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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

医師主導治験
主たる治験
令和3年9月4日
令和5年6月25日
重症メチルマロン酸血症患者におけるブクラデシンの忍容性および有効性を検討する多施設共同第I/II相医師主導試験
重症メチルマロン酸血症患者に対するブクラデシンの忍容性および有効性を検討する第I/II相医師主導試験
伊藤　哲哉
藤田医科大学病院
生後3ヶ月以上の重症メチルマロン酸血症患者に対するブクラデシンの安全性と有効性を検討する。
1-2
メチルマロン酸血症
募集中
ブクラデシン ナトリウム
アクトシン注射用300mg
藤田医科大学病院群共同治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 医師主導治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和5年6月19日
jRCT番号 jRCT2041210065

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

重症メチルマロン酸血症患者におけるブクラデシンの忍容性および有効性を検討する多施設共同第I/II相医師主導試験 A Phase I/II Multi-Institutional Study of Bucladesine in Patients with Severe Methylmalonic Acidemia (McAMP)
重症メチルマロン酸血症患者に対するブクラデシンの忍容性および有効性を検討する第I/II相医師主導試験 A Phase I/II Study of Bucladesine in Patients with Severe Methylmalonic Acidemia (McAMP)

（２）治験責任医師等に関する事項

伊藤　哲哉 Ito Tetsuya
/ 藤田医科大学病院 Fujita Health University Hospital
小児科
470-1192
/ 愛知県豊明市沓掛町田楽ケ窪1番地98 1-98 Dengakugakubo, Kutsukake-cho, Toyoake, Aichi
0562-93-9251
itotetsu@fujita-hu.ac.jp
山口　勉 Yamaguchi Tsutomu
九州大学病院 Kyushu University Hospital
ARO次世代医療センター
812-8582
福岡県福岡市東区馬出3丁目1番1号 3-1-1 Maidashi, Higashi-ku, Fukuoka
092-642-5110
092-642-6292
yamaguchi.tsutomu.989@m.kyushu-u.ac.jp
白木　良一
あり
令和3年7月30日
自施設に当該治験で必要な救急医療体制が整備されている

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

九州大学病院　ARO次世代医療センター
森田　憲司
臨床研究監理部門　データサイエンス室
イーピーエス株式会社
富岡　靖
臨床研究センター
イーピーエス株式会社
濱田　小百合
品質保証室
九州大学病院　ARO次世代医療センター
岸本　淳司
臨床研究推進部門　生物統計解析室
九州大学病院　ARO次世代医療センター
山口　勉
臨床研究推進部門　臨床研究推進室
九州大学病院　ARO次世代医療センター
山口　勉
臨床研究推進部門　臨床研究推進室

