臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 観察研究 | ||
| 令和4年12月8日 | ||
| 令和5年6月17日 | ||
| 周産期重症型、周産期良性型および乳児型HPP患者を対象としたストレンジック®特定使用成績調査と周産期情報のデータ連結による臨床所見・検査所見の後方視的検討 | ||
| 周産期重症型、周産期良性型および乳児型HPP患者を対象としたストレンジック®特定使用成績調査と周産期情報のデータ連結による臨床所見・検査所見の後方視的検討 | ||
| 澤井 英明 | ||
| 兵庫医科大学 | ||
| 酵素補充療法の有無によらずHPPと診断された患者の胎生期および出生後情報を収集し、それらの情報と患者の成長・発達予後の関連を検証することで、胎生期の表現型から患者の発達過程を想定させるデータを作成することを目的とする。 | ||
| N/A | ||
| 周産期重症型、周産期良性型および乳児型HPP患者 | ||
| 募集終了 | ||
| 兵庫医科大学 倫理審査委員会 | ||
| 11000317 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 観察研究 |
|---|---|
| 登録日 | 令和5年6月1日 |
| jRCT番号 | jRCT1050220128 |
１ 臨床研究の実施体制に関する事項及び臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
１ 臨床研究の実施体制に関する事項及び臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
（１）研究の名称
| 周産期重症型、周産期良性型および乳児型HPP患者を対象としたストレンジック®特定使用成績調査と周産期情報のデータ連結による臨床所見・検査所見の後方視的検討 | Patient prognosis evaluation with retrospective data in severe perinatal, benign perinatal or infantile HPP: A pooled analysis from the post-marketing study and perinatal findings surveillance (HPP-PERINATAL study) | ||
| 周産期重症型、周産期良性型および乳児型HPP患者を対象としたストレンジック®特定使用成績調査と周産期情報のデータ連結による臨床所見・検査所見の後方視的検討 | Patient prognosis evaluation with retrospective data in severe perinatal, benign perinatal or infantile HPP: A pooled analysis from the post-marketing study and perinatal findings surveillance (HPP-PERINATAL study) | ||
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
| 澤井 英明 | Sawai Hideaki | ||
| 80215904 | |||
| / | 兵庫医科大学 | Hyogo Medical University | |
| 産科婦人科 | |||
| 663-8501 | |||
| / | 兵庫県西宮市武庫川町1番1号 | 1-1, Mukogawa-cho, Nishinomiya-city, Hyogo-ken, Japan | |
| 0798-45-6481 | |||
| sawai@hyo-med.ac.jp | |||
| 坂口 倫章 | Sakaguchi Tomoaki | ||
| 株式会社リニカル | Linical Co., Ltd. | ||
| 育薬事業部 | |||
| 105-0021 | |||
| 東京都港区東新橋1丁目9番2号 | 1-9-2, Higashi-shimbashi, Minato-ku, Tokyo, Japan | ||
| 03-6215-8005 | |||
| 03-6215-6671 | |||
| PERINATAL-study@linical.co.jp | |||
| 阪上 雅史 | |||
| あり | |||
| 令和4年11月4日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている | |||
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 株式会社アイクロス | ||
| 中川 奈緒子 | ||
| 株式会社アイクロス | ||
| 鈴木 正志 | ||
| アレクシオンファーマ合同会社 | ||
| 別所 友子 | ||
| 株式会社リニカル | ||
| 坂口 倫章 | ||
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
| 多施設共同研究の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | |||
|
|||
２ 臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）臨床研究の目的及び内容
（１）臨床研究の目的及び内容
| 酵素補充療法の有無によらずHPPと診断された患者の胎生期および出生後情報を収集し、それらの情報と患者の成長・発達予後の関連を検証することで、胎生期の表現型から患者の発達過程を想定させるデータを作成することを目的とする。 | |||
| N/A | |||
| 2022年11月01日 | |||
| 2022年12月26日 | |||
| 2022年11月01日 | |||
| 2023年09月30日 | |||
| 40 | |||
| 観察研究 | Observational | ||
| なし | none | ||
| 1. 2021年7月のPMSデータロック時点で、ストレンジック®特定使用成績調査（post-marketing survey; PMS）にデータ提供をしている患者 2. 周産期重症型、周産期良性型もしくは乳児型のHPPと診断された患者 3. 患者情報の提供について、代諾者または本人から文書による同意取得が可能であり、また母体情報の提供について、母親からの同意取得が可能な患者 |
1. At the time of the PMS data lock in July 2021, Strensiq Specified drug use-results survey (post-marketing survey) Patients should have have provided data to PMS prior the data base lock date above. 2. Patients diagnosed with perinatal severe hypophosphatasia, perinatal benign hypophosphatasia, or infantile hypophosphatasia 3. A patient whose legal representative or patient can give written consent to provide patient information and a patient whose mother can give written consent to provide maternal information. |
||
| 1. 周産期重症型、周産期良性型および乳児型以外のHPPと診断された患者 2. 妊娠28～31週を中心として、その前後の妊娠週数を含め、胎児超音波画像データが入手できない患者 |
