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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

医師主導治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和元年12月19日
令和4年11月29日
ムコ多糖症Ⅶ型(Sly病)を対象としたbeta-glucuronidase補充療法の長期継続投与試験
Sly病を対象としたbeta-glucuronidase補充療法の長期継続投与試験
濱崎 考史
大阪公立大学医学部附属病院
日本人のムコ多糖症Ⅶ型の患者を対象としてbeta-glucuronidaseを長期投与したときの安全性および有効性を評価する。
3
ムコ多糖症(MPS)VII型
募集終了
ベストロニダーゼα、組換えヒトβ-グルクロニダーゼ
Mepsevii(米国他)
大阪公立大学医学部附属病院 治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 医師主導治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和4年11月22日
jRCT番号 jRCT2051190085

1 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

(1)試験等の名称

ムコ多糖症Ⅶ型(Sly病)を対象としたbeta-glucuronidase補充療法の長期継続投与試験 A long-term, open label, extension study to assess the efficacy and safety of beta-glucuronidase enzyme replacement therapy in Japanese patients with mucopolysaccharidosis type VII, Sly disease
Sly病を対象としたbeta-glucuronidase補充療法の長期継続投与試験 A long-term study of beta-glucuronidase enzyme replacement therapy for Sly disease

(2)治験責任医師等に関する事項

濱崎 考史 Hamazaki Takashi
40619798
/ 大阪公立大学医学部附属病院 Osaka Metropolitan University Hospital
小児科・新生児科
545-8586
/ 大阪府大阪市阿倍野区旭町1-5-7 1-5-7 Asahi-machi, Abeno-ku, Osaka, Japan
06-6645-3816
med-shinki-ishishudo@ml.omu.ac.jp
西宇 美恵子 Nishiu Mieko
大阪公立大学医学部附属病院 Osaka Metropolitan University Hospital
臨床研究・イノベーション推進センター
5450051
大阪府大阪市阿倍野区旭町1-2-7 1-2-7 Asahi-machi, Abeno-ku, Osaka, Japan
0666453455
0666453448
med-shinki-ishishudo@ml.omu.ac.jp
平田 一人
あり
令和元年11月28日

(3)その他の試験等に従事する者に関する事項

アポプラスステーション株式会社
草野 文雄
アポプラスステーション株式会社
及川 芳延
アポプラスステーション株式会社
大内 直樹
アポプラスステーション株式会社
伊豆本 透

(4)多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

小須賀 基通

Kosuga Motomichi

/

国立成育医療研究センター

National Center for Child Health and Development

遺伝診療科

157-0074

東京都 世田谷区大蔵2丁目10−1

03-3416-0181

稲吉 美由紀

国立成育医療研究センター

臨床研究センター 研究推進部門 臨床研究コーディネートユニット

157-0074

東京都 世田谷区大蔵2丁目10−1

03-3416-0181

seiiku-chiken@ncchd.go.jp

賀藤 均
あり
令和2年8月27日

2 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

(1)試験等の目的及び内容

日本人のムコ多糖症Ⅶ型の患者を対象としてbeta-glucuronidaseを長期投与したときの安全性および有効性を評価する。
3
2020年01月06日
2020年03月06日
2020年01月06日
2022年12月31日
4
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
あり
なし none
以下の基準を満たす患者を本試験の対象とする。
1) 先行試験に参加した患者のうち,治験責任医師又は治験分担医師により,安全性の観点から本治験への移行に問題ないと判断された患者。
2) 書面によるインフォームドコンセント,または未成年の被験者の場合,法的に認可された代理人による書面同意を事前に得ている者。

先行試験に参加していない新規診断例については,以下の基準を満たす場合に対象とするものとする。
1) MPSⅦ型と確定診断された者。
①白血球中β-グルクロニダーゼの活性低下を認める。
②ライソゾーム病の臨床所見(肝腫大,関節拘縮,気道狭窄,呼吸機能低下など)を認   める。
2) 書面によるインフォームドコンセント,または未成年の被験者の場合,法的に認可された代理人による書面同意を事前に得ている者。
3) 妊娠可能な女性被験者(男性の被験者では妊娠の可能性があるパートナーがいる場合)では,治験期間中および投与終了後30日間、有効な避妊方法に従う意思を示した者。妊娠可能な女性および妊娠の可能性のない女性の定義については表3を参照のこと。
4) 妊娠の可能性のある被験者は,スクリーニング時に妊娠検査が陰性であり,治験期間中に追加の妊娠検査に同意を得た者。
Patient must meet the following criteria:
1. Patients who have participated in the preceding study and can participate in this study without safety concerns as judged by the investigators
2. Willing and able to provide written informed consent, or in the case of subjects under the age of 18, provide written assent (if required) and written informed consent by a legally authorized representative after the nature of the study has been explained, and prior to any research-related procedures

For patients who have not participated in the preceding study must meet the following criteria:
1. Confirmed diagnosis of MPS VII based on:
1) Reduced activity of leukocyte beta-glucuronidase
2) Clinical symptoms of Lysosomal disease (hepatomegaly, joint contracture,
airway obstruction, pulmonary problems etc.)
2. Willing and able to provide written informed consent, or in the case of subjects under the age of 18, provide written assent (if required) and written informed consent by a legally authorized representative after the nature of the study has been explained, and prior to any research-related procedures
3. Sexually active subjects must have been willing to use acceptable highly effective
methods of contraception while participating in the study and for 30 days following
the last dose.
4. Females of childbearing potential must have had a negative pregnancy test at
Screening and be willing to have had additional pregnancy tests during the study.
選択基準に適合していても,以下に該当する者は本試験の対象から除外する。
1) 骨髄・造血幹細胞移植が成功した,或いはドナー細胞のキメリズムが確認できる者。
2) 治験開始3か月前または治験期間中に大手術を予定しているため安全に参加することが困難と判断される者。
3) rhGUSまたはその添加物に対する既知の過敏症を有すると判断される者。
4) 妊娠中あるいは授乳中の者,又は治験期間中に妊娠を予定している者。
5) スクリーニング前30日以内にUX003以外の治験薬(薬物やデバイス)を使用するか,予定されているすべての試験評価を完了する前に他の治験薬を必要とする者。
6) 治験責任医師により,痛みや重症度から外科治療や他の治療が直ちに必要,或いは治験への安全な参加が困難と判断された者。
7) 併存疾患や患者の状態,検査異常等により,治療の遵守が困難な者,本治験を完了することが難しい者,治験参加に非協力的な者,安全性が懸念される状態にある者と治験責任医師により判断される場合。
1. Undergone a successful bone marrow or stem cell transplant or had any degree of detectable chimaerism with donor cells
2. Major surgery within 3 months prior to study entry or planned major surgery during the study that may not have allowed safe participation in the study
3. Presence or history of any hypersensitivity to rhGUS or its excipients that, in the judgment of the Investigator, placed the subject at increased risk for adverse effects
4. Pregnant or breastfeeding at Screening or planning to become pregnant (self or partner) at any time during the study
5. Use of any investigational product (drug or device or combination) within 30 days prior to Screening, or requirement for any investigational agent prior to completion of all scheduled study assessments
6. Presence of a condition of such severity and acuity that, in the opinion of the Investigator, warranted immediate surgical intervention or other treatment or may not have allowed safe participation in the study
7. Concurrent disease or condition, or laboratory abnormality that, in the view of the Investigator, placed the subject at high risk of poor treatment compliance or of not completing the study, or would have interfered with study participation or introduced additional safety concerns
下限なし No limit
上限なし No limit
男性・女性 Both
1) 患者が治験薬に忍容できない場合。
2) 患者本人又は代諾者が試験参加に対する同意を撤回した場合。
3) 患者が死亡した場合。
4) 患者が来院しなくなった場合。
5) 効果安全性評価委員会が当該患者に対する治験薬投与の中止を勧告した場合。
6) 患者が妊娠した場合。
7) 治験薬が,提供されなくなった場合。
ムコ多糖症(MPS)VII型 Mucopolysaccharidosis type VII
D016538
ムコ多糖症(MPS)VII型、Sly病、β-グルクロニダーゼ、ベストロニダーゼα Mucopolysaccharidosis VII, Sly syndrome, beta-glucuronidase, vestronidase alfa
あり
治験薬投与 (ベストロニダーゼα[組換えヒトbeta-glucuronidase] 4mg/kgを隔週、静脈内投与する。) Investigational drug: Vestronidase alfa [Recombinant human beta-glucuronidase (rhGUS)], 4 mg/kg, IV, QOW
D015507
有害事象(安全性評価項目) Adverse event (safety outcome)
1) 尿中グリコサミノグリカンの先行試験からの経時的推移
2) 発達年齢,発達指数の先行試験初回投与時からの変化
3) 肝・脾臓容積の先行試験初回投与時からの変化
4) 心機能検査の先行試験初回投与時からの変化
5) 6分間歩行試験・3分昇段試験の先行試験初回投与時からの変化
6) 視力検査の先行試験初回投与時からの変化
7) 呼吸機能検査の先行試験初回投与時からの変化
longitudinal changes from baselin value in the preceding study in:
1) urinary glycosaminoglycans

Changes from baseline value in the preceding study in:
2) developmental age, deve Up to lopment quadrant
3) liver / spleen volume
4) cardiac function
5) 6-minute walk test, 3-minute ascending test
6) visual acuity test
7) respiratory function

(2)試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
ベストロニダーゼα、組換えヒトβ-グルクロニダーゼ
Mepsevii(米国他)
なし
Amicus Therapeutics UK LTD

3 試験等の実施状況の確認に関する事項

(1)監査の実施予定

あり

(2)試験等の進捗状況

/

募集終了

Not Recruiting

/

4 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
医療の提供と、医療費、医療手当および補償金
なし

5 依頼者等に関する事項

(1)依頼者等に関する事項

(2)依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

あり
Amicus Therapeutics UK LTD Amicus Therapeutics UK LTD
非該当

6 IRBの名称等

大阪公立大学医学部附属病院 治験審査委員会 Osaka Metropolitan University Hospital Institutional Review Board
大阪府大阪市阿倍野区旭町1-5-7 1-5-7 Asahi-machi, Abeno-ku, Osaka, Osaka
06-6645-3447
102086
承認

7 その他の事項

(1)試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

(2)他の臨床研究登録機関への登録

(3)臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
該当しない
該当しない
該当する

(4)IPD(individual clinical trial participant-level data)シェアリング(匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有)

No

(5)全体を通しての補足事項等

添付書類(実施計画届出時の添付書類)

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和4年11月29日 (当画面) 変更内容
変更 令和4年5月19日 詳細 変更内容
変更 令和3年3月24日 詳細 変更内容
変更 令和2年6月1日 詳細 変更内容
新規登録 令和元年12月19日 詳細