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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和3年12月17日
令和5年10月18日
トリガーを有する血栓性微小血管症の成人患者を対象としたラブリズマブの有効性及び安全性を評価する第III相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同試験
トリガーを有する血栓性微小血管症患者を対象としたラブリズマブの第III相試験
横澤　　淳
アレクシオンファーマ合同会社
様々なトリガーを有するTMAを呈する成人患者を対象として、ラブリズマブ静脈内投与の有効性及び安全性をプラセボと比較することである。
3
トリガーを有する血栓性微小血管症（TMA）
研究終了
ラブリズマブ（遺伝子組換え）
ユルトミリス
埼玉医科大学病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和5年10月16日
jRCT番号 jRCT2031210494

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

トリガーを有する血栓性微小血管症の成人患者を対象としたラブリズマブの有効性及び安全性を評価する第III相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同試験 A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-Controlled, Multicenter Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Ravulizumab in Adult Participants Who Have ThromboticMicroangiopathy Associated With a Trigger
トリガーを有する血栓性微小血管症患者を対象としたラブリズマブの第III相試験 Phase 3 Study of Ravulizumab in Thrombotic Microangiopathy Associated With a Trigger

（２）治験責任医師等に関する事項

横澤　　淳 Yokosawa Jun
/ アレクシオンファーマ合同会社 Alexion Pharma GK
研究開発統括本部
108-0023
/ 東京都港区芝浦三丁目1番1号 3-1-1 Shibaura, Minato-ku, Tokyo 108-0023, Japan
03-3457-9559
Jun.Yokosawa@alexion.com
横澤　淳 Yokosawa Jun
アレクシオンファーマ合同会社 Alexion Pharma GK
研究開発統括本部
108-0023
東京都港区芝浦三丁目1番1号 3-1-1 Shibaura, Minato-ku, Tokyo 108-0023, Japan
03-3457-9559
Jun.Yokosawa@alexion.com
令和3年4月9日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

様々なトリガーを有するTMAを呈する成人患者を対象として、ラブリズマブ静脈内投与の有効性及び安全性をプラセボと比較することである。
3
2022年01月17日
2022年01月18日
実施計画の公表日
2023年04月30日
100
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
米国/スペイン/韓国/ベルギー/フランス/イタリア/英国/台湾 US/Spain/Korea/Belgium/France/Italy/UK/Taiwan
1.18歳以上の患者
2.体重30 kg以上
3.妊娠可能な女性被験者、及び妊娠可能なパートナーを有する男性被験者は、スクリーニング開始からラブリズマブの最終投与後少なくとも8ヵ月が経過するまで、非常に効果的な避妊方法を用いなければならない。
4.トリガーを有するTMAと診断された患者
5.髄膜炎菌感染症（髄膜炎菌）に対するワクチン接種をランダム割付前3年以内、又はランダム割付時に実施していること。髄膜炎菌ワクチン接種後2週間未満で治験薬投与を開始する場合は、ワクチン接種から少なくとも2週間、適切な予防的抗生物質投与を行わなければならない。髄膜炎菌ワクチン接種を受けられない被験者については、全治療期間及びラブリズマブ最終投与後8ヵ月間にわたり髄膜炎菌に対する予防的抗生物質投与を行わなければならない。 個々の被験者の状態に基づいて、追加のワクチン接種（インフルエンザb型菌（Hib）及び肺炎球菌）を検討することもある。 		1.18 years of age or older
2.Body weight >= 30 kilograms
3.Female participants of childbearing potential and male participants with female partners of childbearing potential must use highly effective contraception starting at screening and continuing until at least 8 months after the last dose of ravulizumab
4.Diagnosis of TMA associated with a trigger
5.Vaccinated against meningococcal infection (Neisseria meningitidis), within 3 years prior to, or at the time of, randomization. Participants who initiate study drug treatment less than 2 weeks after receiving a meningococcal vaccine must receive appropriate prophylactic antibiotics for at least 2 weeks after the vaccination. If participant cannot receive the meningococcal vaccine, then participant must be willing to receive antibiotic prophylaxis coverage against N. meningitidis during the entire Treatment Period and for 8 months following the final dose of study drug. Additional vaccination (Haemophilus influenzae type b (Hib) and Streptococcus pneumoniae) may be considered based on individual patient condition.
1.非典型溶血性尿毒症症候群（aHUS）の病因となる遺伝子変異を有することが判明している患者
2.分娩後aHUS
3.慢性腎臓病が確認されており、eGFRが45 mL/min/1.73 m2以下（原因を問わない）の患者
4.スクリーニング開始前12ヵ月以内に実施した造血幹細胞移植によるTMA
5.ループス腎炎以外の原発性又は続発性糸球体疾患を有する患者
6.原発性抗リン脂質抗体症候群と診断された患者
7.志賀毒素関連溶血性尿毒症症候群などの志賀毒素産生性大腸菌感染症を有する患者
8.家族性又は後天性のADAMTS13欠乏症（活性として5%未満）であることが判明している患者
9.直接クームス試験陽性の患者
10.播種性血管内凝固（DIC）と診断されている患者
11.スクリーニング開始前7日以内又はスクリーニング期間中に、敗血症が確認された患者
12.多発性骨髄腫などの単クローン性免疫グロブリン血症を有する患者
13.血球減少により骨髄不全が確認された患者
14.髄膜炎菌感染が回復していない患者
15.スクリーニング開始前5年以内に悪性腫瘍の既往を有する患者（治療後に再発の徴候が認められない非黒色腫性皮膚癌又は子宮頸部上皮内癌を除く）
16.過去3年以内に補体阻害薬の使用歴がある患者 		1.Any known gene mutation that causes atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS)
2.Postpartum aHUS
3.Known chronic kidney disease with estimated glomerular filtration rate <= 45 mL/min/1.73 m2 due to any cause
4.TMA due to hematopoietic stem cell transplantation <= 12 months of Screening
5.Primary and secondary glomerular diseases other than lupus
6.Diagnosis of primary antiphospholipid antibody syndrome
7.Shiga toxin-producing Escherichia coli infections including but not limited to Shiga toxin-related hemolytic uremic syndrome
8.Known familial or acquired 'a disintegrin and metalloproteinase with a thrombospondin type 1 motif, member 13' (ADAMTS13) deficiency (activity < 5%)
9.Positive direct Coombs test
10.Diagnosis of disseminated intravascular coagulation (DIC)
11.Presence of sepsis according within 7 days prior to or during Screening
12.Presence of monoclonal gammopathy including but not limited to multiple myeloma
13.Known bone marrow insufficiency or failure evidenced by cytopenias
14.Unresolved N. meningitidis infection
15.History of malignancy within 5 years of Screening with the exception of nonmelanoma skin cancer or carcinoma in situ of the cervix that has been treated with no evidence of recurrence
16.Use of any complement inhibitors within the past 3 years
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
1.重篤な過敏症反応
2.併用禁止薬の使用
3.妊娠、又は妊娠の予定
4.アレクシオン社又は治験責任医師が必要と判断した場合
トリガーを有する血栓性微小血管症（TMA） thrombotic microangiopathy (TMA) associated with a trigger
血栓性微小血管症　TMA Thrombotic Microangiopathy TMA
あり
ラブリズマブ（遺伝子組換え）として、患者の体重を考慮し、下記の用法・用量で点滴静注する。
30 kg以上40 kg未満：Day1に1200 mgを投与、Day15以降は8週ごとに2700 mgを投与、
40 kg以上60 kg未満：Day1に2400 mgを投与、Day15以降は8週ごとに3000 mgを投与、
60 kg以上100 kg未満：Day1に2700 mgを投与、Day15以降は8週ごとに3300 mgを投与、
100 kg以上：Day1に3000 mgを投与、Day15以降は8週ごとに3600 mgを投与		 The ravulizumab will be administered via IV infusion as below dosage regimen;
In cae Patient Body Weight (kg) is 30 to 40, 1200mg at Day1 and 2700mg at every 8 weeks after Day15
In cae Patient Body Weight (kg) is 40 to 60, 2400mg at Day1 and 3000mg at every 8 weeks after Day15
In cae Patient Body Weight (kg) is 60 to 100, 2700mg at Day1 and 3300mg at every 8 weeks after Day15
In cae Patient Body Weight (kg) is over 100, 3000mg at Day1 and 3600mg at every 8 weeks after Day15
TMA完全奏効（26週間の治療期間中） Complete TMA Response [ Time Frame: 26 weeks (treatment period) ]
1.TMA完全奏効達成までの期間（26週間の治療期間中）
2.血液学的反応（26週間の治療期間中及び52週時点の治療期間＋追跡調査期間中)
3.腎機能への反応（26週間の治療期間中及び52週時点の治療期間＋追跡調査期間中)
4.TMA反応の持続期間（26週間の治療期間中及び52週時点の治療期間＋追跡調査期間中)
5.eGFR測定による腎機能変化（26週間の治療期間中及び52週時点の治療期間＋追跡調査期間中)		 1.Time to Complete TMA Response [ Time Frame: 26 weeks (treatment period) ]
2.Hematologic Response [ Time Frame: 26 weeks (treatment period) and 52 weeks (includes treatment period and off-treatment follow-up ]
3.Renal Response [ Time Frame: 26 weeks (treatment period) and 52 weeks (includes treatment period and off-treatment follow-up ]
4.TMA Response Duration [ Time Frame: 26 weeks (treatment period) and 52 weeks (includes treatment period and off-treatment follow-up ]
5.Change in Kidney Function as measured by estimated glomerular filtration rate (eGFR) in mL/min/1.73m^2 [ Time Frame: 26 weeks (treatment period) and 52 weeks (includes treatment period and off-treatment follow-up ]

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
ラブリズマブ（遺伝子組換え）
ユルトミリス
なし
アレクシオンファーマ合同会社
東京都 港区芝浦三丁目1番1号

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

研究終了

Complete
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

アレクシオンファーマ合同会社
Alexion Pharma GK.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

埼玉医科大学病院治験審査委員会 Saitama Medical University Hospital IRB
埼玉県入間郡毛呂山町毛呂本郷38 38 Morohongo Moroyama-machi Iruma-gun, Saitama
049-276-1454
tikens@saitama-med.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT04743804
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当する
該当する

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和5年10月18日 (当画面) 変更内容
変更 令和4年10月26日 詳細 変更内容
変更 令和4年8月10日 詳細 変更内容
新規登録 令和3年12月17日 詳細
変更履歴一覧