臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和3年7月28日 | ||
| 令和6年4月5日 | ||
| 先天性プロテインC欠乏症の日本人患者の治療としてヒトプロテインC（TAK-662）の薬物動態、安全性及び忍容性を評価する第1/2相非盲検単回投与試験、及び継続試験 | ||
| 先天性プロテインC欠乏症の日本人患者を対象としたTAK-662の試験 | ||
| 西沢 敦司 | ||
| 武田薬品工業株式会社 | ||
| 本治験は先天性プロテインC欠乏症の日本人患者を対象とした試験で、主要目的はTAK-662の薬物動態（PK）パラメータの測定である。 | ||
| 1-2 | ||
| 先天性プロテインC欠乏症 | ||
| 募集終了 | ||
| TAK-662 | ||
| CEPROTIN（欧米） | ||
| 埼玉県立小児医療センター治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和6年4月4日 |
| jRCT番号 | jRCT2031210209 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 先天性プロテインC欠乏症の日本人患者の治療としてヒトプロテインC（TAK-662）の薬物動態、安全性及び忍容性を評価する第1/2相非盲検単回投与試験、及び継続試験 | An Open-Label, Single-Dose, Phase 1/2 Study to Evaluate the Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability of Human Protein C (TAK-662) for the Treatment of Congenital Protein C Deficiency in Japanese Subjects Followed by an Extension Part | ||
| 先天性プロテインC欠乏症の日本人患者を対象としたTAK-662の試験 | A Study of TAK-662 for Japanese Patients with Congenital Protein C Deficiency | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 西沢 敦司 | Nishizawa Atsushi | ||
| / | 武田薬品工業株式会社 | Takeda Pharmaceutical Company Limited | |
| 540-8645 | |||
| / | 大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号 | 1-1, Doshomachi 4-chome, Chuo-ku, Osaka | |
| 06-6204-2111 | |||
| smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com | |||
| 臨床試験情報 お問合せ窓口 | Contact for Clinical Trial Information | ||
| 武田薬品工業株式会社 | Takeda Pharmaceutical Company Limited | ||
| 540-8645 | |||
| 大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号 | 1-1, Doshomachi 4-chome, Chuo-ku, Osaka | ||
| 06-6204-2111 | |||
| smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com | |||
| 令和3年7月14日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 千葉大学医学部附属病院 |
Chiba University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 奈良県立医科大学附属病院 |
Nara Medical University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 埼玉県立小児医療センター |
Saitama Prefectural Children's Medical Center |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 千葉県こども病院 |
Chiba Children's Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本治験は先天性プロテインC欠乏症の日本人患者を対象とした試験で、主要目的はTAK-662の薬物動態（PK）パラメータの測定である。 | |||
| 1-2 | |||
| 2021年09月07日 | |||
| 2021年09月07日 | |||
| 2021年09月07日 | |||
| 2024年10月31日 | |||
| 5 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| PK試験パート： 1. 日本人の男性及び女性。 2. 先天性プロテインC欠乏症（ホモ接合体又は複合ヘテロ接合体）と診断された者。 3. 無症状の者。 4. 経口抗凝固薬の投与を受けることは許可される。 継続試験パート： 1. 本治験（TAK-662-1501）のPK試験パートに参加した者。 2. 被験者は以下に該当する者：a. 電撃性紫斑病 （PF）、クマリン誘発性皮膚壊死（CISN）／ワルファリン誘発性皮膚壊死（WISN）、及び／又はその他の急性血栓塞栓症性エピソードと診断され、オンデマンド治療としてTAK-662の投与が必要な者。b.外科的手術のため、短期補充としてTAK-662の投与が必要な者。c.長期補充として、TAK-662の投与が必要な者。 |
PK Part: 1. Male and female participants with Japanese nationality. 2. A diagnosis of congenital protein C deficiency (homozygous or compound heterozygous). 3. Asymptomatic participant. 4. Oral anticoagulants allowed to be received. Extension part: 1. Participants who participated in the PK part of this study (TAK-662-1501). 2. Participant who are; a. Diagnosed with purpura fulminans (PF), coumarin-induced skin necrosis (CISN)/ warfarin-induced skin necrosis (WISN), and/or other acute thromboembolic episode for on-demand treatment only; b. Requiring treatment with TAK-662 for short-term prophylaxis for surgical procedures; c. Requiring treatment with TAK-662 for long-term prophylaxis. |
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| PK試験パート： 1. 治験薬の作用又は体内動態、あるいは臨床評価又は臨床検査評価に影響を及ぼす可能性のある原疾患又は再発性疾患を有する者。 2. 体重が8 kg未満の者。 3. 重篤な肝機能障害と治験責任医師により判断された者。 4. 治験薬投与前2週間以内に血栓症を発症した者。 5. 治験薬投与前60日以内にTAK-662以外の他の治験薬の投与を受けた者。 6. 身体的、精神的疾患の現病歴又は関連する既往歴がある、若しくは何らかの内科的疾患があるために治療を必要とするか本治験を完全に完了する可能性が低いと考えられる者。又は治験薬若しくは手順による過度のリスクを示す何らかの状態を有する者。 7. 治験対象疾患に影響（改善又は悪化）を及ぼす可能性のある薬剤（市販薬、漢方薬、ホメオパシー製剤を含む）、又は治験薬の作用又は体内動態、あるいは臨床評価又は臨床検査評価に影響を及ぼす可能性のある薬剤を現在使用している者。 8. 治験薬、密接に関連する化合物又は記載された成分のいずれかに対する忍容性不良又は過敏症が確認されている者又は疑われる者。 9. 過去1年以内にアルコール又はその他の物質乱用の既往がある者。 10. 治験薬の初回投与前30日以内に、本治験に影響を及ぼす可能性があると治験責任医師が判断する臨床試験（ワクチン試験を含む）に登録されていた者。 継続試験パート： 1. 本治験（TAK-662-1501）のPK試験パート参加期間中に、患者の安全又は治療に影響が及ぶ新たな重篤な医学的状態が認められた者。 |
PK Part: 1. Current or recurrent disease that could affect the action, or disposition of the investigational product (IP), or clinical or laboratory assessments. 2. A body weight less than 8 kg. 3. Serious liver dysfunction, judged by the investigator. 4. Any thrombosis within 2 weeks prior to administration of the IP. 5. Other investigational product than TAK-662 received within 60 days prior to the administration of the IP. 6. Current or relevant history of physical or psychiatric illness, or any medical disorder that may require treatment or make the participant unlikely to fully complete the study, or any condition that presents undue risk from the IP or procedures. 7. Current use of any medication (including over-the-counter, herbal, or homeopathic preparations) that could affect (improve or worsen) the condition being studied, or could affect the action or disposition of the IP, or clinical or laboratory assessment. 8. Known or suspected intolerance or hypersensitivity to the IP, closely-related compounds, or any of the stated ingredients. 9. Known history of alcohol or other substance abuse within the last year. 10.Within 30 days prior to the first dose of IP, a participant has been enrolled in a clinical study (including vaccine studies) that, in the investigator's opinion, may impact this sponsored study. Extension part: 1. New serious medical conditions which could affect participant's safety or treatment were observed during participation in the PK part of this study (TAK-662-1501). |
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| 下限なし | No limit | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 先天性プロテインC欠乏症 | Congenital Protein C Deficiency | ||
| あり | |||
| Day 1にTAK-662 80 国際単位（IU）/kgを15分かけて単回静脈内投与する。継続試験パートでは、TAK-662の用量は被験者ごとに調整する。TAK-662はプロテインC濃縮製剤であり、ヒトプロテインCの凍結乾燥無菌濃縮製剤である。 | TAK-662 80 international unit (IU)/kg, single intravenous infusion over 15 minutes on Day 1. In the extension part, dose of TAK-662 will be modified per participants.TAK-662 is Protein C Concentrate, which is a lyophilized, sterile concentrate of human protein C. | ||
| 1. PK試験パート：プロテインC活性値 評価期間：投与前、投与後0.5、1、2、4、8、12、24、36時間 プロテインCはビタミンK依存性血漿蛋白であり、凝固系の重要な構成要素である。プロテインC活性値は合成基質法で測定した。プロテインC活性値を報告した。 2. PK試験パート：TAK-662の終末相半減期（t1/2） 評価期間：投与前、投与後0.5、1、2、4、8、12、24、36時間 TAK-662のt1/2を報告した。 3. PK試験パート：TAK-662の増分回収率（IR） 評価期間：投与前、投与後0.5、1、2、4、8、12、24、36時間 TAK-662のIRを（IU/mL）/（IU/kg）を単位とした測定値で報告した。 4. PK試験パート：TAK-662のin vivo回収率（IVR） 評価期間：投与前、投与後0.5、1、2、4、8、12、24、36時間 血漿で補正したIVRは以下の式を用いて算出した：IVR（百分率［%］）=（最高血中濃度（Cmax）［IU/mL］-投与前血中濃度（Cpre-infusion）［IU/mL］）*投与前血漿量（PV）［mL］/投与量（国際単位［IU］）*100、ただしCmaxはベースライン補正前のCmax実測値とする。TAK-662のIVRを百分率を単位とした測定値で報告した。 5. PK試験パート：時間0から最終定量可能濃度時点までの血漿中濃度-時間曲線下面積（AUClast） 評価期間：投与前、投与後0.5、1、2、4、8、12、24、36時間 AUClastをIU*h/mlを単位とした測定値で報告した。 6. PK試験パート：TAK-662の時間0から無限大時間までの血漿中濃度-時間曲線下面積（AUC0-infinity） 評価期間：投与前、投与後0.5、1、2、4、8、12、24、36時間 TAK-662のAUC0-infinityを報告した。 7. PK試験パート：TAK-662の最高血中濃度（Cmax） 評価期間：投与前、投与後0.5、1、2、4、8、12、24、36時間 TAK-662のCmaxを報告した。 8. PK試験パート：TAK-662の最高濃度到達時間（Tmax） 評価期間：投与前、投与後0.5、1、2、4、8、12、24、36時間 TAK-662のTmaxを報告した。 |