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

濱崎　考史

Hamazaki Takashi

/

大阪公立大学医学部附属病院

Osaka Metropolitan University Hospital

小児科

545-8586

大阪府 大阪市阿倍野区旭町1-5-7

06-6645-2121

hamazaki@omu.ac.jp

濱崎　考史

大阪公立大学医学部附属病院

小児科

545-8586
大阪府 大阪市阿倍野区旭町1-5-7

06-6645-2121

06-6636-8737

hamazaki@omu.ac.jp
中村　博亮
あり
令和3年9月24日
自施設に当該治験で必要な救急医療体制が整備されている
/

坊　亮輔

Bo Ryosuke

/

神戸大学医学部附属病院

Kobe University Hospital

小児科

650-0017

兵庫県 神戸市中央区楠町7-5-2

078-382-5111

ryobo@med.kobe-u.ac.jp

坊　亮輔

神戸大学医学部附属病院

小児科

650-0017
兵庫県 神戸市中央区楠町7-5-2

078-382-5111

078-382-6099

ryobo@med.kobe-u.ac.jp
眞庭　謙昌
あり
令和3年10月28日
自施設に当該治験で必要な救急医療体制が整備されている
/

市本　景子

Ichimoto Keiko

/

千葉県こども病院

Chiba Children's Hospital

代謝科

266-0007

千葉県 千葉市緑区辺田町579-1

043-292-2111

itchykei@yahoo.co.jp

市本　景子

千葉県こども病院

代謝科

266-0007
千葉県 千葉市緑区辺田町579-1

043-292-2111

043-292-3815

itchykei@yahoo.co.jp
中島　弘道
あり
令和4年9月20日
自施設に当該治験で必要な救急医療体制が整備されている

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

生後3ヶ月以上の重症メチルマロン酸血症患者に対するブクラデシンの安全性と有効性を検討する。
1-2
実施計画の公表日
2022年03月10日
実施計画の公表日
2024年03月31日
6
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
なし none
(1) 生化学診断（メチルマロン酸血症診療ガイドライン2019に準じて診断）により確定されたメチルマロン酸血症患者
(2) 新版K式発達検査2020での発達指数（DQ）が75以下、あるいは、新生児マススクリーニング結果返却前にメチルマロン酸血症を発症、あるいは、食事療法、薬物療法で有機酸代謝に関わる血液検査値がコントロール不良※の重症メチルマロン酸血症患者
※観察期検査結果いずれかにおいて、以下の基準に1つでも該当する場合、コントロール不良と定義する。
i) アニオンギャップ>15 mEq/Lの代謝性アシドーシスであり、pH<7.3、HCO3-<22mmol/L、または、pCO2<35mmHg（呼吸性代償）（静脈血を用いて測定）
ii) 高アンモニア血症：血中アンモニア値>80µg/dL
iii) 高乳酸血症：血中乳酸値>22mg/dL
iv) 低血糖：随時血糖値<70mg/dL
(3) 治験薬投与時に生後3ヶ月（90日）以上となる患者
(4) 本治験への参加について、本人の自由意志による文書同意が得られた患者、患者が未成年の場合は代諾者（親権者、後見人等）から文書同意が得られた患者
 (1) Diagnosis of methylmalonic acidemia (MMA) defined by biochemical diagnostic criteria on the MMA guideline 2019
(2) Developmental quotient (DQ) <= 75 on Kyoto scale of psychological development 2020, OR, Initial clinical presentation of MMA occured before the report of newborn tandem mass screening test result, OR, Abnormal metabolic lab result* on dietary and medical management
*Abnormal metablic lab reslut is defined as a situation where any of the following conditions applies.
i) High anion gap (>15mEq/L) metabolic acidosis, and pH<7.3, HCO3-<22mmol/L, or pCO2<35mmHg (respiratory compensation) (VBG)
ii) Hyperammonemia: blood ammonia level>80ug/dL
iii) Hyperlactacidemia: blood lactic acid level>22mg/dL
iv) Hypoglycemia: random blood glucose level<70mg/dL
(3) 3 months old or older at a time of starting the investigational drug
(4) Written informed consent obtained by a patient (or a parent/legal guardian of the patient if a patient is under the age of 20)
(1) ビタミンB12反応型のメチルマロン酸血症患者
(2) 肝・腎移植歴がある患者
(3) 重度の肝機能障害(ASTもしくは、ALTが共用基準範囲の上限の5倍以上)がある患者
(4) 原疾患とは関係のない重篤な合併症がある患者
(5) 出生時在胎週数37週未満の患者（ただし、同意取得時に生後12ヶ月以上の場合は該当しない）
(6) ブクラデシンに対してアレルギーの既往がある患者
(7) 急性心筋梗塞および心筋症の既往がある患者
(8) 心室頻拍・細動および上室性頻脈等の不整脈の既往がある患者
(9) 糖尿病を合併している患者
(10) 腎嚢胞を有する、あるいは、多発性嚢胞腎の家族歴(2親等まで)がある患者
