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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和3年10月27日
令和5年11月7日
令和4年11月15日
日本のCARDINAL試験（BIVV009-03/EFC16215、パートB）又はCADENZA試験（BIVV009-04/EFC16216、パートB）を完了した寒冷凝集素症患者を対象としたsutimlimabの非盲検試験
日本の第III相試験（CARDINAL試験又はCADENZA試験）を完了した寒冷凝集素症（CAD）成人患者を対象としたsutimlimab試験
田中　智之
サノフィ株式会社
Sutimlimabの全体的な安全性プロファイルの評価
3
寒冷凝集素症
研究終了
sutimlimab（BIVV009）
なし
順天堂大学医学部附属練馬病院治験審査委員会

総括報告書の概要

管理的事項

2023年11月06日

２　結果の要約

2022年11月15日
7
/ 日本の被験者7名全員がCARDINAL試験又はCADENZA試験のパートBを完了し、本試験の組入れ対象となった。組み入れられた７名の被験者全員にsutimlimabが１回以上投与され、安全性解析対象集団は７名であった。
被験者の年齢の中央値は73.0歳（範囲：49～85歳）で、半数以上が65歳以上（5名、71.4%）であった。全ての被験者はアジア人で、半数以上が女性（5名、71.4％）であった。ベースライン時の寒冷凝集素症（CAD）の末梢循環症状として、レイノー現象を被験者の半数以上（4名、57.1%）、先端チアノーゼを3名（42.9%）、日常生活に支障を来す末梢循環症状を1名（14.3%）が有していた。		 All 7 participants who were from Japan completed the Part B of CARDINAL or CADENZA study and were eligible for this study. All 7 enrolled participants received at least 1 dose of sutimlimab and were included in the safety population.
The participants had a median age o 73.0 years (range: 49 to 85) with a majority (5 [71.4%] participants) >=65 years of age. All participants were Asian, and a majority (5 [71.4%]) were female. More than half (4 [57.1%]) of participants had Raynaud's phenomenon, 3 (42.9%) had acrocyanosis, and 1 (14.3%) had disabling circulatory symptoms as cold agglutinin disease (CAD) circulatory symptoms at baseline.
/ - 投与：7
- 完了：6
- 治験中止：1		 - Treated: 7
- Completed: 6
- Not Completed: 1
/ 「主要評価項目及び副次評価項目のデータ解析及び結果」を参照 Refer to "Outcome measures"
/ 安全性解析対象集団において、全ての被験者（7名、100%）に1件以上の治験薬投与下で発現した有害事象（TEAE）が認められ、TEAEは合計46件報告された。比較的多く報告されたTEAE（20%以上、すなわち2名以上）は背部痛（3名、42.9％）及び発熱（2名、28.6%）であった。
治験担当医師によりsutimlimabとの因果関係が否定できないと判断されたTEAEが7名中1名（14.3%）に認められた。本事象は非重篤な尿路感染であり、治療後に消失した。
本試験では、全体で、死亡に至った被験者１名（14.3%）に重篤なTEAEが3件報告された。報告された重篤なTEAEは、急性胆管炎、特発性細菌性腹膜炎及び慢性腎臓病（いずれも投与期間中に発現）であった。これらの事象はいずれも、治験担当医師によりsutimlimabとの因果関係が否定された。3件の重篤なTEAEのうち、特発性細菌性腹膜炎及び慢性腎臓病は治験薬投与中止に至った。また、慢性腎臓病は死亡の原因となった。他に重篤なTEAEや治験薬投与中止に至ったTEAEが認められた被験者はいなかった。本試験では、特に注目すべき有害事象（AESI）の報告はなかった。		 In the safety population, all 7 (100%) participants experienced at least 1 treatment-emergent adverse event (TEAE), with a total of 46 TEAEs reported. The most frequently (>=20% [ie, >=2 participants]) reported TEAEs were back pain (3 [42.9%] participants) and pyrexia (2 [28.6%]).
One (14.3%) of the 7 participants had a TEAE assessed by the Investigator as related to sutimlimab. This event was nonserious urinary tract infection and resolved after medication.
In total, 3 TESAEs were reported in 1 (14.3%) participant who died in the study. The reported TESAEs were cholangitis acute, spontaneous bacterial peritonitis, and chronic kidney disease (all during the treatment period). None of them were assessed as related to sutimlimab by the Investigator. Among 3 TESAEs, spontaneous bacterial peritonitis and chronic kidney disease led to discontinuation of the study intervention. This participant died of chronic kidney disease. There were no other participants who had serious TEAEs or TEAEs leading to treatment discontinuation. No adverse events of special interest (AESIs) were reported in the study.
/ 日本で先行試験を完了した7名の被験者全員が本試験に組み入れられ、sutimlimabの投与を受けた。7名全員に1件以上のTEAEが認められた。比較的多く報告されたTEAEは背部痛及び発熱であった。全体で、死亡に至った被験者１名に3件の重篤なTEAE（急性胆管炎、特発性細菌性腹膜炎及び慢性腎臓病）が報告されたが、いずれもsutimlimabとの因果関係は否定された。他に重篤なTEAEが認められた被験者はいなかった。本試験では、AESIの報告はなかった。 All 7 participants who completed the previous studies in Japan were enrolled and received sutimlimab. All 7 participants experienced at least 1 TEAE. The most frequently reported TEAEs were back pain and pyrexia. In total, 3 TESAEs (cholangitis acute, spontaneous bacterial peritonitis, and chronic kidney disease) were reported in 1 participant who died. All of TESAEs were assessed as not related to sutimlimab. There were no other participants who had serious TEAEs. No AESIs were reported in the study.

３　IPDシェアリング

有 Yes
資格要件を満たした研究者が被験者レベルデータや試験関連文書（試験総括報告書、試験実施計画書、症例報告書、統計解析計画書、データセット仕様書等）へのアクセスを要求することは可能である。試験参加者のプライバシーを守るため、被験者レベルデータは匿名化され、試験関連文書の一部記載は削除される。サノフィ社の臨床試験データ共有に関する基準、対象試験、及びアクセス申請方法に関する詳細は、https://vivli.orgを参照のこと。 Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, blank case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications. Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of trial participants. Further details on Sanofi's data sharing criteria, eligible studies, and process for requesting access can be found at: https://vivli.org

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和5年11月6日
jRCT番号 jRCT2031210392

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

日本のCARDINAL試験（BIVV009-03/EFC16215、パートB）又はCADENZA試験（BIVV009-04/EFC16216、パートB）を完了した寒冷凝集素症患者を対象としたsutimlimabの非盲検試験 An open-label study for sutimlimab in participants with cold agglutinin disease (CAD) who have completed the CARDINAL study (BIVV009-03/EFC16215, Part B) or CADENZA study (BIVV009-04/EFC16216, Part B) in Japan
日本の第III相試験（CARDINAL試験又はCADENZA試験）を完了した寒冷凝集素症（CAD）成人患者を対象としたsutimlimab試験 Sutimlimab (BIVV009) for the adult participants with cold agglutinin disease (CAD) who have completed Phase 3 studies (CARDINAL or CADENZA) in Japan (CARMEN-GC01)

（２）治験責任医師等に関する事項

田中　智之 Tanaka Tomoyuki
/ サノフィ株式会社 Sanofi K.K.
163-1488
/ 東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー Tokyo Opera City Tower, 3-20-2, Nishi Shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo 163-1488, Japan
03-6301-3670
clinical-trials-jp@sanofi.com
臨床試験情報　窓口 Clinical Study Unit
サノフィ株式会社 Sanofi K.K.
163-1488
東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー Tokyo Opera City Tower, 3-20-2, Nishi Shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo 163-1488, Japan
03-6301-3670
clinical-trials-jp@sanofi.com
令和3年9月7日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

順天堂大学医学部附属練馬病院

Juntendo University Nerima Hospital

　

　
/

　

/

埼玉医科大学病院

Saitama Medical University Hospital

　

　
/

　

/

国立大学法人大阪大学医学部附属病院

Osaka University Hospital

　

　
/

　

/

東海大学医学部付属病院

Tokai University Hospital

　

　
/

　

/

石川県立中央病院

Ishikawa Prefectural Central Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

