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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

医師主導治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和2年9月30日
令和5年4月4日
脊髄小脳変性症を対象としたAJA030の有効性と安全性を評価するプラセボ対照二重盲検無作為化群間比較試験
脊髄小脳変性症を対象としたAJA030の有効性と安全性を評価するプラセボ対照二重盲検無作為化群間比較試験
小野寺 理
新潟大学医歯学総合病院
脊髄小脳変性症を対象として、AJA030の有効性と安全性を評価する。
2
脊髄小脳変性症
研究終了
L-アルギニン
アルギU配合顆粒
新潟大学医歯学総合病院 治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 医師主導治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和5年3月24日
jRCT番号 jRCT2031200135

1 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

(1)試験等の名称

脊髄小脳変性症を対象としたAJA030の有効性と安全性を評価するプラセボ対照二重盲検無作為化群間比較試験 A Placebo-Controlled, Double-Blind, Randomized, Group-Controlled Trial Evaluating the Efficacy and Safety of AJA030 in Spinocerebellar Degeneration.
脊髄小脳変性症を対象としたAJA030の有効性と安全性を評価するプラセボ対照二重盲検無作為化群間比較試験 A Placebo-Controlled, Double-Blind, Randomized, Group-Controlled Trial Evaluating the Efficacy and Safety of AJA030 in Spinocerebellar Degeneration.

(2)治験責任医師等に関する事項

小野寺 理 Onodera Osamu
/ 新潟大学医歯学総合病院 Niigata University Medical and Dental Hospital
951-8510
/ 新潟県新潟市中央区旭町通り 1-757 1-757 Asahimachi-dori, Chuo-ku, Niigata City, Niigata 951-8510, Japan
025-227-0663
onodera@bri.niigata-u.ac.jp
石原 智彦 Ishihara Tomohiko
新潟大学医歯学総合病院 Niigata University Medical and Dental Hospital
脳神経内科
951-8510
新潟県新潟市中央区旭町通り 1-757 1-757 Asahimachi-dori, Chuo-ku, Niigata City, Niigata 951-8510, Japan
025-227-0730
ishihara@bri.niigata-u.ac.jp
令和2年8月12日

(3)その他の試験等に従事する者に関する事項

(4)多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

 

/

新潟大学医歯学総合病院

Niigata University Medical and Dental Hospital

 

 
/

 

/

大阪大学医学部附属病院

Osaka University Hospital

 

 
/

 

/

東京医科歯科大学病院

Tokyo Medical and Dental University Hospital

 

 
/

 

/

国立精神・神経医療研究センター病院

National Center Hospital of Neurology and Psychiatry

 

 
/

 

/

近畿大学病院

Kindai University Hospital

 

 

2 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

(1)試験等の目的及び内容

脊髄小脳変性症を対象として、AJA030の有効性と安全性を評価する。
2
2020年09月09日
2020年10月29日
2020年09月09日
2023年03月31日
40
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
なし none
1) 遺伝子診断された常染色体優性遺伝性脊髄小脳変性症(SCA6)の患者注1)
2) 同意取得時の年齢が満20歳以上の患者
3) 登録前検査においてSARA(Scale for the Assessment and Rating of Ataxia)「歩行」スコアが1点以上、SARA「合計」スコアが10点以上の患者
4) 登録前検査において補助具の有無に関わらず10m以上の歩行が可能である患者
5) 治験参加について本人から文書で同意が得られる患者
注1) 家系内の遺伝子診断により病型が確定している場合、患者本人の遺伝子診断は必須としない。
1) Patients with genetically diagnosed autosomal dominant hereditary spinocerebellar degeneration (SCA6). Note 1)
2) Patients aged 20 years or older at the time of informed consent.
3) Patients who scored 1 or more In SARA(Scale for the Assessment and Rating of Ataxia) gait scores in the pre-enrollment test and had a SARA "sum" score of 10 or more.
4) Patients who are able to walk 10m or more with or without assistive devices in the pre-enrollment test.
5) Patients for whom written informed consent is obtained from the individual for participation in the clinical trial.
Note 1) Genetic diagnosis of the patient is not indispensable, when the disease type is confirmed by the genetic diagnosis in the family.
1) 脊髄小脳変性症以外の医学的状態(脳卒中、脳腫瘍、頭部外傷、多発性硬化症、甲状腺機能低下症、アルコール性運動失調、関節疾患、他)により歩行やバランスに障害のある患者
2) アルギナーゼ欠損症の患者(アルギニン血症を増悪させる)、リジン尿性蛋白不耐症の患者でアルギニンの吸収阻害の程度が大きい患者(アルギニン製剤投与により下痢を起こす)
3) 認知症(MMSE≦23)、精神疾患(精神病、躁鬱病、無治療のうつ病 [Beck Depression Inventory score≧21])の患者、又は自殺企図の既往のある患者
4) 重篤な心疾患・肝疾患・腎疾患・血液疾患など、本治験の参加に不適当と考えられる合併症を有する患者
5) 妊娠、又は妊娠している可能性のある患者及び授乳中の患者
6) 治験参加期間中に有効な避妊法を実施することに同意できない患者
7) 同意取得日前30日以内にアルギU又はL-アルギニンを主成分とするサプリメント製剤であると治験責任医師又は治験分担医師が判断した製剤を内服した患者
8) 同意取得日前6ヶ月以内に他の治験に参加した患者
9) 本治験に参加することが不適当と治験責任医師又は治験分担医師が判断した患者
1) Patients with gait or balance disorders due to medical conditions other than spinocerebellar degeneration (stroke, brain tumor, head injury, multiple sclerosis, hypothyroidism, alcoholic ataxia, joint disease, others)
2) Patients with arginase deficiency (which exacerbates argininemia), patients with lysinuric protein intolerance who have a greater degree of inhibition of arginine absorption (which causes diarrhea with the use of arginine preparations)
3) Patients with dementia (MMSE<=23), mental illness (psychosis, manic-depressive illness, depression without treatment [Beck Depression Inventory score>=21]), or a history of suicidal attempt.
4) Patients with complications that are considered inappropriate for participation in the study, such as serious heart disease, liver disease, kidney disease, or hematologic disease.
5) Pregnant or possibly pregnant patients and breastfeeding patients.
6) Patients who are unable to consent to use effective contraceptive methods during the study participation period.
7) Patients who took oral preparations that were judged by the principal investigator or the subinvestigator to be supplements containing algin U or L-arginine as the main ingredient within 30 days prior to the date of informed consent.
8) Patients who participated in another clinical trial within 6 months before the date of obtaining informed consent.
9) Patients who are considered inappropriate to participate in the study by the principal investigator or the subinvestigator.
20歳 以上 20age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
脊髄小脳変性症 spinocerebellar degeneration (SCD)
あり
無作為化、プラセボ対照、二重盲検並行群間比較試験 Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study
投与開始後48週時点における SARA「合計」スコアのベースラインから変化量 Change from baseline in SARA "Total" scores at Week 48
1) 4週、8週、16週、24週、32週、40週、48週後のSARA「合計」スコア
2) SARA 「歩行、立位」スコア
3) SARA 各項目の点数(歩行、立位スコア以外)
4) 重心動揺検査(30秒間の総軌跡長、矩形面積)
5) Timed Up and Go Test (TUG)(最短時間)
6) Beck Depression Inventory-II (BDI-II)
7) Clinical Global Impression (CGI)
8) Patient Global Impression of Improvement (PGI-I)
9) Short-Form 8 (SF-8)
1) SARA total scores after 4, 8, 16, 24, 32 ,40 and 48 weeks
2) SARA Walking, Standing Scores
3) SARA scores (other than walking and standing scores)
4) Inspection of center of gravity oscillation (total locus length for 30 seconds, rectangular area)
5) Timed Up and Go Test (TUG) (shortest time)
6) Beck Depression Inventory-II (BDI-II)
7) Clinical Global Impression (CGI)
8) Patient Global Impression of Improvement (PGI-I)
9) Short-Form 8 (SF-8)

(2)試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
適応外
L-アルギニン
アルギU配合顆粒
22100AMX00460

3 試験等の実施状況の確認に関する事項

(1)監査の実施予定

(2)試験等の進捗状況

/

研究終了

Complete

/

4 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

5 依頼者等に関する事項

(1)依頼者等に関する事項

(2)依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

あり
国立研究開発法人日本医療研究開発機構 Japan Agency for Medical Research and Development
非該当

6 IRBの名称等

新潟大学医歯学総合病院 治験審査委員会 Niigata University Medical and Dental Hospital IRB
新潟県新潟市中央区旭町通1番町754番地 1-754 Asahimachi-dori, Chuo-ku, Niigata City, Niigata
025-227-0901
jimukyoku_ctrc@med.niigata-u.ac.jp
承認

7 その他の事項

(1)試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

(2)他の臨床研究登録機関への登録

(3)臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

(4)IPD(individual clinical trial participant-level data)シェアリング(匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有)

No

(5)全体を通しての補足事項等

添付書類(実施計画届出時の添付書類)

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和5年4月4日 (当画面) 変更内容
変更 令和3年10月7日 詳細 変更内容
変更 令和2年11月16日 詳細 変更内容
新規登録 令和2年9月30日 詳細