臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 製造販売後臨床試験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和4年6月25日 | ||
| 令和6年2月14日 | ||
| SAkuraBONSAI 試験：視神経脊髄炎スペクトラム障害患者を対象にサトラリズマブの臨床・画像・バイオマーカーへの作用を探索的に検討する製造販売後臨床試験 | ||
| 視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）患者を対象としたサトラリズマブの臨床・画像・バイオマーカーの研究 | ||
| Regine Buffels | ||
| F. ホフマン・ラ・ロシュ社 | ||
| 本試験の目的は，アクアポリン-4（AQP4）抗体陽性の未治療のNMOSD患者又はリツキシマブ（RTX）（またはそのバイオシミラー）による治療効果不十分なNMOSD患者におけるサトラリズマブの有効性と安全性を記述することである。 | ||
| 4 | ||
| 視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD） | ||
| 研究終了 | ||
| サトラリズマブ | ||
| エンスプリング | ||
| 一般社団法人脳神経疾患研究所附属総合南東北病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 製造販売後臨床試験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和6年2月7日 |
| jRCT番号 | jRCT2021220014 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| SAkuraBONSAI 試験：視神経脊髄炎スペクトラム障害患者を対象にサトラリズマブの臨床・画像・バイオマーカーへの作用を探索的に検討する製造販売後臨床試験 | SAKURABONSAI: CLINICAL, IMAGING AND BIOMARKER OPEN-LABEL STUDY IN NEUROMYELITIS OPTICA SPECTRUM DISORDER (NMOSD) WITH SATRALIZUMAB AS AN INTERVENTION | ||
| 視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）患者を対象としたサトラリズマブの臨床・画像・バイオマーカーの研究 | A Clinical, Imaging and Biomarker Study in Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) with Satralizumab as an Intervention | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Regine Buffels | Regine Buffels | ||
| / | F. ホフマン・ラ・ロシュ社 | F. Hoffmann-La Roche Ltd | |
| 103-8324 | |||
| / | 東京都中央区日本橋室町 2-1-1 | 1-1 Nihonbashi-Muromachi 2-Chome, Chuo-ku Tokyo | |
| 0120-189-706 | |||
| clinical-trials@chugai-pharm.co.jp | |||
| 臨床試験窓口 | Clinical trials information | ||
| 中外製薬株式会社 | Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. | ||
| 臨床開発業務部 | |||
| 103-8324 | |||
| 東京都中央区日本橋室町 2-1-1 | 1-1 Nihonbashi-Muromachi 2-Chome, Chuo-ku Tokyo | ||
| 0120-189-706 | |||
| clinical-trials@chugai-pharm.co.jp | |||
| 令和4年5月13日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 一般財団法人脳神経疾患研究所附属南東北医療クリニック |
Southern Tohoku Medical Clinic |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 一般財団法人脳神経疾患研究所附属総合南東北病院 |
General South Tohoku Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 千葉大学医学部附属病院 |
Chiba University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人神戸大学医学部附属病院 |
Kobe University Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本試験の目的は，アクアポリン-4（AQP4）抗体陽性の未治療のNMOSD患者又はリツキシマブ（RTX）（またはそのバイオシミラー）による治療効果不十分なNMOSD患者におけるサトラリズマブの有効性と安全性を記述することである。 | |||
| 4 | |||
| 2022年07月01日 | |||
| 2022年03月17日 | |||
| 2023年10月26日 | |||
| 100 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| アメリカ/カナダ/イタリア/フランス/ドイツ/インド/韓国/トルコ | United States/Canada/ Italy/France/Germany/India/Korea/Turkey | ||
| ・説明文書・同意文書に署名した患者。 ・同意取得時の年齢が18～74 歳の患者。 ・試験責任（分担）医師により試験実施計画書の遵守が可能であると判断された患者。 ・International Panel for NMO Diagnosis（IPND）基準（Wingerchuk et al.）に従って血清抗AQP4抗体陽性NMOSD と診断されている患者。 ・妊娠可能な女性の場合：試験薬投与期間中及び試験薬最終投与日から少なくとも3 カ月間は，禁欲（異性間性交渉を避けること）又は信頼できる避妊法（物理的バリア［患者又はパートナー］と殺精子剤，経口避妊薬，パッチ，注射剤，子宮内避妊器具又は子宮内避妊システムの併用）を用いることに同意すること。 コホート1（未治療のNMOSD患者） ・抗AQP4 抗体陽性によりNMOSDの診断が確定されている患者。 ・スクリーニング前の1年間に発作又は再発（初回発作を含む）が1回以上確認された臨床的記録がある患者。 ・維持療法歴（疾患修飾療法又は免疫抑制剤）がない患者。 コホート2（RTX［又はそのバイオシミラー］が効果不十分のNMOSD患者） ・病歴からNMOSDの診断及び抗AQP4抗体陽性が確定されている患者。 ・最初の症状発現からの罹病期間が5年以下である患者。 ・NMOSDに対するRTX（又はそのバイオシミラー）による治療を継続（少なくとも2回の投与）しており，試験登録前の最終投与から最長で6カ月経過している患者。 ・RTX（又はそのバイオシミラー）の最終投与後も疾患活動性が持続している患者（再発及び／又は新たな炎症性事象がMRI 又は眼科検査で確認されている）。 |
Age 18 to 74 years, inclusive, at the time of informed consent Have a diagnosis of AQP4 antibody seropositive NMOSD according to the International Panel for NMO Diagnosis (IPND) criteria For women of childbearing potential: agreement to either remain abstinent (refrain from heterosexual intercourse) or to use reliable means of contraception (physical barrier [patient or partner] in conjunction with a spermicidal product, contraceptive pill, patch, injectables, intrauterine device or intrauterine system) during the treatment period and for at least 3 months after the last dose of study drug Cohort 1 (treatment-naive NMOSD patients) Confirmation of NMOSD diagnosis with AQP4+ antibodies Have clinical evidence of at least 1 documented attack or relapse (including first attack) in the last year prior to screening Naive to maintenance therapy (disease-modifying therapy [DMT] or immunosuppressive therapy [IST]) Cohort 2 (NMOSD patients with inadequate response to RTX [or its biosimilar]) Confirmation of NMOSD diagnosis and AQP4+ antibodies in the disease history of the patient Have a length of disease duration from first symptom of =5 years History of ongoing treatment with RTX (or its biosimilar) (at least 2 infusions) for NMOSD with a maximum duration of 6 months since last administration prior to enrolment in the study Ongoing disease activity after last RTX (or its biosimilar) infusion i.e., relapse and/or any new inflammatory event, confirmed by magnetic resonance imaging (MRI) or ophthalmological assessment Count, volume and regional distribution of T2-weighted fluid-attenuated inversion-recovery (FLAIR) hyperintense lesions Including new and enlarging lesions of the cerebrum, optic nerves, optic chiasm, area postrema, brainstem and cerebellum; Fazekas scoring Global and regional brain volume loss including basal ganglia, cerebellum and upper cervical spinal cord. New and persisting short T1 inversion recovery (STIR)/Proton Density (PD) hyperintense lesions and T1-weighted contrast enhancement Quantitative T1 mapping Quantitative diffusion/diffusion tensor imaging (DTI) Change in the retinal nerve fiber layer (RNFL) thickness Change in the ganglion cell plus inner plexiform (GCIP) layer thickness Incidence and severity of adverse events (AEs), serious AEs (SAEs) and AEs of special interest (AESIs) |
||
| 両コホートの除外基準 ・MRI検査を実施できない患者。 ・妊娠中又は授乳中，若しくは本試験中又はサトラリズマブの最終投与後3 カ月以内に妊娠を希望する女性。 ・ベースライン前4週間以内に外科的処置（小手術を除く）を受けた患者。 ・多発性硬化症又は進行性多巣性白質脳症等の他の脱髄疾患の所見が認められる患者。 ・患者の試験参加を妨げる可能性のある，コントロール不良の重篤な合併症が認められる患者。 ・ベースライン時に活動性又は再発性の細菌性，ウイルス性，真菌性，マイコバクテリアによる感染症を有する，又はその他の感染症（爪床又は齲歯の真菌性感染症を除く）を有する患者。 ・ベースライン来院前4 週間以内に入院又は感染症治療薬の静注（IV）投与を要した感染症を発現した患者。 ・活動性の慢性B 型肝炎の所見が認められる患者。 ・活動性結核（TB）の所見が認められる患者。 ・凝固障害の既往歴又は臨床検査所見がある患者。 ・ベースライン前6週間以内に生ワクチン又は弱毒生ワクチンを接種した患者。 ・悪性腫瘍又はその既往歴がある患者。 ・ベースライン前1年以内の薬物又はアルコール乱用歴を有する患者。 ・下部消化管穿孔等の合併症のリスク増加につながる可能性があると試験責任（分担）医師が判断する憩室炎の既往歴がある患者。 ・生物学的製剤に対する重度のアレルギー反応の既往歴がある患者。 ・スクリーニング前6 カ月以内の積極的自殺念慮又はスクリーニング前3 年以内の自殺企図の既往歴がある患者。 ・スクリーニング前の6 カ月以内，又は当該試験薬の消失半減期の5 倍以内の期間（いずれか長い方）に何らかの試験薬の投与を受けた患者。 コホート1（未治療のNMOSD患者） ・IL-6阻害剤（トシリズマブ等），アレムツズマブ，放射線全身照射，幹細胞療法又は骨髄移植による治療歴がある患者 ・エクリズマブ，ベリムマブ，ナタリズマブ，グラチラマー酢酸塩，フィンゴリモド，テリフルノミド，フマル酸ジメチル，シポニモド又はオザニモドによる治療歴がある患者 ・CD4阻害剤，クラドリビン又はミトキサントロンによる治療歴がある患者 ・B細胞枯渇製剤による治療歴がある患者 ・免疫抑制剤による治療歴がある患者 コホート2（RTXが効果不十分のNMOSD患者） ・治療に対する効果不十分以外の理由によりRTX（又はバイオシミラー）による治療を中止した患者 |
