臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和4年10月18日 | ||
| 令和6年4月5日 | ||
| 遺伝子リスクファクターを有する非アルコール性脂肪性肝炎(NASH)患者に対するSIRNA遺伝子サイレンシング治療を検討する無作為化、二重盲検、プラセボ対照第二相試験のマスタープロトコル | ||
| 遺伝子リスクファクターを有する線維症を伴う非アルコール性脂肪性肝炎(NASH)成人患者におけるALN-HSDの有効性と安全性を評価する試験 | ||
| Olenchock Benjamin | ||
| Regeneron Pharmaceuticals | ||
| 試験1及び試験2の主要目的は、ALN-HSDが肝線維症の組織病理学的検討に及ぼす効果を評価することである。 | ||
| 2 | ||
| 非アルコール性脂肪肝炎 | ||
| 募集終了 | ||
| ALN-HSD | ||
| なし | ||
| 独立行政法人地域医療機能推進機構北海道病院 治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和6年4月5日 |
| jRCT番号 | jRCT2011220020 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 遺伝子リスクファクターを有する非アルコール性脂肪性肝炎(NASH)患者に対するSIRNA遺伝子サイレンシング治療を検討する無作為化、二重盲検、プラセボ対照第二相試験のマスタープロトコル | A MASTER PROTOCOL OF RANDOMIZED, DOUBLE-BLIND, PLACEBO-CONTROLLED, PHASE 2 STUDIES OF SIRNA GENE SILENCING FOR THE TREATMENT OF NON-ALCOHOLIC STEATOHEPATITIS (NASH) IN PARTICIPANTS WITH GENETIC RISK FACTORS (NASHGEN-2) | ||
| 遺伝子リスクファクターを有する線維症を伴う非アルコール性脂肪性肝炎(NASH)成人患者におけるALN-HSDの有効性と安全性を評価する試験 | A study to evaluate the efficacy and safety of ALN-HSD in Adult Participants with Non-alcoholic steatohepatitis (NASH) with Fibrosis with genetic risk factors (NASHGEN-2) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Olenchock Benjamin | Olenchock A. Benjamin | ||
| / | Regeneron Pharmaceuticals | Regeneron Pharmaceuticals | |
| Clinical Trial Management | |||
| / | 777 Old Saw Mill River Road, Tarrytown, NY 10591, USA | 777 Old Saw Mill River Road, Tarrytown, NY 10591, USA | |
| 1-844-734-6643 | |||
| clinicaltrials@regeneron.com | |||
| ロザリオ 千佳子 | Rosario Chikako | ||
| パレクセル・インターナショナル株式会社 | Parexel International Inc. | ||
| レギュラトリー＆アクセス コンサルティング | |||
| 104-0033 | |||
| 東京都中央区新川一丁目21番2号 茅場町タワー | Kayabacho Tower, 1-21-2, Shinkawa, Chuo-ku, Tokyo | ||
| 080-8929-3137 | |||
| Clinicaltrial-registration@parexel.com | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人地域医療機能推進機構北海道病院 |
Japan Community Health care Organization Hokkaido Hospital |
|
北海道 |
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|
|||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 試験1及び試験2の主要目的は、ALN-HSDが肝線維症の組織病理学的検討に及ぼす効果を評価することである。 | |||
| 2 | |||
| 2023年02月01日 | |||
| 2023年02月01日 | |||
| 2026年06月15日 | |||
| 40 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| ブラジル/メキシコ/韓国/アメリカ | Brazil/Mexico/South Korea/ United States | ||
| 1. NASHと診断され、線維化(F)ステージが2又は3 2. NASH CRN組織学的スコアリングシステムに基づくNASスコアが>=4 3. 試験1又は試験2における遺伝子型の選択基準を満たしている |
1. A diagnosis of NASH with fibrosis (F) stage 2 or 3 2. NAS score >=4 according to the NASH CRN histological scoring system 3. Meets genotype criteria for study enrollment in either Study 1 or Study 2 |
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| 1. 既知の慢性肝疾患が確定している 2. 過去1年間で、アルコール又は他の薬物乱用の既往 3. 1型糖尿病の既往 4. 減量手術を約5年前に実施、又は試験期間中に計画されている 5. HSD17B13又はPNPLA3(ALN-HSD又はARO-HSD、AZD2693)を標的とする治験薬に暴露の既往 |
1. Evidence of other forms of known chronic liver disease 2. Known history of alcohol or other substance abuse within the last year 3. History of Type 1 diabetes 4. Bariatric surgery within prior approximately 5 years or planned during the study period 5. Prior exposure to any investigational drug targeting HSD17B13 or PNPLA3 (eg, ALNHSD or ARO-HSD, AZD2693) |