1. Patients diagnosed with non-perinatal and non-infantile hypophosphatasia 2. Patients in whom fetal ultrasound image data including the number of weeks of gestation before and after 28 ~ 31 weeks of gestation cannot be obtained |
||
| 下限なし | No limit | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| NA | |||
| 周産期重症型、周産期良性型および乳児型HPP患者 | severe perinatal, benign perinatal or infantile HPP | ||
| D007014 | |||
| 低ホスファターゼ症 | HPP | ||
| なし | |||
| ・HPP病型別（周産期重症型、周産期良性型、乳児型）に胎児超音波画像所見と出生後の運動発達評価データの関連を検証し、患者運動発達に影響する超音波画像所見の有無について探索的評価を行う。 ・HPP病型別（周産期重症型、周産期良性型、乳児型）に胎児超音波画像所見と出生後の呼吸状態データの関連を検証し、呼吸状態に影響する超音波画像所見の有無について探索的評価を行う。 ・胎児超音波画像所見から異常が検出された時点の周産期重症型、周産期良性型または乳児型のHPPの基準となる特徴を記述する。 ・胎児超音波画像所見からHPPの予後予測因子を特定する。 |
-To verify the relationship between fetal ultrasound findings and postnatal motor development data by HPP disease type (Severe perinatal, benign perinatal, and infantile) and to perform an exploratory evaluation for the presence of ultrasound findings that affect motor development in patients. -To verify the relationship between fetal ultrasound findings and postnatal respiratory status data by HPP disease type (Severe perinatal, benign perinatal, and infantile) and to perform an exploratory evaluation for ultrasound imaging data that affect respiratory status. -Describe what are the baseline characteristics of perinatal/infantile HPP at the time of the abnormality detection from ultrasound imaging data -Asses what are the identifiable predictors of prognosis of HPP from ultrasound imaging data |
||
| ・胎児超音波画像所見と患者病型の関連を検証し、胎児超音波画像所見から出生後のHPP病型の予測可能性について評価する。 ・胎児超音波画像所見と出生後の骨格病変の有無を比較検証し、これらの関連について記述的に評価する。 ・HPP病型別にアスホターゼアルファ治療効果を検証し、これらの関連について記述的に評価する。 ・胎児期の臨床症状と出生後の運動機能の発達との間の相関関係について、HPPの病型別に評価する。 ・酵素補充療法の有無にかかわらず、周産期重症型、周産期良性型または乳児型のHPPと診断された患者の出生前および出生後のデータを評価し、出生前データが出生後のHPP の病型、骨格病変、およびアスホターゼアルファ療法に与える影響を評価する。 |
-To verify the relationship between fetal ultrasound imaging findings and patient disease types and to evaluate the predictability of HPP disease types after birth based on fetal ultrasound imaging findings. -To compare fetal ultrasound findings with the presence or absence of postnatal skeletal lesions and assess these associations descriptively. -To explore the therapeutic effect of asfotase alfa by HPP subtypes and assess these associations descriptively. -Asses if there is a correlation between clinical symptoms in the fetal period and post-natal motor function development grouped by the type of HPP -Assess prenatal and postnatal information on patients diagnosed with perinatal or infantile hypophosphatasia with or without enzyme replacement therapy and to examine the impact of prenatal information on postnatal HPP type, skeletal lesions, and asphotase alfa therapy |
||
（２）臨床研究に用いる医薬品等の概要
（２）臨床研究に用いる医薬品等の概要
３ 臨床研究の実施状況の確認に関する事項
３ 臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| なし |
（２）臨床研究の進捗状況
（２）臨床研究の進捗状況
| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| なし | ||
５ 臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該臨床研究に対する関与に関する事項等
５ 臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| アレクシオンファーマ合同会社 | ||
| アレクシオンファーマ合同会社 | ||
| Alexion Pharma G.K. | ||
| あり | ||
| あり | ||
| 令和4年12月7日 | ||
| なし | ||
| あり | ||
| 研究計画の立案 | ||
（２）臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
（２）臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 兵庫医科大学 倫理審査委員会 | The Ethics Review Board of Hyogo College of Medicine | |
| 11000317 | ||
| 兵庫県西宮市武庫川町1番1号 | 1-1, Mukogawa-cho, Nishinomiya-city, Hyogo-ken, Japan, Hyogo | |
| 0798-45-6066 | ||
| rinri@hyo-med.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |