脊髄小脳変性症を対象として、AJA030の有効性と安全性を評価する。 | |||
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2020年09月09日 | |||
2020年10月29日 | |||
2020年09月09日 | |||
2023年03月31日 | |||
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40 | ||
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介入研究 | Interventional | |
Study Design |
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無作為化比較 | randomized controlled trial |
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二重盲検 | double blind | |
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プラセボ対照 | placebo control | |
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並行群間比較 | parallel assignment | |
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治療 | treatment purpose | |
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あり | ||
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あり | ||
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あり | ||
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なし | none | |
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1) 遺伝子診断された常染色体優性遺伝性脊髄小脳変性症(SCA6)の患者注1) 2) 同意取得時の年齢が満20歳以上の患者 3) 登録前検査においてSARA(Scale for the Assessment and Rating of Ataxia)「歩行」スコアが1点以上、SARA「合計」スコアが10点以上の患者 4) 登録前検査において補助具の有無に関わらず10m以上の歩行が可能である患者 5) 治験参加について本人から文書で同意が得られる患者 注1) 家系内の遺伝子診断により病型が確定している場合、患者本人の遺伝子診断は必須としない。 |
1) Patients with genetically diagnosed autosomal dominant hereditary spinocerebellar degeneration (SCA6). Note 1) 2) Patients aged 20 years or older at the time of informed consent. 3) Patients who scored 1 or more In SARA(Scale for the Assessment and Rating of Ataxia) gait scores in the pre-enrollment test and had a SARA "sum" score of 10 or more. 4) Patients who are able to walk 10m or more with or without assistive devices in the pre-enrollment test. 5) Patients for whom written informed consent is obtained from the individual for participation in the clinical trial. Note 1) Genetic diagnosis of the patient is not indispensable, when the disease type is confirmed by the genetic diagnosis in the family. |
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1) 脊髄小脳変性症以外の医学的状態(脳卒中、脳腫瘍、頭部外傷、多発性硬化症、甲状腺機能低下症、アルコール性運動失調、関節疾患、他)により歩行やバランスに障害のある患者 2) アルギナーゼ欠損症の患者(アルギニン血症を増悪させる)、リジン尿性蛋白不耐症の患者でアルギニンの吸収阻害の程度が大きい患者(アルギニン製剤投与により下痢を起こす) 3) 認知症(MMSE≦23)、精神疾患(精神病、躁鬱病、無治療のうつ病 [Beck Depression Inventory score≧21])の患者、又は自殺企図の既往のある患者 4) 重篤な心疾患・肝疾患・腎疾患・血液疾患など、本治験の参加に不適当と考えられる合併症を有する患者 5) 妊娠、又は妊娠している可能性のある患者及び授乳中の患者 6) 治験参加期間中に有効な避妊法を実施することに同意できない患者 7) 同意取得日前30日以内にアルギU又はL-アルギニンを主成分とするサプリメント製剤であると治験責任医師又は治験分担医師が判断した製剤を内服した患者 8) 同意取得日前6ヶ月以内に他の治験に参加した患者 9) 本治験に参加することが不適当と治験責任医師又は治験分担医師が判断した患者 |
1) Patients with gait or balance disorders due to medical conditions other than spinocerebellar degeneration (stroke, brain tumor, head injury, multiple sclerosis, hypothyroidism, alcoholic ataxia, joint disease, others) 2) Patients with arginase deficiency (which exacerbates argininemia), patients with lysinuric protein intolerance who have a greater degree of inhibition of arginine absorption (which causes diarrhea with the use of arginine preparations) 3) Patients with dementia (MMSE<=23), mental illness (psychosis, manic-depressive illness, depression without treatment [Beck Depression Inventory score>=21]), or a history of suicidal attempt. 4) Patients with complications that are considered inappropriate for participation in the study, such as serious heart disease, liver disease, kidney disease, or hematologic disease. 5) Pregnant or possibly pregnant patients and breastfeeding patients. 6) Patients who are unable to consent to use effective contraceptive methods during the study participation period. 7) Patients who took oral preparations that were judged by the principal investigator or the subinvestigator to be supplements containing algin U or L-arginine as the main ingredient within 30 days prior to the date of informed consent. 8) Patients who participated in another clinical trial within 6 months before the date of obtaining informed consent. 9) Patients who are considered inappropriate to participate in the study by the principal investigator or the subinvestigator. |
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20歳 以上 | 20age old over | |
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上限なし | No limit | |
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男性・女性 | Both | |
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脊髄小脳変性症 | spinocerebellar degeneration (SCD) | |
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あり | ||
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無作為化、プラセボ対照、二重盲検並行群間比較試験 | Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study | |
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投与開始後48週時点における SARA「合計」スコアのベースラインから変化量 | Change from baseline in SARA "Total" scores at Week 48 | |
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1) 4週、8週、16週、24週、32週、40週、48週後のSARA「合計」スコア 2) SARA 「歩行、立位」スコア 3) SARA 各項目の点数(歩行、立位スコア以外) 4) 重心動揺検査(30秒間の総軌跡長、矩形面積) 5) Timed Up and Go Test (TUG)(最短時間) 6) Beck Depression Inventory-II (BDI-II) 7) Clinical Global Impression (CGI) 8) Patient Global Impression of Improvement (PGI-I) 9) Short-Form 8 (SF-8) |
1) SARA total scores after 4, 8, 16, 24, 32 ,40 and 48 weeks 2) SARA Walking, Standing Scores 3) SARA scores (other than walking and standing scores) 4) Inspection of center of gravity oscillation (total locus length for 30 seconds, rectangular area) 5) Timed Up and Go Test (TUG) (shortest time) 6) Beck Depression Inventory-II (BDI-II) 7) Clinical Global Impression (CGI) 8) Patient Global Impression of Improvement (PGI-I) 9) Short-Form 8 (SF-8) |
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医薬品 | ||
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適応外 | ||
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L-アルギニン |
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アルギU配合顆粒 | ||
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22100AMX00460 | ||
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研究終了 |
Complete |
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あり | |
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国立研究開発法人日本医療研究開発機構 | Japan Agency for Medical Research and Development |
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非該当 |
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新潟大学医歯学総合病院 治験審査委員会 | Niigata University Medical and Dental Hospital IRB |
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新潟県新潟市中央区旭町通1番町754番地 | 1-754 Asahimachi-dori, Chuo-ku, Niigata City, Niigata |
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025-227-0901 | |
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jimukyoku_ctrc@med.niigata-u.ac.jp | |
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承認 |
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無 | No |
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設定されていません |
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設定されていません |