳 00ヶ月 00週 以上 20age 00month 00week old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
慢性炎症性脱髄性多発神経炎 CIDP
あり
週1回のEfgartigimod PH20 SCの投与 Administration of Efgartigimod PH20 SC weekly
1. 薬剤の安全性及び忍容性：
- 治験薬投与後に発現した有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）の発現率［器官別大分類（SOC）及び基本語（PT）別に表示］
- 臨床的に重要な臨床検査値異常の発現率
1. Safety and tolerability of the drug:
- Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs) by system organ class (SOC) and preferred term (PT);
- Incidence of clinically significant laboratory abnormalities.
1. 以下のスコア及び尺度のベースラインからの変化量の経時的推移：
- 調整INCATスコア
- Medical Research Council（MRC）の合計スコア
- 24項目のInflammatory Rasch-built Overall Disability Scale（I-RODS）障害スコア
2. 臨床的悪化（調整INCATがOLE試験のSD1から1ポイント以上悪化した場合として定義）が認められない患者の割合の経時的推移。
3. Efgartigimod及び／又はrHuPH20に対する結合抗体（BAb）が示された患者の割合及びその抗体価。Efgartigimodに対する中和抗体（NAb）の有無及びrHuPH20に対するNAbの抗体価。
4. 血清中efgartigimod濃度の治験期間中の経時的推移。
5. 血清中IgG値（合計）のベースラインからの変化量の経時的推移。
6. 以下の項目のベースラインからの変化量の経時的変化：
- EuroQolの5 Dimension - 5 Level健康関連QOL質問票（EQ-5D-5L）
- 簡易疼痛調査用紙（縮小版）（BPI-SF）
- 薬物治療の満足度に関する簡略質問表（TSQM-9）
- Rasch 7項目疲労度スケール改訂版（RT-FSS）
- 病院における不安と抑うつに関する質問票（HADS）
7. 自己投与を行う患者の割合の経時的推移。
1. Change from baseline over time in the following scores and measurements:
- Adjusted INCAT score;
- Medical Research Council (MRC) sum score;
- 24-item Inflammatory Rasch-built Overall Disability Scale (I-RODS) disability scores;
- Mean grip strength assessed by Martin vigorimeter;
- Timed up and go (TUG) score.
2. Percentage of patients without clinical deterioration over time, defined by adjusted INCAT deterioration >=1 point compared to OLE SD1.
3. Percentage of patients with and titers of binding antibodies (BAb) toward efgartigimod and/or rHuPH20; and the presence of neutralizing antibodies (NAb) against efgartigimod and titers of NAb against rHuPH20.
4. Efgartigimod serum concentrations over time during the trial.
5. Changes from baseline over time of serum IgG levels (total)
6. Change from baseline over time in:
- EuroQol 5 dimensions and 5 levels health-related quality-of-life questionnaire (EQ-5D-5L);
- Brief Pain Inventory - Short Form (BPI-SF);
- 9-item Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM-9);
- Rasch-transformed-Fatigue Severity Scale (RT-FSS);
- Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS).
7. Percentage of patients performing self-administration over time.

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
適応外
エフガルチギモド アルファ（遺伝子組換え） /ボルヒアルロニダーゼ アルファ（遺伝子組換え）
Vyvgart Hytrulo（米国）、 VYVGART（ドイツ）
30600AMX00007000

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

あり

（２）試験等の進捗状況

/

募集終了

Not Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
製造物責任 Product Liability
なし/None

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

アルジェニクス　ビーブイ/ argenx BV
argenx BV
あり
あり
令和2年12月9日
あり
iPad、心電計(electrocardiograph)
なし

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

大阪大学医学部附属病院治験審査委員会 Osaka University Hospital IRB
大阪府吹田市山田丘2番2号 2-2 Yamadaoka, Suita-shi, Osaka
06-6879-5111
jimu-chiken@hp-crc.med.osaka-u.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT04280718
ClinicalTrials.gov
U.S. National Library of Medicine
2019-003107-35
EU Clinical Trials Register
European Medicines Agency

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当する
該当しない
該当しない
該当する

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和6年4月5日 (当画面) 変更内容
変更 令和6年2月15日 詳細 変更内容
変更 令和4年5月25日 詳細 変更内容
変更 令和3年4月7日 詳細 変更内容
新規登録 令和3年4月2日 詳細
変更履歴一覧