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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和4年9月27日
令和6年3月15日
重度の先天性血栓性血小板減少性紫斑病（cTTP，Upshaw-Schulman症候群，又は先天性血栓性血小板減少性紫斑病）患者を対象とした定期補充療法及びオンデマンド療法におけるTAK-755（rADAMTS-13，別名BAX 930/SHP655）の安全性及び有効性を評価する第IIIb相，前向き，非盲検，多施設共同，単群，継続試験
cTTPに対するTAK-755（rADAMTS-13，別名BAX 930/SHP655）による定期補充療法及びオンデマンド療法を評価する第IIIb相，非盲検，継続試験
岩崎 　津羽沙
IQVIA サービシーズジャパン 合同会社
定期補充療法コホートとオンデマンド療法コホートの両方において，TAK-755（rADAMTS-13）の長期安全性及び忍容性につき，治験薬投与下で発現し，かつ，治験薬と関連する有害事象（AE）及び重篤な有害事象（SAE）を指標として評価する．
3
先天性血栓性血小板減少性紫斑病
募集中
Apadamtase alfa, Cinaxadamtase alfa ［TAK-755（rADAMTS-13，別名BAX 930/SHP655）］
Adzynma
東京医科歯科大学病院治験等審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和6年3月15日
jRCT番号 jRCT2031220348

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

重度の先天性血栓性血小板減少性紫斑病（cTTP，Upshaw-Schulman症候群，又は先天性血栓性血小板減少性紫斑病）患者を対象とした定期補充療法及びオンデマンド療法におけるTAK-755（rADAMTS-13，別名BAX 930/SHP655）の安全性及び有効性を評価する第IIIb相，前向き，非盲検，多施設共同，単群，継続試験 A Phase 3b, prospective, open-label, multicenter, single treatment arm, continuation study of the safety and efficacy of TAK-755 (rADAMTS-13, also known as BAX 930/SHP655) in the prophylactic and on-demand treatment of subjects with severe congenital thrombotic thrombocytopenic purpura (cTTP; Upshaw-Schulman Syndrome, or hereditary thrombotic thrombocytopenic purpura)
cTTPに対するTAK-755（rADAMTS-13，別名BAX 930/SHP655）による定期補充療法及びオンデマンド療法を評価する第IIIb相，非盲検，継続試験 A Phase 3b, prospective, open-label, multicenter, single treatment arm, continuation study of the safety and efficacy of TAK-755 (rADAMTS-13, also known as BAX 930/SHP655) in the prophylactic and on-demand treatment of subjects with severe congenital thrombotic thrombocytopenic purpura (cTTP; Upshaw-Schulman Syndrome, or hereditary thrombotic thrombocytopenic purpura)

（２）治験責任医師等に関する事項

岩崎 　津羽沙 Iwasaki Tsubasa
/ IQVIA サービシーズジャパン 合同会社 IQVIA Services Japan G.K.
108-0074
/ 東京都港区高輪4-10-18 4-10-18 Takanawa, Minato-ku, Tokyo
03-6859-9500
TAK755_JP_CL_CPC@iqvia.com
岩崎 　津羽沙 Iwasaki Tsubasa
IQVIA サービシーズジャパン 合同会社 IQVIA Services Japan G.K.
108-0074
東京都港区高輪4-10-18 4-10-18 Takanawa, Minato-ku, Tokyo
03-6859-9500
TAK755_JP_CL_CPC@iqvia.com
令和3年8月24日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

国立大学法人東京医科歯科大学病院

Tokyo Medical and Dental University Hospital

　

　
/

　

/

兵庫医科大学病院

Hyogo College of Medicine Hospital

　

　
/

　

/

国立大学法人九州大学　九州大学病院

Kyushu University Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

定期補充療法コホートとオンデマンド療法コホートの両方において，TAK-755（rADAMTS-13）の長期安全性及び忍容性につき，治験薬投与下で発現し，かつ，治験薬と関連する有害事象（AE）及び重篤な有害事象（SAE）を指標として評価する．
3
2021年10月06日
2021年09月29日
2021年09月03日
2024年09月03日
5
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
アメリカ合衆国/オーストリア/フランス/ドイツ/イタリア/ポーランド/スペイン/スイス/イギリス United States/Austria/France/Germany/Italy/Poland/Spain/Switzerland/United Kingdom
選択基準：
以下の選択基準は，TAK-755の第III相主要試験（281102試験）を完了した患者に適用される．
TAK-755の281102試験（定期補充療法コホートを含む）を完了し，かつ，下記の基準のすべてを満たす患者を本治験の被験者として適格とする．
1. 本人又は法定代理人が，同意文書（18歳以上の場合）及び／又はアセント文書（18歳未満の場合）に署名した患者
2. 281102試験のスクリーニング時の年齢が0～70歳の患者
3. 重度の先天性ADAMTS-13欠損症と診断されている患者
4. スクリーニング時に重度のTTPの徴候［血小板数が100,000/μL未満及び基準値上限（ULN）の2倍を超えるLDHの増加］を認めない患者（定期補充療法コホートのみ）
5. 16歳以上の場合はKarnofskyスコアが70%以上，16歳未満の場合はLanskyスコアが80%以上の患者
6. 妊娠可能な女性の場合，治験薬の初回投与前7日以内に血清又は尿妊娠検査が陰性であることが確認されており，治験期間中に医学的に有効性の高い避妊法を用い，年4回妊娠検査を受けることに同意している患者
7. 性的活動のある男性は，投与中及び最終投与から少なくとも16日後まで，許容される有効な避妊法を使用しなければならない．		 Inclusion Criteria:
Applies to Subjects who have completed TAK-755 Phase 3 pivotal study (Study 281102) Subjects who have completed TAK-755 Study 281102 (includes prophylactic cohort) and who meet ALL of the following criteria are eligible for this study:
1. Subject or legally authorized representative has provided signed informed consent (>=18 years of age) and/or assent form (<18 years of age).
2. Subject is 0 to 70 years of age at the time of screening of the 281102 study.
3. Subject has been diagnosed with severe congenital ADAMTS-13 deficiency.
4. Subject does not display any severe TTP signs (platelet count <100,000/uL and elevation of LDH >2 x upper limit of normal [ULN]) at screening (prophylactic cohort only).
5. Subjects >= 16 years of age must have a Karnofsky score >= 70% and subjects <16 years of age must have a Lansky score >= 80%.
6. If female of childbearing potential, subject presents with a negative serum or urine pregnancy test confirmed not more than 7 days before the first IP administration and agrees to employ highly effective birth control measures for the duration of the study and to undergo quarterly pregnancy testing.
7. Sexually active males must use an accepted and effective method of contraception during the treatment and until a minimum of 16 days after the last dose administered.
除外基準
以下の除外基準は，TAK-755の第III相主要試験（281102試験）を完了した患者に適用される．
1. 親分子のADAMTS-13，ハムスターたん白質又はTAK-755の他の成分に対して，アナフィラキシーを含む生命を脅かす過敏症反応が確認されている患者
2. スクリーニング時にADAMTS-13に対するインヒビター発現が認められる患者
3. 他に臨床的に重大な併発疾患があり，被験者に更なるリスクをもたらす可能性があると治験責任医師が判断した患者
4. 登録前30日以内に他の治験薬及び／又は介入薬の投与を受けている，又は受ける予定のある患者
5. 治験責任医師により，治験手順に協力できない，又はその意思がないとみなされた患者
6. 治験の性質，範囲，考えられる結果を理解することが不可能な精神状態にある及び／又は非協力的な態度が認められる患者
7. 治験依頼者又は治験担当医師の家族又は被雇用者		 Exclusion Criteria
Applies to subjects who have completed TAK-755 Phase 3 pivotal study (Study 281102):
1. Known life-threatening hypersensitivity reaction, including anaphylaxis, to the parent molecule ADAMTS-13, hamster protein, or other constituents of TAK-755.
2. Subject has presence of a functional ADAMTS-13 inhibitor at screening.
3. In the opinion of the investigator, the subject has another clinically significant concomitant disease that may pose additional risks for the subject.
4. Subject is receiving or anticipates receiving another investigational drug and/or interventional drug within 30 days before enrollment.
5. Subject is identified by the investigator as being unable or unwilling to cooperate with study procedures.
6. Subject suffers from a mental condition rendering him/her unable to understand the nature, scope, and possible consequences of the study and/or evidence of an uncooperative attitude.
7. Subject is a family member or employee of the sponsor or investigator
下限なし No limit
70歳 以下 70age old under
男性・女性 Both
先天性血栓性血小板減少性紫斑病 congenital thrombotic thrombocytopenic purpura
あり
定期補充療法コホート：40 IU/kgを週1回～2週に1回（Q1W又はQ2W）3年間投与する．
オンデマンド療法コホート：1日1回投与．初回用量として40 IU/kgを投与し，2日目に20 IU/kgまで漸減する．続いて，3日目から急性イベント回復の2日後まで15 IU/kgを投与する．		 Participants in prophylaxis cohort will receive IV infusions of 40 IU/kg TAK-755 during Q1W or Q2W up to 3 years.
On-demand cohort participants will receive an initial IV infusion of 40 IU/kg followed by 20 IU/kg on Day 2 and 15 IU/kg daily until 2 days after the acute event has resolved (approximately one month).
関連する治療上の有害事象（TEAE）および関連する重篤な有害事象（SAE）の発生率の評価。（時間枠：約6年間の試験期間を通して）
TEAE：治験薬（IP）または医薬品による治療の開始時または開始後に出現または顕在化した事象、またはIPまたは医薬品への曝露後に強度または頻度のいずれかが悪化した既存の事象のこと。
SAE：
・死亡に至る
・入院が必要となる
・入院期間が延長する
・持続的または重大な障害/能力喪失に至る
・先天性異常/出生欠陥に至る兆候
・症状または結果。重要な医学的事象
・気管支痙攣
・ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、A型肝炎ウイルス（HAV）、B型肝炎ウイルス（HBV）、C型肝炎ウイルス（HCV）、E型肝炎ウイルス（HEV）、パルボウイルスB19（B19V）の検査を受け、セロコンバージョンが確認されたもの。
製品関連AE：
・IPや医薬品の治療開始時または治療開始後に出現・顕在化した事象、既存の事象が悪化した場合、バイタルサイン、臨床化学パラメータ、血液学パラメータは、AEとして記録される		 Incidence of Related Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs) and Related Serious Adverse Events (SAEs) [ Time Frame: Throughout the study period of approximately 6 years ]
TEAE: any event emerging or manifesting at or after the initiation of treatment with an investigational product (IP) or medicinal product or any existing event that worsens in either intensity or frequency following exposure to the IP or medicinal product.
SAE: Signs, symptoms or outcomes which results in death, requires inpatient hospitalization or prolongation of hospitalization, results in persistent or significant disability/incapacity, results in a congenital abnormality/birth defect, important medical event, bronchospasm, reviewed and confirmed seroconversion for human immunodeficiency virus (HIV), hepatitis A virus (HAV), hepatitis B virus (HBV), hepatitis C virus (HCV), hepatitis E virus (HEV), or parvovirus B19 (B19V).
Product related AE: event emerging or manifesting at or after the initiation of treatment with an IP or medicinal product or any existing event that worsens. Vital signs, clinical chemistry parameters and hematology parameters will be recorded as AEs.

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Apadamtase alfa, Cinaxadamtase alfa ［TAK-755（rADAMTS-13，別名BAX 930/SHP655）］
Adzynma
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

Takeda Development Center Americas, Inc. (TDC Americas)
Takeda Development Center Americas, Inc. (TDC Americas)
Baxalta Innovations GmbH
Baxalta Innovations GmbH

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

東京医科歯科大学病院治験等審査委員会 Tokyo Medical and Dental University Hospital Institutional Review Board
東京都文京区湯島1-5-45 1-5-45, Yushima, Bunkyo-ku, Tokyo
03-5803-5612
tiken.crc@tmd.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
Takedaは、適法な科学的目的に適任の研究者を支援するために、対象となる研究について、非特定の個人参加者データ（IPD）へのアクセスを提供している（武田薬品のデータ共有に関する取り組みは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5で参照可能）。これらのIPDSは、データ共有要求の承認を受け、データ共有契約の条件に基づいて、安全な研究環境で提供される。 Takeda provides access to the de-identified individual participant data (IPD) for eligible studies to aid qualified researchers in addressing legitimate scientific objectives (Takeda's data sharing commitment is available on https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). These IPDs will be provided in a secure research environment following approval of a data sharing request, and under the terms of a data sharing agreement.

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和6年3月15日 (当画面) 変更内容
新規登録 令和4年9月27日 詳細
変更履歴一覧