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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和2年7月6日
令和3年4月21日
神経線維腫症Ⅰ型を対象としたNPC-12Gゲルの長期投与試験
神経線維腫症Ⅰ型を対象としたNPC-12Gゲルの長期投与試験
金田　眞理
大阪大学医学部附属病院
神経線維腫症Ⅰ型の皮膚病変を有する患者における、NPC-12Gゲルの長期投与時の安全性及び有効性を検討する。
3
神経線維腫症Ⅰ型に伴う皮膚病変
募集終了
NPC-12G
未定
大阪大学医学部附属病院　治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和3年4月15日
jRCT番号 jRCT2051200032

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

神経線維腫症Ⅰ型を対象としたNPC-12Gゲルの長期投与試験 A long-term study of NPC-12G gel in neurofibromatosis type I
神経線維腫症Ⅰ型を対象としたNPC-12Gゲルの長期投与試験 A long-term study of NPC-12G gel in neurofibromatosis type I

（２）治験責任医師等に関する事項

金田　眞理 Kaneda Mari
/ 大阪大学医学部附属病院 Osaka University Hospital
皮膚科
565-0871
/ 大阪府吹田市山田丘2番15号 2-15 Yamadaoka, Suita-shi
06-6879-5111
ishikawa.norifumi@nobelpharma.co.jp
石川　法史 Ishikawa Norifumi
ノーベルファーマ株式会社 Nobelpharma Co., Ltd.
開発部
104-0033
東京都中央区新川1丁目17番24号　NMF茅場町ビル NMF Kayabacho Bldg., 1-17-24, Shinkawa, Chuo-ku
03-6670-3811
03-6670-5051
ishikawa.norifumi@nobelpharma.co.jp
土岐　祐一郎
令和2年6月9日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

ノーベルファーマ株式会社
佐藤　芳隆
ノーベルファーマ株式会社　GCP監査室
室長

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

延山　嘉眞

Nobeyama Yoshimasa

/

東京慈恵会医科大学附属病院

The Jikei University Hospital

皮膚科

105-8471

東京都 港区西新橋3-19-18

ishikawa.norifumi@nobelpharma.co.jp

　

井田　博幸
令和2年10月1日
/

吉田　雄一

Yoshida Yuichi

/

鳥取大学医学部附属病院

Tottori University Hospital

皮膚科

683-8504

鳥取県 米子市西町36-1

ishikawa.norifumi@nobelpharma.co.jp

　

原田　省
令和2年6月29日
/

今福　信一

Imafuku Shinichi

/

福岡大学病院

Fukuoka University Hospital

皮膚科

814-0180

福岡県 福岡市城南区七隈七丁目45番1号

ishikawa.norifumi@nobelpharma.co.jp

　

岩﨑　昭憲
令和2年7月22日

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

神経線維腫症Ⅰ型の皮膚病変を有する患者における、NPC-12Gゲルの長期投与時の安全性及び有効性を検討する。
3
2020年07月03日
2020年07月08日
2020年07月01日
2022年04月30日
100
介入研究 Interventional
非無作為化比較 non-randomized controlled trial
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
あり
なし none
1) 登録時に、日本皮膚科学会ガイドラインの診断基準において、神経線維腫症Ⅰ型と診断された患者
2) 神経線維腫症Ⅰ型を対象としたPhaseⅡ/Ⅲ医師主導治験（OSD-001-004試験）に参加した患者の場合、治験薬の継続投与を希望する患者
3) 登録時において、有効性評価対象病変部(評価対象病変部)を最大サイズのものから10 個（最低5 個以上）選択できる患者。
4) ベースライン時点で、評価可能な皮膚神経線維腫のある患者
5) 同意取得時の年齢が3歳以上の男女
6) 治験参加にあたり、十分な説明を受け、説明内容を十分に理解した上で、患者本人又は代諾者の自由意思に基づく文書同意が得られた患者
7) 治験責任医師又は治験分担医師により、本治験薬の使用又は使用継続が妥当と判断された患者		 1) Patients diagnosed as neurofibromatosis type 1 based on the clinical diagnostic criteria in guideline of Japanese Dermatological Association
2) Patients participated in a Phase II/III investigator-initiated clinical trial for neurofibromatosis type I (OSD-001-004) who wish to continue treatment of the study drug
3) At the time of enrollment, patients who are able to choose ten evaluable target lesions for efficacy (at least 5)..
4) Patients who have evaluable skin neurofibromas at baseline.
5) Males and females who are 3 years old or elder at the time of informed consent.
6) Patients who (or whose guardian) give a written informed consent in understanding and
willingness after having received enough explanation regarding the study participation.
7) Patients whose use or continued use of the study drug is judged to be reasonable by the principal investigator or sub-investigator.
1) 神経線維腫症Ⅰ型を対象としたPhaseⅡ/Ⅲ医師主導治験（OSD-001-004試験）において、重篤な副作用を発現した患者、副作用が発現し治験を中止した患者、又は同意撤回により当該治験を中止した患者
2) スクリーニング検査時の胸部X線検査の結果、異常所見（肺炎等）が認められる患者
3) クレアチニン・クリアランスが50mL/分未満の患者
4) コントロール不良の脂質異常症の患者（治療しても血清トリグリセライドが500mg/dL 以上又はLDL コレステロールが190mg/dL 以上）
5) 本治験の参加に不適当と考えられる感染症、心疾患、肝疾患、肺疾患、腎疾患、血液疾患、又は悪性腫瘍等を合併している患者
6) アルコール過敏症、治験薬の成分（シロリムス）に対するアレルギーを有する患者
7) 妊娠、又は妊娠している可能性のある患者及び授乳中の患者
8) 治験参加同意日以降、投与終了後12週間、適切に避妊をすることに同意できない患者（妊娠可能なパートナーがいる男性患者を含む）
9) 治験参加同意日前の6ヵ月前以内にOSD-001-004 試験を除く他の治験や臨床研究に参加し、治験薬や臨床研究用薬を使用した患者
10) 治験期間中に観察研究に参加している患者
11) 治験責任医師等が、本治験への参加を不適当と判断した患者		 1) Patients who occurred serious adverse effects, who discontinued the sudy due to adverse effects, or who discontinued the sudy due to withdrew of their consent in the Phase II/III investigator-initiated study of neurofibromatosis type I (OSD-001-004)
2) Patients with abnormal findings (e.g., pneumonia) in the results of chest x-ray at the time of screening
3) Patients with creatinine clearance of less than 50 mL/min
4) Patients with poorly controlled dyslipidemia (serum triglycerides >500 mg/dL or LDL cholesterol >190 mg/dL even with treatment)
5) Patients who have complications such as infection, cardiac, hepatic, pulmonary, renal, or hematological diseases and malignant tumors that are considered unsuitable for participation in this study.
6) Patients with alcohol sensitivity or allergy to an ingredient of the study drug (Sirolimus)
7) Female patients who are pregnant, may be pregnant, or are lactating
8) Patients (including male patients with a fertile partner) who cannot consent to use adequate contraception from the date of consent to 12 weeks after the end of treatment
9) Patients who participated in any other clinical trial or clinical study, other than the OSD-001-004 study, and have taken an investigational or clinical study drug within 6 months prior to the date of the consent
10) Patients who are participating in an observational study during this clinical study
11) Patients who are considered by the investigator as unsuitable for participation in this clinical study
3歳 以上 3age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
(1) 被験者又はその代諾者から中止の申し出（同意の撤回）があった場合
(2) 有害事象の発現により、治験の継続が困難と治験責任医師等が判断した場合
(3) 被験者が、選択基準に該当しない又は除外基準に抵触することが登録後に判明した場合
(4) 妊娠又はその可能性がある場合
(5) 12週以上、休薬（部分休薬は除く）が継続している場合又は塗布回数のコンプライアンスが著しく悪い場合（50％以下）
(6) 規定の観察日を連続で来院しなかった場合
(7) その他、治験の継続が適当でないと治験責任医師等が判断した場合
神経線維腫症Ⅰ型に伴う皮膚病変 Neurofibromatosis type 1
あり
NPC-12Gゲルを1日2回、52週間以上、病変部に塗布する。 NPC-12G gel is applied to the lesion twice a day for 52 weeks or longer.
NPC-12G, Neurofibromatosis type 1 NPC-12G, Neurofibromatosis type 1
1) 有害事象に伴う中止率（Kaplan-Meier法）
2) 中止に至る有害事象		 1) Discontinuation rates associated with adverse events (Kaplan-Meier method)
2) Adverse events leading to discontinuation
安全性
1) 有害事象及び副作用
2) 一時休薬（全体・部分）に至る有害事象及び副作用
3) 中止に至る副作用
4) 重篤な有害事象及び副作用
5) 用法・用量の変更に至る有害事象及び副作用
6) バイタルサイン、臨床検査の評価
7) 血中シロリムス濃度の評価

有効性
1) 3Dカメラによる測定値に基づく全般体積縮小率の経時的推移
2) 患者満足度
3) その他の探索的な項目		 Safety
1) Adverse events and side effects
2) Adverse events and side effects leading to temporary withdrawal (total or partial)
3) Side effects leading to discontinuation
4) Serious adverse events and serious side effects
5) Adverse events and side effects leading to modification of dosage
6) Evaluation of vital signs and clinical tests
7) Assessment of blood sirolimus levels

Efficacy
1) Longitudinal trend of tumor volume reduction based on 3D camera measurements
2) Patient Satisfaction
3) Other exploratory items

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
NPC-12G
未定
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

あり

（２）試験等の進捗状況

/

募集終了

Not Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
支払限度額一人2億、事故5億、限度額10億

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

ノーベルファーマ株式会社
Nobelpharma Co., Ltd.
なし
なし
なし

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

大阪大学医学部附属病院　治験審査委員会 Institutional Review Board of Osaka University Hospital
大阪府吹田市山田丘2番15号 2-15 Yamadaoka, Suita-shi, Osaka
06-6210-8290
jim-chiken@hp-crc.med.osaka-u.ac.jp
200007-A
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
該当しない
該当しない
該当しない

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和3年4月21日 (当画面) 変更内容
変更 令和2年11月13日 詳細 変更内容
新規登録 令和2年7月6日 詳細
変更履歴一覧