1. PK Part: Protein C activity Level of TAK-662 Time Frame: Pre-infusion, 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, and 36 hours post-infusion Protein C is a vitamin K-dependent plasma protein and is an important component of the coagulation system. Protein C activity level was measured by chromogenic assays. Protein C activity level of TAK-662 was reported. 2. PK Part: Terminal Phase Elimination Half-life (t1/2) of TAK-662 Time Frame: Pre-infusion, 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, and 36 hours post-infusion t1/2 of TAK-662 was reported. 3. PK Part: Incremental Recovery (IR) of TAK-662 Time Frame: Pre-infusion, 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, and 36 hours post-infusion IR of TAK-662 was reported measured in terms of international unit per milliliter/ international unit per kilogram (IU/mL)/(IU/kg). 4. PK Part: Percentage of In-vivo Recovery (IVR) of TAK-662 Time Frame: Pre-infusion, 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 36 hours post-infusion IVR corrected for plasma was determined using the formula: IVR (percentage [%])= (Maximum observed plasma concentration (Cmax) [IU/mL] - Concentration (C)pre-infusion [IU/mL]) * Plasma volume pre-infusion (PV) milliliter (mL)/ Dose (international unit [IU])*100 where Cmax was the observed Cmax value before baseline correction. IVR of TAK-662 measured in terms of percentage was reported. 5. PK Part: Area Under the Plasma Concentration-Time Curve From Time 0 to the Time of the Last Quantifiable Concentration (AUClast) of TAK-662 Time Frame: Pre-infusion, 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, and 36 hours post-infusion AUClast of TAK-662 was reported measured in terms of international unit*hour per milliliter (IU*h/ml). 6. PK Part: Area Under the Plasma Concentration-time Curve From Time 0 to Infinity (AUC0-infinity) of TAK-662 Time Frame: Pre-infusion, 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, and 36 hours post-infusion AUC0-infinity of TAK-662 was reported. 7. PK Part: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax) of TAK-662 Time Frame: Pre-infusion, 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, and 36 hours post-infusion Cmax of TAK-662 was reported. 1. PK Part: Protein C activity Level of TAK-662 Time Frame: Pre-infusion, 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, and 36 hours post-infusion Protein C is a vitamin K-dependent plasma protein and is an important component of the coagulation system. Protein C activity level was measured by chromogenic assays. Protein C activity level of TAK-662 was reported. 2. PK Part: Terminal Phase Elimination Half-life (t1/2) of TAK-662 Time Frame: Pre-infusion, 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, and 36 hours post-infusion t1/2 of TAK-662 was reported. 3. PK Part: Incremental Recovery (IR) of TAK-662 Time Frame: Pre-infusion, 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, and 36 hours post-infusion IR of TAK-662 was reported measured in terms of international unit per milliliter/ international unit per kilogram (IU/mL)/(IU/kg). 4. PK Part: Percentage of In-vivo Recovery (IVR) of TAK-662 Time Frame: Pre-infusion, 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, 36 hours post-infusion IVR corrected for plasma was determined using the formula: IVR (percentage [%])= (Maximum observed plasma concentration (Cmax) [IU/mL] - Concentration (C)pre-infusion [IU/mL]) * Plasma volume pre-infusion (PV) milliliter (mL)/ Dose (international unit [IU])*100 where Cmax was the observed Cmax value before baseline correction. IVR of TAK-662 measured in terms of percentage was reported. 5. PK Part: Area Under the Plasma Concentration-Time Curve From Time 0 to the Time of the Last Quantifiable Concentration (AUClast) of TAK-662 Time Frame: Pre-infusion, 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, and 36 hours post-infusion AUClast of TAK-662 was reported measured in terms of international unit*hour per milliliter (IU*h/ml). 6. PK Part: Area Under the Plasma Concentration-time Curve From Time 0 to Infinity (AUC0-infinity) of TAK-662 Time Frame: Pre-infusion, 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, and 36 hours post-infusion AUC0-infinity of TAK-662 was reported. 7. PK Part: Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax) of TAK-662 Time Frame: Pre-infusion, 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, and 36 hours post-infusion Cmax of TAK-662 was reported. 8. PK Part: Time to Reach the Maximum Plasma Concentration (Tmax) of TAK-662 Time Frame: Pre-infusion, 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, and 36 hours post-infusion Tmax of TAK-662 was reported. 8. PK Part: Time to Reach the Maximum Plasma Concentration (Tmax) of TAK-662 Time Frame: Pre-infusion, 0.5, 1, 2, 4, 8, 12, 24, and 36 hours post-infusion Tmax of TAK-662 was reported. |
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| 1. 治験薬投与と関連のある有害事象が発現した被験者数 評価期間：治験薬投与開始時からDay 7まで 治験薬投与と関連のある有害事象は、治験薬投与と時間的に明白な因果関係がある有害事象（治験薬投与中止後を含む）、もしくは原疾患、合併症、併用薬及び併用処置等の治験薬以外の要因も推定されるが治験薬との因果関係が否定できない有害事象と定義した。治験責任医師により治験薬と関連ありと判断された有害事象を発現した被験者数を報告した。 2. 継続試験パート：有効性の評価スケールを用いた急性イベントの治療効果 評価期間：継続投与パートのDay 1から投与終了まで（最長約35ヵ月間） 3. 継続試験パート：短期補充中の外科的エピソードを経験した被験者の割合 評価期間：継続投与パートのDay 1から投与終了まで（最長約35ヵ月間） 4. 継続試験パート：長期補充中のPF及び／又は血栓性エピソードの発現数 評価期間：継続投与パートのDay 1から投与終了まで（最長約35ヵ月間） |
1. Number of Participants with Treatment-Related Adverse Experiences (AEs) Time Frame: From start of study drug administration up to Day 7 A treatment-related AE was defined as an adverse event that followed a reasonable temporal sequence from administration of a drug (including the course after withdrawal of the drug), or for which possible involvement of the drug was not able to be ruled out, although factors other than the drug, such as underlying diseases, complications, concomitant medications and concurrent treatments, might also be responsible. Number of participants with treatment-related AEs as assessed by the Investigator were reported. 2. Extension Part: Treatment of Acute Episodes Rated by Efficacy Rating Scale Time Frame: From Day 1 of Extension part up to end of study (up to approximately 35 months) 3. Extension Part: Percentage of Participants Who Experience Surgical Episodes During Short-Term Prophylaxis Time Frame: From Day 1 of Extension part up to end of study (up to approximately 35 months) 4. Extension Part: Number of Episodes of PF and/or Thrombotic Episodes during Long-Term Prophylaxis Time Frame: From Day 1 of Extension part up to end of study (up to approximately 35 months) |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| TAK-662 | |||
| CEPROTIN（欧米） | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
|---|---|---|
| / | その他の添付資料を参照（結果初回登録日：2023年3月29日） |
Refer to attached file on this record (Registration date of initial results: 29 March, 2023) |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| 武田薬品工業株式会社 | |
| Takeda Pharmaceutical Company Limited | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 埼玉県立小児医療センター治験審査委員会 | Saitama PrefecturalChildren's Medical Center IRB | |
| 埼玉県さいたま市中央区新都心1番地2 | 1-2, Shintoshin, Chuo-ku, Saitama-city, Saitama | |
| 048-601-2200 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| U1111-1267-4412 | |
| WHO Universal Trial Number | |
| WHO Universal Trial Number | |
| NCT04984889 | |
| ClinicalTrials.gov Identifier | |
| ClinicalTrials.gov Identifier |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当する |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
| 本試験の非特定化した被験者レベルのデータ（IPD）については、参加被験者の再特定のおそれがあるため提供しません（限られた症例数、実施医療機関で実施されるため） | De-identified individual participant data from this particular study will not be shared as there is a reasonable likelihood that individual patients could be re-identified (due to the limited number of study participants/study sites). |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| Takeda Study ID: TAK-662-1501 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
| TAK-662-1501 Summary Results for jRCT.pdf | |
| TAK-662-1501-PRT-Redacted.pdf |