臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和2年12月16日 | ||
| 令和6年4月3日 | ||
| ランダム化治療中止，二重盲検，プラセボ対照デザインの Period2 で NLRC4-GOF 、XIAP欠損症、又はCDC42異常症を含む単一遺伝子性IL-18誘発性自己炎症性疾患を有する患者を対象に MAS825 の臨床的有効性，安全性，及び忍容性を評価する，3 期多施設共同試験 | ||
| NLRC4-GOF、XIAP欠損症、又はCDC42異常症を含む単一遺伝子性IL-18誘発性自己炎症性疾患を有する患者を対象にMAS825の臨床的有効性及び安全性評価する試験 | ||
| 岩崎 亮平 | ||
| ノバルティス ファーマ株式会社 | ||
| NLRC4-GOF、XIAP欠損症、又はCDC42異常症を含む単一遺伝子性IL-18誘発性自己炎症性疾患を有する患者におけるMAS825の臨床的有効性，安全性及び忍容性を評価する | ||
| 2 | ||
| NLRC4-GOF、XIAP欠損症、又はCDC42異常症 | ||
| 募集中 | ||
| MAS825 | ||
| なし | ||
| あいち小児保健医療総合センター受託研究審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年4月1日 |
| jRCT番号 | jRCT2041200077 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| ランダム化治療中止，二重盲検，プラセボ対照デザインの Period2 で NLRC4-GOF 、XIAP欠損症、又はCDC42異常症を含む単一遺伝子性IL-18誘発性自己炎症性疾患を有する患者を対象に MAS825 の臨床的有効性，安全性，及び忍容性を評価する，3 期多施設共同試験 | A Three-period Multicenter Study, With a Randomized-withdrawal, Double-blinded, Placebo-controlled Design to Evaluate the Clinical Efficacy, Safety and Tolerability of MAS825 in Patients With Monogenic IL-18 Driven Autoinflammatory Diseases, Including NLRC4-GOF, XIAP Deficiency, or CDC42 Mutations (CMAS825D12201) | ||
| NLRC4-GOF、XIAP欠損症、又はCDC42異常症を含む単一遺伝子性IL-18誘発性自己炎症性疾患を有する患者を対象にMAS825の臨床的有効性及び安全性評価する試験 | Study to Evaluate the Efficacy and Safety of MAS825 in Patients With Monogenic IL-18 Driven Autoinflammatory Diseases, Including NLRC4-GOF, XIAP Deficiency, or CDC42 (CMAS825D12201) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 岩崎 亮平 | Iwasaki Ryohei | ||
| / | ノバルティス ファーマ株式会社 | Novartis Pharma. K.K. | |
| 105-6333 | |||
| / | 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー | Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan | |
| 0120-003-293 | |||
| rinshoshiken.toroku@novartis.com | |||
| 岩崎 亮平 | Iwasaki Ryohei | ||
| ノバルティス ファーマ株式会社 | Novartis Pharma. K.K. | ||
| 105-6333 | |||
| 東京都港区虎ノ門一丁目23番1号 | Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan | ||
| 0120-003-293 | |||
| rinshoshiken.toroku@novartis.com | |||
| 令和2年11月21日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
|
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|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人東京医科歯科大学病院 |
Tokyo Medical and Dental University Hospital |
|
東京都 文京区湯島一丁目5番45号 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 千葉県こども病院 |
Chiba Children's Hospital |
|
千葉県 千葉市緑区辺田町579-1 |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| NLRC4-GOF、XIAP欠損症、又はCDC42異常症を含む単一遺伝子性IL-18誘発性自己炎症性疾患を有する患者におけるMAS825の臨床的有効性，安全性及び忍容性を評価する | |||
| 2 | |||
| 2020年12月21日 | |||
| 2020年12月18日 | |||
| 2020年12月01日 | |||
| 2028年12月31日 | |||
| 1 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| US/イタリア/カナダ/チェコ/フランス/スペイン/トルコ | US/Italy/Canada/Czechia/France/Spain/Turkey | ||
| 1. スクリーニング時に体重3 kg以上の男女。 2.本治験に関わるすべての評価の開始前に，保護者／法定代理人の文書による同意が得られ，小児患者本人によるアセントを得られた患者。成人患者については、，同意能力のある患者から文書による同意が得られた患者，または同意能力がない場合には法的に／権限を与えられた代理人から文書による同意が得られた患者（各国の規制要件で認められている場合） 3. 遺伝学的にNLRC4-GOF、XIAP欠損症、又はCDC42異常症と診断された患者。 4. 自己炎症性乳児期発症腸炎（autoinflammation and infantile enterocolitis，AIFEC/NLRC4-GOF），XIAP，又はCDC42と一致する臨床経過及び臨床検査値（IL-18高値等）を認める。 5. 初回投与時に，規定の評価により活動性疾患であることが確認された患者 |
1.Male and female patients weighing at least 3 kg 2.Written informed consent by parent(s)/legal guardian(s) for the pediatric patients and assent by the pediatric patient (depending on local requirements) must be obtained before any study-specific assessment is performed. For adult patients, written informed consent by patients capable of giving consent, or when the patient is not capable of giving consent, by his/her legal/authorized representative (if allowed according to local requirements). 3.Patients with genetic diagnosis of NLRC4-GOF, XIAP deficiency, or CDC42 mutation 4.Clinical history and investigations consistent with autoinflammation with infantile enterocolitis (AIFEC/NLRC4-GOF), XIAP or CDC42. XIAP patients must have persistent disease or be resistant to escalating therapy. 5.At first treatment, evidence of active disease |
||
| 1. 治験薬又は同じ分類の薬剤，又は添加剤に対して過敏性の既往歴がある患者。 2. 治験責任医師又は治験分担医師が臨床的に重要と判断する，全身性再発性及び／又は活動性の細菌，真菌，又はウイルス感染症の徴候及び症状が認められる患者。COVID-19の特記事項：保健当局及び政府当局のガイダンスに従い，初回投与前1週間以内にCOVID-19についてPCR又は同等の承認された検査を完了することが強く推奨される。 3. MAS825の治療に対し，許容できないリスクをもたらす病態又は重大な医学的問題があると治験責任医師又は治験分担医師が判断する患者。 4. MAS825による治療開始前の28日以内又は半減期の5倍の期間内（いずれか長い方）に，免疫抑制剤及び／又は免疫調節剤（又は併用禁止薬に記載されているもの）の投与歴がある患者。グルココルチコイド，シクロスポリン，対象に対して結合又は阻害する治験薬は除く。 5. スクリーニング時にHIV検査の結果が陽性の患者。 過去3ヵ月以内の検査結果があれば十分である。 6. B型肝炎表面抗原（HBsAg）又はC型肝炎の検査結果が陽性の患者。 過去3ヵ月以内の検査結果があれば十分である。 7. スクリーニング時の結核検査陽性によって定義される結核感染症を認める患者。 過去3ヵ月以内の検査結果があれば十分である。 8. MAS825投与前1ヵ月以内，治験期間中，及び最終投与後3ヵ月の期間に生ワクチンの接種を受ける患者。 9. 性活動が現在可能であるか今後可能となり得る妊娠可能な女性患者（又はタナー分類で2以上）に対しては，MAS825に潜在的な催奇形性のリスクがあり，MAS825の投与期間中に極めて効果的な避妊を行う必要があることを説明し，同意を得なければならない。 |
1. History of hypersensitivity to any of the study drugs or to drugs of similar chemical classes or to any of the excipients. 2. Signs and symptoms, in the judgment of the investigator, of clinically significant systemic recurrent and/or evidence of active bacterial, fungal, parasitic or viral infections. - COVID-19 specific: If in line with health and governmental authority guidance, it is highly recommended that testing to exclude COVID-19 using PCR or comparable approved methodology be completed within 1 week prior to first dosing. 3. Any conditions or significant medical problems, which in the opinion of the investigator places the patient at unacceptable risk for MAS825 therapy 4. Previous treatment with anti-rejection and/or immunomodulatory drugs within the past 28 days or 5 half-lives (whichever is the longer) for immunomodulatory therapeutic antibodies (or as listed in the prohibited medications section) prior to MAS825 treatment with thewith the exceptions of glucocorticoids, cyclosporin and targeted binding or blocking therapies. 5. A positive HIV test result at Screening. Evidence of prior testing within 3 months is sufficient.A positive HIV test result at Screening. Evidence of prior testing within 3 months is sufficient. 6. A positive Hepatitis B surface antigen (HBsAg) or Hepatitis C test result. Evidence of prior testing within 3 months is sufficient. 7. Presence of tuberculosis infection as defined by a positive TB test at Screening. Evidence of prior testing within 3 months is sufficient. 8. Live vaccinations within 1 month prior to MAS825 treatment, during the trial, and up to 3 months following the last dose. 9. Female patients of child-bearing potential (or Tanner stage 2 or above) who are or might become sexually active, Female patients of child-bearing potential (or Tanner stage 2 or above) who are or might become sexually active, agree to use highly effective contraceptive methods to prevent pregnancy while on MAS825 therapy |
||
| 0歳 以上 | 0age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| NLRC4-GOF、XIAP欠損症、又はCDC42異常症 | NLRC4-GOF, XIAP Deficiency, CDC42 Mutations | ||
| あり | |||
| 標準治療への治験薬の上乗せ | add-on of study drug to standard of care | ||
| Period2において，プラセボと比較しMAS825治療患者における再燃率をPGA及び炎症性マーカーを指標に評価する。 | Occurrence of disease flare in patients with MAS825 treated patients compared with placebo during Period 2 assessed by Physician's Global Assessment and inflammatory markers [ Time Frame: Period 2 ] | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| MAS825 | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ノバルティスファーマ株式会社 | |
| Novartis Pharma. K.K. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| あいち小児保健医療総合センター受託研究審査委員会 | Institutional Review Board of Aichi Children's Health and Medical Center | |
| 愛知県大府市森岡町七丁目426番地 | 7-426, Morioka, Obu, 474-8710, Japan, Aichi | |
| 0562-43-0500 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT04641442 | |
| Clinical trials.gov | |
| Clinical trials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| ノバルティスは、承認された外部研究者に対して、被験者レベルのデータ及び、該当する試験に関する臨床文書を共有することに取り組んでいます。外部研究者は、これらの資料の共有を受けるために申請し、独立した審査委員会によって申請内容の科学的な妥当性について審査され承認を受ける必要があります。また、全ての共有されるデータは、適用される法令に従い、治験に参加された被験者のプライバシーを尊重するため、匿名化されます。この試験データ共有に必要な条件や手順は、www.clinicalstudydatarequest.comに掲載されています。 | Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent review panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations. This trial data availability is according to the criteria and process described on www.clinicalstudydatarequest.com |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |