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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

医師主導治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和3年1月15日
令和5年10月7日
MRD陽性の完全寛解または部分寛解の急性骨髄性白血病及び高リスク骨髄異形成症候群を対象としたaAVC-WT1療法の第Ⅱa相試験
MRD陽性の完全寛解または部分寛解の急性骨髄性⽩⾎病及び⾼リスク骨髄異形成症候群を対象としたaAVC-WT1療法の第Ⅱa相試験
藤井　眞一郎
国立研究開発法人理化学研究所
MRD陽性の完全寛解または部分寛解の急性骨髄性白血病及び高リスク骨髄異形成症候群を対象としてaAVC-WT1投与時の安全性、免疫応答及び臨床的有効性を検討する。
2
MRD陽性の完全寛解または部分寛解の急性骨髄性白血病及び高リスク骨髄異形成症候群
募集終了
東京大学医科学研究所附属病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 医師主導治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和5年10月4日
jRCT番号 jRCT2033200305

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

MRD陽性の完全寛解または部分寛解の急性骨髄性白血病及び高リスク骨髄異形成症候群を対象としたaAVC-WT1療法の第Ⅱa相試験
 A phase IIa study of aAVC-WT1 therapy to treat acute myeloid leukemia with MRD-positive complete remission or partial remission and high-risk myelodysplastic syndromes
MRD陽性の完全寛解または部分寛解の急性骨髄性⽩⾎病及び⾼リスク骨髄異形成症候群を対象としたaAVC-WT1療法の第Ⅱa相試験 A phase IIa study of aAVC-WT1 therapy to treat acute myeloid leukemia with MRD-positive complete remission or partial remission and high-risk myelodysplastic syndromes

（２）治験責任医師等に関する事項

藤井　眞一郎 Fujii Shinichiro
/ 国立研究開発法人理化学研究所 National Research and Development Institute Agency RIKEN
203-0045
/ 神奈川県横浜市鶴見区末広町1-7-22 1-7-22 Suehiro-cho, Tsurumi-ku, Yokohama, Kanagawa
045-503-7063
shin-ichiro.fujii@riken.jp
東條　有伸 Tojo Arinobu
東京医科歯科大学 Tokyo Medical and Dental University
113-8510
東京都文京区湯島1-5-45 1-5-45 Yushima, Bunkyo-ku, Tokyo
03-3813-6111
tojo.adm@tmd.ac.jp
令和2年9月24日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

大分大学医学部附属病院
上村　尚人
臨床薬理センター
教授

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

南谷　泰仁

Nanya Yasuhito

/

東京大学医科学研究所附属病院

IMSUT Hospital, The Institute of Medical Science, The University of Tokyo

血液腫瘍内科

108-8639

東京都 港区白金台4-6-1

03-3443-8111

　

　
令和2年9月24日
/

堺田　惠美子

Sakaida Emiko

/

千葉大学医学部附属病院

Chiba University Hospital

血液内科

260-8677

千葉県 千葉市中央区亥鼻1-8-1

043-222-7171

　

　
令和2年11月27日
/

門脇　則光

Kadowaki Norimitsu

/

香川大学医学部附属病院

Kagawa University Hospital

血液内科

761-0793

香川県 木田郡三木町池戸1750-1

087-898-5111

　

　
令和2年10月27日

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

MRD陽性の完全寛解または部分寛解の急性骨髄性白血病及び高リスク骨髄異形成症候群を対象としてaAVC-WT1投与時の安全性、免疫応答及び臨床的有効性を検討する。
2
2020年12月21日
2021年11月08日
2020年10月01日
2023年11月30日
18
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
なし
なし none
1.自由意思による文書による同意
2.同意取得時の年齢20歳以上
3.WHO分類(2016)の定義よるMRD陽性の完全寛解または部分寛解の急性骨髄性白血病、および骨髄異形成症候群
4.急性骨髄性白血病および骨髄異形成症候群であることを告知
5.発症以降に1回以上、末梢血WT1mRNA定量解析で50 copies/µg 以上であることが確認された
6.血液学的完全寛解例では、経過観察中に以下の1)2)のいずれかが観察された
1)末梢血WT1mRNA定量解析で50 copies/µg以上
2)骨髄または末梢血を用いた、染色体異常によって生じる疾患特異的mRNA（RUNX1-RUNX1T1、DEK-NUP214、NUP98-HOXA9、CBFβ-MYH11、KMT2A-MLLT3、KMT2A-AFDNなどのうちいずれか一つ以上）定量解析で50 copies/µg以上
7.ECOG Performance statusが2以下
8.12週間を超える生存見込み		 1.Ability to give patients' consent by written informed consent form
2.Age >= 20
3.AML with MRD-positive complete remission or partial remission and high-risk MDS by 2016 WHO classification
4.Awareness of AML or MDS
5.Peripheral blood WT-1 mRNA => 50 copies/microgram ever before
6.In patients with Hematological CR, one of the following 1) and 2) was observed :
1) Blood WT-1 mRNA => 50 copies/microgram
2) In the quantitative analysis of disease-specific mRNAs (one or more of RUNX1-RUNX1T1, DEK-NUP214, NUP98-HOXA9, CBFB-MYH11, KMT2A-MLLT3, KMT2A-AFDN) caused by chromosomal abnormalities using bone marrow or peripheral blood, disease-specific mRNAs => 50 copies/microgram.
7.ECOG Performance Status <= 2
8.Life expectancy >= 12 weeks
1.急性前骨髄球性白血病、BCR-ABL陽性白血病
2.中枢神経白血病、髄外病変
3.コントロール不良の前治療関連Grade 2以上の非血液毒性が継続
4.造血幹細胞移植を受け、臨床的に重要で治療が必要な移植片対宿主病（GVHD）が継続
5.治験製品投与前に以下の治療や処置を以下の期間内に実施
1)ステロイドを含む免疫抑制剤の全身投与：14日
2)他の治験薬、治験製品、治験としての医療機器：4週
3)造血幹細胞移植：8週
4)抗腫瘍薬：14日（芽球コントロールのために投与されるヒドロキシカルバミド（ハイドレア®）は除く）
5)SARS-CoV-2ワクチン：2週間（1カ月が望ましい）
（本基準に抵触しない場合においても、副反応が持続している間は治験製品投与を行わないこと）
6.登録前14日以内の臨床検査等の検査で以下の基準に該当
1)ASTおよびALT値が施設ULNの3倍以上
2)直接ビリルビン値が施設ULNの2倍以上
3)末梢血総リンパ球数5.0x10^2/µL以下
4)eGFR値が30 mL/min未満
5)経皮的動脈血酸素飽和度がroom airで94%未満
7.他の活動性の悪性腫瘍
8.治験製品投与前12週以内の狭心症・心筋梗塞既往、NYHA心機能Ⅲ度以上のうっ血性心不全、または重篤な心電図異常
9.コントロール不良高血圧、間質性肺炎、肺線維症、第Ⅲ期以上の慢性閉塞性肺疾患
10.播種性血管内凝固症候群
11.活動性・コントロール不良の感染症、HIV感染
12.活動性のB型、C型ウイルス性肝炎、他の活動性肝疾患
13.先天性または後天性免疫不全
14.妊娠中または妊娠している可能性のある患者、授乳中の患者
15.コントロール不良糖尿病
16.本治験での細胞調製に係る成分（ヒトアルブミンなど）や添加物（ガラクトース、セラミド）、抗生物質（ストレプトマイシン及びゲンタマイシン）、並びに異種タンパク質（ウシ胎児血清及びブタトリプシン）に対する重篤なアレルギーの既往
17.その他、治験責任医師又は治験分担医師が不適当と判断		 1.Acute promyelocytic leukemia, BCR-ABL-positive leukemia
2.Central nervous system infiltration/extramedullary AML
3.Sustained non-hematological toxicity ( >= Grade 2) related to prior therapy for AML
4.Clinically relevant graft-versus-host disease required for treatment
5.Duration from prior therapy to administration:
1) Systemic immunosuppressive drugs including steroids <= 14 days
2) Investigational drugs, products, or medical devices <= 4 weeks
3) Hematopoietic stem cell transplantation <= 8 weeks
4) Chemotherapy (excluding hydroxyurea for leukemia control)
5) SARS-CoV-2 Vaccination within 2 weeks (Preferably for one month.)
(Do not administer aAVC-WT1 while the adverse event(s) persist, even after a patient cleared this criterion.)
6.Laboratory examination <= 14 days prior to registration:
1) AST/ALT >= 3 times upper limit of normal level (ULN)
2) Total serum bilirubin level >= 2 times ULN
3) Lymphocytes (peripheral blood) <= 5.0 x 10^2 /microliter
4) Estimated glomerular filtration rate < 30 mL/min
5) SpO2 < 94% (room air)
7.Other active malignancies
8.Angina pectoris, acute myocardial infarction, congestive heart failure (>= NYHA class 3), or severe abnormality on electrocardiography <= 12 weeks prior to 1st administration
9.Poor control hypertension, interstitial pneumonia, pulmonary fibrosis, chronic obstructive pulmonary disease (>= stage 3)
10.Disseminated intravascular coagulation
11.Active/poor control infection, HIV infection
12.Active hepatitis B/C virus infection, other active liver disease
13.Congenital/acquired immune deficiency
14.Pregnant, possible pregnant, breast feeding women
15.Poor control diabetes mellitus
16.Known hypersensitivity to reagents (human albumin, etc.), additives (galactose/ceramide), antibiotics (streptomycin/gentamicin) and heterologous proteins (fetal bovine serum/porcine trypsin)
17.Principal investigator/co-investigator judgement
20歳 以上 20age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
MRD陽性の完全寛解または部分寛解の急性骨髄性白血病及び高リスク骨髄異形成症候群 AML with MRD-positive complete remission or partial remission and high-risk MDS
あり
aAVC-WT1静脈内投与 Intravenous administraion of aAVC-WT1
安全性
1)有害事象に関する検討（一覧の作成、発現割合の算出等）
2)安全性評価に関連する各検査指標の統計学的検討（経時的推移等）		 Safety
1)Exploration of adverse events
2)Statistical analysis on examinations related to safety evaluation

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

再生医療等製品
未承認
ヒト体細胞加工製品
WT１発現人工アジュバントベクター細胞
なし
理化学研究所
神奈川県 横浜市鶴見区末広町1-7-22

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

あり

（２）試験等の進捗状況

/

募集終了

Not Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
補償金・医療費・医療手当
医療の提供

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

　

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

東京大学医科学研究所附属病院治験審査委員会 IMSUT hospital Institutional Review Board (IRB), The Institute of Medical Science, The University of Tokyo
東京都港区白金台 4-6-1 4-6-1 Shirokanedai, Minato-ku, Tokyo
03-5449-5462
dctsm@ims.u-tokyo.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和5年10月7日 (当画面) 変更内容
変更 令和5年4月18日 詳細 変更内容
変更 令和5年1月22日 詳細 変更内容
変更 令和3年11月24日 詳細 変更内容
変更 令和3年8月31日 詳細 変更内容
変更 令和3年1月27日 詳細 変更内容
新規登録 令和3年1月15日 詳細
変更履歴一覧