(11) 文書同意取得前5年以内に薬物・アルコール中毒歴を有する患者、またはこの1年以内に薬物・アルコール乱用歴がある患者
(12) 文書同意取得前30日以内に他の治験・臨床試験に参加し、治験薬または治験機器を用いていた患者
(13) 妊娠または授乳中の女性患者、もしくは、同意取得時から治験薬投与終了後までの間、避妊することに同意が得られない患者
(14) その他、治験責任医師または治験分担医師が本治験の対象として不適格と判断した患者		 (1) Vitamin B12 responsive MMA
(2) History of liver or kidney transplant
(3) AST or ALT elevated more than 5 times the upper limit of normal
(4) Any serious diseases not related to MMA
(5) Gestatoinal age <37 weeks at birth: This does not apply if over 12 months old at the time consent is obtained.
(6) History of allergy to bucladesine
(7) History of acute myocardial infarction or cardiomyopathy
(8) History of arrhythmia
(9) Having diabetes
(10) Having any renal cyst, OR, Family history of polycystic kidney disease
(11) History of illicit drug or alcohol abuse
(12) Use of any investigational drug or device in other clinical studies within 30 days before obtaining an informed consent
(13) Pregnant or breast feeding women. Not following contraception requirement during the clinical study.
(14) Not eligible for this clinical study decided by an investigator or sub-investigator
3ヶ月 以上 3month old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
(1) 被験者または代諾者が同意を撤回した場合
(2) 有害事象発現のため治験の継続が妥当でないと、治験責任医師または治験分担医師が判断した場合
(3) 適格性判断に用いた所見の選択基準または除外基準抵触が判明した場合
(4) 被験者が本治験登録後に腎・肝移植を実施した場合
(5) 被験者の事情（転院、多忙等）により必要な観察・検査の実施が困難であることが判明した場合
(6) その他の理由により、治験責任医師または治験分担医師が判断した場合
メチルマロン酸血症 methylmalonic acidemia
C537358
あり
ブクラデシン を1週間に1回、60分間で静脈内投与する。初回は0.3mg/kgを投与し薬物動態や安全性を確認後、0.55mg/kgに増量し、安全性を確認しながら反復投与を行う。 Bucladesine will be administered intravenously over 60 minutes once a week. Starting dose is 0.3mg/kg. PK and safety data will be evaluated. Then, dosage will be incerased to 0.55mg/kg and administered repeatedly with monitoring safety data.
治験薬との因果関係が否定できない有害事象（副作用）の発現割合 Suspected adverse reaction rate
有害事象の発現割合、重篤な副作用の発現割合、薬物動態、有効性評価項目のベースラインからの変化量
 Adverse event rate, Serious suspected adverse reaction rate, PK, Clinical response

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
適応外
ブクラデシン ナトリウム
アクトシン注射用300mg
22000AMX01459
アルフレッサファーマ株式会社
大阪府 中央区石町2-2-9

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

あり

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
補償金、副作用（既知・未知を問わない）に対する医療費・医療手当
なし

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

あり
国立研究開発法人日本医療研究開発機構 Japan Agency for Medical Research and Development (AMED)
非該当

６　IRBの名称等

藤田医科大学病院群共同治験審査委員会 The Central Institutional Review Board for the Fujita Health University Hospitals
愛知県豊明市沓掛町田楽ケ窪1番地98 1-98 Dengakugakubo, Kutsukake-cho, Toyoake, Aichi
0562-93-2873
gcpjim@fujita-hu.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
該当しない
該当しない
該当しない

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和5年6月25日 (当画面) 変更内容
変更 令和5年3月17日 詳細 変更内容
変更 令和5年1月18日 詳細 変更内容
変更 令和4年10月27日 詳細 変更内容
変更 令和4年5月19日 詳細 変更内容
変更 令和3年11月19日 詳細 変更内容
変更 令和3年10月12日 詳細 変更内容
変更 令和3年9月10日 詳細 変更内容
新規登録 令和3年9月4日 詳細
変更履歴一覧