||
| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 75歳 以下 | 75age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 非アルコール性脂肪肝炎 | Nonalcoholic steatohepatitis | ||
| NASH、線維症を伴うNASH、NAFLD、非アルコール性脂肪肝疾患 | NASH, NASH with Fibrosis, NAFLD, Non Alcoholic Fatty Liver Disease | ||
| あり | |||
| 試験1 ALN-HSD低用量 試験1 ALN-HSD高用量 試験2 ALN-HSD低用量 試験2 ALN-HSD高用量 皮下(SC)注射による投与 試験1 プラセボ 試験2 プラセボ SC注射による投与 |
Study 1 ALN-HSD Low Dose Study 1 ALN-HSD High Dose Study 2 ALN-HSD Low Dose Study 2 ALN-HSD High Dose Administered by subcutaneous injection (SC) Study 1 Placebo Study 2 Placebo Administered by SC injection |
||
| 試験1及び試験2の主要評価項目はベースラインから52週までの肝線維症の定量化(q線維化)の変化である。 | The primary endpoint of Study 1 and Study 2 is change from baseline in quantitative liver fibrosis (qFibrosis) at week 52. | ||
| • 52週に肝生検においてNASHが悪化することなくCRN線維化(F)がステージ>=1に改善 • 52週に肝生検において線維化が悪化することなくNASHが軽快 • ベースラインから52週までの血清アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT)の変化 • ベースラインから52週までの血清アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ(AST)の変化 • ベースラインから52週までの強化肝線維症(ELF)の変化 • ベースラインから52週までのN末端III型コラーゲンプロペプチド(PRO-C3)の変化 • ベースラインから52週までの非侵襲性線維症バイオマーカー(NIS4)の変化 • ベースラインから52週までの線維症-4(FIB-4)の変化 • ベースラインから52週までの肝ヒドロキシステロイド17βデヒドロゲナーゼ13(HSD17B13)トランスクリプト価の変化 • ベースラインから52週までの肝細胞の定量的 風船様変性(q風船様変性)の変化 • 52週までの肝生検による定量的線維症(q線維症)進行の発現率 • 治療に起因する有害事象(TEAEs)の発現率と重症度 |
- Improvement of CRN F stage >=1 stage on liver biopsy to week 52 without worsening of NASH - Resolution of NASH with no worsening of fibrosis on liver biopsy to week 52 - Change from baseline in serum alanine aminotransferase (ALT) to week 52 - Change from baseline in serum aspartate aminotransferase (AST) to week 52 - Change from baseline in enhanced liver fibrosis (ELF) to week 52 - Change from baseline in N-terminal type III collagen propeptide (PRO-C3) to week 52 - Change from baseline in non-invasive fibrosis biomarkers (NIS4) to week 52 - Change from baseline in fibrosis-4 (FIB-4) to week 52 - Change from baseline in hepatic hydroxysteroid 17beta dehydrogenase 13 (HSD17B13) transcript level to week 52 - Change from baseline in liver quantitative ballooning (qBallooning) to week 52 - Incidence of progression in quantitative fibrosis (qFibrosis) on liver biopsy to week 52 - Incidence and severity of treatment emergent adverse events (TEAEs) |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ALN-HSD | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 補償金 | ||
| なし | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | |
| Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 独立行政法人地域医療機能推進機構北海道病院 治験審査委員会 | Japan Community Health care Organization Hokkaido Hospital Institutional Review Board | |
| 北海道札幌市豊平区中の島1条8丁目3番18号 | Toyohira-ku, Nakanoshima1jo 8-3-18, Sapporo-shi, Hokkaido | |
| 011-831-5151 | ||
| 未設定 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05519475 | |
| Clinicaltrial.gov | |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 一般公開されている結果の基となる全ての個別被験者データ（IPD）を共有する予定である。 | All Individual Patient Data (IPD) that underlie publicly available results will be considered for sharing |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |