臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和4年8月7日 | ||
| 成人家族性高カイロミクロン血症症候群患者を対象としたARO-APOC3の有効性及び安全性を評価する第3相試験 | ||
| 成人家族性高カイロミクロン血症症候群患者を対象としたARO-APOC3の有効性及び安全性を評価する第3相試験 | ||
| 鉾之原 敏博 | ||
| メドペイス・ジャパン株式会社 | ||
| 本治験の主要目的は、成人FCS患者を対象としてARO-APOC3の有効性及び安全性を評価することである。 | ||
| 3 | ||
| 家族性高カイロミクロン血症症候群（FCS） | ||
| 募集中 | ||
| ARO-APOC3 | ||
| 未定 | ||
| 千葉大学医学部附属病院 治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和4年8月1日 |
| jRCT番号 | jRCT2031220249 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 成人家族性高カイロミクロン血症症候群患者を対象としたARO-APOC3の有効性及び安全性を評価する第3相試験 | A Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of ARO-APOC3 in Adults with Familial Chylomicronemia Syndrome (AROAPOC3-3001) | ||
| 成人家族性高カイロミクロン血症症候群患者を対象としたARO-APOC3の有効性及び安全性を評価する第3相試験 | A Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of ARO-APOC3 in Adults with Familial Chylomicronemia Syndrome (AROAPOC3-3001) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 鉾之原 敏博 | Hokonohara Toshihiro | ||
| / | メドペイス・ジャパン株式会社 | Medpace Japan KK | |
| 150-0001 | |||
| / | 東京都渋谷区神宮前一丁目5番8号 | 1-5-8, Jingumae, Shibuya-ku, Tokyo | |
| 0345637000 | |||
| RSJapan1@medpace.com | |||
| 狩土名 律子 | Cardona Ritsuko | ||
| メドペイス・ジャパン株式会社 | Medpace Japan KK | ||
| 150-0001 | |||
| 東京都渋谷区神宮前一丁目5番8号 | 1-5-8, Jingumae, Shibuya-ku, Tokyo | ||
| 0345638700 | |||
| RSJapan1@medpace.com | |||
| 令和4年7月19日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 千葉大学医学部附属病院 |
Chiba University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 東京大学医学部附属病院 |
The University of Tokyo Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人りんくう総合医療センター |
Rinku General Medical Center |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 自治医科大学附属病院 |
Jichi Medical University Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本治験の主要目的は、成人FCS患者を対象としてARO-APOC3の有効性及び安全性を評価することである。 | |||
| 3 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2022年05月09日 | |||
| 2024年01月15日 | |||
| 12 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| 米国/イギリス/ウクライナ/トルコ/スペイン/韓国/シンガポール/セルビア/ロシア/ポーランド/ニュージーランド/メキシコ/アイルランド/インド/ドイツ/フランス/カナダ/ベルギー/ベラルーシ/オーストリア/オーストラリア/アルゼンチン | United States/United Kingdom/ Ukraina/Turkey/Spain/South Korea/Singapore/Serbia/Russia/Poland/New Zealand/Mexico/Ireland/India/Germany/France/Canada/Belgium/Belarus/Austria/Australia/Argentina | ||
| 1. スクリーニング時の空腹時TGが10 mmol/L（約880 mg/dL）以上であり、標準的な脂質低下治療に抵抗性を示す者 2. FCSと診断された者 3. 各国の標準治療に基づいて、治験責任医師が判断した食事指導に従う意思がある者 4. 妊娠可能な患者(男性及び女性)は、治験期間中及び治験薬の最終投与後少なくとも24週間、2種類の効果が高い避妊法を使用することに同意しなければならない。男性は、治験中及び治験薬の最終投与後少なくとも24週間は精子を提供してはならない。 5. 妊娠可能な女性患者はスクリーニング時に妊娠検査が陰性でなければならない。授乳は不可。 6. ホルモン避妊薬を使用している妊娠可能な女性は、Day 1 前の 2 回以上の月経周期にわたって同じレジメンを継続していなければならない。 |
1. Fasting TG >=10 mmol/L (~880 mg/dL) at screening, that are refractory to standard lipid lowering therapy 2. A diagnosis of FCS 3. Willing to follow dietary counseling as per PI judgment based on local standard of care 4. Participants of childbearing potential (male and female) must use highly effective contraception during the study and for at least 24 weeks following the last dose of study medication. Men must not donate sperm during the study and for at least 24 weeks after the last dose of IP. 5. Women of childbearing potential must have a negative pregnancy test at Screening and cannot be breastfeeding 6. Women of childbearing potential on hormonal contraceptives must be stable on the medication for >=2 menstrual cycles prior to Day 1. |
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| 1. 肝細胞標的 siRNA 又はアンチセンスオリゴヌクレオチドを現在使用している又 は Day 1 前 365 日以内に使用した者 2. 以下のいずれかに該当する糖尿病患者 a. スクリーニング前 12 週間以内に新たに診断を受けた患者 b. スクリーニング時の HbA1cが 9.0%以上の患者 ・Day 1 前 12 週間以内に活動性膵炎が発現した者 ・Day 1 前 24 週間以内に急性冠動脈症候群が発現した者 ・Day 1 前 12 週間以内に大手術を受けた者 ・スクリーニング時の検査にて以下のいずれかに該当する者 a.コントロール不良の高血圧 b.HIV 感染歴のある者 c.B 型肝炎ウイルス（HBV）又は C 型肝炎ウイルス（HCV）血清陽性の者 d. New York Heart Association（NYHA）分類 II 度、III 度又は IV 度の心不全を有する者 |
1. Current use or use within the last 365 days from Day 1 of any hepatocyte-targeted siRNA or antisense oligonucleotide molecule 2. Diabetes mellitus with any of the following: a. Newly diagnosed within 12 weeks of screening b. HbA1c >=9.0% at screening -Active pancreatitis within 12 weeks before Day 1 -History of acute coronary syndrome event within 24 weeks of Day 1 -History of major surgery within 12 weeks of Day 1 -Any of the following laboratory values at screening: a.Uncontrolled hypertension b.Known history of HIV infection c.Seropositive for hepatitis B virus (HBV) or hepatitis C virus. d.New York Heart Association (NYHA) Class II, III, or IV heart failure |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 家族性高カイロミクロン血症症候群（FCS） | Familial Chylomicronemia Syndrome (FCS) | ||
| あり | |||
| ARO-APOC3（25 mg又は50 mg）又はプラセボをDay 1に投与し、その後3ヵ月に1回、計4回投与する。 | ARO-APOC3 (25 mg or 50 mg) or placebo on Day 1, then Q3M for a total of 4 doses. | ||
| Month 10における空腹時TGのベースラインからの変化率 | Percent change from baseline at Month 10 in fasting TG | ||
| 1. Month 10におけるAPOC3のベースラインからの変化率 2. Month 10における非高比重リポ蛋白コレステロール（non-HDL-C）のベースラインからの変化率 3. Month 10におけるHDL-Cのベースラインからの変化率 4. Month 12における空腹時TGのベースラインからの変化率 5. Month 12におけるApoC3のベースラインからの変化率 6. Month 12におけるnon-HDL-Cのベースラインからの変化率 7. Month 12におけるHDL-Cのベースラインからの変化率 8. Month 10におけるTG 500 mg/dL未満を達成した患者の割合 9. Month 12におけるTG 500 mg/dL未満を達成した患者の割合 10. 空腹時TGのベースラインからの時間の経過に伴う変化量 11. 空腹時TGのベースラインからの時間の経過に伴う変化率 12. 治験薬投与下で発現した有害事象（AE）及び重篤な有害事象（SAE）の数 13. 急性膵炎事象陽性判定された患者の数 |
1. Percent Change from Baseline in Apolipoprotein C-III (APOC3) at Month 10 2. Percent Change from Baseline in Non-High Density Lipoprotein Cholesterol (Non-HDL-C) at Month 10 3. Percent Change from Baseline in High Density Lipoprotein Cholesterol (HDL-C) at Month 10 4. Percent Change from Baseline in Fasting TG at Month 12 5. Percent Change from Baseline in Fasting APOC3 at Month 12 6. Percent Change from Baseline in Fasting Non-HDL-C at Month 12 7. Percent Change from Baseline in Fasting HDL-C at Month 12 8. Proportion of Patients Achieving TG of < 500 mg/dL at Month 10 9. Proportion of Patients Achieving TG of < 500 mg/dL at Month 12 10. Change from Baseline in Fasting TG Over Time 11. Percent Change from Baseline in Fasting TG Over Time 12. Number of Participants with Treatment-Emergent Adverse Events (AEs) and/or Serious Adverse Events (SAEs) 13. Number of Participants with Positively Adjudicated Events of Acute Pancreatitis |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ARO-APOC3 | |||
| 未定 | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. | |
| Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 千葉大学医学部附属病院 治験審査委員会 | IRB of Chiba University Hospital | |
| 千葉県千葉県千葉市中央区亥鼻1-8-1 | 1-8-1 Inohana, Chuo-ku, Chiba-city, Chiba, Japan, Chiba | |
| 0432227171 | ||
| ccrc-jim@chiba-u.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |