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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
拡大治験
令和4年2月1日
令和6年4月3日
令和4年11月1日
進行性の消化管間質腫瘍患者を対象とするTAS-116（ピミテスピブ）の拡大治験
GIST対象のピミテスピブの拡大治験
黄　錦鴻
大鵬薬品工業株式会社
・主要目的：消化管間質腫瘍（GIST）患者を対象にピミテスピブの安全性を評価する．
・副次目的：GIST患者を対象にピミテスピブの有効性を評価する．
N/A
消化管間質腫瘍
研究終了
TAS-116
ジェセリ錠
国立研究開発法人国立がん研究センター治験審査委員会

総括報告書の概要

管理的事項

2024年03月04日

２　結果の要約

2022年11月01日
23
/ 他試験から本試験に移行した患者は2名だった。
登録例、治験薬投与例が23名、FASが21名であった。
治験薬投与例のうち、約2/3が男性であり、年齢の平均値は57.4歳であった。		 Two patiens transferred from other study.
A total of 23 patients were enrolled and received pimitespib, and 21 patients were included in the FAS.
Of the 23 patients who received pimitespib, about two-thirds were male. The mean age was 57.4 years.
/ ピミテスピブが薬価収載された2022年8月18日をもって登録期間を終了したため、目標症例数30名に対し、実際の登録例は23名であった。
全例がピミテスピブを投与された。		 The enrollment period was terminated on 18 August 2022, when pimitespib was listed in the drug price list in Japan and the actual number of enrolled patients was 23, which was less than the planned number of 30 patients.
All patients received pimitespib.
/ 解析対象集団：治験薬投与例
治験薬投与例23名中、有害事象は 22 名（95.7%）の患者に発現し、副作用は 20 名（87.0%）の患者に発現した。
グレード 3 以上の有害事象及び副作用はそれぞれ 3 名（13.0%）及び2 名（8.7%）に発現した。10%以上に発現した有害事象（PT 別）は、下痢（73.9%）、悪心（39.1%）、血中クレアチニン増加（30.4%）、貧血（26.1%）、倦怠感（21.7%）、夜盲（13.0%）であった。グレード3 以上の有害事象は貧血（8.7%）、下痢及び蛋白尿（各4.3%）、腫瘍出血及びリンパ球数減少（各 4.3%）であった。10%以上に発現した副作用（PT 別）は、下痢（73.9%）、悪心（39.1%）、血中クレアチニン増加（30.4%）、倦怠感（17.4%）、夜盲（13.0%）であった。グレード3 以上の副作用は下痢及び蛋白尿（各4.3%）であった。
有害事象で死亡に至った患者はいなかった。
重篤な有害事象は、腫瘍出血（グレード 3）及び腫瘍疼痛（グレード 2）がそれぞれ 1 名に発現した。腫瘍出血は休薬後、軽快した。腫瘍疼痛はピミテスピブの投与を続けたまま軽快した。いずれもピミテスピブとの因果関係に合理的な可能性はないと判断された。
特に注目すべき有害事象である、グレード2以上の視覚異常は発現しなかった。		 Analysis Population: As-treated population
Treatment-emergent adverse events (TEAEs) and treatment-related adverse events (TRAEs) were experienced by 22/23 (95.7%) and 20/23 (87.0%) patients, respectively.
Grade 3 or higher TEAEs and TRAEs were experienced by 3/23 (13.0%) and 2/23 (8.7%) patients, respectively.
The most freaquently reported (>=10% of patients) TEAEs included diarrhoea (73.9%), nausea (39.1%), blood creatinine increased (30.4%), anaemia (26.1%), malaise (21.7%) and night blindness (13.0%). Grade 3 or higher TEAEs included anaemia (8.7%), diarrhoea and proteinuria (4.3%, respectively), tumor hemorrhage and lymphocyte count decreased (4.3%, respectively).The most freaquently reported (>=10% of patients) TRAEs included diarrhoea (73.9%), nausea (39.1%), blood creatinine increased (30.4%), malaise (17.4%) and night blindness (13.0%). Grade 3 or higher TRAEs included diarrhoea and proteinuria (4.3%, respectively).
No TEAEs leading to death were reported.
Serious TEAEs, tumor hemorrhage (Grade 3) and tumor pain (Grade 2), occurred in one patient each. Tumor hemorrhage was resolving after interruption of pimitespib. Tumor pain was resolving while continuing the administration of pimitespib. Neither was considered related to pimitespib.
No special interest, vision abnormalitiy of Grade 2 or higher, was observed.
/ 主要評価項目
　有害事象は疾病等の発生状況のまとめに記載した。
　12 誘導心電図及びバイタルサインでは，臨床的に問題となる変動や異常はなかった．
副次評価項目（解析対象集団：FAS）
　無増悪生存期間中央値4.2ヶ月（95%CI：1.9-6.2ヶ月）
　全奏効率 0%（95%CI：0.0%-16.1%）
　病勢制御率 66.7%（95%CI：43.0%-85.4%）		 The primary endpoint
The adverse evevts are described in the 'Adverse events' section.
No clinically significant changes or abnormalities were observed in 12-lead ECGs and vital signs.
The secondary endpoints (analysis population: FAS)
The median progression-free survival: 4.2 months (95% CI: 1.9-6.2 months)
The overall response rate: 0% (95% CI: 0.0%-16.1%)
The disease control rate: 66.7% (95% CI:43.0%-85.4%).
/ これまでに実施されたピミテスピブの臨床試験と同様の安全性プロファイルであり、本試験で新たに認める安全性上の懸念はなかった。
副作用については休薬・減量等の適切な処置を実施することでコントロール可能であった、また、副次目的であるピミテスピブの有効性は、ピミテスピブの主たる治験である Phase 3 試験と大きく異なる結果ではなかった。		 The safety profile of pimitespib in this study was similar to that in previous clinical trials, and there were no new safety concerns in this study.
TRAEs were manageable with such as dose interruption or dose reduction. The efficacy of pimitespib, which was a secondary objective, was not significantly different from that of the pivotal study of pimitespib, which was a Phase 3 study.
2024年04月03日

３　IPDシェアリング

無 No
本試験についてはIPDデータ共有の計画はございません。 大鵬薬品の治験情報の開示ポリシー https://www.taiho.co.jp/rd/policies_statements/clinicaltrial_disclosure/ Data will not be shared according to the Sponsor policy on data sharing. Taiho policy on data sharing may be found at https://www.taiho.co.jp/en/science/policy/clinical_trial_information_disclosure_policy/index.html.

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 拡大治験
登録日 令和6年3月4日
jRCT番号 jRCT2031210526

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

進行性の消化管間質腫瘍患者を対象とするTAS-116（ピミテスピブ）の拡大治験 Expanded access program of TAS-116 (pimitespib) in patients with advanced gastrointestinal stromal tumor
GIST対象のピミテスピブの拡大治験 Expanded access program of TAS-116 (pimitespib) in patients with GIST

（２）治験責任医師等に関する事項

黄　錦鴻 Jinhong Huang
/ 大鵬薬品工業株式会社 Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
101-8444
/ 東京都千代田区神田錦町1-27 1-27 Kandanishiki-cho, Chiyoda-ku, Tokyo
03-3293-2113
n-arimura@taiho.co.jp
有村　直紀 Naoki Arimura
大鵬薬品工業株式会社 Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
101-8444
東京都千代田区神田錦町1-27 1-27 Kandanishiki-cho, Chiyoda-ku, Tokyo
03-3293-2113
n-arimura@taiho.co.jp
令和4年2月2日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

国立研究開発法人国立がん研究センター東病院

National Cancer Center Hospital East

千葉県

　

千葉県

　
/

　

/

熊本大学病院

Kumamoto University Hospital

熊本県

　

熊本県

　
令和4年2月2日
/

　

/

大阪大学医学部附属病院

Osaka University Hospital

大阪府

　

大阪府

　

設定されていません

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

・主要目的：消化管間質腫瘍（GIST）患者を対象にピミテスピブの安全性を評価する．
・副次目的：GIST患者を対象にピミテスピブの有効性を評価する．
N/A
2022年02月01日
2022年02月22日
実施計画の公表日
2023年04月11日
30
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
なし none
- 書面による同意
- 組織学的にGISTと診断されている
- イマチニブ，スニチニブ及びレゴラフェニブに対して不応又は不耐と判断されている
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG)のperformance statusが0から1		 - Provided written informed consent
- Histologically confirmed GIST
- Imatinib, sunitinib and regorafenib as prior treatment and a history of RECIST PD or Clinical PD or intolerance to the most recent previous these treatments.
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status of 0 to 1
- 両眼の矯正視力が共に0.5未満
- 重篤な合併症を有する
- 妊婦又は授乳婦		 - Corrected visual acuity < 0.5 (using the International Visual Acuity Measurement Standard) for both eyes
- A serious illness or medical condition
- Pregnancy or lactation
20歳 以上 20age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
消化管間質腫瘍 GIST
あり
ピミテスピブは食事の1時間以上前又は2時間以上後の空腹時に，5日間連日投与後2日間休薬のスケジュールで経口投与する．開始用量を160 mg/日とする． Pimitespib will be administered orally in 5 consecutive days followed by 2 days off treatment on an empty stomach at least 1 hour before or 2 hours after a meal. Pimitespib will be administered with the starting dose of 160 mg daily.
- 有害事象及び副作用
- バイタルサイン及び臨床検査値
- 心電図		 - Adverse event, Adverse drug reaction
- Vital signs, Laboratory abnormalities
- ECG

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
承認内
TAS-116
ジェセリ錠
30400AMX00211000

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

あり

（２）試験等の進捗状況

/

研究終了

Complete
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

大鵬薬品工業株式会社
Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

国立研究開発法人国立がん研究センター治験審査委員会 National Cancer Center Institutional Review Board
東京都中央区築地５丁目１番１号 5-1-1,Tsukiji, Chuo-ku, Tokyo
03-3542-2511
chiken_CT@ml.res.ncc.go.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

10058070 Protocol P02_20211220_Reduction.pdf

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
終了 令和6年4月3日 (当画面) 変更内容
変更 令和5年8月2日 詳細 変更内容
変更 令和5年4月8日 詳細 変更内容
変更 令和5年2月12日 詳細 変更内容
変更 令和4年8月13日 詳細 変更内容
新規登録 令和4年2月1日 詳細
変更履歴一覧