jRCT ロゴ

臨床研究等提出・公開システム

Top

English

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和3年9月22日
令和5年8月18日
遺伝性血管性浮腫の予防治療におけるCSL312（garadacimab）の長期安全性及び有効性を評価する非盲検試験
遺伝性血管性浮腫発作の長期予防におけるCSL312（garadacimab）の長期安全性及び有効性を評価する試験
赤真　秀人
CSLベーリング株式会社
本試験の主要目的は、C1-INH HAE被験者の予防治療におけるCSL312皮下投与の長期安全性を評価することである。
The primary objective of the study is to evaluate the long-term safety of SC administration of CSL312 in the prophylactic treatment of subjects with C1-INH HAE.
3
遺伝性血管性浮腫
募集終了
Garadacimab (Factor XIIa antagonist monoclonal antibody)
なし
医療法人社団　白水会　須田クリニック

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和5年8月17日
jRCT番号 jRCT2031210328

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

遺伝性血管性浮腫の予防治療におけるCSL312（garadacimab）の長期安全性及び有効性を評価する非盲検試験 An Open-label Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of CSL312 (Garadacimab) in the Prophylactic Treatment of Hereditary Angioedema
遺伝性血管性浮腫発作の長期予防におけるCSL312（garadacimab）の長期安全性及び有効性を評価する試験 Long-term safety and efficacy of CSL312 (garadacimab) in the prophylactic treatment of hereditary angioedema attacks

（２）治験責任医師等に関する事項

赤真　秀人 Akama Hideto
/ CSLベーリング株式会社 CSL Behring K.K.
研究開発本部
107-0061
/ 東京都港区北青山1-2-3 青山ビル8階 Aoyama Building, 1-2-3 Kita-Aoyama, Minato-ku, Tokyo
03-4213-0191
JPN-CHIKEN@csl.com.au
赤真　秀人 Akama Hideto
CSLベーリング株式会社 CSL Behring K.K.
研究開発本部
107-0061
東京都港区北青山1-2-3 青山ビル8階 Aoyama Building, 1-2-3 Kita-Aoyama, Minato-ku, Tokyo
03-4213-0191
JPN-CHIKEN@csl.com.au
令和3年8月24日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

医療法人篠原湘南クリニック クローバーホスピタル

Clover Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

本試験の主要目的は、C1-INH HAE被験者の予防治療におけるCSL312皮下投与の長期安全性を評価することである。
The primary objective of the study is to evaluate the long-term safety of SC administration of CSL312 in the prophylactic treatment of subjects with C1-INH HAE.
3
2021年10月01日
2021年11月10日
2021年07月08日
2025年11月01日
150
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
予防 prevention purpose
なし
なし
なし
ドイツ/カナダ/ハンガリー/イスラエル/オランダ/米国/イタリア/スペイン/香港/台湾/オーストラリア/ニュージーランド/ロシア/英国/チェコ共和国 Germany/Canada/Hungary/Israel/The Netherlands/USA/Italy/Spain/Hong Kong/Taiwan/Australia/New Zealand/Russia/UK /Czech Republic
1. 12歳以上の男性又は女性
2. C1-INH HAEの確定診断を受けている
3. スクリーニング前3ヵ月間にHAE発作が3回以上発現
4. 観察期に1ヵ月以上参加した
5. 観察期の月間HAE発作回数の平均値が1回以上		 1. Males and females aged >= 12 years
2. Diagnosed with clinically confirmed C1-INH HAE
3. Experienced >= 3 HAE attacks during the 3 months before Screening
4. Participated in the Run-in Period for at least 1 month (CSL312-naive subjects only)
5. Experienced at least an average of 1 HAE attack per month during the Run-in Period
1. 別の種類の血管性浮腫（特発性又は後天性血管性浮腫、蕁麻疹を伴う再発性血管性浮腫など）が同時に診断されている
2. 観察期初日の前2週間以内にHAE発作の予防を目的としてC1-INH製剤、アンドロゲン、抗線維素溶解薬又はその他の低分子薬を使用した
3. 観察期初日の前3ヵ月以内にモノクローナル抗体（lanadelumab［Takhzyro®］など）を使用した
4. 女性被験者：観察期前4週間以内に全身性吸収を伴うエストロゲン含有薬（経口避妊薬、ホルモン補充療法など）を使用した
5. 本試験中及びCSL312の最終投与後3ヵ月間許容される避妊法を使用しない又は使用する意思のない性的活動のある妊娠可能な女性又は生殖能力のある男性
6. 妊婦、授乳婦又は授乳を中止する意思のない者		 1. Concomitant diagnosis of another form of angioedema, such as idiopathic or acquired angioedema or recurrent angioedema associated with urticaria
2. Use of C1-INH products, androgens, antifibrinolytics or other small molecule medications for routine prophylaxis against HAE attacks at least 2 weeks before the first day of the Run-in Period
3. Use of monoclonal antibodies such as lanadelumab (Takhzyro(R)) 3 months before the first day of the Run-in Period.
4. Female subjects use estrogen-containing oral contraceptives or hormone replacement therapy within 4 weeks prior to screening
5. Female or male subjects who are fertile and sexually active not using or not willing to use an acceptable method of contraception to avoid pregnancy during the study and for 30 days after receipt of the last dose of CSL312
6. Pregnant, breastfeeding, or not willing to cease breastfeeding
12歳 以上 12age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
遺伝性血管性浮腫 Hereditary Angioedema
あり
抗第XIIa因子モノクローナル抗体（CSL312）200 mg 皮下投与 Subcutaneous injection of Factor XIIa antagonist monoclonal antibody (CSL312) 200 mg
試験治療下で発現した有害事象（評価期間：最長45ヵ月間）
1．被験者数
2．被験者の割合
3．投与当たりの発現件数
4．被験者年当たりの発現件数		 1. Number of subjects with treatment emergent adverse events (TEAEs)
2. Percentage of subjects with TEAEs
3. TEAEs rates per injection
4. TEAEs rates per subject year
(Time point of evaluation: up to 45 months)
長期有効性（評価期間：最長43ヵ月間）
1. 観察期及び治療期の月間（及び年間）HAE発作回数
2. 観察期と治療期で比較した月間HAE発作回数の減少割合及び50%以上、70%以上、90%以上又は100%（無発作）減少した被験者数
3. 治療期の被験者における要時治療を要した月間（及び年間）HAE発作回数
4. 治療期の被験者における中等度及び／又は重度の月間（及び年間）HAE発作回数
5. 治療反応性を「著明な改善」又は「中等度の改善」と評価した被験者の数及び割合

CSL312投与時に以下の安全性イベントが発現した被験者の数及び割合（評価期間：最長45ヵ月間）
6. 試験治療下で発現した有害事象
7. 試験治療下で発現した、特に注目すべき有害事象
8. C1-INH未投与の被験者に試験治療下で発現した有害事象
9. 重篤な有害事象（死亡を含む）
10. CSL312投与により惹起された抗CSL312抗体		 Long-term efficacy (time point of evaluation: up to 43 months months):
1. The time-normalized number (per month and year) of Hereditary Angioedema (HAE attacks) for the entire study
2. The percentage reduction and the number of subjects experiencing at least >= 50%, >= 70%, >= 90 or equal to 100% (attack free) reduction in the time-normalized number of HAE attacks on Treatment compared to Run-in Period
3. The time-normalized number (per month and year) of HAE attacks requiring on-demand treatment in subjects on treatment
4. The time-normalized number (per month and year) of moderate and/or severe HAE attacks in subjects on treatment
5. The number and percentage of subjects rating their response to therapy as good or excellent

Long-term safety (time point of evaluation: for up to 45 months):
6. The number and percentage of subjects experiencing TEAEs
7. The number and percentage of subjects experiencing adverse events of special interest (AESIs)
8. The number and percentage of subjects experiencing TEAEs for naive C1-INH subjects only
9. The number and percentage of subjects experiencing serious adverse events (SAEs), including deaths
10. The number and percentage of subjects experiencing CSL312 induced anti-CSL312 antibodies

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Garadacimab (Factor XIIa antagonist monoclonal antibody)
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集終了

Not Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

CSLベーリング株式会社
CSL Behring K.K.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

医療法人社団　白水会　須田クリニック Hakusuikai Suda Clinic
東京都新宿区高田馬場2-8-14 2-8-14, Takadanobaba, Shinjuku-ku, Tokyo
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

2020-003918-12
EudraCT
EudraCT

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
CSLベーリング社は、系統的レビューグループ又は善意の研究者からIndividual Patient Data（IPD）の共有を要求された場合、これを検討する。任意で共有されるIPDを要求するプロセス及びその要件に関して、CSLベーリング社（clinicaltrials@cslbehring.com）まで問い合わせのこと。 各国で適用される個人情報保護法及びその他の法規制によりIPDを共有できない場合がある。 当社がIPD共有の要求を承認し、当該研究者と適切なデータ共有契約を締結した場合に、適切に匿名化されたIPDを提供する。 補助資料：治験実施計画書及び統計解析計画書を提供可能である。 IPD共有を申請できる時期： 当該試験の結果が公開ウェブサイト上でアクセス可能な論文として公表されてから12ヵ月は、IPD共有をCSLベーリング社に申請できない。 アクセス基準： 共有を要求するIPDの使用目的が営利目的でなく、要求者の組織内の審査委員会が承認した系統的レビューグループ又は善意の研究者のみが、IPD共有を要求できる。 CSLベーリング社に提示されたリサーチ・クエスチョンが重要かつ未知の医学的関心又は患者ケアに関する問いに答えるためのものであると社内審査委員会が判断した場合にのみ、IPD共有の要求について検討する。 要求者は、当社がIPDを共有する前に適切なデータ共有契約を締結しなければならない。 CSL will consider requests to share Individual Patient Data (IPD) from systematic review groups or bona-fide researchers. For information on the process and requirements for submitting a voluntary data sharing request for IPD, please contact CSL at clinicaltrials@cslbehring.com. Applicable country specific privacy and other laws and regulations will be considered and may prevent sharing of IPD. If the request is approved and the researcher has executed an appropriate data sharing agreement, IPD that has been appropriately anonymized will be available. Supporting Materials: Protocol and Statistical Analysis Plan will be availale. Time Frame: IPD requests may be submitted to CSL no earlier than 12 months after publication of the results of this study via an article made available on a public website. Access Criteria: Requests may only be made by systematic review groups or bona-fide researchers whose proposed use of the IPD is non-commercial in nature and has been approved by an internal review committee. An IPD request will not be considered by CSL unless the proposed research question seeks to answer a significant and unknown medical science or patient care question as determined by CSL's internal review committee. The requesting party must execute an appropriate data sharing agreement before IPD will be made available.

（５）全体を通しての補足事項等

IRBの電話番号及び電子メールアドレスは設定されていない。

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和5年8月18日 (当画面) 変更内容
変更 令和4年7月26日 詳細 変更内容
変更 令和3年11月26日 詳細 変更内容
変更 令和3年10月22日 詳細 変更内容
新規登録 令和3年9月22日 詳細
変更履歴一覧