主要目的:オリプダーゼ アルファによる酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症(ASMD)の治療 | |||
2-3 | |||
2021年09月01日 | |||
2021年09月15日 | |||
2021年08月11日 | |||
2022年08月31日 | |||
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1 | ||
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介入研究 | Interventional | |
Study Design |
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単一群 | single arm study |
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非盲検 | open(masking not used) | |
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非対照 | uncontrolled control | |
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単群比較 | single assignment | |
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治療 | treatment purpose | |
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なし | ||
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なし | ||
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なし | ||
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あり | ||
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なし | none | |
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以下の基準をすべて満たす場合のみ、本治験への組入れ対象とする。 1) DFI12712試験(酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損を有する患者を対象とするオリプダーゼ アルファの安全性、有効性、薬力学及び薬物動態を検討する第II/III相臨床試験-多施設、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、反復投与-:ASCEND)に参加し、完了した成人患者 2) 文書による同意の意思があり、可能な患者 3) 妊娠可能な女性の場合、尿妊娠検査(β-HCG)の結果が陰性の患者 4) 妊娠可能な女性又は性的活動期の男性の場合、治験参加中及びオリプダーゼ アルファ最終投与後15日間、本人の希望及び通常のライフスタイルに沿って禁欲するか又は2種類の適切で有効な避妊法を使用する意思のある患者 |
The patient is eligible to be included in the study only if the following criteria apply: 1) Adult patient who has been enrolled in, and has completed, Study DFI12712 (ASCEND), a Phase 2/3, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled, repeat dose study to evaluate the efficacy, safety, pharmacodynamics, and pharmacokinetics of olipudase alfa in patients with ASMD. 2) Patient who is willing and able to provide signed written informed consent. 3) If female and of childbearing potential, patient with a negative urine pregnancy test (beta-HCG) result. 4) If female and of childbearing potential or male and sexually active, patient who is willing to abstain from heterosexual intercourse in accordance with her or his preferred and usual life style, or to use 2 acceptable, effective contraceptive methods, while participating in this study and for 15 days after the last infusion of olipudase alfa. |
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以下のいずれかの基準に該当する場合は、本治験の組入れ対象から除外する。 1) 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症(ASMD)と診断されているが、DFI12712試験に参加していない患者 2) 新たな疾患又は既存の疾患の悪化を認め、組入れが適切でないか、治験の参加又は終了に支障があると治験責任医師が判断した患者 3) DFI12712試験でオリプダーゼ アルファに対する全身性過敏症反応を認め、オリプダーゼ アルファの継続投与が不当なリスクをもたらす可能性があると治験責任医師が判断した場合 4) 治験の要件を遵守できないと治験責任医師が判断した患者 5) 治験期間中の各オリプダーゼ アルファ投与前1日間及び投与後3日間、禁酒する意思がない又はできない患者 6) 以下のいずれかの医学的状態がある患者 - 活動性の重篤な合併症で、完全に回復するまで組入れが適切でない場合 - 治験の参加に支障があるその他の重篤な医学的又は精神的状態、又は本治験の遵守を妨げる可能性のある状況 - 抗凝固療法の用量調節が、過去6か月間に複数回必要であった場合 - 妊娠中又は授乳中 |
A patient is excluded from the study if any of the following criteria apply: 1) Any patient with a diagnosis of ASMD who has not participated in Study DFI12712. 2) Any new condition or worsening of an existing condition that, in the opinion of the Investigator, would make the patient unsuitable for enrollment, or could interfere with the patient's participation in or completion of the study. 3) Any systemic hypersensitivity reaction to olipudase alfa in Study DFI12712 that, in the opinion of the Investigator, could indicate that continued treatment with olipudase alfa may present an unreasonable risk. 4) Any patient who, in the opinion of the Investigator, is unable to comply with study requirements. 5) Unwillingness or inability to abstain from alcohol for 1 day prior to and 3 days after each olipudase alfa infusion, for the duration of the study period. 6) Any of the following medical conditions: - Active, serious intercurrent illness which will preclude enrollment until recovery is complete. - Any other serious medical or psychiatric condition that may preclude participation, or circumstances that may interfere with compliance in this study. - Requirement for recurrent dose adjustment of anticoagulation treatment over the last 6 months. - Pregnancy or breastfeeding. |
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20歳 以上 | 20age old over | |
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上限なし | No limit | |
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男性・女性 | Both | |
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酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 | Acid sphingomyelinase deficiency | |
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あり | ||
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薬剤:オリプダーゼ アルファ(GZ402665) 剤形 凍結乾燥粉末、投与経路 点滴静脈内(IV)投与 |
Drug: Olipudase alfa (GZ402665) Pharmaceutical form: lyophilized powder, Route of administration: Intravenous (IV) infusion. |
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有害事象 | Adverse event | |
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医薬品 | ||
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未承認 | ||
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オリプダーゼ アルファ(遺伝子組換え) |
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なし | ||
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なし | ||
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研究終了 |
Complete |
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サノフィ株式会社 |
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Sanofi K.K. |
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なし | |
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非公開 | Not disclosed |
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東京都非公開 | Not disclosed, Tokyo |
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承認 |
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該当しない |
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治験実施計画書番号: LTS17351 |
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超希少疾患対象試験であるため、施設名及びIRB情報は非公開とする。 |
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設定されていません |
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設定されていません |
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rdct-lts17351-16-1-1-protocol.pdf | |
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設定されていません |
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設定されていません |