Sutimlimabの全体的な安全性プロファイルの評価
3
2021年10月29日
2021年12月07日
2021年09月14日
2022年10月31日
7
介入研究 Interventional
非無作為化比較 non-randomized controlled trial
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
あり
なし none
- 被験者は成人でなければならない
- CARDINAL試験又はCADENZA試験のパートB試験を完了している被験者
- 継続的に寒冷凝集素症（CAD）と診断されている被験者
- CARDINAL試験又はCADENZA試験の安全性追跡調査期間（9週間の追跡調査期間）の完了時来院後に、CAD関連の貧血症状の再発及び／又は溶血マーカーの悪化により、CADに対する治療が引き続き必要であることが確認された被験者
- ベネフィット・リスクプロファイルが許容可能な被験者
- 感染症リスクが許容可能な被験者
- 実施可能で適切なCADの代替療法がない被験者
- 体重39kg以上
- 同意説明文書に署名できる		 - Participant must be adults.
- Participants who have been enrolled in, and has completed Part B of CARDINAL or CADENZA study
- Participants who have ongoing diagnosis of cold agglutinin disease (CAD)
- Participants who continue to require treatment for CAD upon completion of participation in the previous study evidenced by return of CAD-related symptoms of anemia and/or deterioration on markers of hemolysis after the end of study visit following the 9-week safety follow up period. (9-week follow up period).
- Participants who have acceptable benefit/risk profile
- Participant who has acceptable infection risk
- Participants who have no available appropriate alternative therapy for CAD
- Body weight of >=39 kg
- Giving signed informed consent
以下のいずれかの基準に該当する場合は、治験の組入れ対象から除外する。
- 全身性エリテマトーデス（SLE）又は免疫複合体介在性自己免疫疾患の臨床診断
- 最近のリツキシマブ及び／又は免疫抑制療法に関する基準を満たした被験者
- 以下のいずれかの医学的状態が当てはまる場合
a) 活動性で重篤な併存疾患がある場合、完全に回復するまで組入れから除外する
b) 妊娠又は授乳
- CARDINAL／CADENZA試験の試験終了来院から本試験のベースライン来院まで3カ月超経過している
- Sutimlimab、又はその成分に対する過敏症、あるいは治験責任（分担）医師の見解により治験参加が禁忌となる他のアレルギーを有する被験者		 Participants are excluded from the study if any of the following criteria apply:
- Clinical diagnosis of systemic lupus erythematosus (SLE) or immune complex mediated autoimmune disorders.
- Participants who meet recent Rituximab and/or immunosuppressive therapy.
- Any of the following medical conditions:
a) Active, serious intercurrent illness which will preclude enrolment until recovery is complete.
b) Pregnancy or breast-feeding.
- End of Study visit in CARDINAL or CADENZA took place more than 3 months before baseline visit in this study.
- Hypersensitivity reactions to sutimlimab or components thereof, or other allergy that, in the opinion of the Investigator, contraindicates participation in the study.
20歳 以上 20age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
寒冷凝集素症 Cold Agglutinin Disease
あり
製剤名：sutimlimab（BIVV009）
　剤形：投与用溶液、投与経路：静脈内投与		 Drug: sutimlimab (BIVV009)
Pharmaceutical Form: solution for injection, Route of Administration: intravenous(iv)
1. 有害事象（AE）又は重篤な有害事象（SAE）を発現した被験者数［評価期間：約1年］

2. 特に注目すべき有害事象（AESI）を発現した被験者数［評価期間：約1年］		 1. Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (AEs) and Serious AEs (SAEs) [ Time Frame: Approximately 1 year ]

2. Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events of Special Interest (AESI) [ Time Frame: Approximately 1 year ]
該当せず N/A

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
sutimlimab（BIVV009）
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

研究終了

Complete
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

サノフィ株式会社
Sanofi K.K.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

順天堂大学医学部附属練馬病院治験審査委員会 Institutional Review Board of Juntendo University Nerima Hospital
東京都練馬区高野台3丁目1番10号 3-1-10 Takanodai, Nerima-ku, Tokyo
03-5923-3111
gcp@juntendo-nerima.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT05132127
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない

（５）全体を通しての補足事項等

治験実施計画書番号：LTS17352

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

Prot_000[1].pdf

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
終了 令和5年11月7日 (当画面) 変更内容
変更 令和5年11月5日 詳細 変更内容
変更 令和4年1月19日 詳細 変更内容
新規登録 令和3年10月27日 詳細
変更履歴一覧