Exclusion criteria for both the cohorts Inability to complete an MRI Participants who are pregnant or breastfeeding, or intending to become pregnant during the study or within 3 months after the final dose of satralizumab Any surgical procedure (except for minor surgeries) within 4 weeks prior to baseline Evidence of other demyelinating disease, including multiple sclerosis or progressive multifocal leukoencephalopathy Evidence of serious uncontrolled concomitant diseases that may preclude patient participation Active or presence of recurrent bacterial, viral, fungal, mycobacterial infection or other infection (excluding fungal infections of nail beds or caries dentium) at baseline Infection requiring hospitalization or treatment with intravenous (IV) anti-infective agents within 4 weeks prior to baseline visit Evidence of chronic active hepatitis B Evidence of active tuberculosis (TB) History or laboratory evidence of coagulation disorders Receipt of a live or live-attenuated vaccine within 6 weeks prior to baseline Presence or history of malignancy History of drug or alcohol abuse within 1 year prior to baseline History of diverticulitis that, in the Investigator's opinion, may lead to increased risk of complications such as lower gastrointestinal perforation History of severe allergic reaction to a biologic agent Active suicidal ideation within 6 months prior to screening, or history of suicide attempt within 3 years prior to screening Treatment with any investigational agent within 6 months prior to baseline or 5 drug elimination half-lives of the investigational agent (whichever is longer) Cohort 1 (treatment-naive NMOSD patients) Any previous treatment with IL-6 inhibitory therapy (e.g., tocilizumab), alemtuzumab, total body irradiation, stem-cell therapy, or bone marrow transplantation Any previous treatment with eculizumab, belimumab, natalizumab, glatiramer acetate, fingolimod, teriflunomide, dimethyl fumarate, siponimod, or ozanimod Any previous treatment with anti-CD4, cladribine or mitoxantrone Any previous treatment with B-cell depleting agents Any previous treatment with immunosuppressants Cohort 2 (NMOSD patients with inadequate response to RTX) Discontinued RTX (or biosimilar) treatment due to any other reason than inadequate response to treatment |
||
| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 74歳 以下 | 74age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD） | Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) | ||
| あり | |||
| サトラリズマブ：4週間隔（Q4W）で120 mg皮下投与 | Satralizumab: 120 mg SC injection every 4 weeks (Q4W) | ||
| 有効性 ・無再発患者の割合 ・年間再発率（ARR） ・初回再発までの期間（TFR） ・試験期間中におけるEDSS スコアのベースラインからの平均変化量 ・12週以上及び24週以上持続する障害進行が確認される（CDP）までの期間 ・治験期間中の符号数字モダリティー検査（SDMT）のベースラインからの変化 ・適切な高コントラスト文字視力及び低コントラスト文字視力（LCLA）視力表を用いた治験期間中の高コントラスト（100%）及び低コントラスト（2.5%）視力の変化 ・再発により入院した被験者，副腎皮質ステロイドを使用した被験者，レスキュー治療を必要した被験者，血漿交換療法を必要した被験者，及び後遺障害が発生した被験者の割合 |
Efficacy Proportion of relapse-free patients Annualized relapse rate (ARR) Time to first relapse (TFR) Mean change from baseline in Expanded Disability Status Scale (EDSS) score over the course of the study The Expanded Disability Status Scale ranges from 0 to 10 in 0.5 unit increments. Higher results represent higher levels of disability. Time to onset of confirmed disability progression (CDP) sustained for at least 12 weeks and 24 weeks Change from baseline in the Symbol Digital Modalities Test (SDMT) over the course of the study Change in high-contrast (100%) and lowcontrast (2.5%) visual acuity using appropriate high-and low-contrast letter acuity (LCLA) charts over the course of the study Proportion of participants hospitalized due to relapse Proportion of participants using corticosteroids due to relapse Proportion of participants in need of rescue therapy due to relapse Proportion of participants in need of plasma exchange due to relapse Proportion of participants with disability due to relapse |
||
| 安全性、その他 ・大脳，視神経，視交叉，最後野，脳幹及び小 脳の新規病変及び拡大病変を含め，T2 強調fluid-attenuated inversion-recovery（FLAIR）高信号病変の数，体積及び局所分布，Fazekas分類 ・大脳基底核，小脳及び上頸髄を含む全脳体積及び局所脳体積減少 ・新規及び持続性のshort T1 inversion recovery（STIR）／プロトン密度（PD）高信号病変及びT1 強調画像 ・定量的T1 マッピング ・定量的拡散／拡散テンソル画像（DTI） ・網膜神経線維層（RNFL）厚及び神経節細胞内網状（GCIP）層厚の変化 ・有害事象（AE），重篤な有害事象（SAE）及び特に注目すべき有害事象（AESI）の発現率及び重症度 |
Safety, Other Count, volume and regional distribution of T2-weighted fluid-attenuated inversion-recovery (FLAIR) hyperintense lesions Including new and enlarging lesions of the cerebrum, optic nerves, optic chiasm, area postrema, brainstem and cerebellum; Fazekas scoring Global and regional brain volume loss including basal ganglia, cerebellum and upper cervical spinal cord. New and persisting short T1 inversion recovery (STIR)/Proton Density (PD) hyperintense lesions and T1-weighted contrast enhancement Quantitative T1 mapping (magnetizationprepared rapid gradient echo sequence [MP2RAGE]) Quantitative diffusion/diffusion tensor imaging (DTI) Change in the retinal nerve fiber layer (RNFL) thickness Change in the ganglion cell plus inner plexiform (GCIP) layer thickness Incidence and severity of adverse events (AEs), serious AEs (SAEs) and AEs of special interest (AESIs) |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| サトラリズマブ | |||
| エンスプリング | |||
| 30200AMX00488 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 研究終了 |
Complete |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| 中外製薬株式会社 | |
| Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. | |
| F. ホフマン・ラ・ロシュ社 | |
| F. Hoffmann-La Roche Ltd | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 一般社団法人脳神経疾患研究所附属総合南東北病院治験審査委員会 | Southern TOHOKU General Hospital Institutional Review Board | |
| 福島県郡山市八山田七丁目 115番地 | 7-115 Yatsuyamada, Koriyama-shi, Fukushima | |
| 024-934-5322 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 中外製薬は、社外の研究者が、研究目的で、当社が実施した患者さんを対象とする臨床試験データへアクセスできる環境を提供します。当社の臨床試験データの共有に関するポリシーの詳細はこちらです(https://www.chugai-pharm.co.jp/profile/rd/ctds_request.html)。 | Qualified researchers may request access to individual patient level data through the clinical study data request platform. For further details on Chugai's Data Sharing Policy and how to request access to related clinical study documents, see here (www.chugai-pharm.co.jp/english/profile/rd/ctds_request.html). |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 被験者数は国際共同治験全体の被験者数を記載 | |
| 6.「IRBの名称等」において、医療機関IRBの「電子メールアドレス」の用意がないため空欄としている。 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |